Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af BPL's High Purity FACTOR X i behandling af faktor X-mangelfulde forsøgspersoner, der gennemgår kirurgi (Ten03)

15. januar 2019 opdateret af: Bio Products Laboratory

Et fase III åbent, multicenter-studie for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​BPL's High Purity FACTOR X i behandlingen af ​​faktor X-mangelfulde forsøgspersoner, der gennemgår kirurgi

Den primære effektvariabel er at vurdere tilstedeværelsen eller fraværet af for stort blodtab under og efter operationen.

De sekundære effektmål er som følger:

  1. En subjektiv samlet vurdering foretaget af efterforskeren af ​​FACTOR X i kontrol af blødning under operation.
  2. Hyppigheden af ​​blødningsepisoder under behandling med FACTOR X, mens forsøgspersonen har risiko for postoperativ blødning, inklusive lokalisering og varighed.
  3. Inkrementel genopretning af FX:C og FX:Ag efter bolusinfusionen før operationen.
  4. Vurdering af FX:C og FX:Ag niveauer på hver dag efter operationen.
  5. Vurdering af de kumulative vægtjusterede doser af FACTOR X målt ved FX:C (IE/kg kropsvægt) administreret til hvert individ for at opretholde hæmostase.
  6. Vurdering af de kumulative doser af FACTOR X som målt ved FX:C (IE) indgivet til hvert individ for at opretholde hæmostase.
  7. Mængde af vægtjusteret FAKTOR X som målt ved FX:C (IE/kg kropsvægt) administreret dagligt (operationsdag og hver postoperativ dag) for at opretholde hæmostase.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​FACTOR X administreret ved bolusinfusion for at forhindre blødning og opnå hæmostase hos faktor X-mangelfulde forsøgspersoner, der skal opereres.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Det Forenede Kongerige, TR1 3LJ
        • Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
    • London
      • Hampstead, London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der er mindst 12 år på datoen for skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  • Forsøgspersoner, der har givet skriftligt informeret samtykke eller, for forsøgspersoner i alderen 12-17 år (inklusive), har givet skriftligt samtykke, og hvis forælder/værge har givet skriftligt informeret samtykke.
  • Personer med arvelig mild til svær faktor X-mangel (<20 % basal FX-aktivitet), inklusive tidligere ubehandlede forsøgspersoner ELLER dem, der i øjeblikket behandles med Fresh Frozen Plasma (FFP), Prothrombin Complex Concentrate (PCC) eller faktor IX/X-koncentrat ved profylakse eller på efterspørgsel.
  • Forsøgspersoner, der skal gennemgå en operation, hvor investigator mener, at et faktor X-koncentrat vil være påkrævet på grund af en tidligere historie med usædvanlig blødning enten spontant eller efter operation eller traume i fravær af behandling med et produkt, der indeholder faktor X.
  • Gravide forsøgspersoner, der gennemgår obstetrisk fødsel (herunder kejsersnit og vaginal fødsel), kan deltage i undersøgelsen. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have et negativt resultat på en human choriongonadotropin-baseret graviditetstest. Hvis en kvindelig forsøgsperson er eller bliver seksuelt aktiv, skal hun praktisere prævention ved at bruge en metode med dokumenteret pålidelighed i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der skal eller forventes at tage anden faktor X-holdig medicin under eller efter operationen.
  • Personer med en historie med inhibitorudvikling til FX eller en påviselig hæmmer til FX (≥0,6 BU) på Nijmegen-Bethesda-assayet ved screening. Indhentning af et FX-hæmmerresultat ved screening er ikke obligatorisk, hvis forsøgspersonen skal have akut operation, og det lokale laboratorium ikke er i stand til at udføre analyserne forud for det kirurgiske indgreb.
  • Personer med trombocytopeni (blodplader < 50 x 109/L).
  • Personer med klinisk signifikant nyresygdom (kreatinin >200 µmol/L).
  • Forsøgspersoner, der har klinisk signifikant leversygdom (ALAT-niveauer større end tre gange den øvre grænse for normal).
  • Personer, der vides at have anden koagulopati eller trombofili.
  • Forsøgspersoner, der i øjeblikket deltager eller har deltaget i et andet forsøg inden for de sidste 30 dage, med undtagelse af BPL Factor X PK-studiet (protokolnummer Ten01).
  • Kvindelige forsøgspersoner, der ammer.
  • Personer, der har kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgslægemidlet eller dets hjælpestoffer.
  • Personer, der vides at have misbrugt kemikalier eller stoffer inden for de seneste 12 måneder.
  • Emner med en historie med upålidelighed eller manglende samarbejde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FAKTOR X
Human koagulationsfaktor X
Biologisk: FAKTOR X

Indlæsningsdosis før operation - FX-niveauet på 70%-90% bør opnås. Dette vil blive beregnet ud fra patientens vægt på operationsdagen og den nødvendige stigning. Startdosis bør ikke overstige 60 IE/kg.

Efter operationen - FX-dalniveauer på 50 % bør opnås.

Intravenøs infusion af faktor X gives med en foreslået hastighed på 10 ml/min, men ikke mere end 20 ml/min.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk estimering af volumen af ​​blodtab under kirurgi
Tidsramme: Blodtab måles under og efter operationen, den samlede vurdering foretages efter den sidste dosis FACTOR X.

Så hurtigt som muligt efter sårlukning estimerede investigator mængden af ​​blodtab under operationen og foretog en klinisk vurdering i forhold til mængden af ​​blodtab, der typisk forventes hos en normal patient (dvs. en uden en blødningsforstyrrelse og gennemgår den samme kirurgiske procedure). Vurderingen kan være blevet understøttet af en podepind og pudetælling.

Den kliniske vurdering blev vurderet som følger:

  • Blodtab mindre end forventet
  • Blodtab som forventet
  • Blodtab mere end forventet
  • For stort blodtab (defineret som mere end det dobbelte af den foruddefinerede mængde, der ville forventes hos en normal patient til denne type operation)
Blodtab måles under og efter operationen, den samlede vurdering foretages efter den sidste dosis FACTOR X.
Klinisk vurdering af blodtab under operation i forhold til mængden af ​​blodtab, der forventes hos patienter uden en blødningsforstyrrelse.
Tidsramme: Efter sårlukning
Efterforskerens estimering af volumen af ​​blodtab under operation sammenlignet med volumen af ​​blodtab, der forventes hos patienter uden en blødningsforstyrrelse, der gennemgår den samme kirurgiske procedure og rapporteret som større end, lig med eller mindre end.
Efter sårlukning
Krav til blodtransfusion
Tidsramme: under og efter operationen
Antal nødvendige blodtransfusioner (enheder af pakkede røde blodlegemer eller enheder af fuldblod) eller infusion af autologe røde blodlegemer under og efter operationen
under og efter operationen
Antal postoperative blødningsepisoder (se tabel nedenfor)
Tidsramme: Afslutning af operation til afslutning af undersøgelse
Blødning blev vurderet mindst én gang hver dag af investigator, hyppigere, hvis det var indikeret af sværhedsgraden af ​​operationen eller forsøgspersonens respons. Dette omfattede alle blødningsepisoder fra afslutningen af ​​den kirurgiske procedure, indtil forsøgspersonen ikke længere var i risiko for blødning på grund af operation
Afslutning af operation til afslutning af undersøgelse
Ændring af hæmoglobin fra før operation til afslutning af behandling
Tidsramme: 2 timer før operation til afslutning af behandlingen
Forsøgspersonens hæmoglobin blev målt præoperativt, inden for 2 timer efter operationen og ved slutningen af ​​behandlingen. Ændringer i forsøgspersonens hæmoglobin fra præ- til postoperativt og fra postoperativt til endt behandlingsvurdering blev vurderet under hensyntagen til mængden af ​​væske, der blev infunderet i forsøgspersonen i de mellemliggende perioder, eventuelle blodtransfusioner i de mellemliggende perioder, forsøgspersonens hæmatokritværdi på samme tidspunkter og forsøgspersonens prædosis serumferritin
2 timer før operation til afslutning af behandlingen
Antal deltagere med grad af blødningskontrol vurderet som fremragende.
Tidsramme: Under og indtil afslutning af behandlingen

Efterforskerne lavede en overordnet vurdering af FACTOR X til at kontrollere blødning ved slutningen af ​​behandlingen. Graden af ​​blødningskontrol blev vurderet som fremragende, god, dårlig eller uvurderelig i overensstemmelse med følgende kriterier anført nedenfor:

  • Fremragende - parametrene svarede til dem hos personer uden en blødningsforstyrrelse.
  • Gode ​​- parametrene var ringere end dem hos forsøgspersoner uden en blødningsforstyrrelse, men ingen andre faktor X-holdige midler var nødvendige for at genoprette hæmostasen.
  • Dårlig - Blodtabet var for stort (defineret som mere end det dobbelte af den foruddefinerede mængde, der ville forventes hos et forsøgsperson uden en blødningsforstyrrelse til denne type operation) og/eller hæmostase blev ikke opnået, og/eller yderligere faktor X-holdige midler var påkrævet at genoprette hæmostasen.
  • Uvurderelig - Effekten var ikke mulig at vurdere, eller der var behov for yderligere faktor X-holdige midler (eksklusive blodtransfusioner), før effektiviteten af ​​FACTOR X kunne vurderes.
Under og indtil afslutning af behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Inkrementel restitution efter bolusdosis af FACTOR X
Tidsramme: trinvis restitution blev vurderet ca. 30 minutter efter bolus før operationen

Inkrementel gendannelse af FX:C efter bolusinfusionen før operationen Faktor X-tilvæksten beregnes ved at trække præ-infusionsfaktor X-niveauet fra post-dosis-værdien.

Inkrementel restitution beregnes ved FX-tilvækst (IE/dL)/ FX-dosis (IE/kg)
trinvis restitution blev vurderet ca. 30 minutter efter bolus før operationen
Dosis pr. infusion (IE/kg)
Tidsramme: før operation, i den postoperative periode
vægt justeret dosis pr. infusion, indtil en person ikke længere var i risiko for blødning på grund af operation
før operation, i den postoperative periode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bio Products Laboratory

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2010

Først opslået (Skøn)

15. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2019

Sidst verificeret

1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Ten03

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Faktor X-mangel

Kliniske forsøg med FAKTOR X

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner