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Sicurezza ed efficacia del FATTORE X ad alta purezza di BPL nel trattamento di soggetti con carenza di fattore X sottoposti a intervento chirurgico (Ten03)

15 gennaio 2019 aggiornato da: Bio Products Laboratory

Uno studio multicentrico aperto di fase III per indagare la sicurezza e l'efficacia del FATTORE X ad alta purezza di BPL nel trattamento di soggetti con carenza di fattore X sottoposti a intervento chirurgico

Per efficacia primaria variabile è valutare la presenza o l'assenza di eccessiva perdita di sangue durante e dopo l'intervento chirurgico.

Gli endpoint secondari di efficacia sono i seguenti:

  1. Una valutazione complessiva soggettiva da parte dello sperimentatore del FATTORE X nel controllo del sanguinamento durante l'intervento chirurgico.
  2. L'incidenza di episodi di sanguinamento durante il trattamento con FATTORE X mentre il soggetto è a rischio di sanguinamento post-operatorio, inclusa la sede e la durata.
  3. Recupero incrementale di FX:C e FX:Ag dopo l'infusione in bolo preoperatoria.
  4. Valutazione dei livelli di FX:C e FX:Ag ogni giorno dopo l'intervento.
  5. Valutazione delle dosi cumulative aggiustate in base al peso di FATTORE X misurate da FX:C (UI/kg di peso corporeo) somministrate a ciascun soggetto per mantenere l'emostasi.
  6. Valutazione delle dosi cumulative di FATTORE X misurate da FX:C (UI) somministrate a ciascun soggetto per mantenere l'emostasi.
  7. Quantità di FATTORE X adattato al peso, misurata da FX:C (UI/kg di peso corporeo) somministrata giornalmente (giorno dell'intervento e ogni giorno post-operatorio) per mantenere l'emostasi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studiare la sicurezza e l'efficacia del FATTORE X somministrato mediante infusione in bolo per prevenire il sanguinamento e raggiungere l'emostasi nei soggetti con deficit di fattore X sottoposti a intervento chirurgico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
    • Cornwall
      • Truro, Cornwall, Regno Unito, TR1 3LJ
        • Department of Hematology, Royal Cornwall Hospital,
    • London
      • Hampstead, London, Regno Unito, NW3 2QG
        • The Katherine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, The Royal Free Hospital,Pond Street
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Unidad Coagulopatías, Congenitas, Edificio Dotacional, 1ra Planta Hospital Universito La Paz
  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University Of Texas Health Science Center, Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center 6655 Travis St
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medicine Faculty Department of Pediatric Hematology
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege University School of Medicine, Departmant of Pediatric Hematology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che hanno almeno 12 anni di età alla data del consenso/assenso informato scritto.
  • Soggetti che hanno fornito il consenso informato scritto o, per i soggetti di età compresa tra 12 e 17 anni (inclusi), hanno dato il consenso scritto e il cui genitore/tutore ha dato il consenso informato scritto.
  • Soggetti con deficit ereditario di fattore X da lieve a grave (<20% di attività FX basale), inclusi soggetti precedentemente non trattati OPPURE quelli attualmente trattati con plasma fresco congelato (FFP), concentrato di complesso protrombinico (PCC) o concentrato di fattore IX/X mediante profilassi o richiesta.
  • Soggetti che devono sottoporsi a intervento chirurgico in cui lo sperimentatore ritiene che sarà necessario un concentrato di fattore X a causa di una precedente storia di sanguinamento insolito spontaneamente o dopo intervento chirurgico o trauma in assenza di trattamento con un prodotto contenente fattore X.
  • Possono partecipare allo studio soggetti in gravidanza sottoposti a parto ostetrico (incluso intervento cesareo e parto vaginale). I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un risultato negativo su un test di gravidanza a base di gonadotropina corionica umana. Se un soggetto di sesso femminile è o diventa sessualmente attivo, deve praticare la contraccezione utilizzando un metodo di comprovata affidabilità per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che devono o dovrebbero assumere altri farmaci contenenti fattore X durante o dopo l'intervento chirurgico.
  • Soggetti con una storia di sviluppo di inibitori per FX o un inibitore rilevabile per FX (≥0,6 BU) al test Nijmegen-Bethesda allo screening. L'ottenimento di un risultato di inibitore FX allo screening non è obbligatorio se il soggetto deve sottoporsi a intervento chirurgico d'urgenza e il laboratorio locale non è in grado di eseguire le analisi prima della procedura chirurgica.
  • Soggetti con trombocitopenia (piastrine < 50 x 109/L).
  • Soggetti con malattia renale clinicamente significativa (creatinina >200µmol/L).
  • Soggetti con malattia epatica clinicamente significativa (livelli di ALT superiori a tre volte il limite superiore della norma).
  • Soggetti noti per avere altre coagulopatie o trombofilia.
  • - Soggetti che stanno attualmente partecipando o hanno partecipato a un altro studio negli ultimi 30 giorni, ad eccezione dello studio BPL Factor X PK (numero di protocollo Ten01).
  • Soggetti di sesso femminile che stanno allattando.
  • Soggetti che hanno ipersensibilità nota o sospetta al medicinale sperimentale o ai suoi eccipienti.
  • Soggetti noti per aver abusato di sostanze chimiche o droghe negli ultimi 12 mesi.
  • Soggetti con una storia di inaffidabilità o non collaborazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FATTORE X
Fattore X della coagulazione umana
Biologico: FATTORE X

Dose di carico preoperatoria: deve essere raggiunto il livello FX del 70%-90%. Questo sarà calcolato in base al peso del paziente il giorno dell'intervento e all'aumento richiesto. La dose iniziale non deve superare le 60 UI/kg.

Dopo l'intervento chirurgico, dovrebbero essere raggiunti livelli minimi di FX del 50%.

L'infusione endovenosa di fattore X viene somministrata a una velocità suggerita di 10 ml/min ma non superiore a 20 ml/min.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stima clinica del volume della perdita di sangue durante l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: La perdita di sangue viene misurata durante e dopo l'intervento chirurgico, la valutazione complessiva viene effettuata dopo l'ultima dose di FATTORE X.

Non appena possibile dopo la chiusura della ferita, lo sperimentatore ha stimato il volume di perdita di sangue durante l'intervento chirurgico e ha effettuato una valutazione clinica rispetto al volume di perdita di sangue tipicamente previsto in un paziente normale (cioè uno senza disturbi emorragici e sottoposto alla stessa procedura chirurgica). La valutazione potrebbe essere stata supportata da un conteggio di tamponi e tamponi.

La valutazione clinica è stata valutata come segue:

  • Perdita di sangue inferiore al previsto
  • Perdita di sangue come previsto
  • Perdita di sangue più del previsto
  • Perdita di sangue eccessiva (definita come più del doppio della quantità predefinita che ci si aspetterebbe in un paziente normale per questo tipo di intervento chirurgico)
La perdita di sangue viene misurata durante e dopo l'intervento chirurgico, la valutazione complessiva viene effettuata dopo l'ultima dose di FATTORE X.
Valutazione clinica della perdita di sangue durante l'intervento chirurgico rispetto al volume di perdita di sangue previsto nei pazienti senza disturbi della coagulazione.
Lasso di tempo: Dopo la chiusura della ferita
La stima dello sperimentatore del volume di perdita di sangue durante l'intervento chirurgico rispetto al volume di perdita di sangue previsto in pazienti senza disturbi emorragici sottoposti alla stessa procedura chirurgica e riportato come maggiore, uguale o minore di.
Dopo la chiusura della ferita
Requisito per la trasfusione di sangue
Lasso di tempo: durante e dopo l'intervento chirurgico
Numero di trasfusioni di sangue necessarie (unità di globuli rossi concentrati o unità di sangue intero) o infusione di globuli rossi autologhi durante e dopo l'intervento chirurgico
durante e dopo l'intervento chirurgico
Numero di episodi emorragici postoperatori (vedere la tabella sottostante)
Lasso di tempo: Fine dell'intervento chirurgico fino alla fine dello studio
Il sanguinamento è stato valutato almeno una volta al giorno dallo sperimentatore, più frequentemente se indicato dalla gravità dell'operazione o dalla risposta del soggetto. Ciò includeva tutti gli episodi di sanguinamento dalla fine della procedura chirurgica fino a quando il soggetto non era più a rischio di sanguinamento a causa dell'intervento chirurgico
Fine dell'intervento chirurgico fino alla fine dello studio
Cambiamento di emoglobina dal pre-intervento fino alla fine del trattamento
Lasso di tempo: 2 ore prima dell'intervento fino alla fine del trattamento
L'emoglobina del soggetto è stata misurata prima dell'intervento, entro 2 ore dopo l'intervento e alla fine della valutazione del trattamento. Sono stati valutati i cambiamenti nell'emoglobina del soggetto dal pre al post operatorio e dal post operatorio alla valutazione di fine trattamento, tenendo conto del volume di fluido infuso nel soggetto durante i periodi intermedi, eventuali trasfusioni di sangue nei periodi intermedi, l'ematocrito del soggetto contemporaneamente e la ferritina sierica pre-dose del soggetto
2 ore prima dell'intervento fino alla fine del trattamento
Numero di partecipanti con grado di controllo del sanguinamento valutato come eccellente.
Lasso di tempo: Durante e fino alla fine del trattamento

I ricercatori hanno effettuato una valutazione complessiva del FATTORE X nel controllo del sanguinamento alla valutazione di fine trattamento. Il grado di controllo del sanguinamento è stato valutato come eccellente, buono, scarso o non valutabile, in accordo con i seguenti criteri elencati di seguito:

  • Eccellente - I parametri erano simili a quelli dei soggetti senza disturbi della coagulazione.
  • Buono - I parametri erano inferiori a quelli dei soggetti senza disturbi della coagulazione, ma non erano necessari altri agenti contenenti fattore X per ripristinare l'emostasi.
  • Scadente - La perdita di sangue è stata eccessiva (definita come più del doppio della quantità predefinita che ci si aspetterebbe in un soggetto senza disturbi emorragici per questo tipo di intervento chirurgico) e/o l'emostasi non è stata raggiunta e/o sono stati richiesti agenti contenenti fattore X aggiuntivi ripristinare l'emostasi.
  • Non valutabile: non è stato possibile valutare l'efficacia o sono stati necessari ulteriori agenti contenenti fattore X (escluse le trasfusioni di sangue) prima che l'efficacia del FATTORE X potesse essere valutata.
Durante e fino alla fine del trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Recupero incrementale dopo la dose in bolo di FATTORE X
Lasso di tempo: il recupero incrementale è stato valutato a circa 30 minuti dopo il bolo preoperatorio

Recupero incrementale di FX:C dopo l'infusione in bolo preoperatoria L'incremento del fattore X viene calcolato sottraendo il livello di fattore X pre-infusione dal valore post-dose.

Il recupero incrementale è calcolato dall'incremento FX (UI/dL)/dose FX (UI/kg)
il recupero incrementale è stato valutato a circa 30 minuti dopo il bolo preoperatorio
Dose per infusione (UI/kg)
Lasso di tempo: prima dell'intervento chirurgico, durante il periodo postoperatorio
dose per infusione aggiustata in base al peso fino a quando un soggetto non era più a rischio di sanguinamento a causa di un intervento chirurgico
prima dell'intervento chirurgico, durante il periodo postoperatorio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bio Products Laboratory

Investigatori

  • Investigatore principale: Tim Aldwinckle, Bio Products Laboratory

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 novembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2010

Primo Inserito (Stima)

15 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2019

Ultimo verificato

1 gennaio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Ten03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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