原発性（AL）アミロイドーシスに対するボルテゾミブおよびデキサメタゾンに続く高用量メルファランおよび幹細胞移植

包含基準:

• 以下に基づく原発性全身性（AL）アミロイドーシスの組織学的診断：

  1. 特徴的な緑色の複屈折を示すコンゴーレッド染色によるアミロイド物質の沈着、および
  2. 血清または尿中のモノクローナル軽鎖タンパク質または免疫組織化学的研究または無血清軽鎖アッセイおよび

  3. 手根管症候群以外の組織関与の証拠、すなわち、クローン形質細胞を示す骨髄の陽性免疫組織化学染色;または抗カッパまたは抗ラムダ抗血清による組織アミロイド沈着。血清/尿または骨髄による形質細胞障害（PCD）の証拠;または圧倒的に説得力のある臨床的特徴。 他の全身症状に関連するマクログロシア。

     注：老人性、続発性、限局性、透析関連、または家族性アミロイドーシスの患者は対象外です。 臓器不全のすべての部位での組織診断の確認が推奨されますが、必須ではありません。

• 18歳以上である必要があります。
• -Southwest Oncology Groupの基準により、0〜2のパフォーマンスステータスが必要です
• -登録から60日以内に、心エコー検査で心室駆出率（LVEF）が少なくとも45％残っている必要があります
• -アルキル化剤による以前の化学療法は、形態学的または細胞遺伝学的に骨髄異形成異形成症候群（MDS）の証拠がない場合にのみ許可されます。 経口メルファランの総累積投与量は 300 mg 未満でなければなりません。 患者は、登録前4週間以内に細胞傷害性治療を受けてはならず、そのような治療の効果から完全に回復している必要があります。
• 肺機能検査では、一酸化炭素 (DLCO) に対する肺の拡散能力が 50% 以上であることを示す必要があります。
• -通常の医療の一部ではない研究関連の手順を実行する前の自発的な書面によるインフォームドコンセント。ただし、同意は、将来の医療を損なうことなくいつでも被験者によって取り消される可能性があることを理解しています。
• -女性の被験者は、閉経後または外科的に不妊化されているか、許容される避妊方法（すなわち、ホルモン避妊薬、子宮内器具、殺精子剤を含む横隔膜、殺精子剤を含むコンドーム、または禁欲）のいずれかを使用する意思がある。
• 男性被験者は、研究期間中、避妊のために許容される方法を使用することに同意します。

除外基準:

• 明らかな多発性骨髄腫（30％を超える骨髄形質細胞増加、広範囲（2つ以上）の溶解性病変、高カルシウム血症）はありません。
• 以下を除いて、他の以前の悪性腫瘍は許可されません: 適切に治療された基底細胞または扁平上皮皮膚がん、in situ 子宮頸がん、適切に治療された患者が現在完全寛解しているステージ I または II のがん、または患者は 3 年間無病である。
• HIV陽性であることは知られていません。
• -登録前14日以内に70,000以下の血小板数はありません。
• -登録前14日以内に絶対好中球数が1000以下ではない。
• -登録前14日以内にグレード2以下の末梢神経障害。
• -登録前の6か月以内に心筋梗塞がない、またはニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラスIIIまたはIVの心不全（セクション8.4を参照）、制御不能な狭心症、制御不能な重度の心室性不整脈、または心電図による急性虚血の証拠または活動的な伝導系の異常。 研究に参加する前に、スクリーニングでの心電図異常は、医学的に関連がないものとして研究者が文書化する必要があります。
• ボルテゾミブ、ホウ素、マンニトールに対する過敏症はありません。
• 妊娠中または授乳中の女性はいません。 被験者が妊娠していないことの確認は、スクリーニング中に得られた血清ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（ベータhCG）妊娠検査結果が陰性であることによって確立されなければなりません。 閉経後または不妊手術を受けた女性には、妊娠検査は必要ありません。
• -登録の14日前に他の治験薬を受け取ってはならない
• -この臨床研究への参加を妨げる可能性のある深刻な医学的または精神的疾患はありません。