Ciclofosfamida versus micofenolato de mofetilo para el tratamiento del síndrome nefrótico dependiente de esteroides en niños (NEPHROMYCY)
Ciclofosfamida versus micofenolato de mofetilo para niños con síndrome nefrótico idiopático dependiente de esteroides: un ensayo controlado aleatorio multicéntrico
El síndrome nefrótico idiopático es sensible a los esteroides en más del 90% de los casos en niños. Sin embargo, el 60% de los casos son dependientes de esteroides y requieren tratamiento con un agente inmunosupresor. La ciclofosfamida y la ciclosporina se utilizan durante mucho tiempo para reducir la dependencia de los esteroides, pero la duración de estos tratamientos debe restringirse debido a la gonadotoxicidad de la ciclofosfamida y la nefrotoxicidad de la ciclosporina.
El micofenolato mofetilo aparece como una alternativa de tratamiento sin gonadotoxicidad y nefrotoxicidad. Sin embargo, a diferencia de la ciclofosfamida, el micofenolato mofetilo no parece tener acción residual por lo que se debe mantener el tratamiento durante meses o años.
El objetivo del estudio es comparar la eficacia de la ciclofosfamida y el micofenolato mofetilo en el síndrome nefrótico dependiente de esteroides en niños.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivo del estudio: Comparación de la eficacia de ciclofosfamida 148 mg/kg en 12 semanas y micofenolato mofetilo 1200 mg/m² durante 18 meses, en niños con síndrome nefrótico dependiente de esteroides.
Los 70 pacientes serán reclutados en los 26 centros de nefrología pediátrica de Francia, incluidos y aleatorizados en el momento de una recaída. Recibirán el mismo tratamiento con esteroides en los 2 brazos.
El punto principal será la ocurrencia de una recaída durante los 24 meses de seguimiento. La detección de la recidiva se realizará mediante tiras reactivas y la confirmación por dosificación biológica (albuminemia y cociente proteinuria/CREATININURIA). Se realizará control clínico y biológico cada 3 meses durante todo el estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75019
- Robert Debré Hospital, AP-HP
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- niños de 2 a 16 años
- Dependencia de esteroides ≥30 mg/m² eod
- o dependencia de esteroides ≥15 mg/m² eod y aparición de: al menos 2 recaídas en 1 año, evento adverso de la terapia con esteroides (tasa de altura ≤-1DE, obesidad, otra complicación) o complicación grave del síndrome nefrótico (trombosis, colapso, infección grave ,…)
- consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- síndrome nefrótico resistente a esteroides
- tratamiento previo con ciclofosfamida, micofenolato mofetilo o ciclosporina
- ausencia de anticoncepción en niñas púberes
- alergia a la ciclofosfamida o al micofenolato mofetilo
- enfermedad maligna
- tratamiento con otro tratamiento inmunosupresor o con medicamentos antiinflamatorios o antiproteinúricos no esteroideos (antagonista de la enzima inversa y antagonista del receptor de la angiotensina II)
- ausencia de consentimiento informado
- participación en otro ensayo terapéutico
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Micofenolato mofetilo
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1200mg/m²/jour en dos dosis divididas durante 18 meses
Otros nombres:
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Comparador activo: Ciclofosfamida
Dosis acumulada de 148 mg/kg de ciclofosfamida en 84 días (2 mg/kg/día durante 12 semanas)
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2mg/kg/día durante 12 semanas (dosis acumulada 148mg/kg)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Recaída del síndrome nefrótico (definido por la aparición de proteinuria ≥ 0,25 g/mmol de CREATININURIA (o ≥ 2 g/g) con hipoalbuminemia ≤ 30 g/L Y/O tiras reactivas >2+ durante 3 días y relación proteinuria/CREATININURIA ≥ 0, 25 g/mmol) durante 2 años.
Periodo de tiempo: Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
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Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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En caso de recaída, dosis umbral de esteroides para mantener una remisión en comparación con las anteriores a la inclusión en el estudio
Periodo de tiempo: Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
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Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
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Dosis acumulada de esteroides recibida durante los años anteriores y durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
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Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
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Comparación de datos de crecimiento, durante el año anterior y durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
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Meses 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
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Medida farmacocinética de MPA y relación con eficacia en caso de tratamiento con MMF
Periodo de tiempo: Un mes después de comenzar MMF
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Un mes después de comenzar MMF
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Véronique BAUDOUIN, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedad
- Síndrome
- Síndrome nefrótico
- Nefrosis
- Nefrosis Lipoide
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antituberculosos
- Antibióticos, Antituberculosos
- Ciclofosfamida
- Ácido micofenólico
Otros números de identificación del estudio
- P071221
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