Ciclofosfamida versus micofenolato de mofetil para o tratamento da síndrome nefrótica dependente de esteroides em crianças (NEPHROMYCY)
Ciclofosfamida versus micofenolato de mofetil para crianças com síndrome nefrótica idiopática dependente de esteroides: um estudo controlado randomizado multicêntrico
A síndrome nefrótica idiopática é sensível a esteroides em mais de 90% dos casos em crianças. No entanto, 60% dos casos são dependentes de esteróides e requerem tratamento com agente imunossupressor. A ciclofosfamida e a ciclosporina são usadas há muito tempo para reduzir a dependência de esteróides, mas a duração desses tratamentos deve ser restrita devido à gonadotoxicidade da ciclofosfamida e nefrotoxicidade da ciclosporina.
O micofenolato de mofetil surge como tratamento alternativo sem gonadotoxicidade e nefrotoxicidade. Porém, ao contrário da ciclofosfamida, o micofenolato de mofetil não parece ter ação residual, de modo que o tratamento deve ser mantido por meses ou anos.
O objetivo do estudo é comparar a eficácia da ciclofosfamida e do micofenolato de mofetil na síndrome nefrótica dependente de esteroides em crianças.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo do estudo: Comparação da eficácia da ciclofosfamida 148mg/kg em 12 semanas e do micofenolato de mofetil 1200mg/m² durante 18 meses, em crianças com síndrome nefrótica corticodependente.
Os 70 pacientes serão recrutados nos 26 centros de nefrologia pediátrica da França, incluídos e randomizados no momento de uma recaída. Eles receberão o mesmo tratamento com esteroides nos 2 braços.
O ponto primário será a ocorrência de recidiva durante os 24 meses de seguimento. A detecção da recidiva será feita por meio de tiras reagentes e confirmada por dosagens biológicas (albuminemia e relação proteinúria/CREATININÚRIA). O check-up clínico e biológico será feito a cada 3 meses durante todo o estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Paris, França, 75019
- Robert Debré Hospital, AP-HP
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- crianças de 2 a 16 anos
- dependência de esteroides ≥30mg/m² eod
- ou dependência de esteróides ≥15mg/m² eod e ocorrência de: pelo menos 2 recaídas em 1 ano, evento adverso da terapia com esteróides (taxa de altura ≤-1DP, obesidade, outra complicação) ou complicação grave da síndrome nefrótica (trombose, colapso, infecção grave ,…)
- consentimento informado
Critério de exclusão:
- síndrome nefrótica resistente a esteroides
- tratamento prévio com ciclofosfamida, micofenolato de mofetil ou ciclosporina
- ausência de contracepção em meninas púberes
- alergia à ciclofosfamida ou micofenolato de mofetil
- doença maligna
- tratamento com outro tratamento imunossupressor ou com medicação anti-inflamatória não esteróide ou antiproteinúrica (antagonista inverso da enzima e antagonista do receptor da angiotensina II)
- ausência de consentimento informado
- participação em outro ensaio terapêutico
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Micofenolato de mofetil
|
1200mg/m²/jour em duas doses divididas durante 18 meses
Outros nomes:
|
|
Comparador Ativo: Ciclofosfamida
Dose cumulativa de 148mg/kg de ciclofosfamida em 84 dias (2mg/kg/dia durante 12 semanas)
|
2mg/kg/dia durante 12 semanas (dose cumulativa 148mg/kg)
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Recaída da síndrome nefrótica (definida pela ocorrência de proteinúria ≥ 0,25 g/mmol de CREATINÚRIA (ou ≥ 2g/g) com hipoalbuminemia ≤ 30g/L E/OU tiras reagentes >2+ durante 3 dias e relação proteinúria/CREATININÚRIA ≥ 0, 25 g/mmol) durante 2 anos.
Prazo: Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
|
Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Em caso de recaída, a dose limite de esteroides para manter a remissão é comparada àquelas antes da inclusão no estudo
Prazo: Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
|
Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
|
|
Dose cumulativa de esteróides recebida durante os anos antes e durante o tratamento
Prazo: Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
|
Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
|
|
Comparação dos dados de crescimento, durante o ano anterior e sob tratamento
Prazo: Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
|
Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
|
|
Medição farmacocinética do MPA e relação com a eficácia em caso de tratamento com MMF
Prazo: Um mês após o início do MMF
|
Um mês após o início do MMF
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Véronique BAUDOUIN, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doença
- Síndrome
- Síndrome nefrótica
- Nefrose
- Nefrose, Lipóide
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes Antituberculares
- Antibióticos, Antituberculose
- Ciclofosfamida
- Ácido micofenólico
Outros números de identificação do estudo
- P071221
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .