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BPL 的高纯度 FACTOR X 在治疗接受手术的 X 因子缺陷受试者中的安全性和有效性 (Ten03)

2019年1月15日 更新者：Bio Products Laboratory

一项 III 期开放、多中心研究，旨在调查 BPL 的高纯度因子 X 在治疗因子 X 缺陷接受手术的受试者中的安全性和有效性

主要疗效变量是评估手术期间和手术后是否存在过度失血。

次要疗效终点如下：

  1. FACTOR X 研究者对手术期间出血控制的主观总体评估。
  2. 在受试者有术后出血风险时用因子 X 治疗期间出血事件的发生率，包括位置和持续时间。
  3. FX:C 和 FX:Ag 在术前推注后的增量恢复。
  4. 评估术后每天的 FX:C 和 FX:Ag 水平。
  5. 通过 FX:C（IU/kg 体重）测量的因子 X 的累积体重调整剂量的评估给予每个受试者以维持止血。
  6. 评估因子 X 的累积剂量，如通过 FX:C (IU) 测量的，给予每个受试者以维持止血。
  7. 每天（手术当天和手术后的每一天）通过 FX:C（IU/kg 体重）测量的体重调整因子 X 的量，以维持止血。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

旨在研究通过快速输注施用 FACTOR X 以防止接受手术的 X 因子缺乏受试者出血和实现止血的安全性和有效性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 火鸡
      • Istanbul、火鸡、34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
    • Izmir
      • Bornova、Izmir、火鸡、35100
        • Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
  • 美国
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
  • 英国
      • London、英国、W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
    • Cornwall
      • Truro、Cornwall、英国、TR1 3LJ
        • Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
    • London
      • Hampstead、London、英国、NW3 2QG
        • The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 在书面知情同意/同意之日年满 12 岁的受试者。
  • 已给出书面知情同意书的受试者，或者对于 12-17 岁（含）的受试者，已给出书面同意并且其父母/监护人已给出书面知情同意书。
  • 具有遗传性轻度至重度 X 因子缺乏症（<20% 基础 FX 活性）的受试者，包括以前未接受过治疗的受试者或目前接受新鲜冷冻血浆 (FFP)、凝血酶原复合浓缩物 (PCC) 或因子 IX/X 浓缩物预防或治疗的受试者要求。
  • 由于既往有自发性或手术后或外伤后未接受含 X 因子产品治疗的异常出血史，因此研究者认为需要接受手术的受试者需要 X 因子浓缩物。
  • 接受产科分娩（包括剖腹产手术和阴道分娩）的怀孕受试者可以参加研究。 有生育能力的女性受试者必须在基于人绒毛膜促性腺激素的妊娠试验中获得阴性结果。 如果女性受试者性活跃或变得性活跃，则她必须在研究期间使用经证实可靠的方法进行避孕。

排除标准：

  • 需要或预期在手术期间或手术后服用其他含有 X 因子的药物的受试者。
  • 筛选时在 Nijmegen-Bethesda 测定中具有 FX 抑制剂发展史或可检测到 FX 抑制剂（≥0.6 BU）的受试者。 如果受试者要接受紧急手术并且当地实验室无法在手术前进行分析，则在筛选时获得 FX 抑制剂结果不是强制性的。
  • 患有血小板减少症（血小板 < 50 x 109/L）的受试者。
  • 患有有临床意义的肾脏疾病（肌酐>200µmol/L）的受试者。
  • 患有临床显着肝病（ALT 水平高于正常上限三倍）的受试者。
  • 已知患有其他凝血病或血栓形成倾向的受试者。
  • 目前正在参加或在过去 30 天内参加过另一项试验的受试者，BPL X 因子 PK 研究（方案编号 Ten01）除外。
  • 正在哺乳期的女性受试者。
  • 已知或怀疑对研究药物或其赋形剂过敏的受试者。
  • 已知在过去 12 个月内滥用化学品或药物的受试者。
  • 具有不可靠或不合作历史的对象。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：X因素
人体凝血因子 X
生物：X因素

术前负荷剂量——应达到 70%-90% 的 FX 水平。这将根据患者在手术当天的体重和所需的增加量来计算。 初始剂量不应超过 60IU/kg。

术后 - 应达到 50% 的 FX 波谷水平。

静脉输注 X 因子的建议速率为 10mL/min，但不超过 20mL/min。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
手术失血量的临床估计
大体时间：在手术期间和手术后测量失血量，在最后一剂 FACTOR X 后进行总体评估。

伤口闭合后，研究人员会尽快估计手术过程中的失血量，并针对正常患者（即没有出血性疾病并接受相同手术的患者）通常预期的失血量进行临床评估。 评估可能得到拭子和垫片计数的支持。

临床评估评级如下：

  • 失血量低于预期
  • 失血符合预期
  • 失血量超过预期
  • 失血过多（定义为正常患者此类手术预期失血量的两倍以上）
在手术期间和手术后测量失血量，在最后一剂 FACTOR X 后进行总体评估。
手术期间失血量与无出血性疾病患者预期失血量的临床评估。
大体时间：伤口闭合后
研究者对手术期间失血量的估计与没有出血性疾病的患者在接受相同手术过程中预期的失血量相比，报告为大于、等于或小于。
伤口闭合后
输血要求
大体时间：手术期间和手术后
手术期间和手术后需要输血的次数（浓缩红细胞单位或全血单位）或输注自体红细胞
手术期间和手术后
术后出血次数（见下表）
大体时间：手术结束至研究结束
研究者每天至少评估一次出血情况，如果手术的严重程度或受试者的反应表明出血情况会更频繁。 这包括从手术结束到受试者不再有手术出血风险的所有出血事件
手术结束至研究结束
从术前到治疗结束的血红蛋白变化
大体时间：术前2小时至治疗结束
受试者的血红蛋白在术前、术后 2 小时内和治疗评估结束时测量。 评估受试者血红蛋白从手术前到手术后以及从手术后到治疗结束的变化评估，考虑到干预期间注入受试者的液体量、干预期间的任何输血、受试者的血细胞比容在同一时间点和受试者的给药前血清铁蛋白
术前2小时至治疗结束
出血控制程度被评为优秀的参与者人数。
大体时间：治疗期间至治疗结束

研究人员在治疗评估结束时对因子 X 在控制出血方面进行了全面评估。 根据下列标准，将出血控制程度评为优、良、差或不可评估：

  • 极好——参数与没有出血性疾病的受试者相似。
  • 良好 - 参数低于没有出血性疾病的受试者，但不需要其他含有因子 X 的药剂来恢复止血。
  • 差 - 失血过多（定义为没有出血性疾病的受试者预期的失血量的两倍以上）和/或未实现止血和/或需要额外的含有因子 X 的药物恢复止血。
  • 无法评估——无法评估功效，或在评估因子 X 的功效之前需要额外的含有因子 X 的药物（不包括输血）。
治疗期间至治疗结束

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
推注 X 因子后的增量恢复
大体时间：在术前推注后约 30 分钟评估增量恢复

FX:C在术前推注输注后的增量恢复通过从给药后值减去输注前因子X水平来计算因子X增量。

增量恢复由 FX 增量 (IU/dL) / FX 剂量 (IU/kg) 计算
在术前推注后约 30 分钟评估增量恢复
每次输注剂量 (IU/kg)
大体时间：术前、术后期间
每次输注的体重调整剂量，直到受试者不再有因手术出血的风险
术前、术后期间

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bio Products Laboratory

调查人员

  • 首席研究员：Tim Aldwinckle、Bio Products Laboratory

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年3月1日

初级完成 (实际的)

2014年1月1日

研究完成 (实际的)

2014年1月1日

研究注册日期

首次提交

2009年11月10日

首先提交符合 QC 标准的

2010年3月12日

首次发布 (估计)

2010年3月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年2月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年1月15日

最后验证

2019年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Ten03

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