Veiligheid en werkzaamheid van FACTOR X met hoge zuiverheid van BPL bij de behandeling van patiënten met factor X-deficiëntie die een operatie ondergaan (Ten03)

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen die ten minste 12 jaar oud zijn op de datum van schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming.
• Proefpersonen die schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven of, voor proefpersonen van 12-17 jaar (inclusief), hebben schriftelijke toestemming gegeven en van wie de ouder/voogd schriftelijke geïnformeerde toestemming heeft gegeven.
• Proefpersonen met erfelijke milde tot ernstige factor X-deficiëntie (<20% basale FX-activiteit), inclusief niet eerder behandelde proefpersonen OF degenen die momenteel worden behandeld met vers ingevroren plasma (FFP), protrombinecomplexconcentraat (PCC) of factor IX/X-concentraat door profylaxe of op vraag.
• Proefpersonen die een operatie moeten ondergaan waarbij de onderzoeker denkt dat een factor X-concentraat nodig zal zijn vanwege een voorgeschiedenis van ongewone bloedingen, hetzij spontaan, hetzij na een operatie of trauma zonder behandeling met een factor X-bevattend product.
• Zwangere proefpersonen die een verloskundige bevalling ondergaan (inclusief een keizersnede en een vaginale bevalling) mogen deelnemen aan het onderzoek. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatief resultaat hebben op een zwangerschapstest op basis van humaan choriongonadotrofine. Als een vrouwelijke proefpersoon seksueel actief is of wordt, moet ze anticonceptie toepassen door een methode van bewezen betrouwbaarheid te gebruiken gedurende de duur van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen die tijdens of na de operatie andere factor X-bevattende medicijnen moeten of moeten nemen.
• Proefpersonen met een voorgeschiedenis van ontwikkeling van remmers voor FX of een detecteerbare remmer voor FX (≥0,6 BU) op de Nijmegen-Bethesda-assay bij screening. Het verkrijgen van een FX-remmerresultaat bij de screening is niet verplicht als de proefpersoon een spoedoperatie moet ondergaan en het lokale laboratorium de analyses voorafgaand aan de chirurgische ingreep niet kan uitvoeren.
• Proefpersonen met trombocytopenie (bloedplaatjes < 50 x 109/L).
• Proefpersonen met een klinisch significante nierziekte (creatinine >200 µmol/L).
• Proefpersonen met een klinisch significante leverziekte (ALAT-waarden hoger dan driemaal de bovengrens van normaal).
• Proefpersonen waarvan bekend is dat ze andere coagulopathie of trombofilie hebben.
• Proefpersonen die momenteel deelnemen of hebben deelgenomen aan een andere studie in de afgelopen 30 dagen, met uitzondering van de BPL Factor X PK-studie (protocolnummer Ten01).
• Vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven.
• Proefpersonen waarvan bekend is of vermoed wordt dat ze overgevoelig zijn voor het onderzoeksgeneesmiddel of de hulpstoffen.
• Proefpersonen waarvan bekend is dat ze in de afgelopen 12 maanden chemicaliën of drugs hebben misbruikt.
• Onderwerpen met een geschiedenis van onbetrouwbaarheid of niet-medewerking.