Seguridad y eficacia del FACTOR X de alta pureza de BPL en el tratamiento de sujetos con deficiencia de factor X sometidos a cirugía (Ten03)
15 de enero de 2019 actualizado por: Bio Products Laboratory
Un estudio multicéntrico abierto de fase III para investigar la seguridad y la eficacia del FACTOR X de alta pureza de BPL en el tratamiento de sujetos con deficiencia de factor X sometidos a cirugía
La variable principal de eficacia es evaluar la presencia o ausencia de pérdida excesiva de sangre durante y después de la cirugía.
Los criterios de valoración secundarios de la eficacia son los siguientes:
- Una valoración general subjetiva por parte del investigador del FACTOR X en el control del sangrado durante la cirugía.
- La incidencia de episodios de sangrado durante el tratamiento con FACTOR X mientras el sujeto está en riesgo de sangrado posoperatorio, incluida la ubicación y la duración.
- Recuperación incremental de FX:C y FX:Ag después de la infusión en bolo preoperatoria.
- Evaluación de los niveles de FX:C y FX:Ag cada día después de la cirugía.
- Evaluación de las dosis acumulativas ajustadas por peso de FACTOR X medidas por FX:C (UI/kg de peso corporal) administradas a cada sujeto para mantener la hemostasia.
- Evaluación de las dosis acumulativas de FACTOR X medidas por FX:C (UI) administradas a cada sujeto para mantener la hemostasia.
- Cantidad de FACTOR X ajustada al peso medida por FX:C (UI/kg de peso corporal) administrada diariamente (día de la cirugía y cada día posoperatorio) para mantener la hemostasia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Investigar la seguridad y eficacia de FACTOR X administrado mediante infusión en bolo para prevenir hemorragias y lograr la hemostasia en pacientes con deficiencia de factor X que se someten a cirugía.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Madrid, España, 28046
- Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
-
-
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
-
-
-
-
-
Istanbul, Pavo, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
-
-
Izmir
-
Bornova, Izmir, Pavo, 35100
- Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, W12 0NN
- Hammersmith Hospital
-
-
Cornwall
-
Truro, Cornwall, Reino Unido, TR1 3LJ
- Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
-
-
London
-
Hampstead, London, Reino Unido, NW3 2QG
- The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos que tengan al menos 12 años de edad en la fecha del consentimiento/asentimiento informado por escrito.
- Sujetos que hayan dado su consentimiento informado por escrito o, para sujetos de 12 a 17 años (inclusive), hayan dado su consentimiento por escrito y cuyos padres/tutores hayan dado su consentimiento informado por escrito.
- Sujetos con deficiencia hereditaria de factor X de leve a grave (<20 % de actividad FX basal), incluidos sujetos no tratados previamente O aquellos tratados actualmente con plasma fresco congelado (FFP), concentrado de complejo de protrombina (PCC) o concentrado de factor IX/X por profilaxis o en demanda.
- Sujetos que van a someterse a una cirugía en la que el investigador cree que se necesitará un concentrado de factor X debido a un historial previo de sangrado inusual, ya sea de forma espontánea o después de una cirugía o un traumatismo en ausencia de tratamiento con un producto que contenga factor X.
- Las mujeres embarazadas que se someten a un parto obstétrico (incluida la cirugía de cesárea y el parto vaginal) pueden participar en el estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en una prueba de embarazo basada en gonadotropina coriónica humana. Si un sujeto femenino es o se vuelve sexualmente activo, debe practicar la anticoncepción utilizando un método de confiabilidad comprobada durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Sujetos a los que se les requiere o se espera que tomen otros medicamentos que contengan factor X durante o después de la cirugía.
- Sujetos con antecedentes de desarrollo de inhibidores de FX o un inhibidor detectable de FX (≥0,6 BU) en el ensayo Nijmegen-Bethesda en la selección. No es obligatorio obtener un resultado de inhibidor de FX en la selección si el sujeto se va a someter a una cirugía de emergencia y el laboratorio local no puede realizar los análisis antes del procedimiento quirúrgico.
- Sujetos con trombocitopenia (plaquetas < 50 x 109/L).
- Sujetos que tienen enfermedad renal clínicamente significativa (creatinina >200 µmol/L).
- Sujetos que tienen una enfermedad hepática clínicamente significativa (niveles de ALT superiores a tres veces el límite superior normal).
- Sujetos que se sabe que tienen otra coagulopatía o trombofilia.
- Sujetos que participan actualmente o han participado en otro ensayo en los últimos 30 días, con la excepción del estudio BPL Factor X PK (número de protocolo Ten01).
- Sujetos femeninos que están lactando.
- Sujetos con hipersensibilidad conocida o sospechada al medicamento en investigación o a sus excipientes.
- Sujetos que se sabe que han abusado de sustancias químicas o drogas en los últimos 12 meses.
- Sujetos con un historial de falta de fiabilidad o falta de cooperación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: FACTOR X
Factor X de coagulación humana
|
Dosis de carga previa a la cirugía: se debe alcanzar el nivel de FX del 70 % al 90 %. Esto se calculará en función del peso del paciente el día de la cirugía y el aumento requerido. La dosis inicial no debe exceder las 60 UI/kg. Después de la cirugía: se deben lograr niveles mínimos de FX del 50%. La infusión intravenosa de factor X se administra a una velocidad sugerida de 10 ml/min pero sin exceder los 20 ml/min. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Estimación clínica del volumen de pérdida de sangre durante la cirugía
Periodo de tiempo: La pérdida de sangre se mide durante y después de la cirugía, la evaluación general se realiza después de la última dosis de FACTOR X.
|
Tan pronto como fue posible después del cierre de la herida, el investigador estimó el volumen de pérdida de sangre durante la cirugía y realizó una evaluación clínica frente al volumen de pérdida de sangre que normalmente se espera en un paciente normal (es decir, uno sin un trastorno hemorrágico y sometido al mismo procedimiento quirúrgico). La evaluación puede haber sido respaldada por un recuento de hisopos y almohadillas. La evaluación clínica se calificó de la siguiente manera:
|
La pérdida de sangre se mide durante y después de la cirugía, la evaluación general se realiza después de la última dosis de FACTOR X.
|
|
Evaluación clínica de la pérdida de sangre durante la cirugía frente al volumen de pérdida de sangre esperado en pacientes sin un trastorno hemorrágico.
Periodo de tiempo: Después del cierre de la herida
|
La estimación del investigador del volumen de pérdida de sangre durante la cirugía en comparación con el volumen de pérdida de sangre esperada en pacientes sin un trastorno hemorrágico que se someten al mismo procedimiento quirúrgico e informado como mayor que, igual o menor que.
|
Después del cierre de la herida
|
|
Requisito para la transfusión de sangre
Periodo de tiempo: durante y después de la cirugía
|
Número de transfusiones de sangre requeridas (unidades de concentrados de glóbulos rojos o unidades de sangre completa) o infusión de glóbulos rojos autólogos durante y después de la cirugía
|
durante y después de la cirugía
|
|
Número de episodios de sangrado posoperatorio (consulte la tabla a continuación)
Periodo de tiempo: Fin de la cirugía hasta el final del estudio.
|
El investigador evaluó el sangrado al menos una vez al día, con mayor frecuencia si así lo indicaba la gravedad de la operación o la respuesta del sujeto.
Esto incluyó todos los episodios de sangrado desde el final del procedimiento quirúrgico hasta que el sujeto dejó de tener riesgo de sangrado debido a la cirugía.
|
Fin de la cirugía hasta el final del estudio.
|
|
Cambio de hemoglobina desde antes de la cirugía hasta el final del tratamiento
Periodo de tiempo: 2 horas antes de la operación hasta el final del tratamiento
|
La hemoglobina del sujeto se midió antes de la operación, dentro de las 2 horas posteriores a la operación y al final de la evaluación del tratamiento.
Se evaluaron los cambios en la hemoglobina del sujeto desde el preoperatorio hasta el posoperatorio y desde el posoperatorio hasta la evaluación del final del tratamiento, teniendo en cuenta el volumen de líquido infundido al sujeto durante los períodos intermedios, cualquier transfusión de sangre en los períodos intermedios, el hematocrito del sujeto al mismo tiempo, puntos y la ferritina sérica previa a la dosis del sujeto
|
2 horas antes de la operación hasta el final del tratamiento
|
|
Número de participantes con grado de control del sangrado calificado como excelente.
Periodo de tiempo: Durante y hasta el final del tratamiento
|
Los investigadores realizaron una evaluación general del FACTOR X en el control de la hemorragia en la evaluación del final del tratamiento. El grado de control del sangrado se calificó como excelente, bueno, malo o no evaluable, de acuerdo con los siguientes criterios que se detallan a continuación:
|
Durante y hasta el final del tratamiento
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Recuperación incremental después de la dosis de bolo de FACTOR X
Periodo de tiempo: la recuperación incremental se evaluó aproximadamente 30 minutos después del bolo preoperatorio
|
Recuperación incremental de FX:C después de la infusión de bolo previa a la cirugía El incremento de factor X se calcula restando el nivel de factor X previo a la infusión del valor posterior a la dosis. La recuperación incremental se calcula por incremento de FX (UI/dL)/dosis de FX (UI/kg) |
la recuperación incremental se evaluó aproximadamente 30 minutos después del bolo preoperatorio
|
|
Dosis por infusión (UI/kg)
Periodo de tiempo: antes de la cirugía, durante el postoperatorio
|
dosis ajustada por peso por infusión hasta que el sujeto ya no corra riesgo de hemorragia debido a la cirugía
|
antes de la cirugía, durante el postoperatorio
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de noviembre de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de marzo de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
15 de marzo de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de febrero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2019
Última verificación
1 de enero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Ten03
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .