A BPL nagy tisztaságú X. faktorának biztonsága és hatékonysága az X. faktor hiányos, műtéten átesett alanyok kezelésében (Ten03)
2019. január 15. frissítette: Bio Products Laboratory
III. fázisú nyílt, többközpontú vizsgálat a BPL nagy tisztaságú X-es faktorának biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára X-es faktorhiányos, műtéten átesett alanyok kezelésében
Az elsődleges hatékonysági változó a túlzott vérveszteség megléte vagy hiánya a műtét alatt és után.
A másodlagos hatékonysági végpontok a következők:
- A vizsgáló szubjektív, átfogó értékelése a X. faktorról a műtét alatti vérzés szabályozásában.
- A vérzéses epizódok előfordulási gyakorisága az X faktorral végzett kezelés során, miközben az alany ki van téve a posztoperatív vérzés kockázatának, beleértve a helyét és időtartamát.
- Az FX:C és FX:Ag fokozatos felépülése a műtét előtti bolus infúzió után.
- Az FX:C és FX:Ag szintek értékelése a műtét utáni minden napon.
- Az egyes alanyoknak a vérzéscsillapítás fenntartása érdekében beadott X FACTOR kumulatív, testsúlyhoz igazított dózisának értékelése FX:C-vel (NE/testtömeg-kg).
- Az egyes alanyoknak a vérzéscsillapítás fenntartása érdekében beadott FX:C-vel (NE) mért X faktor kumulatív dózisának értékelése.
- A vérzéscsillapítás fenntartása érdekében naponta (a műtét napján és minden posztoperatív napon) beadott súly szerint beállított X FACTOR FX:C (NE/testtömeg-kg) mértéke.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A vérzés megelőzése és a vérzéscsillapítás elérése érdekében bolus infúzióban adott X faktor biztonságosságának és hatásosságának vizsgálata műtéten átesett, X faktor hiányos alanyoknál.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, W12 0NN
- Hammersmith Hospital
-
-
Cornwall
-
Truro, Cornwall, Egyesült Királyság, TR1 3LJ
- Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
-
-
London
-
Hampstead, London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
-
-
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
-
-
-
-
-
Istanbul, Pulyka, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
-
-
Izmir
-
Bornova, Izmir, Pulyka, 35100
- Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azok az alanyok, akik legalább 12 évesek az írásos tájékozott beleegyezésük/hozzájárulás időpontjában.
- Azok az alanyok, akik írásos beleegyező nyilatkozatot adtak, vagy a 12-17 éves (beleértve) alanyok írásos beleegyezését adtak, és akiknek szülője/gondviselője írásos beleegyezését adta.
- Örökletes, enyhe vagy súlyos X faktor hiányban szenvedő alanyok (<20% alap FX aktivitás), beleértve a korábban nem kezelt alanyokat VAGY azokat, akiket jelenleg frissen fagyasztott plazmával (FFP), protrombin komplex koncentrátummal (PCC) vagy IX/X faktor koncentrátummal kezelnek profilaktikusan vagy tovább igény.
- Azok az alanyok, akiknél olyan műtéten esnek át, amelynél a vizsgáló úgy véli, hogy X faktor koncentrátumra lesz szükség a kórtörténetben előforduló szokatlan vérzés miatt, akár spontán, akár műtét után, vagy X-faktort tartalmazó termékkel végzett kezelés hiányában trauma után.
- Szülészeti szülésen (beleértve a császármetszéssel és hüvelyi szüléssel) átesett terhes alanyok is részt vehetnek a vizsgálatban. A fogamzóképes korú női alanyoknál negatív eredményt kell adni a humán koriongonadotropin alapú terhességi teszten. Ha egy nő szexuálisan aktív, vagy szexuálisan aktívvá válik, a vizsgálat időtartama alatt bizonyítottan megbízható módszert alkalmazva kell fogamzásgátlást gyakorolnia.
Kizárási kritériumok:
- Olyan alanyok, akiknek más X faktort tartalmazó gyógyszert kell szedniük vagy várhatóan a műtét alatt vagy után kell szedniük.
- Azok az alanyok, akiknek a kórtörténetében az FX gátló vagy kimutatható FX inhibitor (≥ 0,6 BU) szerepel a szűrés során a Nijmegen-Bethesda vizsgálaton. Az FX-inhibitor eredményének megszerzése a szűrés során nem kötelező, ha az alany sürgősségi műtéten esik át, és a helyi laboratórium nem tudja elvégezni az elemzéseket a műtét előtt.
- Thrombocytopeniában szenvedő alanyok (thrombocytaszám < 50 x 109/l).
- Klinikailag jelentős vesebetegségben szenvedő betegek (kreatinin > 200 µmol/L).
- Klinikailag jelentős májbetegségben szenvedő alanyok (az ALT-szint meghaladja a normálérték felső határának háromszorosát).
- Olyan alanyok, akikről ismert, hogy egyéb koagulopátiában vagy thrombophiliában szenvednek.
- Azok az alanyok, akik jelenleg vesznek részt vagy az elmúlt 30 napon belül részt vettek egy másik vizsgálatban, kivéve a BPL Factor X PK vizsgálatot (Ten01 protokollszám).
- Szoptató női alanyok.
- Olyan alanyok, akiknél ismert vagy feltételezett túlérzékenység a vizsgálati készítménnyel vagy segédanyagaival szemben.
- Alanyok, akikről ismert, hogy az elmúlt 12 hónapban visszaéltek vegyi anyagokkal vagy kábítószerekkel.
- Olyan alanyok, akiknél korábban megbízhatatlanok vagy nem működtek együtt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: X. TÉNYEZŐ
Humán X. koagulációs faktor
|
Műtét előtti telítő dózis – A 70%-90%-os FX szintet el kell érni. Ezt a beteg műtéti napi testsúlya és a szükséges emelkedés alapján számítják ki. A kezdő adag nem haladhatja meg a 60 NE/kg-ot. Műtét után – 50%-os FX mélypontot kell elérni. Az X faktor intravénás infúzióját 10 ml/perc javasolt sebességgel adják be, de nem haladhatja meg a 20 ml/perc sebességet. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A műtét alatti vérveszteség mennyiségének klinikai becslése
Időkeret: A vérveszteséget a műtét alatt és után mérik, az átfogó értékelést az X FACTOR utolsó adagja után végezzük.
|
A sebzárás után a lehető legrövidebb időn belül a vizsgáló megbecsülte a műtét során fellépő vérveszteség mennyiségét, és klinikai értékelést végzett a normál (vagyis vérzési rendellenesség nélküli és ugyanazon a sebészeti beavatkozáson áteső) betegnél jellemzően várható vérveszteség mennyiségéhez képest. Az értékelést tampon- és betétszámlálás is alátámaszthatta. A klinikai értékelést a következőképpen értékelték:
|
A vérveszteséget a műtét alatt és után mérik, az átfogó értékelést az X FACTOR utolsó adagja után végezzük.
|
|
A műtét alatti vérveszteség klinikai értékelése a vérzési rendellenesség nélküli betegek várható vérveszteségének mértékéhez képest.
Időkeret: Sebzárás után
|
A vizsgáló által a műtét során bekövetkezett vérveszteség volumenére vonatkozó becslése az ugyanazon a műtéti beavatkozáson átesett vérzési rendellenességben nem szenvedő betegek várható vérveszteségéhez viszonyítva, amely nagyobb, egyenlő vagy kisebb mint.
|
Sebzárás után
|
|
A vérátömlesztés követelményei
Időkeret: műtét alatt és után
|
A szükséges vérátömlesztések száma (egységnyi vörösvértest vagy egységnyi teljes vér) vagy autológ vörösvértestek infúziója a műtét alatt és után
|
műtét alatt és után
|
|
Műtét utáni vérzéses epizódok száma (lásd az alábbi táblázatot)
Időkeret: A műtét vége a tanulmány végéig
|
A vérzést a vizsgáló naponta legalább egyszer értékelte, gyakrabban, ha a műtét súlyossága vagy az alany reakciója jelezte.
Ez magában foglalta az összes vérzéses epizódot a műtéti eljárás végétől egészen addig, amíg az alany már nem volt kitéve a műtét miatti vérzés kockázatának
|
A műtét vége a tanulmány végéig
|
|
Hemoglobin változás a műtét előtt a kezelés végéig
Időkeret: 2 órával a műtét előtt a kezelés végéig
|
Az alany hemoglobinszintjét a műtét előtt, a műtét után 2 órán belül és a kezelés végén mértük.
Felmérték az alany hemoglobinszintjének változásait a műtét előtti és a műtét utáni, valamint a műtét utáni időszaktól a kezelés befejezéséig, figyelembe véve a közbenső időszakokban az alanyba infundált folyadék mennyiségét, a közbenső időszakokban végzett vérátömlesztéseket, az alany hematokritját. azonos időpontokban és az alany dózis előtti szérum ferritinjében
|
2 órával a műtét előtt a kezelés végéig
|
|
Kiválónak minősített vérzéscsillapítóval rendelkező résztvevők száma.
Időkeret: A kezelés alatt és végéig
|
A vizsgálók átfogó értékelést végeztek az X. faktorról a vérzés szabályozásában a kezelés végén. A vérzéscsillapítás mértéke kiváló, jó, gyenge vagy értékelhetetlen volt, az alábbi kritériumok szerint:
|
A kezelés alatt és végéig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Inkrementális felépülés az X. faktor bolus adagját követően
Időkeret: a növekményes gyógyulást körülbelül 30 perccel a műtét előtti bólus után értékelték
|
Az FX:C növekményes felépülése a műtét előtti bolusinfúzió után Az X faktor növekményét úgy számítjuk ki, hogy az infúzió előtti X faktor szintjét levonjuk az adagolás utáni értékből. A növekményes visszanyerést FX növekmény (IU/dL)/FX dózis (NE/kg) alapján számítják ki. |
a növekményes gyógyulást körülbelül 30 perccel a műtét előtti bólus után értékelték
|
|
Infúziónkénti adag (NE/kg)
Időkeret: műtét előtt, posztoperatív időszakban
|
testtömeggel korrigált adag infúziónként mindaddig, amíg az alany már nem volt kitéve a műtét miatti vérzés kockázatának
|
műtét előtt, posztoperatív időszakban
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. november 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. március 12.
Első közzététel (Becslés)
2010. március 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. február 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. január 15.
Utolsó ellenőrzés
2019. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Ten03
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .