BPL:n erittäin puhtaan FACTOR X:n turvallisuus ja tehokkuus tekijä X:n puutteesta kärsivien potilaiden hoidossa, joille tehdään leikkaus (Ten03)
tiistai 15. tammikuuta 2019 päivittänyt: Bio Products Laboratory
Vaiheen III avoin, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan BPL:n erittäin puhtaan FACTOR X:n turvallisuutta ja tehoa tekijä X:n puutteesta kärsivien potilaiden hoidossa, joille tehdään leikkaus
Ensisijaisena tehokkuusmuuttujana on arvioida liiallisen verenhukan olemassaolo tai puuttuminen leikkauksen aikana ja sen jälkeen.
Toissijaiset tehokkuuden päätepisteet ovat seuraavat:
- Tutkijan subjektiivinen kokonaisarvio tekijä X:stä verenvuodon hallinnassa leikkauksen aikana.
- Verenvuotojaksojen ilmaantuvuus FACTOR X -hoidon aikana, kun potilaalla on leikkauksen jälkeisen verenvuodon riski, mukaan lukien sijainti ja kesto.
- FX:C:n ja FX:Ag:n asteittainen palautuminen leikkausta edeltävän bolusinfuusion jälkeen.
- FX:C- ja FX:Ag-tasojen arviointi jokaisena leikkauksen jälkeisenä päivänä.
- FACTOR X:n kumulatiivisten painoon sovitettujen annosten arviointi FX:C:llä (IU/kg ruumiinpainoa) mitattuna kullekin kohteelle hemostaasin ylläpitämiseksi.
- FACTOR X:n kumulatiivisten annosten arviointi FX:C:llä (IU) mitattuna kullekin kohteelle hemostaasin ylläpitämiseksi.
- Painon mukaan säädetyn FACTOR X:n määrä mitattuna FX:C:llä (IU/kg ruumiinpainoa) annettuna päivittäin (leikkauspäivänä ja jokaisena leikkauksen jälkeisenä päivänä) hemostaasin ylläpitämiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Bolusinfuusiona annetun FACTOR X:n turvallisuuden ja tehon tutkiminen verenvuodon estämiseksi ja hemostaasin saavuttamiseksi tekijä X:n puutteesta kärsivillä potilailla, joille tehdään leikkaus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
-
-
Izmir
-
Bornova, Izmir, Turkki, 35100
- Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0NN
- Hammersmith Hospital
-
-
Cornwall
-
Truro, Cornwall, Yhdistynyt kuningaskunta, TR1 3LJ
- Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
-
-
London
-
Hampstead, London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
-
-
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita kirjallisen tietoisen suostumuksen/suostumuksen päivämääränä.
- Koehenkilöt, jotka ovat antaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen tai 12–17-vuotiailla (mukaan lukien) ovat antaneet kirjallisen suostumuksen ja joiden vanhempi/huoltaja on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen.
- Potilaat, joilla on perinnöllinen lievä tai vaikea tekijä X:n puutos (<20 % perus-FX-aktiivisuudesta), mukaan lukien aiemmin hoitamattomat kohteet TAI ne, joita hoidetaan tällä hetkellä Fresh Frozen Plasmalla (FFP), Protrombiinikompleksikonsentraatilla (PCC) tai tekijä IX/X -konsentraatilla profylaktisesti tai kysyntä.
- Koehenkilöt, joille tehdään leikkaus, jossa tutkija uskoo, että tekijä X -konsentraattia tarvitaan aiemman epätavallisen verenvuodon vuoksi joko spontaanisti tai leikkauksen tai trauman jälkeen ilman hoitoa tekijä X:tä sisältävällä valmisteella.
- Raskaana olevat henkilöt, joille tehdään synnytys (mukaan lukien keisarileikkaus ja emättimen synnytys), voivat osallistua tutkimukseen. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on saatava negatiivinen tulos ihmisen koriongonadotropiiniin perustuvasta raskaustestistä. Jos naispuolinen koehenkilö on tai tulee seksuaalisesti aktiiviseksi, hänen on harjoitettava ehkäisyä käyttämällä todistetusti luotettavaa menetelmää tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilta vaaditaan tai joiden odotetaan ottavan muita tekijä X sisältäviä lääkkeitä leikkauksen aikana tai sen jälkeen.
- Koehenkilöt, joilla on ollut FX:n inhibiittorikehitystä tai havaittavissa oleva FX:n inhibiittori (≥0,6 BU) Nijmegen-Bethesda-määrityksessä seulonnassa. FX-inhibiittorituloksen saaminen seulonnassa ei ole pakollista, jos kohde joutuu hätäleikkaukseen eikä paikallinen laboratorio pysty suorittamaan analyyseja ennen leikkausta.
- Potilaat, joilla on trombosytopenia (verihiutaleet < 50 x 109/l).
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä munuaissairaus (kreatiniini > 200 µmol/l).
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä maksasairaus (ALAT-arvot yli kolme kertaa normaalin yläraja).
- Potilaat, joilla tiedetään olevan muuta koagulopatiaa tai trombofiliaa.
- Koehenkilöt, jotka osallistuvat parhaillaan tai ovat osallistuneet toiseen tutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana, lukuun ottamatta BPL Factor X PK -tutkimusta (protokollanumero Ten01).
- Naishenkilöt, jotka imettävät.
- Potilaat, jotka ovat tunteneet tai epäilevät olevansa yliherkkiä tutkittavalle lääkkeelle tai sen apuaineille.
- Koehenkilöt, joiden tiedetään käyttäneen väärin kemikaaleja tai huumeita viimeisten 12 kuukauden aikana.
- Kohteet, jotka ovat olleet epäluotettavia tai yhteistyöhaluttomia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TEKIJÄ X
Ihmisen hyytymistekijä X
|
Leikkausta edeltävä latausannos – FX-taso 70–90 % tulee saavuttaa. Tämä lasketaan potilaan painon leikkauspäivänä ja vaaditun nousun perusteella. Aloitusannos ei saa ylittää 60 IU/kg. Leikkauksen jälkeinen valuuttakurssitaso tulee olla 50 %. Tekijä X:n suonensisäinen infuusio annetaan ehdotetulla nopeudella 10 ml/min, mutta ei yli 20 ml/min. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verenhukan kliininen arvio leikkauksen aikana
Aikaikkuna: Verenhukkaa mitataan leikkauksen aikana ja sen jälkeen, kokonaisarviointi tehdään viimeisen FACTOR X -annoksen jälkeen.
|
Mahdollisimman pian haavan sulkemisen jälkeen tutkija arvioi verenhukan määrän leikkauksen aikana ja teki kliinisen arvion normaalin potilaan (eli potilaalla, jolla ei ole verenvuotohäiriötä ja jolle tehdään sama kirurginen toimenpide) tyypillisesti odotettavissa olevaa verenhukkaa. Arviointia on voitu tukea vanupuikko- ja tyynymäärä. Kliininen arviointi arvioitiin seuraavasti:
|
Verenhukkaa mitataan leikkauksen aikana ja sen jälkeen, kokonaisarviointi tehdään viimeisen FACTOR X -annoksen jälkeen.
|
|
Verenhukan kliininen arvio leikkauksen aikana verrattuna potilaiden, joilla ei ole verenvuotohäiriötä, odotettavissa olevaa verenhukkaa.
Aikaikkuna: Haavan sulkemisen jälkeen
|
Tutkijan arvio verenhukan määrästä leikkauksen aikana verrattuna odotettavissa olevaan verenhukan määrään potilailla, joilla ei ole verenvuotohäiriötä, joille tehdään sama kirurginen toimenpide ja joiden raportoitu olevan suurempi, yhtä suuri tai pienempi kuin.
|
Haavan sulkemisen jälkeen
|
|
Verensiirron vaatimus
Aikaikkuna: leikkauksen aikana ja sen jälkeen
|
Tarvittavien verensiirtojen määrä (yksiköitä punasoluja tai kokoverta) tai autologisten punasolujen infuusio leikkauksen aikana ja sen jälkeen
|
leikkauksen aikana ja sen jälkeen
|
|
Leikkauksen jälkeisten verenvuotojaksojen määrä (katso alla oleva taulukko)
Aikaikkuna: Leikkauksen päättymisestä opintojen loppuun
|
Tutkija arvioi verenvuodon vähintään kerran päivässä, useammin, jos leikkauksen vakavuus tai potilaan vastaus osoittavat sen.
Tämä sisälsi kaikki verenvuotojaksot kirurgisen toimenpiteen lopusta siihen asti, kun tutkittavalla ei ollut enää leikkauksen vuoksi verenvuotoriskiä
|
Leikkauksen päättymisestä opintojen loppuun
|
|
Hemoglobiinin muutos ennen leikkausta hoidon loppuun asti
Aikaikkuna: 2 tuntia ennen leikkausta hoidon loppuun
|
Kohteen hemoglobiini mitattiin ennen leikkausta, 2 tunnin sisällä leikkauksesta ja hoidon lopussa.
Potilaan hemoglobiinin muutokset ennen leikkausta leikkaukseen ja leikkauksen jälkeisestä hoidon päättymisarviointiin arvioitiin ottaen huomioon kohteelle välijaksojen aikana infusoidun nesteen määrä, mahdolliset verensiirrot välijaksojen aikana, potilaan hematokriitti samat aikapisteet ja potilaan annosta edeltävä seerumin ferritiini
|
2 tuntia ennen leikkausta hoidon loppuun
|
|
Erinomaiseksi arvioitujen osallistujien määrä, joilla on verenvuotokontrolli.
Aikaikkuna: Hoidon aikana ja sen loppuun asti
|
Tutkijat tekivät kokonaisarvioinnin tekijä X:stä verenvuodon hallinnassa hoidon lopussa. Verenvuotokontrollin taso arvioitiin erinomaiseksi, hyväksi, huonoksi tai arvioimattomaksi seuraavien alla lueteltujen kriteerien mukaisesti:
|
Hoidon aikana ja sen loppuun asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Inkrementaalinen palautuminen FACTOR X:n bolusannoksen jälkeen
Aikaikkuna: asteittainen palautuminen arvioitiin noin 30 minuutin kuluttua leikkausta edeltävän boluksen jälkeen
|
FX:C:n asteittainen palautuminen leikkausta edeltävän bolusinfuusion jälkeen Tekijän X lisäys lasketaan vähentämällä infuusiota edeltävä tekijä X -taso annoksen jälkeisestä arvosta. Inkrementaalinen saanto lasketaan FX-lisäyksellä (IU/dL) / FX-annoksella (IU/kg) |
asteittainen palautuminen arvioitiin noin 30 minuutin kuluttua leikkausta edeltävän boluksen jälkeen
|
|
Annos per infuusio (IU/kg)
Aikaikkuna: ennen leikkausta, leikkauksen jälkeisenä aikana
|
painoon mukautettu annos per infuusio, kunnes koehenkilöllä ei enää ollut leikkauksen vuoksi verenvuotoriskiä
|
ennen leikkausta, leikkauksen jälkeisenä aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. maaliskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. marraskuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. maaliskuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 15. maaliskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 5. helmikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Ten03
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .