环磷酰胺对比霉酚酸酯治疗儿童类固醇依赖性肾病综合征 (NEPHROMYCY)
2015年3月25日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
环磷酰胺与吗替麦考酚酯治疗类固醇依赖性特发性肾病综合征儿童：一项多中心随机对照试验
特发性肾病综合征在超过 90% 的儿童病例中对类固醇敏感。 然而，60% 的病例是类固醇依赖性的，需要用免疫抑制剂治疗。 环磷酰胺和环孢素长期用于减少类固醇依赖性，但由于环磷酰胺的性腺毒性和环孢素的肾毒性，应限制这些治疗的持续时间。
霉酚酸酯作为一种替代疗法出现，没有性腺毒性和肾毒性。 然而，与环磷酰胺相反，吗替麦考酚酯似乎没有残留作用，因此治疗必须维持数月或数年。
该研究的目的是比较环磷酰胺和霉酚酸酯在儿童类固醇依赖性肾病综合征中的疗效。
研究概览
详细说明
研究目的：比较 12 周内 148mg/kg 环磷酰胺和 18 个月内 1200mg/m² 霉酚酸酯对类固醇依赖性肾病综合征患儿的疗效。
这 70 名患者将在法国的 26 个儿科肾脏病中心招募，并在复发时随机分组。 他们将在 2 个手臂中接受相同的类固醇治疗。
主要观点是在 24 个月的随访期间出现复发。 复发的检测将通过使用试纸进行并通过生物剂量（白蛋白血症和蛋白尿/肌酐比值）确认。 在整个研究期间，将每 3 个月进行一次临床和生物学检查。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
70
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Paris、法国、75019
- Robert Debré Hospital, AP-HP
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7个月 至 14年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2 至 16 岁的儿童
- 类固醇依赖性≥30mg/m² eod
- 或类固醇依赖性≥15mg/m² eod 并发生：1 年内至少复发 2 次，类固醇治疗的不良事件（身高率≤-1SD、肥胖、其他并发症）或肾病综合征的严重并发症（血栓形成、虚脱、严重感染,…)
- 告知同意
排除标准：
- 激素抵抗性肾病综合征
- 预先使用环磷酰胺、吗替麦考酚酯或环孢菌素治疗
- 青春期少女未采取避孕措施
- 对环磷酰胺或霉酚酸酯过敏
- 恶性疾病
- 与其他免疫抑制剂治疗或非甾体抗炎药或抗蛋白尿药物（酶逆拮抗剂和血管紧张素 II 受体拮抗剂）一起治疗
- 没有知情同意
- 参与其他治疗试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：霉酚酸酯
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1200mg/m²/jour 在 18 个月内分两次服用
其他名称：
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有源比较器：环磷酰胺
84 天内环磷酰胺的累积剂量为 148mg/kg（12 周期间为 2mg/kg/天）
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12周内2mg/kg/天（累积剂量148mg/kg）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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肾病综合征复发（定义为在 3 天内出现蛋白尿 ≥ 0.25 g/mmol 肌酐（或 ≥ 2g/g）伴低白蛋白血症 ≤ 30g/L 和/或试纸 >2+ 且蛋白尿/肌酐比值 ≥ 0， 25 克/毫摩尔）2 年。
大体时间：第 1、3、6、9、12、15、18、21、24 个月
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第 1、3、6、9、12、15、18、21、24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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在复发的情况下，与纳入研究前相比维持缓解的类固醇阈值剂量
大体时间：第 1、3、6、9、12、15、18、21、24 个月
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第 1、3、6、9、12、15、18、21、24 个月
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治疗前和治疗期间接受的累积类固醇剂量
大体时间：第 1、3、6、9、12、15、18、21、24 个月
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第 1、3、6、9、12、15、18、21、24 个月
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治疗前一年和接受治疗期间的生长数据比较
大体时间：第 1、3、6、9、12、15、18、21、24 个月
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第 1、3、6、9、12、15、18、21、24 个月
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MPA 的药代动力学测量及其与 MMF 治疗疗效的关系
大体时间：开始 MMF 一个月后
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开始 MMF 一个月后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Véronique BAUDOUIN, MD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年9月1日
初级完成 (实际的)
2015年2月1日
研究完成 (实际的)
2015年2月1日
研究注册日期
首次提交
2010年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2010年3月24日
首次发布 (估计)
2010年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月25日
最后验证
2013年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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