Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cyklofosfamid versus mykofenolatmofetil for behandling av steroidavhengig nefrotisk syndrom hos barn (NEPHROMYCY)

25. mars 2015 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Cyklofosfamid versus mykofenolatmofetil for barn med steroidavhengig idiopatisk nefrotisk syndrom: en multisenter randomisert kontrollert studie

Idiopatisk nefrotisk syndrom er steroidsensitivt i mer enn 90 % av tilfellene hos barn. Imidlertid er 60 % av tilfellene steroidavhengige og krever behandling med immunsuppressivt middel. Cyklofosfamid og ciklosporin brukes i lang tid for å redusere steroidavhengighet, men varigheten av disse behandlingene bør begrenses på grunn av gonadotoksisitet for cyklofosfamid og nefrotoksisitet for ciklosporin.

Mykofenolatmofetil fremstår som en alternativ behandling uten gonadotoksisitet og nefrotoksisitet. I motsetning til cyklofosfamid ser det imidlertid ikke ut til at mykofenolatmofetil har en gjenværende virkning, slik at behandlingen må opprettholdes i måneder eller år.

Målet med studien er å sammenligne effekten av cyklofosfamid og mykofenolatmofetil ved steroidavhengig nefrotisk syndrom hos barn.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mål med studien: Sammenligning av effekten av cyklofosfamid 148 mg/kg i 12 uker og mykofenolatmofetil 1200 mg/m² i løpet av 18 måneder, hos barn med steroidavhengig nefrotisk syndrom.

De 70 pasientene vil bli rekruttert i de 26 sentrene for pediatrisk nefrologi i Frankrike, inkludert og randomisert på tidspunktet for et tilbakefall. De vil få samme steroidbehandling i de 2 armene.

Det primære punktet vil være forekomst av et tilbakefall i løpet av de 24 månedene med oppfølging. Påvisning av tilbakefall vil gjøres ved bruk av peilepinner og bekreftes ved biologiske doser (albuminemi og proteinuri/CREATININURIA ratio). Klinisk og biologisk kontroll vil bli utført hver 3. måned under hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Robert Debré Hospital, AP-HP

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 14 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • barn 2 til 16 år
  • steroidavhengighet ≥30mg/m² eod
  • eller steroidavhengighet ≥15mg/m² eod og forekomst av: minst 2 tilbakefall i løpet av 1 år, uønsket hendelse av steroidbehandling (høydefrekvens ≤-1SD, fedme, annen komplikasjon) eller alvorlig komplikasjon av nefrotisk syndrom (trombose, kollaps, alvorlig infeksjon ,...)
  • informere samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • steroidresistent nefrotisk syndrom
  • tidligere behandling med cyklofosfamid, mykofenolatmofetil eller cyklosporin
  • fravær av prevensjon hos pubertære jenter
  • allergi mot cyklofosfamid eller mykofenolatmofetil
  • ondartet sykdom
  • behandling med annen immunsuppressiv behandling eller med ikke-steroid antiinflammatorisk eller anti-proteinurisk medisin (enzym omvendt antagonist og angiotensin II-reseptorantagonist)
  • fravær av informert samtykke
  • deltakelse i andre terapeutiske studier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mykofenolatmofetil
Legemiddel: Mykofenolatmofetil
1200mg/m²/jour fordelt på to doser i løpet av 18 måneder
Andre navn:
  • Cellcept (Roche)
Aktiv komparator: Cyklofosfamid
Kumulativ dose på 148mg/kg cyklofosfamid på 84 dager (2mg/kg/dag i løpet av 12 uker)
Legemiddel: Cyklofosfamid
2mg/kg/dag i løpet av 12 uker (kumulativ dose 148mg/kg)
Andre navn:
  • Endoksan (BAXTER)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tilbakefall av nefrotisk syndrom (definert ved forekomst av proteinuri ≥ 0,25 g/mmol CREATININURIA (eller ≥ 2 g/g) med hypoalbuminemi ≤ 30 g/L OG/ELLER peilepinner >2+ i løpet av 3 dager og proteinuri/CREATININURIA-forhold ≤ 30 g/L 25 g/mmol) i løpet av 2 år.
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
I tilfelle av tilbakefall, steroidterskeldose for å opprettholde en remisjon sammenlignet med de før inkludering i studien
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Kumulativ steroiddose mottatt i løpet av årene før og under behandling
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Sammenligning av vekstdata, i løpet av året før og under behandling
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Farmakokinetikkmåling av MPA og sammenheng med effekt ved behandling med MMF
Tidsramme: En måned etter begynnelsen av MMF
En måned etter begynnelsen av MMF

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Véronique BAUDOUIN, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2010

Først lagt ut (Anslag)

25. mars 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2015

Sist bekreftet

1. august 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P071221

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Idiopatisk nefrotisk syndrom

Kliniske studier på Mykofenolatmofetil

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Madagascar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere