Безопасность и эффективность препарата BPL High Purity FACTOR X при лечении пациентов с дефицитом фактора X, подвергающихся хирургическому вмешательству (Ten03)
15 января 2019 г. обновлено: Bio Products Laboratory
Открытое многоцентровое исследование III фазы по изучению безопасности и эффективности препарата BPL High Purity FACTOR X при лечении пациентов с дефицитом фактора X, подвергающихся хирургическому вмешательству
К первичным переменным эффективности относится оценка наличия или отсутствия чрезмерной кровопотери во время и после операции.
Вторичные конечные точки эффективности следующие:
- Субъективная общая оценка исследователем ФАКТОРА X в контроле кровотечения во время операции.
- Частота эпизодов кровотечения во время лечения с помощью FACTOR X, когда субъект подвержен риску послеоперационного кровотечения, включая место и продолжительность.
- Постепенное восстановление FX:C и FX:Ag после болюсной инфузии перед операцией.
- Оценка уровней FX:C и FX:Ag каждый день после операции.
- Оценка кумулятивных скорректированных по весу доз ФАКТОРА X, измеренных по FX:C (МЕ/кг массы тела), вводимых каждому субъекту для поддержания гемостаза.
- Оценка кумулятивных доз FACTOR X, измеренных с помощью FX:C (МЕ), вводимых каждому субъекту для поддержания гемостаза.
- Количество ФАКТОРА X с поправкой на массу тела, измеренное с помощью FX:C (МЕ/кг массы тела), вводимого ежедневно (в день операции и каждый послеоперационный день) для поддержания гемостаза.
Обзор исследования
Подробное описание
Изучить безопасность и эффективность FACTOR X, вводимого болюсной инфузией, для предотвращения кровотечения и достижения гемостаза у субъектов с дефицитом фактора X, перенесших операцию.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28046
- Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, W12 0NN
- Hammersmith Hospital
-
-
Cornwall
-
Truro, Cornwall, Соединенное Королевство, TR1 3LJ
- Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
-
-
London
-
Hampstead, London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
-
-
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
-
-
-
-
-
Istanbul, Турция, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
-
-
Izmir
-
Bornova, Izmir, Турция, 35100
- Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, которым не менее 12 лет на дату письменного информированного согласия/согласия.
- Субъекты, которые дали письменное информированное согласие или, для субъектов в возрасте 12-17 лет (включительно), дали письменное согласие и чьи родители/опекуны дали письменное информированное согласие.
- Субъекты с наследственным дефицитом фактора X от легкой до тяжелой степени (базовая активность FX <20%), в том числе ранее не леченные субъекты ИЛИ те, кто в настоящее время получает свежезамороженную плазму (FFP), концентрат протромбинового комплекса (PCC) или концентрат фактора IX/X путем профилактики или на требовать.
- Субъекты, которые должны пройти операцию, в которой, по мнению исследователя, потребуется концентрат фактора X из-за предшествующей истории необычного кровотечения либо спонтанно, либо после операции или травмы при отсутствии лечения продуктом, содержащим фактор X.
- В исследование могут быть включены беременные субъекты, перенесшие акушерские роды (включая кесарево сечение и вагинальные роды). Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность на основе хорионического гонадотропина. Если женщина-субъект ведет или становится сексуально активной, она должна практиковать контрацепцию, используя метод с доказанной надежностью на протяжении всего исследования.
Критерий исключения:
- Субъекты, которым требуется или ожидается прием других препаратов, содержащих фактор X, во время или после операции.
- Субъекты с историей развития ингибитора FX или обнаруживаемого ингибитора FX (≥0,6 BU) в анализе Неймегена-Бетесда при скрининге. Получение результата ингибитора FX при скрининге не является обязательным, если субъекту предстоит неотложная операция, а местная лаборатория не может провести анализы до хирургического вмешательства.
- Субъекты с тромбоцитопенией (тромбоциты < 50 x 109/л).
- Субъекты с клинически значимым заболеванием почек (креатинин > 200 мкмоль/л).
- Субъекты с клинически значимым заболеванием печени (уровень АЛТ более чем в три раза превышает верхний предел нормы).
- Субъекты, у которых, как известно, есть другая коагулопатия или тромбофилия.
- Субъекты, которые в настоящее время участвуют или участвовали в другом испытании в течение последних 30 дней, за исключением исследования BPL Factor X PK (номер протокола Ten01).
- Субъекты женского пола, кормящие грудью.
- Субъекты, которые знали или подозревали гиперчувствительность к исследуемому лекарственному средству или его вспомогательным веществам.
- Субъекты, о которых известно, что они злоупотребляли химическими веществами или наркотиками в течение последних 12 месяцев.
- Субъекты с историей ненадежности или отказа от сотрудничества.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ФАКТОР Х
Фактор свертывания крови человека X
|
Предоперационная нагрузочная доза. Должен быть достигнут уровень FX 70%-90%. Это будет рассчитываться на основе веса пациента в день операции и необходимого подъема. Начальная доза не должна превышать 60 МЕ/кг. Послеоперационный минимум FX должен быть достигнут на уровне 50%. Внутривенное вливание фактора X проводится со скоростью 10 мл/мин, но не более 20 мл/мин. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клиническая оценка объема кровопотери во время операции
Временное ограничение: Кровопотерю измеряют во время и после операции, общую оценку проводят после последней дозы FACTOR X.
|
Как можно скорее после закрытия раны исследователь оценил объем кровопотери во время операции и провел клиническую оценку по сравнению с объемом кровопотери, обычно ожидаемым у нормального пациента (т. Оценка может быть подтверждена подсчетом мазков и прокладок. Клиническая оценка была оценена следующим образом:
|
Кровопотерю измеряют во время и после операции, общую оценку проводят после последней дозы FACTOR X.
|
|
Клиническая оценка кровопотери во время операции в зависимости от объема кровопотери, ожидаемой у пациентов без нарушения свертываемости крови.
Временное ограничение: После закрытия раны
|
Оценка исследователем объема кровопотери во время операции по сравнению с объемом кровопотери, ожидаемым у пациентов без нарушений свертываемости крови, подвергающихся той же хирургической процедуре, и указанная как большая, равная или меньшая.
|
После закрытия раны
|
|
Требования к переливанию крови
Временное ограничение: во время и после операции
|
Количество необходимых переливаний крови (единиц эритроцитарной массы или единиц цельной крови) или инфузий аутологичных эритроцитов во время и после операции
|
во время и после операции
|
|
Количество послеоперационных кровотечений (см. таблицу ниже)
Временное ограничение: Окончание операции до окончания учебы
|
Кровотечение оценивалось исследователем по крайней мере один раз в день, чаще, если на это указывала тяжесть операции или реакция субъекта.
Это включало все эпизоды кровотечения с момента окончания хирургической процедуры до тех пор, пока субъект больше не подвергался риску кровотечения из-за операции.
|
Окончание операции до окончания учебы
|
|
Изменение гемоглобина от до операции до конца лечения
Временное ограничение: 2 часа до операции до окончания лечения
|
Гемоглобин субъекта измеряли до операции, в течение 2 часов после операции и в конце оценки лечения.
Оценивали изменения гемоглобина субъекта до и после операции и после операции до оценки окончания лечения, принимая во внимание объем жидкости, введенной субъекту в промежуточные периоды, любые переливания крови в промежуточные периоды, гематокрит субъекта. в те же моменты времени и уровень сывороточного ферритина субъекта до введения дозы
|
2 часа до операции до окончания лечения
|
|
Количество участников со степенью контроля кровотечения, оцененной как отличная.
Временное ограничение: Во время и до окончания лечения
|
Исследователи сделали общую оценку ФАКТОРА X в контроле кровотечения в конце оценки лечения. Степень контроля кровотечения оценивалась как отличная, хорошая, плохая или не поддающаяся оценке в соответствии со следующими критериями, перечисленными ниже:
|
Во время и до окончания лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Постепенное восстановление после болюсной дозы FACTOR X
Временное ограничение: постепенное восстановление оценивали примерно через 30 минут после введения предоперационного болюса.
|
Постепенное восстановление FX:C после болюсной инфузии перед операцией Увеличение фактора X рассчитывается путем вычитания уровня фактора X до инфузии из значения после введения дозы. Дополнительное восстановление рассчитывается как приращение FX (МЕ/дл)/доза FX (МЕ/кг) |
постепенное восстановление оценивали примерно через 30 минут после введения предоперационного болюса.
|
|
Доза на инфузию (МЕ/кг)
Временное ограничение: до операции, в послеоперационном периоде
|
доза с поправкой на вес на инфузию до тех пор, пока субъект не перестанет подвергаться риску кровотечения из-за операции
|
до операции, в послеоперационном периоде
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 марта 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 января 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 ноября 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 марта 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
15 марта 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 февраля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 января 2019 г.
Последняя проверка
1 января 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Ten03
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .