Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność czynnika X o wysokiej czystości BPL w leczeniu pacjentów z niedoborem czynnika X poddawanych zabiegom chirurgicznym (Ten03)

15 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Bio Products Laboratory

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy III mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności czynnika X o wysokiej czystości BPL w leczeniu pacjentów z niedoborem czynnika X poddawanych zabiegom chirurgicznym

Podstawową zmienną skuteczności jest ocena obecności lub braku nadmiernej utraty krwi w trakcie i po operacji.

Drugorzędowe punkty końcowe skuteczności są następujące:

  1. Subiektywna ogólna ocena dokonana przez badacza dotycząca czynnika X w tamowaniu krwawienia podczas zabiegu chirurgicznego.
  2. Częstość występowania epizodów krwawienia podczas leczenia czynnikiem X, gdy pacjent jest narażony na ryzyko krwawienia pooperacyjnego, w tym lokalizację i czas trwania.
  3. Stopniowe odzyskiwanie FX:C i FX:Ag po infuzji bolusa przed zabiegiem chirurgicznym.
  4. Ocena poziomów FX:C i FX:Ag każdego dnia po operacji.
  5. Ocena skumulowanych dawek czynnika X dostosowanych do masy ciała, mierzonych jako FX:C (j.m./kg masy ciała) podawanych każdemu pacjentowi w celu utrzymania hemostazy.
  6. Ocena skumulowanych dawek czynnika X mierzonych jako FX:C (j.m.) podawanych każdemu pacjentowi w celu utrzymania hemostazy.
  7. Ilość czynnika X dostosowanego do masy ciała, mierzona jako FX:C (j.m./kg masy ciała), podawana codziennie (w dniu operacji i każdego dnia po operacji) w celu utrzymania hemostazy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności czynnika X podawanego we wlewie bolusowym w celu zapobiegania krwawieniu i uzyskania hemostazy u pacjentów z niedoborem czynnika X poddawanych zabiegom chirurgicznym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Indyk, 35100
        • Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Zjednoczone Królestwo, TR1 3LJ
        • Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
    • London
      • Hampstead, London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby, które mają co najmniej 12 lat w dniu pisemnej świadomej zgody/zgody.
  • Osoby, które wyraziły pisemną świadomą zgodę lub, w przypadku osób w wieku 12-17 lat (włącznie), wyraziły pisemną zgodę i których rodzic/opiekun wyraził pisemną świadomą zgodę.
  • Osoby z dziedzicznym łagodnym do ciężkiego niedoborem czynnika X (<20% podstawowej aktywności FX), w tym osoby wcześniej nieleczone LUB obecnie leczone świeżo mrożonym osoczem (FFP), koncentratem kompleksu protrombiny (PCC) lub koncentratem czynnika IX/X w ramach profilaktyki lub na popyt.
  • Pacjenci, którzy mają zostać poddani zabiegowi chirurgicznemu, w przypadku którego zdaniem badacza konieczne będzie podanie koncentratu czynnika X ze względu na wcześniejszą historię nietypowych krwawień, spontanicznych lub po zabiegu chirurgicznym lub urazie w przypadku braku leczenia produktem zawierającym czynnik X.
  • Pacjentki w ciąży przechodzące poród położniczy (w tym cesarskie cięcie i poród siłami natury) mogą wziąć udział w badaniu. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego opartego na ludzkiej gonadotropinie kosmówkowej. Jeśli pacjentka jest lub staje się aktywna seksualnie, musi stosować antykoncepcję przy użyciu sprawdzonej metody przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, od których wymaga się lub oczekuje się przyjmowania innych leków zawierających czynnik X podczas lub po zabiegu chirurgicznym.
  • Pacjenci z historią rozwoju inhibitora FX lub wykrywalnego inhibitora FX (≥0,6 BU) w teście Nijmegen-Bethesda podczas badania przesiewowego. Uzyskanie wyniku na obecność inhibitora FX podczas skriningu nie jest obowiązkowe, jeśli pacjent ma zostać poddany pilnej operacji, a lokalne laboratorium nie jest w stanie wykonać analiz przed zabiegiem chirurgicznym.
  • Osoby z trombocytopenią (płytki krwi < 50 x 109/l).
  • Osoby z klinicznie istotną chorobą nerek (kreatynina >200 µmol/l).
  • Osoby z klinicznie istotną chorobą wątroby (poziomy ALT ponad trzykrotnie przekraczające górną granicę normy).
  • Osoby, o których wiadomo, że mają inną koagulopatię lub trombofilię.
  • Osoby, które obecnie uczestniczą lub brały udział w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni, z wyjątkiem badania BPL Factor X PK (protokół numer Ten01).
  • Kobiety w okresie laktacji.
  • Osoby, u których stwierdzono lub podejrzewano nadwrażliwość na badany produkt leczniczy lub jego substancje pomocnicze.
  • Osoby, o których wiadomo, że nadużywały chemikaliów lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Osoby z historią nierzetelności lub braku współpracy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CZYNNIK X
Ludzki czynnik krzepnięcia X
Biologiczny: CZYNNIK X

Przedoperacyjna dawka nasycająca - Należy osiągnąć poziom FX 70%-90%. Zostanie on obliczony na podstawie masy ciała pacjenta w dniu operacji i wymaganego wzrostu. Dawka początkowa nie powinna przekraczać 60 j.m./kg.

Po operacji – należy osiągnąć minimalne poziomy FX na poziomie 50%.

Dożylny wlew czynnika X podaje się z sugerowaną szybkością 10 ml/min, ale nieprzekraczającą 20 ml/min.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kliniczna ocena objętości utraty krwi podczas operacji
Ramy czasowe: Utratę krwi mierzy się w trakcie i po operacji, całościowej oceny dokonuje się po ostatniej dawce czynnika X.

Tak szybko, jak to możliwe po zamknięciu rany, badacz oszacował objętość krwi utraconej podczas zabiegu chirurgicznego i dokonał oceny klinicznej w odniesieniu do objętości utraty krwi typowej dla normalnego pacjenta (tj. pacjenta bez skazy krwotocznej i poddawanego temu samemu zabiegowi chirurgicznemu). Ocena mogła być poparta liczbą wymazów i podkładek.

Ocena kliniczna została oceniona w następujący sposób:

  • Utrata krwi mniejsza niż oczekiwano
  • Utrata krwi zgodnie z oczekiwaniami
  • Utrata krwi większa niż oczekiwano
  • Nadmierna utrata krwi (zdefiniowana jako ponad dwukrotność wcześniej określonej ilości, jakiej można by się spodziewać u normalnego pacjenta po tego typu zabiegu)
Utratę krwi mierzy się w trakcie i po operacji, całościowej oceny dokonuje się po ostatniej dawce czynnika X.
Kliniczna ocena utraty krwi podczas operacji w stosunku do spodziewanej objętości utraty krwi u pacjentów bez skazy krwotocznej.
Ramy czasowe: Po zamknięciu rany
Oszacowana przez badacza objętość utraty krwi podczas zabiegu chirurgicznego w porównaniu z objętością utraty krwi spodziewanej u pacjentów bez skazy krwotocznej poddawanych temu samemu zabiegowi chirurgicznemu i zgłoszona jako większa niż, równa lub mniejsza niż.
Po zamknięciu rany
Wymóg transfuzji krwi
Ramy czasowe: w trakcie i po operacji
Liczba wymaganych transfuzji krwi (jednostki koncentratu krwinek czerwonych lub jednostki krwi pełnej) lub wlew autologicznych krwinek czerwonych podczas i po operacji
w trakcie i po operacji
Liczba epizodów krwawienia pooperacyjnego (patrz tabela poniżej)
Ramy czasowe: Koniec operacji do końca studiów
Krwawienie było oceniane przez badacza co najmniej raz dziennie, częściej, jeśli wskazywało na to ciężkość operacji lub reakcja pacjenta. Obejmowało to wszystkie epizody krwawienia od zakończenia zabiegu chirurgicznego do momentu, gdy pacjent nie był już narażony na ryzyko krwawienia z powodu zabiegu chirurgicznego
Koniec operacji do końca studiów
Zmiana hemoglobiny od okresu przedoperacyjnego do końca leczenia
Ramy czasowe: 2 godziny przed operacją do końca leczenia
Hemoglobinę osobnika mierzono przed operacją, w ciągu 2 godzin po operacji i pod koniec oceny leczenia. Oceniono zmiany w hemoglobinie osobnika od okresu przed operacją do okresu pooperacyjnego i od okresu pooperacyjnego do oceny zakończenia leczenia, biorąc pod uwagę objętość płynu podanego pacjentowi w okresach pośrednich, wszelkie transfuzje krwi w okresach interwencyjnych, hematokryt pacjenta w tych samych punktach czasowych i ferrytyny w surowicy osobnika przed podaniem dawki
2 godziny przed operacją do końca leczenia
Liczba uczestników ze stopniem opanowania krwawienia ocenionym jako doskonały.
Ramy czasowe: W trakcie i do końca leczenia

Badacze dokonali ogólnej oceny czynnika X w kontrolowaniu krwawienia na zakończenie oceny leczenia. Stopień opanowania krwawienia oceniono jako doskonały, dobry, zły lub niemożliwy do oceny, zgodnie z poniższymi kryteriami:

  • Doskonałe - Parametry były podobne do tych u osób bez skazy krwotocznej.
  • Dobry - Parametry były gorsze niż u osób bez skazy krwotocznej, ale do przywrócenia hemostazy nie były wymagane żadne inne środki zawierające czynnik X.
  • Słaba - Utrata krwi była nadmierna (zdefiniowana jako ponad dwukrotność wcześniej określonej ilości, jakiej można by się spodziewać u pacjenta bez skazy krwotocznej w przypadku tego rodzaju operacji) i/lub nie uzyskano hemostazy i/lub wymagane były dodatkowe środki zawierające czynnik X w celu przywrócenia hemostazy.
  • Niemożliwe do oceny — skuteczność nie była możliwa do oceny lub przed oceną skuteczności czynnika X konieczne były dodatkowe środki zawierające czynnik X (z wyjątkiem transfuzji krwi).
W trakcie i do końca leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przyrostowa regeneracja po bolusie dawki czynnika X
Ramy czasowe: stopniowy powrót do zdrowia oceniano po około 30 minutach od podania bolusa przed operacją

Przyrostowe odzyskiwanie FX:C po infuzji bolusa przed operacją Przyrost czynnika X oblicza się przez odjęcie poziomu czynnika X przed infuzją od wartości po podaniu dawki.

Stopniowe odzyskiwanie jest obliczane na podstawie przyrostu FX (j.m./dl)/dawki FX (j.m./kg)
stopniowy powrót do zdrowia oceniano po około 30 minutach od podania bolusa przed operacją
Dawka na infuzję (j.m./kg)
Ramy czasowe: przed operacją, w okresie pooperacyjnym
dawkę dostosowaną do masy ciała na infuzję, aż u pacjenta nie występowało już ryzyko krwawienia z powodu zabiegu chirurgicznego
przed operacją, w okresie pooperacyjnym

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bio Products Laboratory

Śledczy

  • Główny śledczy: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 listopada 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Ten03

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedobór czynnika X

Badania kliniczne na CZYNNIK X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj