Segurança e eficácia do FATOR X de alta pureza de BPL no tratamento de pacientes com deficiência de fator X submetidos a cirurgia (Ten03)
15 de janeiro de 2019 atualizado por: Bio Products Laboratory
Um estudo multicêntrico aberto de Fase III para investigar a segurança e a eficácia do FACTOR X de alta pureza de BPL no tratamento de pacientes com deficiência de fator X submetidos a cirurgia
A variável de eficácia primária é avaliar a presença ou ausência de perda excessiva de sangue durante e após a cirurgia.
Os endpoints secundários de eficácia são os seguintes:
- Uma avaliação geral subjetiva pelo investigador do FATOR X no controle do sangramento durante a cirurgia.
- A incidência de episódios hemorrágicos durante o tratamento com o FATOR X enquanto o indivíduo estiver em risco de sangramento pós-operatório, incluindo localização e duração.
- Recuperação incremental de FX:C e FX:Ag após a infusão em bolus pré-cirúrgico.
- Avaliação dos níveis de FX:C e FX:Ag em cada dia pós-operatório.
- Avaliação das doses cumulativas ajustadas ao peso do FATOR X, conforme medido por FX:C (IU/kg de peso corporal) administradas a cada indivíduo para manter a hemostasia.
- Avaliação das doses cumulativas de FATOR X conforme medido por FX:C (IU) administrado a cada indivíduo para manter a hemostasia.
- Quantidade de FATOR X ajustado ao peso conforme medido por FX:C (UI/kg de peso corporal) administrado diariamente (dia da cirurgia e cada dia pós-operatório) para manter a hemostasia.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Investigar a segurança e a eficácia do FATOR X administrado por infusão em bolus para prevenir sangramento e atingir a hemostasia em indivíduos com deficiência de fator X submetidos a cirurgia.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Madrid, Espanha, 28046
- Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
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Istanbul, Peru, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
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Izmir
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Bornova, Izmir, Peru, 35100
- Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
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London, Reino Unido, W12 0NN
- Hammersmith Hospital
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Cornwall
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Truro, Cornwall, Reino Unido, TR1 3LJ
- Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
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London
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Hampstead, London, Reino Unido, NW3 2QG
- The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com pelo menos 12 anos de idade na data do consentimento/consentimento informado por escrito.
- Indivíduos que deram consentimento informado por escrito ou, para indivíduos com idade entre 12 e 17 anos (inclusive), deram consentimento por escrito e cujos pais/responsáveis deram consentimento informado por escrito.
- Indivíduos com deficiência hereditária de fator X leve a grave (<20% de atividade FX basal), incluindo indivíduos não tratados anteriormente OU aqueles atualmente tratados com plasma fresco congelado (FFP), concentrado de complexo de protrombina (PCC) ou concentrado de fator IX/X por profilaxia ou em demanda.
- Indivíduos que serão submetidos a cirurgia na qual o investigador acredita que um concentrado de fator X será necessário devido a um histórico anterior de sangramento incomum espontâneo ou após cirurgia ou trauma na ausência de tratamento com um produto contendo fator X.
- Pacientes grávidas submetidas a parto obstétrico (incluindo cirurgia cesariana e parto vaginal) podem entrar no estudo. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo em um teste de gravidez baseado em gonadotrofina coriônica humana. Se uma participante do sexo feminino for ou se tornar sexualmente ativa, ela deve praticar contracepção usando um método de confiabilidade comprovada durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Indivíduos que devem ou devem tomar outros medicamentos contendo fator X durante ou após a cirurgia.
- Indivíduos com histórico de desenvolvimento de inibidor para FX ou um inibidor detectável para FX (≥0,6 BU) no ensaio Nijmegen-Bethesda na triagem. A obtenção de um resultado de inibidor de FX na triagem não é obrigatória se o sujeito for submetido a uma cirurgia de emergência e o laboratório local não puder realizar as análises antes do procedimento cirúrgico.
- Indivíduos com trombocitopenia (plaquetas < 50 x 109/L).
- Indivíduos com doença renal clinicamente significativa (creatinina >200µmol/L).
- Indivíduos com doença hepática clinicamente significativa (níveis de ALT superiores a três vezes o limite superior do normal).
- Indivíduos conhecidos por terem outra coagulopatia ou trombofilia.
- Indivíduos que estão participando atualmente ou participaram de outro estudo nos últimos 30 dias, com exceção do estudo BPL Factor X PK (protocolo número Ten01).
- Indivíduos do sexo feminino que estão amamentando.
- Sujeitos com hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao medicamento experimental ou seus excipientes.
- Sujeitos conhecidos por terem abusado de produtos químicos ou drogas nos últimos 12 meses.
- Indivíduos com histórico de falta de confiabilidade ou não cooperação.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: FATOR X
Fator X de Coagulação Humana
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Dose de carga pré-cirúrgica - O nível FX de 70%-90% deve ser alcançado. Isso será calculado com base no peso do paciente no dia da cirurgia e no aumento necessário. A dose inicial não deve exceder 60 UI/kg. Pós-cirurgia - Níveis mínimos de FX de 50% devem ser alcançados. A infusão intravenosa de fator X é administrada a uma taxa sugerida de 10mL/min, mas não excedendo 20mL/min. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Estimativa clínica do volume de perda de sangue durante a cirurgia
Prazo: A perda de sangue é medida durante e após a cirurgia, a avaliação geral é feita após a última dose do FATOR X.
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Assim que possível após o fechamento da ferida, o investigador estimou o volume de perda de sangue durante a cirurgia e fez uma avaliação clínica em relação ao volume de perda de sangue normalmente esperado em um paciente normal (ou seja, um sem distúrbio hemorrágico e submetido ao mesmo procedimento cirúrgico). A avaliação pode ter sido apoiada por uma contagem de swab e pad. A avaliação clínica foi classificada da seguinte forma:
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A perda de sangue é medida durante e após a cirurgia, a avaliação geral é feita após a última dose do FATOR X.
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Avaliação clínica da perda de sangue durante a cirurgia em relação ao volume de perda de sangue esperado em pacientes sem distúrbios hemorrágicos.
Prazo: Após o fechamento da ferida
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Estimativa do investigador do volume de perda de sangue durante a cirurgia em comparação com o volume de perda de sangue esperado em pacientes sem distúrbio hemorrágico submetidos ao mesmo procedimento cirúrgico e relatados como maior que, igual ou menor que.
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Após o fechamento da ferida
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Requisito para Transfusão de Sangue
Prazo: durante e após a cirurgia
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Número de transfusões de sangue necessárias (unidades de concentrado de hemácias ou unidades de sangue total) ou infusão de hemácias autólogas durante e após a cirurgia
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durante e após a cirurgia
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Número de episódios de sangramento pós-operatório (consulte a tabela abaixo)
Prazo: Fim da cirurgia até o fim do estudo
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O sangramento foi avaliado pelo menos uma vez por dia pelo investigador, com mais frequência se indicado pela gravidade da operação ou pela resposta do sujeito.
Isso incluiu todos os episódios de sangramento desde o final do procedimento cirúrgico até que o sujeito não corresse mais risco de sangramento devido à cirurgia
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Fim da cirurgia até o fim do estudo
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Mudança de hemoglobina desde a pré-cirurgia até o final do tratamento
Prazo: 2 horas antes da cirurgia até o final do tratamento
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A hemoglobina do sujeito foi medida no pré-operatório, dentro de 2 horas após a cirurgia e no final da avaliação do tratamento.
Foram avaliadas as alterações na hemoglobina do sujeito do pré ao pós-operatório e do pós-operatório até a avaliação do final do tratamento, levando em consideração o volume de fluido infundido no sujeito durante os períodos intermediários, quaisquer transfusões de sangue nos períodos intermediários, o hematócrito do sujeito nos mesmos pontos de tempo e a ferritina sérica pré-dose do sujeito
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2 horas antes da cirurgia até o final do tratamento
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Número de participantes com grau de controle de sangramento classificado como excelente.
Prazo: Durante e até o final do tratamento
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Os investigadores fizeram uma avaliação geral do FATOR X no controle do sangramento na avaliação do final do tratamento. O grau de controle do sangramento foi classificado como excelente, bom, ruim ou não avaliável, de acordo com os seguintes critérios listados abaixo:
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Durante e até o final do tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Recuperação incremental após dose em bolus de FATOR X
Prazo: a recuperação incremental foi avaliada em aproximadamente 30 minutos após o bolus pré-operatório
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Recuperação incremental de FX:C após a infusão de bolus pré-cirúrgica O incremento do fator X é calculado subtraindo o nível do fator X pré-infusão do valor pós-dose. A recuperação incremental é calculada pelo incremento FX (IU/dL)/dose FX (UI/kg) |
a recuperação incremental foi avaliada em aproximadamente 30 minutos após o bolus pré-operatório
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Dose por infusão (UI/kg)
Prazo: antes da cirurgia, durante o pós-operatório
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dose ajustada por peso por infusão até que um indivíduo não corresse mais risco de sangramento devido a cirurgia
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antes da cirurgia, durante o pós-operatório
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de novembro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de março de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
15 de março de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de fevereiro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de janeiro de 2019
Última verificação
1 de janeiro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Ten03
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