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수술을 받는 Factor X 결핍 환자의 치료에서 BPL의 고순도 FACTOR X의 안전성 및 유효성 (Ten03)

2019년 1월 15일 업데이트: Bio Products Laboratory

수술을 받는 인자 X 결핍 피험자의 치료에서 BPL의 고순도 인자 X의 안전성과 효능을 조사하기 위한 3상 공개 다기관 연구

1차 유효성 변수는 수술 중 및 수술 후 과도한 혈액 손실의 유무를 평가하는 것입니다.

2차 효능 종점은 다음과 같다:

  1. 수술 중 출혈 조절에 대한 FACTOR X 조사관의 주관적 종합 평가.
  2. 피험자가 수술 후 출혈의 위험이 있는 동안 FACTOR X로 치료하는 동안 출혈 에피소드의 발생률(위치 및 기간 포함).
  3. 수술 전 일시 주입 후 FX:C 및 FX:Ag의 점진적 회복.
  4. 수술 후 매일 FX:C 및 FX:Ag 수준의 평가.
  5. 지혈을 유지하기 위해 각 피험자에게 투여된 FX:C(IU/kg 체중)로 측정된 FACTOR X의 누적 체중 조정 용량 평가.
  6. 지혈을 유지하기 위해 각 피험자에게 투여된 FX:C(IU)로 측정된 FACTOR X의 누적 용량 평가.
  7. 지혈을 유지하기 위해 매일(수술 당일 및 각 수술 후 날) 투여된 FX:C(IU/kg 체중)로 측정된 체중 조정 FACTOR X의 양.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

수술을 받는 인자 X 결핍 피험자에서 출혈을 예방하고 지혈을 달성하기 위해 일시 ​​주입으로 투여되는 FACTOR X의 안전성과 효능을 조사합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
  • 영국
      • London, 영국, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, 영국, TR1 3LJ
        • Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
    • London
      • Hampstead, London, 영국, NW3 2QG
        • The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, 칠면조, 35100
        • Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 서면 동의/동의 날짜에 12세 이상인 피험자.
  • 서면 동의서를 제공한 피험자 또는 12-17세(포함)의 피험자의 경우 서면 동의를 제공하고 부모/보호자가 서면 동의서를 제공한 피험자.
  • 이전에 치료를 받지 않은 피험자 또는 현재 FFP(Fresh Frozen Plasma), PCC(Prothrombin Complex Concentrate) 또는 예방에 의해 또는 IX/X 농축 인자로 치료를 받고 있는 피험자를 포함하여 유전성 경증 내지 중증 인자 X 결핍(<20% 기초 FX 활동)이 있는 피험자 수요.
  • 자발적으로 또는 수술 후 또는 인자 X 함유 제품으로 치료하지 않은 외상 후 비정상적인 출혈의 이전 병력으로 인해 조사관이 X 인자 농축액이 필요할 것이라고 믿는 수술을 받을 피험자.
  • 산과 분만(제왕절개 수술 및 질분만 포함)을 받는 임신한 피험자가 연구에 참여할 수 있습니다. 가임 여성 피험자는 인간 융모막 성선 자극 호르몬 기반 임신 검사에서 음성 결과를 보여야 합니다. 여성 피험자가 성적으로 왕성한 경우 연구 기간 동안 신뢰성이 입증된 방법을 사용하여 피임법을 실행해야 합니다.

제외 기준:

  • 수술 중 또는 수술 후에 다른 인자 X 함유 약물을 복용해야 하거나 복용할 것으로 예상되는 피험자.
  • 스크리닝 시 Nijmegen-Bethesda 분석에서 FX에 대한 억제제 발생 이력 또는 FX에 대한 검출 가능한 억제제(≥0.6 BU)가 있는 피험자. 피험자가 응급 수술을 받아야 하고 지역 검사실이 수술 절차 전에 분석을 수행할 수 없는 경우 스크리닝 시 FX 억제제 결과를 얻는 것은 의무 사항이 아닙니다.
  • 혈소판 감소증이 있는 피험자(혈소판 < 50 x 109/L).
  • 임상적으로 유의한 신장 질환(크레아티닌 >200μmol/L)이 있는 피험자.
  • 임상적으로 유의한 간 질환이 있는 피험자(ALT 수치가 정상 상한치의 3배 이상).
  • 기타 응고병증 또는 혈전성향증이 있는 것으로 알려진 피험자.
  • BPL Factor X PK 연구(프로토콜 번호 Ten01)를 제외하고 현재 참여 중이거나 지난 30일 이내에 다른 시험에 참여한 피험자.
  • 수유중인 여성 피험자.
  • 임상시험용 의약품 또는 그 첨가제에 대해 과민반응을 알고 있거나 의심되는 피험자.
  • 지난 12개월 이내에 화학 물질이나 약물을 남용한 것으로 알려진 피험자.
  • 신뢰할 수 없거나 비협조적인 이력이 있는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팩터 엑스
인간 응고 인자 X
생물학적: 팩터 엑스

수술 전 부하 용량 - 70%-90%의 FX 수준이 달성되어야 합니다. 이것은 수술 당일 환자의 체중과 필요한 상승을 기준으로 계산됩니다. 초기 용량은 60IU/kg을 초과하지 않아야 합니다.

수술 후 - 50%의 FX 최저 수준을 달성해야 합니다.

인자 X의 정맥 주입은 10mL/min의 권장 속도로 제공되지만 20mL/min을 초과하지 않습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
수술 중 실혈량의 임상적 추정
기간: 혈액 손실은 수술 중 및 수술 후 측정되며 전체 평가는 FACTOR X의 마지막 투여 후에 이루어집니다.

상처 봉합 후 가능한 한 빨리 조사자는 수술 중 실혈량을 추정하고 정상 환자(즉, 출혈 장애가 없고 동일한 수술 절차를 받는 환자)에서 일반적으로 예상되는 실혈량에 대한 임상적 평가를 수행했습니다. 평가는 면봉 및 패드 수에 의해 뒷받침되었을 수 있습니다.

임상 평가는 다음과 같이 평가되었습니다.

  • 혈액 손실이 예상보다 적음
  • 예상대로 출혈
  • 예상보다 많은 출혈
  • 과도한 실혈(이러한 유형의 수술에 대해 정상 환자에서 예상되는 미리 정의된 양의 두 배 이상으로 정의됨)
혈액 손실은 수술 중 및 수술 후 측정되며 전체 평가는 FACTOR X의 마지막 투여 후에 이루어집니다.
출혈 장애가 없는 환자에서 예상되는 실혈량에 대한 수술 중 실혈의 임상적 평가.
기간: 상처 봉합 후
출혈 장애가 없는 환자가 동일한 수술 절차를 받고 예상되는 실혈량과 비교하여 수술 중 실혈량에 대한 조사관의 추정치 이상, 같음 또는 이하로 보고됨.
상처 봉합 후
수혈 요건
기간: 수술 중 및 수술 후
필요한 수혈 횟수(충전 적혈구 단위 또는 전혈 단위) 또는 수술 중 및 수술 후 자가 적혈구 주입
수술 중 및 수술 후
수술 후 출혈 횟수(아래 표 참조)
기간: 연구 종료 시까지 수술 종료
출혈은 수술의 중증도 또는 피험자의 반응에 의해 표시되는 경우 조사자에 의해 적어도 매일 1회 평가되었습니다. 여기에는 피험자가 수술로 인해 더 이상 출혈 위험이 없을 때까지 수술 절차 종료부터 모든 출혈 에피소드가 포함됩니다.
연구 종료 시까지 수술 종료
수술 전부터 치료 종료까지의 헤모글로빈 변화
기간: 시술 전 2시간 ~ 시술 종료까지
피험자의 헤모글로빈은 수술 전, 수술 후 2시간 이내 및 치료 종료 평가에서 측정되었습니다. 피험자의 헤모글로빈 변화는 수술 전에서 수술 후로 그리고 수술 후에서 치료 종료 평가까지 평가되었으며, 중간 기간 동안 피험자에게 주입된 유체의 양, 개입 기간의 수혈, 피험자의 헤마토크릿을 고려했습니다. 동일한 시점 및 피험자의 투여 전 혈청 페리틴
시술 전 2시간 ~ 시술 종료까지
출혈 조절 정도가 우수한 것으로 평가된 참가자 수.
기간: 치료 중 및 치료가 끝날 때까지

조사관은 치료 종료 평가에서 출혈을 조절하는 FACTOR X의 전반적인 평가를 수행했습니다. 출혈 조절 정도는 아래 나열된 다음 기준에 따라 우수, 양호, 불량 또는 평가 불가로 평가했습니다.

  • 우수 -출혈 장애가 없는 피험자의 매개변수와 유사했습니다.
  • 양호 - 매개변수는 출혈 장애가 없는 피험자의 매개변수보다 열등했지만 지혈을 복원하는 데 필요한 다른 인자 X 함유 제제는 없었습니다.
  • 나쁨 - 혈액 손실이 과도했습니다(이러한 유형의 수술에 대해 출혈 장애가 없는 피험자에서 예상되는 미리 정의된 양의 두 배 이상으로 정의됨). 지혈을 회복하기 위해.
  • Unassessable - 효능을 평가할 수 없거나 FACTOR X의 효능을 평가하기 전에 추가 인자 X 함유 제제(수혈 제외)가 필요했습니다.
치료 중 및 치료가 끝날 때까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FACTOR X의 일시 투여 후 증분 회복
기간: 증분 회복은 수술 전 덩어리 후 약 30분에 평가되었습니다.

수술 전 볼루스 주입 후 FX:C의 증분 회복 인자 X 증분은 투여 후 값에서 주입 전 인자 X 수준을 빼서 계산됩니다.

증분 회수율은 FX 증분(IU/dL)/FX 선량(IU/kg)으로 계산됩니다.
증분 회복은 수술 전 덩어리 후 약 30분에 평가되었습니다.
주입당 투여량(IU/kg)
기간: 수술 전, 수술 후 기간 동안
피험자가 더 이상 수술로 인한 출혈 위험에 처하지 않을 때까지 주입당 체중 조정 용량
수술 전, 수술 후 기간 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bio Products Laboratory

수사관

  • 수석 연구원: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 11월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 3월 12일

처음 게시됨 (추정)

2010년 3월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 1월 15일

마지막으로 확인됨

2019년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Ten03

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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