Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cyklofosfamid kontra mykofenolatmofetil för behandling av steroidberoende nefrotiskt syndrom hos barn (NEPHROMYCY)

25 mars 2015 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Cyklofosfamid kontra mykofenolatmofetil för barn med steroidberoende idiopatiskt nefrotiskt syndrom: en multicenter randomiserad kontrollerad studie

Idiopatisk nefrotiskt syndrom är steroidkänsligt i mer än 90 % av fallen hos barn. Men 60 % av fallen är steroidberoende och krävde behandling med immunsuppressivt medel. Cyklofosfamid och ciklosporin används under lång tid för att minska steroidberoende, men varaktigheten av dessa behandlingar bör begränsas på grund av gonadotoxicitet för cyklofosfamid och nefrotoxicitet för ciklosporin.

Mykofenolatmofetil förekommer som en alternativ behandling utan gonadotoxicitet och nefrotoxicitet. Men i motsats till cyklofosfamid verkar mykofenolatmofetil inte ha någon kvarvarande verkan så att behandlingen måste upprätthållas under månader eller år.

Syftet med studien är att jämföra effekten av cyklofosfamid och mykofenolatmofetil vid steroidberoende nefrotiskt syndrom hos barn.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syfte med studien: Jämförelse av effekten av cyklofosfamid 148 mg/kg på 12 veckor och mykofenolatmofetil 1200 mg/m² under 18 månader, hos barn med steroidberoende nefrotiskt syndrom.

De 70 patienterna kommer att rekryteras till de 26 centra för pediatrisk nefrologi i Frankrike, inkluderade och randomiserade vid tidpunkten för ett återfall. De kommer att få samma steroidbehandling i de två armarna.

Den primära punkten kommer att vara förekomsten av ett återfall under de 24 månaderna av uppföljning. Detektion av återfall kommer att göras med hjälp av mätstickor och bekräftas med biologiska doser (albuminemi och proteinuri/CREATININURIA-förhållande). Klinisk och biologisk kontroll kommer att göras var tredje månad under hela studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

70

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Robert Debré Hospital, AP-HP

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 månader till 14 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • barn 2 till 16 år
  • steroidberoende ≥30mg/m² eod
  • eller steroidberoende ≥15mg/m² eod och förekomst av: minst 2 skov under 1 år, biverkning av steroidbehandling (höjdfrekvens ≤-1SD, fetma, annan komplikation) eller allvarlig komplikation av nefrotiskt syndrom (trombos, kollaps, allvarlig infektion ,…)
  • informera samtycke

Exklusions kriterier:

  • steroidresistent nefrotiskt syndrom
  • tidigare behandling med cyklofosfamid, mykofenolatmofetil eller cyklosporin
  • avsaknad av preventivmedel hos pubertetsflickor
  • allergi mot cyklofosfamid eller mykofenolatmofetil
  • malign sjukdom
  • behandling med annan immunsuppressiv behandling eller med icke-steroid antiinflammatorisk eller anti-proteinurisk medicin (enzym omvänd antagonist och angiotensin II-receptorantagonist)
  • frånvaro av informerat samtycke
  • deltagande i annan terapeutisk prövning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mykofenolatmofetil
Läkemedel: Mykofenolatmofetil
1200mg/m²/jour i två uppdelade doser under 18 månader
Andra namn:
  • Cellcept (Roche)
Aktiv komparator: Cyklofosfamid
Kumulativ dos på 148 mg/kg cyklofosfamid på 84 dagar (2 mg/kg/dag under 12 veckor)
Läkemedel: Cyklofosfamid
2mg/kg/dag under 12 veckor (kumulativ dos 148mg/kg)
Andra namn:
  • Endoxan (BAXTER)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Återfall av nefrotiskt syndrom (definierat av förekomsten av proteinuri ≥ 0,25 g/mmol CREATININURIA (eller ≥ 2 g/g) med hypoalbuminemi ≤ 30 g/L OCH/ELLER mätstickor >2+ under 3 dagar och proteinuri/CREATINURIA, ≥ 0 25 g/mmol) under 2 år.
Tidsram: Månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
I händelse av återfall, steroidtröskeldos för att bibehålla en remission jämför med de före inkluderingen i studien
Tidsram: Månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Kumulativ steroiddos erhållen under åren före och under behandling
Tidsram: Månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Jämförelse av tillväxtdata, under året före och under behandling
Tidsram: Månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Månader 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Farmakokinetikmätning av MPA och samband med effekt vid behandling med MMF
Tidsram: En månad efter början av MMF
En månad efter början av MMF

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Véronique BAUDOUIN, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2010

Första postat (Uppskatta)

25 mars 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

26 mars 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2015

Senast verifierad

1 augusti 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P071221

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Idiopatiskt nefrotiskt syndrom

Kliniska prövningar på Mykofenolatmofetil

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera