Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost vysoce čistého FAKTORU X BPL při léčbě pacientů s deficitem faktoru X podstupujících chirurgický zákrok (Ten03)

15. ledna 2019 aktualizováno: Bio Products Laboratory

Otevřená, multicentrická studie fáze III pro zkoumání bezpečnosti a účinnosti vysoce čistého FAKTORU X BPL při léčbě pacientů s deficitem faktoru X podstupujících chirurgický zákrok

Primární proměnnou účinnosti je posouzení přítomnosti nebo nepřítomnosti nadměrné krevní ztráty během a po operaci.

Sekundární koncové body účinnosti jsou následující:

  1. Subjektivní celkové hodnocení FAKTORU X při kontrole krvácení během operace vyšetřovatelem.
  2. Výskyt krvácivých epizod během léčby FAKTOREM X, když je subjekt ohrožen pooperačním krvácením, včetně lokalizace a trvání.
  3. Přírůstková obnova FX:C a FX:Ag po bolusové infuzi před operací.
  4. Stanovení hladin FX:C a FX:Ag každý den po operaci.
  5. Vyhodnocení kumulativních dávek FAKTORU X upravených podle hmotnosti, měřeno pomocí FX:C (IU/kg tělesné hmotnosti) podávaných každému subjektu k udržení hemostázy.
  6. Vyhodnocení kumulativních dávek FAKTORU X měřených pomocí FX:C (IU) podávaných každému subjektu k udržení hemostázy.
  7. Množství hmotnostně upraveného FAKTORU X měřeno pomocí FX:C (IU/kg tělesné hmotnosti) podávaného denně (den operace a každý pooperační den) k udržení hemostázy.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zkoumat bezpečnost a účinnost FACTOR X podávaného bolusovou infuzí k prevenci krvácení a dosažení hemostázy u subjektů s deficitem faktoru X podstupujících chirurgický zákrok.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Krocan, 35100
        • Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Spojené království, TR1 3LJ
        • Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
    • London
      • Hampstead, London, Spojené království, NW3 2QG
        • The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty, kterým je k datu písemného informovaného souhlasu/souhlasu alespoň 12 let.
  • Subjekty, které daly písemný informovaný souhlas, nebo u subjektů ve věku 12-17 let (včetně), daly písemný souhlas a jejichž rodič/opatrovník dal písemný informovaný souhlas.
  • Jedinci s dědičným mírným až závažným nedostatkem faktoru X (<20 % bazální aktivity FX), včetně dříve neléčených subjektů NEBO těch, kteří jsou v současnosti léčeni čerstvě zmrazenou plazmou (FFP), koncentrátem protrombinového komplexu (PCC) nebo koncentrátem faktoru IX/X profylaxi nebo na poptávka.
  • Subjekty, které mají podstoupit chirurgický zákrok, u kterého se výzkumník domnívá, že bude zapotřebí koncentrát faktoru X kvůli předchozí anamnéze neobvyklého krvácení buď spontánně nebo po operaci nebo traumatu bez léčby přípravkem obsahujícím faktor X.
  • Do studie mohou vstoupit těhotné subjekty podstupující porodnický porod (včetně císařského řezu a vaginálního porodu). Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu na bázi lidského choriového gonadotropinu. Pokud žena je nebo se stane sexuálně aktivní, musí po dobu trvání studie používat metodu osvědčené spolehlivosti.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, u kterých se vyžaduje nebo se očekává, že budou užívat jiné léky obsahující faktor X během nebo po operaci.
  • Subjekty s historií vývoje inhibitoru na FX nebo detekovatelným inhibitorem na FX (≥0,6 BU) v testu Nijmegen-Bethesda při screeningu. Získání výsledku FX inhibitoru při screeningu není povinné, pokud má subjekt podstoupit urgentní chirurgický zákrok a místní laboratoř není schopna provést analýzy před chirurgickým zákrokem.
  • Subjekty s trombocytopenií (počet krevních destiček < 50 x 109/l).
  • Subjekty, které mají klinicky významné onemocnění ledvin (kreatinin >200 µmol/l).
  • Subjekty, které mají klinicky významné onemocnění jater (hladiny ALT vyšší než trojnásobek horní hranice normálu).
  • Subjekty, o kterých je známo, že mají jinou koagulopatii nebo trombofilii.
  • Subjekty, které se v současné době účastní nebo se účastnily jiné studie během posledních 30 dnů, s výjimkou studie BPL faktoru X PK (číslo protokolu Ten01).
  • Kojící ženy.
  • Jedinci, kteří mají známou nebo mají podezření na přecitlivělost na hodnocený léčivý přípravek nebo jeho pomocné látky.
  • Subjekty, o kterých je známo, že v posledních 12 měsících zneužívaly chemikálie nebo drogy.
  • Subjekty s historií nespolehlivosti nebo nespolupráce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: FAKTOR X
Lidský koagulační faktor X
Biologický: FAKTOR X

Předoperační nasycovací dávka – Mělo by být dosaženo úrovně FX 70 % - 90 %. Ta bude vypočítána na základě hmotnosti pacienta v den operace a požadovaného zvýšení. Počáteční dávka by neměla překročit 60 IU/kg.

Po operaci by mělo být dosaženo minimální hladiny FX 50 %.

Intravenózní infuze faktoru X se podává doporučenou rychlostí 10 ml/min, ale nepřesahující 20 ml/min.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinický odhad objemu krevní ztráty během operace
Časové okno: Krevní ztráta se měří během a po operaci, celkové hodnocení se provádí po poslední dávce FAKTORU X.

Jakmile to bylo možné po uzavření rány, zkoušející odhadl objem krevní ztráty během chirurgického zákroku a provedl klinické hodnocení oproti objemu krevní ztráty typicky očekávané u normálního pacienta (tj. pacienta bez krvácivé poruchy a podstupujícího stejný chirurgický zákrok). Posouzení mohlo být podpořeno měřením tamponu a tamponu.

Klinické hodnocení bylo hodnoceno takto:

  • Ztráta krve menší, než se očekávalo
  • Ztráta krve podle očekávání
  • Ztráta krve větší, než se čekalo
  • Nadměrná ztráta krve (definovaná jako více než dvojnásobek předem definovaného množství, které by se dalo očekávat u normálního pacienta pro tento typ operace)
Krevní ztráta se měří během a po operaci, celkové hodnocení se provádí po poslední dávce FAKTORU X.
Klinické hodnocení krevní ztráty během operace oproti objemu krevní ztráty očekávané u pacientů bez krvácivé poruchy.
Časové okno: Po uzavření rány
Zkoušející odhad objemu krevní ztráty během chirurgického zákroku ve srovnání s objemem krevní ztráty očekávaným u pacientů bez krvácivé poruchy podstupujících stejný chirurgický zákrok a hlášených jako větší než, rovný nebo menší než.
Po uzavření rány
Požadavek na krevní transfuzi
Časové okno: během a po operaci
Počet požadovaných krevních transfuzí (jednotky zabalených červených krvinek nebo jednotky plné krve) nebo infuze autologních červených krvinek během a po operaci
během a po operaci
Počet epizod pooperačního krvácení (viz tabulka níže)
Časové okno: Konec operace do konce studia
Krvácení bylo hodnoceno alespoň jednou denně zkoušejícím, častěji, pokud to indikovala závažnost operace nebo reakce subjektu. To zahrnovalo všechny krvácivé epizody od konce chirurgického zákroku, dokud subjekt již nebyl vystaven riziku krvácení v důsledku chirurgického zákroku
Konec operace do konce studia
Změna hemoglobinu od předoperační do konce léčby
Časové okno: 2 hodiny před operací do konce léčby
Hemoglobin subjektu byl měřen před operací, do 2 hodin po operaci a na konci hodnocení léčby. Byly hodnoceny změny hemoglobinu subjektu před operací a po operaci a po operaci do konce léčby. Posouzení bylo hodnoceno s ohledem na objem tekutiny infundované do subjektu během mezidobí, jakékoli krevní transfuze v meziobdobí, hematokrit subjektu ve stejných časových bodech a sérový feritin subjektu před dávkou
2 hodiny před operací do konce léčby
Počet účastníků se stupněm kontroly krvácení hodnocen jako vynikající.
Časové okno: Během a do konce léčby

Vyšetřovatelé provedli celkové hodnocení FAKTORU X při kontrole krvácení na konci hodnocení léčby. Stupeň kontroly krvácení byl hodnocen jako výborný, dobrý, špatný nebo nehodnotitelný v souladu s následujícími kritérii uvedenými níže:

  • Vynikající - Parametry byly podobné jako u subjektů bez poruchy krvácení.
  • Dobré parametry byly horší než u subjektů bez poruchy krvácivosti, ale k obnovení hemostázy nebyla vyžadována žádná další činidla obsahující faktor X.
  • Špatná – ztráta krve byla nadměrná (definovaná jako více než dvojnásobek předem definovaného množství, které by se očekávalo u subjektu bez poruchy krvácivosti pro tento typ operace) a/nebo nebylo dosaženo hemostázy a/nebo byly vyžadovány další látky obsahující faktor X k obnovení hemostázy.
  • Nehodnotitelné - Účinnost nebylo možné vyhodnotit, nebo byly požadovány další látky obsahující faktor X (s výjimkou krevních transfuzí), než mohla být vyhodnocena účinnost FAKTORU X.
Během a do konce léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přírůstkové zotavení po bolusové dávce FAKTORU X
Časové okno: přírůstkové zotavení bylo hodnoceno přibližně 30 minut po bolusu před operací

Přírůstková obnova FX:C po infuzi bolusu před operací Přírůstek faktoru X se vypočítá odečtením hladiny faktoru X před infuzí od hodnoty po dávce.

Přírůstkové zotavení se vypočítává jako přírůstek FX (IU/dl)/dávka FX (IU/kg)
přírůstkové zotavení bylo hodnoceno přibližně 30 minut po bolusu před operací
Dávka na infuzi (IU/kg)
Časové okno: před operací, v pooperačním období
dávka upravená podle hmotnosti na infuzi, dokud subjekt již nebyl vystaven riziku krvácení v důsledku chirurgického zákroku
před operací, v pooperačním období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bio Products Laboratory

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. listopadu 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2010

První zveřejněno (Odhad)

15. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2019

Naposledy ověřeno

1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Ten03

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek faktoru X

Klinické studie na FAKTOR X

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit