Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности/эффективности лечения бокового амиотрофического склероза (ALS)

7 мая 2014 г. обновлено: TCA Cellular Therapy

Фаза I, одноцентровое, проспективное, нерандомизированное, открытое исследование безопасности/эффективности инфузии аутологичных стволовых клеток, полученных из костного мозга, у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом

Фаза I, одноцентровое, проспективное, нерандомизированное, открытое исследование безопасности/эффективности инфузии аутологичных стволовых клеток, полученных из костного мозга, у 6 пациентов с боковым амиотрофическим склерозом в соответствии с установленными критериями (1), (2) с диагнозом БАС от средней до тяжелой степени согласно критериям Всемирной федерации неврологии Эль-Эскориала.

Основной целью данного исследования является оценка безопасности процедуры инфузии, оцениваемой по отсутствию осложнений в месте инфузии или появлению новых неврологических нарушений, не связанных с естественным прогрессированием заболевания.

Вторичные исходы будут включать а) неврологические признаки тенденции к замедлению снижения форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) (3) и баллов по шкале функциональной оценки (БАС-ФШ), оцениваемых с интервалом в 3 месяца, б ) доказательства снижения показателей максимального произвольного изометрического сокращения руки (MVIC-рука) и MVIC-захвата Z (4) и в) оценка пациентом эффективности лечения и рассмотрение возможности инфузии стволовых клеток нового клеточного продукта.

Субъектам, отвечающим критериям включения/исключения и подписавшим информированное согласие, будет проведена аспирация костного мозга из гребня подвздошной кости для приготовления клеточного продукта.

В день инфузии исследуемый продукт будет введен в подоболочечное пространство пациента.

После инфузии клеток пациенты будут находиться под наблюдением на 2-й неделе, 1-й неделе, 2-й неделе, 6-й неделе и долгосрочном наблюдении на 12-й неделе в клинике и/или кабинете. Электромиографические (ЭМГ) исследования, форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ), шкала функциональных оценок (FRS) и максимальное произвольное изометрическое сокращение руки (MVIC-arm) и MVIC-grip Z будут использоваться для оценки состояния заболевания до ( история болезни приемлема, если она сделана в течение трех месяцев после скринингового визита) и в течение 12-месячного периода исследования после инфузии клеток.

Обзор исследования

Статус

Приостановленный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

6

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые мужчины и женщины старше 18 лет.
  2. Хорошее понимание протокола и готовность дать согласие.
  3. От умеренной до тяжелой Диагноз БАС в соответствии с критериями Эль Эскориала Всемирной федерации неврологов.
  4. Жизненная емкость легких не менее 50% прогнозируемого значения для пола, роста и возраста.
  5. Более 6 и менее 36 мес эволюции заболевания.
  6. Гематокрит более 30% перед аспирацией костного мозга.
  7. Количество тромбоцитов более 100 000/мкл при скрининге.
  8. МНО меньше или равно 1,5.

Критерий исключения:

  1. Любое сопутствующее заболевание, поражающее костный мозг.
  2. Любые сопутствующие лекарства, влияющие на костный мозг.
  3. Предыдущая терапия стволовыми клетками.
  4. Любые лимфопролиферативные заболевания.
  5. Рилузол через 4 недели после начала исследования и в любое время в течение исследования.
  6. Больные гемофилией или субъекты с нарушением свертываемости крови.
  7. Известная гиперчувствительность к эмбриональной бычьей сыворотке.
  8. ВИЧ-инфекция.
  9. Креатинин сыворотки > 3,0 у субъектов, не находящихся на гемодиализе.
  10. Кожная инфекция в месте инфузии или системная инфекция
  11. Действующий курильщик.
  12. Активная наркотическая или алкогольная зависимость
  13. Беременные, планирующие забеременеть или не принимающие принятый метод контроля рождаемости, если субъект имеет детородный потенциал.
  14. Субъекты, кормящие грудью.
  15. Любое состояние, которое считает главный исследователь, сделает субъекта непригодным для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Безопасность
введение аутологичных стволовых клеток костного мозга
Биологический: аутологичные стволовые клетки костного мозга
Все пациенты получат уникальную однократную интратекальную инфузию клеточного продукта, суспендированного в инфузионной среде.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность
Временное ограничение: один год
Безопасность процедуры инфузии, оцениваемая по отсутствию осложнений в месте инфузии или появлению нового неврологического дефицита, не связанного с естественным прогрессированием заболевания.
один год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность
Временное ограничение: один год

Неврологические признаки тенденции к замедлению снижения форсированной жизненной емкости легких и баллов по шкале функциональной оценки, оцениваемые с интервалом в 3 месяца.

Свидетельство снижения показателей максимального произвольного изометрического сокращения руки (MVIC-рука) и Z-оценки MVIC-захвата.

Оценка пациентом эффективности лечения.
один год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

TCA Cellular Therapy

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2010 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 мая 2014 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 мая 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 марта 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 марта 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

9 мая 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 мая 2014 г.

Последняя проверка

1 сентября 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2008-ALS-I

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться