Säkerhets-/effektivitetsstudie för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS)
Fas I, singelcenter, prospektiv, icke-randomiserad, öppen etikett, säkerhets-/effektstudie av infusion av autologa benmärgshärledda stamceller, hos patienter med amyotrofisk lateralskleros
En fas I, singelcenter, prospektiv, icke-randomiserad, öppen säkerhets-/effektstudie av infusion av autologa benmärgshärledda stamceller hos 6 patienter med amyotrofisk lateralskleros enligt fastställda kriterier (1), (2) med en måttlig till svår diagnos av ALS enligt World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för infusionsproceduren, bedömd genom frånvaro av komplikationer vid infusionsstället eller uppkomsten av ett nytt neurologiskt underskott som inte tillskrivs sjukdomens naturliga progression.
Sekundära resultat kommer att inkludera a)neurologiska bevis på trender mot en avmattning av minskningen av den forcerade vitalkapaciteten (FVC) (3) och av den funktionella betygsskalan (ALS-FRS) poäng, utvärderade med 3-månadersintervaller, b )bevis på en minskning av de maximala poängen för frivillig isometrisk kontraktionsarm (MVIC-arm) och MVIC-grepp Z (4) och c)patientutvärdering av att behandlingen var effektiv och överväga möjligheten av en ny cellprodukt stamcellsinfusion.
Försökspersoner som uppfyller inklusions-/exkluderingskriterier och undertecknar informerat samtycke kommer att genomgå en aspiration av benmärg från höftbenskammen för beredning av den cellulära produkten.
Infusionsdagen kommer undersökningsprodukten att injiceras i patientens intratekala utrymme.
Efter cellinfusion kommer patienter att följas vid WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 och en långtidsuppföljning vid MN 12 på kliniken och/eller kontoret. Elektromyografiska (EMG) studier, forcerad vital kapacitet (FVC), funktionell ratingskala (FRS) och maximal frivillig isometrisk kontraktionsarm (MVIC-arm) och MVIC-grip Z-poäng kommer att ha använts för att bedöma sjukdomens status innan ( historiska uppgifter är godtagbara om de görs inom tre månader efter screeningbesöket) och under den 12 månader långa studieperioden efter cellinfusion.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Louisiana
-
Covington, Louisiana, Förenta staterna, 70433
- TCA Cellular Therapy
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna manliga och kvinnliga försökspersoner > 18 år.
- God förståelse för protokollet och samtycke.
- Måttlig till svår Diagnos av ALS enligt World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
- Vitalkapacitet minst 50 % förutsagt värde för kön, längd och ålder.
- Mer än 6 och mindre än 36 månaders utveckling av sjukdomen.
- Hematokrit mer än 30 % före benmärgsaspiration.
- Trombocytantal större än 100 tusen/uL vid screening.
- INR mindre än eller lika med 1,5.
Exklusions kriterier:
- Eventuell samtidig sjukdom, som påverkar benmärgen.
- Eventuell samtidig medicinering som påverkar benmärgen.
- Tidigare stamcellsterapi.
- Vilken lymfoproliferativ sjukdom som helst.
- Riluzole med 4 veckors studiestart och när som helst under studien.
- Blödarsjuka eller patienter med blödningsrubbningar.
- Känd överkänslighet mot fetalt bovint serum
- HIV-infektion.
- Serumkreatinin > 3,0 hos patienter som inte genomgår hemodialys.
- Hudinfektion på infusionsstället eller systemisk infektion
- Aktuell rökare.
- Aktivt drog- eller alkoholberoende
- Gravid, planerar att bli gravid eller inte använder en accepterad preventivmetod om personen är i fertil ålder.
- Ämnen som ammar.
- Varje villkor som huvudutredaren anser skulle göra försökspersonen olämplig för studien.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Diagnostisk
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Säkerhet
infusion av autologa benmärgshärledda stamceller
|
Alla patienter kommer att få en unik intratekal engångsinfusion av cellprodukten suspenderad i infusionsmedium.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet
Tidsram: ett år
|
Säkerheten för infusionsproceduren, bedömd genom frånvaro av komplikationer vid infusionsstället eller uppkomsten av ett nytt neurologiskt underskott som inte tillskrivs sjukdomens naturliga utveckling.
|
ett år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektivitet
Tidsram: ett år
|
Neurologiska bevis på trender mot en avmattning av minskningen av den påtvingade vitalkapaciteten och av de funktionella betygsskalorna, bedömda med 3 månaders intervall. Bevis på en minskning av de maximala frivilliga isometriska kontraktionsarm (MVIC-arm) och MVIC-grepp Z poäng. Patientutvärdering att behandlingen var effektiv. |
ett år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2008-ALS-I
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .