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Sicherheit und Wirksamkeit des hochreinen FAKTOR X von BPL bei der Behandlung von Patienten mit Faktor-X-Mangel, die sich einer Operation unterziehen (Ten03)

15. Januar 2019 aktualisiert von: Bio Products Laboratory

Eine offene, multizentrische Phase-III-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit des hochreinen FAKTOR X von BPL bei der Behandlung von Patienten mit Faktor-X-Mangel, die sich einer Operation unterziehen

Die primäre Wirksamkeitsvariable besteht darin, das Vorhandensein oder Nichtvorhandensein eines übermäßigen Blutverlusts während und nach der Operation zu beurteilen.

Die sekundären Wirksamkeitsendpunkte lauten wie folgt:

  1. Eine subjektive Gesamteinschätzung des Prüfarztes von FAKTOR X bei der Kontrolle von Blutungen während der Operation.
  2. Die Inzidenz von Blutungsepisoden während der Behandlung mit FACTOR X, während der Proband dem Risiko einer postoperativen Blutung ausgesetzt ist, einschließlich Ort und Dauer.
  3. Inkrementelle Wiederherstellung von FX:C und FX:Ag nach der präoperativen Bolusinfusion.
  4. Bewertung der FX:C- und FX:Ag-Spiegel an jedem Tag nach der Operation.
  5. Bewertung der kumulativen gewichtsangepassten Dosen von FACTOR X, gemessen als FX:C (I.E./kg Körpergewicht), das jedem Probanden verabreicht wurde, um die Hämostase aufrechtzuerhalten.
  6. Bewertung der kumulativen Dosen von FACTOR X, gemessen durch FX:C (IU), die jedem Probanden verabreicht wurden, um die Hämostase aufrechtzuerhalten.
  7. Menge an gewichtsangepasstem FAKTOR X, gemessen anhand von FX:C (I.E./kg Körpergewicht), die täglich verabreicht wird (Tag der Operation und an jedem postoperativen Tag), um die Hämostase aufrechtzuerhalten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es sollte die Sicherheit und Wirksamkeit von FACTOR X untersucht werden, das als Bolusinfusion verabreicht wird, um Blutungen zu verhindern und eine Hämostase bei Probanden mit Faktor X-Mangel zu erreichen, die sich einer Operation unterziehen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Vereinigtes Königreich, TR1 3LJ
        • Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
    • London
      • Hampstead, London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die zum Zeitpunkt der schriftlichen Einverständniserklärung/Zustimmung mindestens 12 Jahre alt sind.
  • Probanden, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben oder bei Probanden im Alter von 12 bis 17 Jahren (einschließlich) eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben und deren Eltern/Erziehungsberechtigte eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben.
  • Personen mit erblich bedingtem leichtem bis schwerem Faktor-X-Mangel (<20 % basale FX-Aktivität), einschließlich zuvor unbehandelter Personen ODER Personen, die derzeit mit gefrorenem Frischplasma (FFP), Prothrombinkomplex-Konzentrat (PCC) oder Faktor IX/X-Konzentrat prophylaktisch oder weiter behandelt werden Nachfrage.
  • Patienten, die sich einem chirurgischen Eingriff unterziehen müssen, bei dem der Prüfarzt annimmt, dass ein Faktor-X-Konzentrat aufgrund einer Vorgeschichte ungewöhnlicher Blutungen entweder spontan oder nach einer Operation oder einem Trauma ohne Behandlung mit einem Faktor-X-haltigen Produkt erforderlich sein wird.
  • Schwangere, die sich einer geburtshilflichen Entbindung unterziehen (einschließlich Kaiserschnitt und vaginaler Entbindung), können an der Studie teilnehmen. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen ein negatives Ergebnis bei einem auf humanem Choriongonadotropin basierenden Schwangerschaftstest haben. Wenn eine weibliche Versuchsperson sexuell aktiv ist oder wird, muss sie für die Dauer der Studie eine nachweislich zuverlässige Verhütungsmethode anwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die während oder nach der Operation andere Faktor-X-haltige Medikamente einnehmen müssen oder erwarten.
  • Probanden mit einer Vorgeschichte der Inhibitorentwicklung von FX oder einem nachweisbaren Inhibitor von FX (≥ 0,6 BU) im Nijmegen-Bethesda-Assay beim Screening. Der Erhalt eines FX-Hemmer-Ergebnisses beim Screening ist nicht zwingend erforderlich, wenn sich der Proband einer Notoperation unterziehen muss und das örtliche Labor die Analysen vor dem chirurgischen Eingriff nicht durchführen kann.
  • Patienten mit Thrombozytopenie (Blutplättchen < 50 x 109/l).
  • Patienten mit einer klinisch signifikanten Nierenerkrankung (Kreatinin >200 µmol/l).
  • Patienten mit einer klinisch signifikanten Lebererkrankung (ALT-Spiegel größer als das Dreifache der Obergrenze des Normalwerts).
  • Personen, von denen bekannt ist, dass sie eine andere Koagulopathie oder Thrombophilie haben.
  • Probanden, die derzeit an einer anderen Studie teilnehmen oder innerhalb der letzten 30 Tage an einer anderen Studie teilgenommen haben, mit Ausnahme der BPL Factor X PK-Studie (Protokollnummer Ten01).
  • Weibliche Probanden, die stillen.
  • Patienten mit bekannter oder vermuteter Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat oder seine Hilfsstoffe.
  • Personen, von denen bekannt ist, dass sie in den letzten 12 Monaten Chemikalien oder Drogen missbraucht haben.
  • Personen mit einer Vorgeschichte von Unzuverlässigkeit oder Nichtkooperation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FAKTOR X
Humaner Gerinnungsfaktor X
Biologisch: FAKTOR X

Aufsättigungsdosis vor der Operation – Es sollte ein FX-Level von 70 % bis 90 % erreicht werden. Dies wird basierend auf dem Gewicht des Patienten am Tag der Operation und dem erforderlichen Anstieg berechnet. Die Anfangsdosis sollte 60 IE/kg nicht überschreiten.

Postoperativ sollten FX-Talspiegel von 50 % erreicht werden.

Die intravenöse Infusion von Faktor X wird mit einer empfohlenen Geschwindigkeit von 10 ml/min verabreicht, darf jedoch 20 ml/min nicht überschreiten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Schätzung des Blutverlustvolumens während der Operation
Zeitfenster: Der Blutverlust wird während und nach der Operation gemessen, die Gesamtbeurteilung erfolgt nach der letzten Gabe von FACTOR X.

So bald wie möglich nach dem Wundverschluss schätzte der Prüfarzt das Volumen des Blutverlusts während der Operation und nahm eine klinische Bewertung im Vergleich zum Volumen des Blutverlusts vor, das typischerweise bei einem normalen Patienten zu erwarten ist (d. h. einem Patienten ohne Blutgerinnungsstörung, der sich demselben chirurgischen Eingriff unterzieht). Die Beurteilung wurde möglicherweise durch eine Abstrich- und Pad-Zählung gestützt.

Die klinische Bewertung wurde wie folgt bewertet:

  • Blutverlust geringer als erwartet
  • Blutverlust wie erwartet
  • Blutverlust mehr als erwartet
  • Übermäßiger Blutverlust (definiert als mehr als das Doppelte der vordefinierten Menge, die bei einem normalen Patienten für diese Art von Operation zu erwarten wäre)
Der Blutverlust wird während und nach der Operation gemessen, die Gesamtbeurteilung erfolgt nach der letzten Gabe von FACTOR X.
Klinische Bewertung des Blutverlusts während der Operation im Vergleich zum Blutverlustvolumen, das bei Patienten ohne Blutgerinnungsstörung erwartet wird.
Zeitfenster: Nach Wundverschluss
Die Schätzung des Prüfarztes zum Volumen des Blutverlusts während der Operation im Vergleich zum Volumen des Blutverlusts, das bei Patienten ohne Blutungsstörung erwartet wird, die sich demselben chirurgischen Eingriff unterziehen und als größer als, gleich oder kleiner als angegeben wurden.
Nach Wundverschluss
Voraussetzung für eine Bluttransfusion
Zeitfenster: während und nach der Operation
Anzahl der erforderlichen Bluttransfusionen (Einheiten Erythrozytenkonzentrat oder Vollbluteinheiten) oder Infusion autologer Erythrozyten während und nach der Operation
während und nach der Operation
Anzahl der postoperativen Blutungsepisoden (siehe Tabelle unten)
Zeitfenster: OP-Ende bis Studienende
Die Blutung wurde mindestens einmal täglich vom Prüfarzt beurteilt, häufiger, wenn dies durch die Schwere der Operation oder die Reaktion des Probanden angezeigt war. Dies umfasste alle Blutungsepisoden ab dem Ende des chirurgischen Eingriffs, bis für den Probanden aufgrund der Operation kein Blutungsrisiko mehr bestand
OP-Ende bis Studienende
Veränderung des Hämoglobins von vor der Operation bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: 2 Stunden präoperativ bis zum Ende der Behandlung
Das Hämoglobin des Subjekts wurde vor der Operation, innerhalb von 2 Stunden nach der Operation und am Ende der Behandlungsbewertung gemessen. Änderungen des Hämoglobins der Person von vor bis nach der Operation und von postoperativ bis zum Ende der Behandlung wurden bewertet, wobei das Volumen der in die Person während der Zwischenzeiten infundierten Flüssigkeit, jegliche Bluttransfusionen in den Zwischenzeiten und der Hämatokrit der Person berücksichtigt wurden zu den gleichen Zeitpunkten und das Serum-Ferritin des Subjekts vor der Dosis
2 Stunden präoperativ bis zum Ende der Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit einem als ausgezeichnet bewerteten Grad der Blutungskontrolle.
Zeitfenster: Während und bis zum Ende der Behandlung

Die Ermittler nahmen eine Gesamtbeurteilung von FACTOR X bei der Kontrolle von Blutungen am Ende der Behandlung vor. Der Grad der Blutungskontrolle wurde gemäß den folgenden unten aufgeführten Kriterien als ausgezeichnet, gut, schlecht oder nicht bewertbar eingestuft:

  • Exzellent – ​​Die Parameter waren ähnlich wie bei Probanden ohne Blutgerinnungsstörung.
  • Gut – Die Parameter waren denen von Probanden ohne Blutgerinnungsstörung unterlegen, aber es waren keine anderen Faktor X-haltigen Mittel erforderlich, um die Hämostase wiederherzustellen.
  • Schlecht - Der Blutverlust war übermäßig (definiert als mehr als das Doppelte der vordefinierten Menge, die bei einem Probanden ohne Blutgerinnungsstörung für diese Art von Operation zu erwarten wäre) und/oder es wurde keine Hämostase erreicht und/oder es waren zusätzliche Faktor-X-haltige Mittel erforderlich zur Wiederherstellung der Blutstillung.
  • Nicht bewertbar – Die Wirksamkeit konnte nicht bewertet werden, oder es waren zusätzliche Faktor X enthaltende Mittel (außer Bluttransfusionen) erforderlich, bevor die Wirksamkeit von FACTOR X bewertet werden konnte.
Während und bis zum Ende der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inkrementelle Erholung nach Bolusdosis von FAKTOR X
Zeitfenster: Die inkrementelle Erholung wurde ungefähr 30 Minuten nach dem präoperativen Bolus beurteilt

Inkrementelle Wiederherstellung von FX:C nach der Bolusinfusion vor der Operation Die Faktor-X-Inkremente werden berechnet, indem der Faktor-X-Spiegel vor der Infusion vom Postdosiswert subtrahiert wird.

Die inkrementelle Erholung wird durch FX-Inkrement (IE/dl)/FX-Dosis (IE/kg) berechnet.
Die inkrementelle Erholung wurde ungefähr 30 Minuten nach dem präoperativen Bolus beurteilt
Dosis pro Infusion (IE/kg)
Zeitfenster: vor der Operation, während der postoperativen Phase
gewichtsadaptierte Dosis pro Infusion, bis bei einem Probanden kein Blutungsrisiko mehr aufgrund der Operation bestand
vor der Operation, während der postoperativen Phase

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bio Products Laboratory

Ermittler

  • Hauptermittler: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. November 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. März 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. März 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Januar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Ten03

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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