Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa/skuteczności w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)

7 maja 2014 zaktualizowane przez: TCA Cellular Therapy

Faza I, jednoośrodkowe, prospektywne, nierandomizowane, otwarte badanie bezpieczeństwa/skuteczności infuzji autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Jednoośrodkowe, prospektywne, nierandomizowane, otwarte badanie fazy I dotyczące bezpieczeństwa/skuteczności infuzji autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego u 6 pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym zgodnie z ustalonymi kryteriami (1), (2) z umiarkowanym do ciężkiego rozpoznaniem ALS zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial.

Głównym celem niniejszej pracy jest ocena bezpieczeństwa zabiegu infuzji, ocenianego na podstawie braku powikłań w miejscu infuzji lub pojawienia się nowego ubytku neurologicznego, niezwiązanego z naturalnym przebiegiem choroby.

Drugorzędowe wyniki będą obejmować a) neurologiczne dowody trendów w kierunku spowolnienia spadku natężonej pojemności życiowej (FVC) (3) i wyników w skali oceny czynnościowej (ALS-FRS), ocenianych w odstępach 3-miesięcznych, b )dowody spadku maksymalnego dobrowolnego skurczu izometrycznego ramienia (MVIC-ramię) i MVIC-chwyt Z (4) oraz c)ocena pacjenta, że ​​leczenie było skuteczne i rozważenie możliwości infuzji komórek macierzystych nowego produktu komórkowego.

Pacjenci, którzy spełnią kryteria włączenia/wyłączenia i podpiszą świadomą zgodę, zostaną poddani aspiracji szpiku kostnego z grzebienia biodrowego w celu przygotowania produktu komórkowego.

W dniu infuzji badany produkt zostanie wstrzyknięty do przestrzeni dokanałowej pacjenta.

Po infuzji komórek pacjenci będą obserwowani w 2. tyg., 1. MN, 2. MN, 6. MN oraz obserwacja długoterminowa w 12. MN w klinice i/lub gabinecie. Badania elektromiograficzne (EMG), natężona pojemność życiowa (FVC), skala oceny czynnościowej (FRS) i maksymalny dobrowolny skurcz izometryczny-ramię (MVIC-ramię) oraz MVIC-chwyt Z zostaną wykorzystane do oceny stanu choroby przed ( akceptowalny zapis historyczny, jeśli wykonano go w ciągu trzech miesięcy od wizyty przesiewowej) i podczas 12-miesięcznego okresu badania po infuzji komórek.

Przegląd badań

Status

Zawieszony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70433
        • TCA Cellular Therapy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli mężczyźni i kobiety w wieku > 18 lat.
  2. Dobre zrozumienie protokołu i gotowość do wyrażenia zgody.
  3. Umiarkowane do ciężkiego Rozpoznanie ALS zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial.
  4. Pojemność życiowa co najmniej 50% wartości przewidywanej dla płci, wzrostu i wieku.
  5. Więcej niż 6 i mniej niż 36 miesięcy ewolucji choroby.
  6. Hematokryt większy niż 30% przed aspiracją szpiku kostnego.
  7. Liczba płytek krwi większa niż 100 tysięcy/ul podczas badania przesiewowego.
  8. INR mniejszy lub równy 1,5.

Kryteria wyłączenia:

  1. Każda współistniejąca choroba, która wpływa na szpik kostny.
  2. Wszelkie towarzyszące leki, które wpływają na szpik kostny.
  3. Wcześniejsza terapia komórkami macierzystymi.
  4. Każda choroba limfoproliferacyjna.
  5. Riluzol z 4 tygodniami rozpoczęcia badania i w dowolnym momencie w trakcie badania.
  6. Osoby cierpiące na hemofilię lub osoby z zaburzeniami krzepnięcia.
  7. Znana nadwrażliwość na płodową surowicę bydlęcą
  8. Zakażenie wirusem HIV.
  9. Stężenie kreatyniny w surowicy > 3,0 u osób niepoddawanych hemodializie.
  10. Zakażenie skóry w miejscu infuzji lub zakażenie ogólnoustrojowe
  11. Obecny palacz.
  12. Aktywne uzależnienie od narkotyków lub alkoholu
  13. W ciąży, planująca zajście w ciążę lub nie stosująca zaakceptowanej metody kontroli urodzeń, jeśli pacjentka może zajść w ciążę.
  14. Osoby karmiące piersią.
  15. Każdy stan, który główny badacz uzna za niezdatny do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Bezpieczeństwo
infuzji autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego
Biologiczny: autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego
Wszyscy pacjenci otrzymają unikalny jednorazowy wlew dooponowy produktu komórkowego zawieszonego w podłożu infuzyjnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo
Ramy czasowe: rok
Bezpieczeństwo zabiegu infuzyjnego, oceniane na podstawie braku powikłań w miejscu infuzji lub pojawienia się nowego ubytku neurologicznego nie przypisanego naturalnemu postępowi choroby.
rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność
Ramy czasowe: rok

Neurologiczne dowody trendów w kierunku spowolnienia spadku natężonej pojemności życiowej i wyników skali oceny czynnościowej, ocenianych w odstępach 3-miesięcznych.

Dowody na spadek maksymalnego dobrowolnego skurczu izometrycznego ramienia (ramię MVIC) i punktów Z uchwytu MVIC.

Ocena pacjenta, czy leczenie było skuteczne.
rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

TCA Cellular Therapy

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2010

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 maja 2014

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 maja 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

9 maja 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2014

Ostatnia weryfikacja

1 września 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2008-ALS-I

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj