1차(AL) 아밀로이드증에 대한 고용량 멜팔란 및 줄기 세포 이식 후 보르테조밉 및 덱사메타손

포함 기준:

• 다음에 기초한 원발성 전신(AL) 아밀로이드증의 조직학적 진단:

  1. 특징적인 녹색 복굴절을 나타내는 congo red 염색에 의한 아밀로이드 물질의 침착, 및
  2. 혈청 또는 소변 또는 면역조직화학적 연구 또는 혈청 유리형 경쇄 분석에서의 단일클론 경쇄 단백질 및

  3. 수근관 증후군 이외의 조직 침범의 증거, 즉 클론 형질 세포를 나타내는 골수의 양성 면역조직화학적 염색; 또는 항-카파 또는 항-람다 항혈청을 사용한 조직 아밀로이드 침전물; 혈청/소변 또는 골수에 의한 형질 세포 장애(PCD)에 대한 증거; 또는 압도적으로 설득력 있는 임상 특징, 예를 들어 다른 전신 증상과 관련된 macroglossia.

     참고: 노인성, 이차성, 국소성, 투석 관련 또는 가족성 아밀로이드증이 있는 환자는 자격이 없습니다. 기관 기능 장애의 모든 부위에서 조직 진단을 확인하는 것이 권장되지만 필수 사항은 아닙니다.

• 18세 이상이어야 합니다.
• Southwest Oncology Group 기준에 따라 수행 상태가 0-2여야 합니다.
• 등록 후 60일 이내에 심초음파에서 좌심실 박출률(LVEF)이 45% 이상이어야 합니다.
• 형태학적 또는 세포유전학적으로 골수이형성이형성증후군(MDS)의 증거가 없는 경우에만 알킬화제를 사용한 사전 화학요법이 허용됩니다. 경구 멜팔란의 총 누적 용량은 300mg 미만이어야 합니다. 환자는 등록 전 4주 이내에 어떠한 세포독성 요법도 받지 않았어야 하며 그러한 요법의 효과로부터 완전히 회복되어야 합니다.
• 폐 기능 검사는 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력이 최소 50%임을 보여주어야 합니다.
• 미래의 의료를 침해하지 않고 언제든지 피험자가 동의를 철회할 수 있다는 이해와 함께 정상적인 의료의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의.
• 여성 피험자는 폐경 후이거나 외과적으로 불임이거나 연구 기간 동안 허용 가능한 산아제한 방법(즉, 호르몬 피임제, 자궁 내 장치, 살정제 함유 다이어프램, 살정제 함유 콘돔 또는 금욕)을 사용할 의향이 있습니다.
• 남성 피험자는 연구 기간 동안 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

• 명백한 다발성 골수종 없음(30% 이상의 골수 형질세포증, 광범위한(2보다 큰) 용해성 병변, 고칼슘혈증).
• 다음을 제외하고 이전의 다른 악성 종양은 허용되지 않습니다: 적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 상피내 자궁경부암, 환자가 현재 완전 관해 상태에 있는 적절하게 치료된 1기 또는 2기 암, 또는 환자는 3년 동안 질병이 없었다.
• HIV 양성인 것으로 알려져 있지 않습니다.
• 등록 전 14일 이내에 70,000 이하의 혈소판 수치가 없어야 합니다.
• 등록 전 14일 이내에 1000 이하의 절대 호중구 수가 없음.
• 등록 전 14일 이내에 2등급 말초 신경병증 이하.
• 등록 전 6개월 이내에 심근 경색이 없거나 New York Heart Association(NYHA) Class III 또는 IV 심부전(섹션 8.4 참조), 조절되지 않는 협심증, 조절되지 않는 심각한 심실 부정맥 또는 급성 허혈 또는 활성 전도 시스템 이상에 대한 심전도 증거가 있습니다. 연구 시작 전, 스크리닝 시 임의의 ECG 이상은 의학적으로 관련이 없는 것으로 조사자가 문서화해야 합니다.
• 보르테조밉, 붕소 또는 만니톨에 대한 과민증 없음.
• 임신 중이거나 모유 수유중인 여성은 없습니다. 피험자가 임신하지 않았다는 확인은 스크리닝 중에 얻은 음성 혈청 베타-인간 융모성 성선자극호르몬(베타-hCG) 임신 테스트 결과에 의해 확립되어야 합니다. 폐경 후 또는 외과적으로 불임 수술을 받은 여성의 경우 임신 검사가 필요하지 않습니다.
• 등록 전 14일 동안 다른 연구 약물을 투여받지 않았어야 함
• 이 임상 연구 참여를 방해할 가능성이 있는 심각한 의학적 또는 정신 질환이 없습니다.