手術を受ける第 X 因子欠損患者の治療における BPL の高純度 FACTOR X の安全性と有効性 (Ten03)
2019年1月15日 更新者：Bio Products Laboratory
手術を受ける第 X 因子欠損患者の治療における BPL の高純度 FACTOR X の安全性と有効性を調査するための第 III 相オープン多施設試験
主な有効性変数は、手術中および手術後の過度の失血の有無を評価することです。
二次有効性エンドポイントは次のとおりです。
- 手術中の出血の制御におけるFACTOR Xの研究者による主観的な総合評価。
- 対象が術後出血の危険にさらされている間のFACTOR Xによる治療中の出血エピソードの発生率（場所と期間を含む）。
- 手術前のボーラス注入後の FX:C および FX:Ag の増分回復。
- 手術後の毎日の FX:C および FX:Ag レベルの評価。
- 止血を維持するために各被験者に投与されたＦＸ：Ｃ（ＩＵ／ｋｇ体重）によって測定される、ＦＡＣＴＯＲ Ｘの累積体重調整用量の評価。
- 止血を維持するために各被験者に投与されたＦＸ：Ｃ（ＩＵ）によって測定される因子Ｘの累積投与量の評価。
- 止血を維持するために毎日（手術日および手術後の各日）投与されるＦＸ：Ｃ（ＩＵ／ｋｇ体重）によって測定される、体重調整されたＦＡＣＴＯＲ Ｘの量。
調査の概要
詳細な説明
手術を受ける第X因子欠乏症の対象において、出血を防ぎ、止血を達成するためにボーラス注入によって投与されるFACTOR Xの安全性と有効性を調査すること。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
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London、イギリス、W12 0NN
- Hammersmith Hospital
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Cornwall
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Truro、Cornwall、イギリス、TR1 3LJ
- Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
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London
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Hampstead、London、イギリス、NW3 2QG
- The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
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Madrid、スペイン、28046
- Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
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Istanbul、七面鳥、34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
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Izmir
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Bornova、Izmir、七面鳥、35100
- Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -書面によるインフォームドコンセント/同意の日付で少なくとも12歳である被験者。
- -書面によるインフォームドコンセントを提供した被験者、または12〜17歳（両端を含む）の被験者の場合、書面による同意を与え、その親/保護者が書面によるインフォームドコンセントを与えた。
- -遺伝性の軽度から重度の第X因子欠乏症（20％未満の基礎FX活性）の被験者、以前に未治療の被験者または現在新鮮凍結血漿（FFP）、プロトロンビン複合体濃縮物（PCC）または第IX / X因子濃縮物で予防または要求。
- -治験責任医師が、自然発生的または手術後の異常な出血の既往があるため、第X因子濃縮物が必要であると考えている手術を受ける予定の被験者または第X因子含有製品による治療がない場合の外傷。
- 産科分娩（帝王切開手術および経膣分娩を含む）を受けている妊娠中の被験者は、研究に参加することができます。 出産の可能性のある女性被験者は、ヒト絨毛性ゴナドトロピンベースの妊娠検査で陰性の結果を示さなければなりません。 女性被験者が性的に活発である、または性的に活発になった場合、研究期間中、信頼性が証明されている方法を使用して避妊を実践する必要があります。
除外基準:
- -手術中または手術後に他の因子Xを含む薬を服用する必要がある、または期待される被験者。
- -FXに対する阻害剤の開発の歴史を持つ被験者 またはスクリーニング時のNijmegen-Bethesdaアッセイで検出可能なFXに対する阻害剤（≥0.6 BU）。 被験者が緊急手術を受け、地元の検査室が手術前に分析を実行できない場合、スクリーニングで FX 阻害剤の結果を取得することは必須ではありません。
- -血小板減少症の被験者（血小板<50 x 109 / L）。
- -臨床的に重大な腎疾患がある被験者（クレアチニン> 200µmol/ L）。
- -臨床的に重大な肝疾患がある被験者（ALTレベルが正常の上限の3倍を超える）。
- -他の凝固障害または血栓症を有することが知られている被験者。
- -現在参加している、または過去30日以内に別の試験に参加した被験者。 ただし、BPLファクターX PK研究（プロトコル番号Ten01）を除く）。
- 授乳中の女性被験者。
- -治験薬またはその賦形剤に対する過敏症を知っている、または疑っている被験者。
- -過去12か月以内に化学物質または薬物を乱用したことが知られている被験者。
- 信頼性が低い、または協力的でないという歴史を持つ被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ファクターX
ヒト凝固因子X
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術前負荷量 - 70% ～ 90% の FX レベルを達成する必要があります。これは、手術日の患者の体重と必要な上昇に基づいて計算されます。 初期用量は 60IU/kg を超えてはなりません。 手術後 - 50% の FX トラフ レベルを達成する必要があります。 第 X 因子の静脈内注入は、10mL/分の推奨速度で行われますが、20mL/分を超えてはなりません。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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手術中の出血量の臨床的推定
時間枠：出血量は手術中および手術後に測定され、全体的な評価はFACTOR Xの最後の投与後に行われます.
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創傷閉鎖後できるだけ早く、治験責任医師は手術中の出血量を推定し、正常な患者（つまり、出血性疾患がなく、同じ外科的処置を受けた患者）で通常予想される出血量に対して臨床的評価を行いました。 この評価は、スワブとパッドの数によって裏付けられた可能性があります。 臨床評価は次のように評価されました。
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出血量は手術中および手術後に測定され、全体的な評価はFACTOR Xの最後の投与後に行われます.
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出血性疾患のない患者で予想される出血量に対する手術中の出血量の臨床的評価。
時間枠：創傷閉鎖後
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研究者による手術中の出血量の推定は、出血性疾患のない患者で予想される出血量と比較して、同じ外科的処置を受け、より大きい、等しい、またはより小さいと報告されました。
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創傷閉鎖後
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輸血の必要性
時間枠：手術中および手術後
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手術中および手術後に必要な輸血の回数（濃縮赤血球の単位または全血の単位）または自家赤血球の注入
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手術中および手術後
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術後出血エピソードの数 (下の表を参照)
時間枠：手術終了から研究終了まで
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手術の重症度または被験者の反応によって示される場合は、より頻繁に、研究者によって出血が少なくとも1日1回評価されました。
これには、外科的処置の終了から、手術による出血のリスクがなくなるまでのすべての出血エピソードが含まれます。
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手術終了から研究終了まで
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手術前から治療終了までのヘモグロビンの変化
時間枠：術前2時間～治療終了まで
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被験者のヘモグロビンは、手術前、手術後 2 時間以内、および治療評価の終了時に測定されました。
手術前から手術後まで、および手術後から治療終了までの被験者のヘモグロビンの変化は、介入期間中に被験者に注入された液体の量、介入期間中の輸血、被験者のヘマトクリットを考慮して評価されました。同時に被験者の投与前の血清フェリチン
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術前2時間～治療終了まで
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出血コントロールの程度が優良と評価された参加者の数。
時間枠：治療中および治療終了まで
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治験責任医師は、治療評価の終了時に出血を制御するための因子 X の全体的な評価を行いました。 出血コントロールの程度は、以下にリストされた次の基準に従って、優れている、良い、悪い、または評価できないと評価されました。
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治療中および治療終了まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FACTOR Xのボーラス投与後の増分回復
時間枠：増分回復は、術前ボーラス投与の約 30 分後に評価されました。
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術前ボーラス注入後のＦＸ：Ｃの増分回復 因子Ｘ増分は、投薬後の値から注入前の因子Ｘレベルを差し引くことによって計算される。 増分回復は、FX 増分 (IU/dL)/FX 投与量 (IU/kg) によって計算されます。 |
増分回復は、術前ボーラス投与の約 30 分後に評価されました。
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注入あたりの用量 (IU/kg)
時間枠：手術前、手術後の期間中
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対象が手術による出血の危険にさらされなくなるまで、体重調整された注入あたりの用量
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手術前、手術後の期間中
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Tim Aldwinckle、Bio Products Laboratory
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年3月1日
一次修了 (実際)
2014年1月1日
研究の完了 (実際)
2014年1月1日
試験登録日
最初に提出
2009年11月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年3月12日
最初の投稿 (見積もり)
2010年3月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年2月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年1月15日
最終確認日
2019年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- Ten03
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