Bortetsomibi ja deksametasoni, jota seuraa suuriannoksinen melfalaani- ja kantasolusiirto primaariseen (AL) amyloidoosiin
Vaiheen II koe induktioterapiasta bortetsomibilla ja deksametasonilla, jota seuraa suuriannoksinen melfalaani- ja kantasolusiirto potilailla, joilla on AL-amyloidoosi
Lääkkeet deksametasoni ja bortetsomibi ovat molemmat FDA:n hyväksymiä multippelin myelooman, joka on hyvin samanlainen kuin amyloidoosi, hoitoon. Niitä kuitenkin tutkitaan parhaillaan amyloidoosin hoitoon.
Haluamme selvittää, voiko deksametasonin ja bortetsomibin lisääminen tavanomaiseen suuriannoksiseen kemoterapiaan ja kantasolusiirtoon auttaa parantamaan vastetta.
Vakiohoito sisältää neljä vaihetta: 1) kantasolujen mobilisointi (standardi) 2) kantasolujen kerääminen (standardi) 3) hoito-ohjelma (Melphalan-kemoterapia). Hoito-ohjelma auttaa tappamaan epänormaalit solut kehossa ja tekee luuytimeen tilaa uusille veren kantasoluille. 4) Kantasoluinfuusio
Tämän tutkimuksen osallistujat saavat lisähoitovaiheen, nimeltään "induktioterapia", joka on suunniteltu ensimmäiseksi askeleeksi epänormaalien solujen määrän vähentämisessä kehossa. Tutkimuslääkkeitä bortetsomibi ja deksametasoni annetaan kaksi sykliä induktiohoidon aikana. Lisäksi bortetsomibia annetaan osana hoito-ohjelmaa tavallisen melfalaanikemoterapian lisäksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Deksametasoni ja bortetsomibi ovat molemmat FDA:n hyväksymiä lääkkeitä multippelin myelooman, joka on hyvin samanlainen kuin amyloidoosi, hoitoon. Niitä kuitenkin tutkitaan parhaillaan amyloidoosin hoitoon.
Tutkijat haluavat selvittää, voiko deksametasonin ja bortetsomibin lisääminen tavanomaiseen suuriannoksiseen kemoterapiaan ja kantasolusiirtoon auttaa parantamaan hoitovastetta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Primaarisen systeemisen (AL) amyloidoosin histologinen diagnoosi perustuu:
- Amyloidimateriaalin kerrostuminen Kongon punaisella tahralla, joka osoittaa tyypillistä vihreää kahtaistaitetta, ja
- monoklonaalinen kevytketjuproteiini seerumissa tai virtsassa tai immunohistokemialliset tutkimukset tai seerumin vapaan kevytketjun määritys ja
todisteita muusta kudososuudesta kuin rannekanavaoireyhtymästä, eli luuytimen positiivinen immunohistokemiallinen värjäys, joka osoittaa klonaalisia plasmasoluja; tai kudoksen amyloidikertymiä anti-kappa- tai anti-lambda-anti-seerumilla; todisteet plasmasolujen dyskrasiasta (PCD) seerumin/virtsan tai luuytimen perusteella; tai ylivoimaisesti vakuuttavia kliinisiä piirteitä, esim. makroglossia, joka liittyy muihin systeemisiin ilmenemismuotoihin.
Huomautus: Potilaat, joilla on seniili, sekundaarinen, paikallinen, dialyysiin liittyvä tai familiaalinen amyloidoosi, eivät ole kelvollisia. Kudosdiagnoosin vahvistaminen kaikissa elinten toimintahäiriöissä on suositeltavaa, mutta ei pakollista.
- Ikää tulee olla vähintään 18 vuotta.
- Suorituskyvyn on oltava 0–2 Southwest Oncology Groupin kriteerien mukaan
- Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) on oltava vähintään 45 % sydämen kaikututkimuksesta 60 päivän sisällä ilmoittautumisesta
- Aikaisempi kemoterapia alkyloivalla aineella sallittu vain, jos myelodysplastisesta dysplastisesta oireyhtymästä (MDS) ei ole morfologisesti tai sytogeneettisesti todisteita. Suun kautta otettavan melfalaanin kumulatiivisen kokonaisannoksen on oltava alle 300 mg. Potilaat eivät ole saaneet mitään sytotoksista hoitoa alle 4 viikkoa ennen rekisteröintiä, ja heidän on oltava täysin toipuneet tällaisen hoidon vaikutuksista.
- Keuhkojen toimintatestien on osoitettava keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokyky (DLCO) vähintään 50 %.
- Vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista, joka ei ole osa normaalia lääketieteellistä hoitoa, sillä edellytyksellä, että tutkittava voi peruuttaa suostumuksen milloin tahansa, sanotun kuitenkaan rajoittamatta tulevaa lääketieteellistä hoitoa.
- Naishenkilö on joko postmenopausaalisessa tai kirurgisesti steriloitu tai valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (eli hormonaalista ehkäisyä, kohdunsisäistä laitetta, spermisidillä varustettua diafragmaa, spermisidillä varustettua kondomia tai raittiutta) tutkimuksen ajan.
- Miespuolinen tutkittava suostuu käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei ilmeistä multippelia myelooma (yli 30 % luuytimen plasmasytoosia, laajat (suuremmat kuin 2) lyyttiset vauriot, hyperkalsemia).
- Mikään muu aikaisempi pahanlaatuinen syöpä ei ole sallittu paitsi seuraavat: asianmukaisesti hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, in situ kohdunkaulansyöpä, asianmukaisesti hoidettu vaiheen I tai II syöpä, josta potilas on tällä hetkellä täydellisessä remissiossa, tai mikä tahansa muu syöpä, josta potilas on ollut sairausvapaa 3 vuotta.
- Ei tiedetä olevan HIV-positiivinen.
- Verihiutaleiden määrä ei ole alle tai yhtä suuri kuin 70 000 14 päivää ennen ilmoittautumista.
- Ei absoluuttista neutrofiilien määrää, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 1000 14 päivää ennen ilmoittautumista.
- Ei suurempi tai yhtä suuri kuin asteen 2 perifeerinen neuropatia 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
- Ei sydäninfarktia 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista tai hänellä on New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta (katso kohta 8.4), hallitsematon angina pectoris, vaikeita hallitsemattomia kammiorytmihäiriöitä tai elektrokardiografisia todisteita akuutista iskemiasta tai aktiivisen johtumisjärjestelmän poikkeavuuksista. Ennen tutkimukseen tuloa tutkijan on dokumentoitava kaikki EKG:n poikkeamat seulonnassa, koska ne eivät ole lääketieteellisesti merkityksellisiä.
- Ei yliherkkyyttä bortetsomibille, boorille tai mannitolille.
- Ei raskaana olevia tai imettäviä naisia. Se, että koehenkilö ei ole raskaana, on vahvistettava seulonnan aikana saadun seerumin beeta-ihmisen koriongonadotropiinin (beta-hCG) raskaustestin negatiivisella tuloksella. Raskaustestiä ei vaadita postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriloiduilla naisilla.
- Ei saa olla saanut muita tutkimuslääkkeitä 14 päivää ennen ilmoittautumista
- Ei vakavaa lääketieteellistä tai psykiatrista sairautta, joka todennäköisesti häiritsisi osallistumista tähän kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Yksihaarainen – tutkinta
Induktio: Bortezomibi (Velcade) 1,3 mg/m2/annos IV Päivät 1, 4, 8, 11 toistetaan 21 päivän välein Deksametasoni 20 mg PO/IV päivät 1, 4, 8, 11 toistetaan 21 päivän välein Ilmastointi: Bortezomib 1,0 mg/m2/annos annetaan päivinä +6, -3, +1, + 4 Melfalaani 70-100 mg/m2/vrk IV päivinä -2 ja -1 |
Induktio: Velcade 1,3 mg/m2/annos IV Päivät 1, 4, 8, 11 toistetaan 21 päivän välein Ilmastointi: Bortezomib 1,0 mg/m2/annos annetaan päivinä +6, -3, +1, + 4
Muut nimet:
Induktio: Deksametasoni 20 mg PO/IV päivät 1, 4, 8, 11 toistetaan 21 päivän välein
Muut nimet:
Ilmastointi: Melfalaani 70-100 mg/m2/vrk IV päivinä -2 ja -1
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tautivasteen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Täydellinen vaste: Normaali seerumin vapaiden kevytketjujen suhde ja negatiivinen seerumin ja virtsan immunofiksaatioelektroforeesi Erittäin hyvä osittainen vaste: ero seerumittomissa kevytketjuissa alle 40 mg/l Osittainen vaste: >50 % Seerumin vapaiden kevytketjujen eron pieneneminen
|
Yksi vuosi
|
|
Eloonjääneiden osallistujien määrä 100 päivää siirron jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivää
|
100 päivää
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka etenevät siirtoon induktion jälkeen
Aikaikkuna: 2 kuukautta
|
2 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
5 vuoden jälkeen elossa olevien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidoosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antiemeetit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Deksametasoni
- Melphalan
- Bortetsomibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- H-28441
- X05292 (MUUTA: Millennium)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .