근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 안전성/유효성 연구 (ALS)
근위축성 측삭 경화증 환자의 자가 골수 유래 줄기 세포 주입에 대한 I상, 단일 센터, 전향적, 비무작위, 공개, 안전성/유효성 연구
확립된 기준(1), (2)에 따라 근위축성 측삭 경화증 환자 6명을 대상으로 자가 골수 유래 줄기 세포 주입에 대한 I상, 단일 센터, 전향적, 비무작위, 공개 라벨, 안전성/효능 연구 World Federation of Neurology El Escorial 기준에 따라 ALS의 중등도에서 중증 진단을 받았습니다.
이 연구의 주요 목적은 주입 부위에 합병증이 없거나 질병의 자연적 진행에 기인하지 않는 새로운 신경학적 결함의 출현으로 평가되는 주입 절차의 안전성을 평가하는 것입니다.
2차 결과에는 a) 3개월 간격으로 평가된 강제 폐활량(FVC)(3) 및 기능 평가 척도(ALS-FRS) 점수의 감소가 느려지는 경향에 대한 신경학적 증거, b ) 최대 수의 등척성 수축 팔(MVIC-arm) 및 MVIC-grip Z(4) 점수 감소의 증거 및 c) 치료가 효과적이었고 새로운 세포 제품 줄기 세포 주입의 가능성을 고려하는 환자 평가.
포함/제외 기준을 충족하고 정보에 입각한 동의서에 서명한 피험자는 세포 제품 준비를 위해 장골능에서 골수를 흡인합니다.
주입 당일, 연구 제품은 환자의 척수강 내 공간에 주입됩니다.
세포 주입 후 환자는 WK 2, MN 1, MN 2, MN 6에서 추적되고 장기 추적은 클리닉 및/또는 사무실에서 MN 12에서 수행됩니다. 근전도(EMG) 연구, 강제 폐활량(FVC), 기능 등급 척도(FRS) 및 최대 자발적 등척성 수축 팔(MVIC-arm) 및 MVIC-그립 Z 점수는 이전에 질병의 상태를 평가하는 데 사용되었습니다. 스크리닝 방문 3개월 이내에 수행된 경우 허용되는 과거 기록) 및 세포 주입 후 12개월 연구 기간 동안.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
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Louisiana
-
Covington, Louisiana, 미국, 70433
- TCA Cellular Therapy
-
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 성인 남성 및 여성 피험자.
- 프로토콜에 대한 충분한 이해와 동의 의지.
- World Federation of Neurology El Escorial 기준에 따른 ALS의 중등도에서 중증 진단.
- 성별, 키 및 연령에 대한 예측값의 최소 50%가 생명력입니다.
- 질병의 진행이 6개월 이상 36개월 미만입니다.
- 골수 흡인 전 헤마토크릿이 30% 이상.
- 스크리닝 시 혈소판 수가 100 Thousand/uL를 초과합니다.
- INR은 1.5 이하입니다.
제외 기준:
- 골수에 영향을 미치는 모든 동시 질병.
- 골수에 영향을 미치는 병용 약물.
- 이전 줄기 세포 치료.
- 모든 림프 증식성 질환.
- Riluzole은 연구 시작 4주 및 연구 기간 중 언제든지 사용 가능합니다.
- 혈우병 환자 또는 출혈 장애가 있는 피험자.
- 태아 소 혈청에 알려진 과민성
- HIV 감염.
- 혈액 투석을 받지 않는 피험자에서 혈청 크레아티닌 > 3.0.
- 주입 부위의 피부 감염 또는 전신 감염
- 현재 흡연자.
- 활성 약물 또는 알코올 중독
- 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 피험자가 가임 가능성이 있는 경우 허용되는 피임 방법을 사용하지 않는 경우.
- 모유 수유 중인 피험자.
- 주임 연구원이 고려하는 모든 조건은 피험자가 연구에 적합하지 않게 만들 것입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 안전
자가 골수유래 줄기세포 주입
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모든 환자는 주입 배지에 현탁된 세포 제품의 고유한 일회 척수강내 주입을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전
기간: 1년
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주입 부위에 합병증이 없거나 질병의 자연적 진행에 기인하지 않는 새로운 신경학적 결함의 출현으로 평가한 주입 절차의 안전성.
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1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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효능
기간: 1년
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3개월 간격으로 평가된 강제 폐활량 및 기능 등급 척도 점수의 감소가 느려지는 경향에 대한 신경학적 증거. 최대 자발적 아이소메트릭 수축 팔(MVIC-arm) 및 MVIC-grip Z 점수 감소의 증거. 치료가 효과적이었다는 환자 평가. |
1년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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