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Ciclofosfamide contro micofenolato mofetile per il trattamento della sindrome nefrosica steroide-dipendente nei bambini (NEPHROMYCY)

25 marzo 2015 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ciclofosfamide contro micofenolato mofetile per bambini con sindrome nefrosica idiopatica steroide-dipendente: uno studio controllato randomizzato multicentrico

La sindrome nefrosica idiopatica è sensibile agli steroidi in oltre il 90% dei casi nei bambini. Tuttavia, il 60% dei casi è dipendente dagli steroidi e richiede un trattamento con agenti immunosoppressivi. La ciclofosfamide e la ciclosporina sono utilizzate a lungo per ridurre la dipendenza da steroidi, ma la durata di questi trattamenti deve essere limitata a causa della gonadotossicità per la ciclofosfamide e della nefrotossicità per la ciclosporina.

Il micofenolato mofetile appare come trattamento alternativo senza gonadotossicità e nefrotossicità. Tuttavia, contrariamente alla ciclofosfamide, il micofenolato mofetile non sembra avere un'azione residua, per cui il trattamento deve essere mantenuto per mesi o anni.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia della ciclofosfamide e del micofenolato mofetile nella sindrome nefrosica dipendente da steroidi nei bambini.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo dello studio: confronto dell'efficacia di ciclofosfamide 148 mg/kg in 12 settimane e micofenolato mofetile 1200 mg/m² durante 18 mesi, in bambini con sindrome nefrosica dipendente da steroidi.

I 70 pazienti saranno reclutati nei 26 centri di nefrologia pediatrica in Francia, inclusi e randomizzati al momento della ricaduta. Riceveranno lo stesso trattamento steroideo nei 2 bracci.

Il punto principale sarà il verificarsi di una ricaduta durante i 24 mesi di follow-up. La rilevazione della recidiva sarà effettuata utilizzando dipstick e confermata da dosaggi biologici (albuminemia e proteinuria/rapporto CREATININURIA). Il controllo clinico e biologico verrà effettuato ogni 3 mesi durante tutto lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

70

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Robert Debré Hospital, AP-HP

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • bambini dai 2 ai 16 anni
  • dipendenza da steroidi ≥30mg/m² eod
  • o dipendenza da steroidi ≥15mg/m² eod e comparsa di: almeno 2 recidive in 1 anno, evento avverso della terapia steroidea (tasso di altezza ≤-1DS, obesità, altra complicanza) o grave complicanza della sindrome nefrosica (trombosi, collasso, grave infezione ,…)
  • consenso informato

Criteri di esclusione:

  • sindrome nefrosica resistente agli steroidi
  • precedente trattamento con ciclofosfamide, micofenolato mofetile o ciclosporina
  • assenza di contraccezione nelle ragazze pubescenti
  • allergia alla ciclofosfamide o al micofenolato mofetile
  • malattia maligna
  • trattamento con altri trattamenti immunosoppressori o con farmaci antinfiammatori o antiproteinurici non steroidei (antagonista dell'enzima converso e antagonista del recettore dell'angiotensina II)
  • assenza di consenso informato
  • partecipazione ad altri processi terapeutici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Micofenolato mofetile
Droga: Micofenolato mofetile
1200mg/m²/giorno in due dosi divise per 18 mesi
Altri nomi:
  • Cellcept (Roche)
Comparatore attivo: Ciclofosfamide
Dose cumulativa di 148 mg/kg di ciclofosfamide in 84 giorni (2 mg/kg/giorno per 12 settimane)
Droga: Ciclofosfamide
2 mg/kg/giorno per 12 settimane (dose cumulativa 148 mg/kg)
Altri nomi:
  • Endosano (BAXTER)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Recidiva della sindrome nefrosica (definita dalla presenza di proteinuria ≥ 0,25 g/mmol di CREATININURIA (o ≥ 2g/g) con ipoalbuminemia ≤ 30g/L E/O dipstick >2+ durante 3 giorni e rapporto proteinuria/CREATININURIA ≥ 0, 25 g/mmol) per 2 anni.
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
In caso di recidiva, la dose soglia di steroidi per mantenere una remissione rispetto a quella prima dell'inclusione nello studio
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Dose cumulativa di steroidi ricevuta negli anni precedenti e durante il trattamento
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Confronto dei dati di crescita, durante l'anno prima e durante il trattamento
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Misurazione farmacocinetica dell'MPA e relazione con l'efficacia in caso di trattamento con MMF
Lasso di tempo: Un mese dopo l'inizio dell'MMF
Un mese dopo l'inizio dell'MMF

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: Véronique BAUDOUIN, MD, Assistance Publique - Hopitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 marzo 2010

Primo Inserito (Stima)

25 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

26 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2015

Ultimo verificato

1 agosto 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P071221

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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