小児におけるステロイド依存性ネフローゼ症候群の治療のためのシクロホスファミド対ミコフェノール酸モフェチル (NEPHROMYCY)
ステロイド依存性特発性ネフローゼ症候群の小児に対するシクロホスファミドとミコフェノール酸モフェチルの比較：多施設無作為対照試験
特発性ネフローゼ症候群は、子供の症例の 90% 以上でステロイド感受性です。 しかし、症例の 60% はステロイド依存性であり、免疫抑制剤による治療が必要です。 シクロホスファミドとシクロスポリンは、ステロイド依存を軽減するために長期間使用されますが、シクロホスファミドには性腺毒性があり、シクロスポリンには腎毒性があるため、これらの治療期間は制限されるべきです。
ミコフェノール酸モフェチルは、性腺毒性と腎毒性のない代替治療法として登場します。 しかし、シクロホスファミドとは対照的に、ミコフェノール酸モフェチルには残留作用がないように思われるため、数か月または数年にわたって治療を維持する必要があります。
この研究の目的は、小児のステロイド依存性ネフローゼ症候群におけるシクロホスファミドとミコフェノール酸モフェチルの有効性を比較することです。
調査の概要
詳細な説明
研究の目的: ステロイド依存性ネフローゼ症候群の小児における、12 週間のシクロホスファミド 148mg/kg と 18 か月間のミコフェノール酸モフェチル 1200mg/m² の有効性の比較。
70 人の患者は、フランスの 26 の小児腎臓病センターで募集され、再発時に無作為化されます。 彼らは 2 つのアームで同じステロイド治療を受けます。
主なポイントは、24 か月のフォローアップ中の再発の発生です。 再発の検出は、ディップスティックを使用して行われ、生物学的用量（アルブミン血症およびタンパク尿/クレアチニン尿比）によって確認されます。 臨床的および生物学的検査は、すべての研究中に3か月ごとに行われます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
-
Paris、フランス、75019
- Robert Debré Hospital, AP-HP
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 2歳から16歳までのお子様
- ステロイド依存 ≥30mg/m² eod
- または ステロイド依存症 ≥15mg/m² eod および以下の発生: 1 年に少なくとも 2 回の再発、ステロイド療法の有害事象 (身長率 ≤-1SD、肥満、その他の合併症) またはネフローゼ症候群の重度の合併症 (血栓症、虚脱、重度の感染症) 、…）
- 同意を通知する
除外基準:
- ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群
- シクロホスファミド、ミコフェノール酸モフェチルまたはシクロスポリンによる前治療
- 思春期の少女における避妊の欠如
- シクロホスファミドまたはミコフェノール酸モフェチルに対するアレルギー
- 悪性疾患
- 他の免疫抑制治療または非ステロイド性抗炎症薬または抗タンパク尿薬による治療（酵素コンバース拮抗薬およびアンギオテンシンII受容体拮抗薬）
- インフォームドコンセントの欠如
- 他の治療試験への参加
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ミコフェノール酸モフェチル
|
1200mg/m²/日を 2 回に分けて 18 か月間
他の名前：
|
|
アクティブコンパレータ：シクロホスファミド
シクロホスファミド 84 日間で 148mg/kg の累積投与量 (12 週間で 2mg/kg/日)
|
12週間で2mg/kg/日（累積投与量148mg/kg）
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
ネフローゼ症候群の再発（蛋白尿≧0.25 g/mmolのクレアチニン尿（または≧2g/g）の発生により定義され、低アルブミン血症≦30g/Lおよび/またはディップスティックが3日間で>2+で、蛋白尿/クレアチニン尿比≧0、 25 g/mmol) 2 年間。
時間枠：1、3、6、9、12、15、18、21、24か月
|
1、3、6、9、12、15、18、21、24か月
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
-再発の場合、寛解を維持するためのステロイド閾値用量は、研究に含める前のものと比較します
時間枠：1、3、6、9、12、15、18、21、24か月
|
1、3、6、9、12、15、18、21、24か月
|
|
治療前および治療中の数年間に受けたステロイドの累積投与量
時間枠：1、3、6、9、12、15、18、21、24か月
|
1、3、6、9、12、15、18、21、24か月
|
|
治療前と治療中の成長データの比較
時間枠：1、3、6、9、12、15、18、21、24か月
|
1、3、6、9、12、15、18、21、24か月
|
|
MMF治療時のMPAの薬物動態測定と有効性との関係
時間枠：MMFを始めて1ヶ月
|
MMFを始めて1ヶ月
|
協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Véronique BAUDOUIN, MD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P071221
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。