Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cyclofosfamide versus mycofenolaatmofetil voor de behandeling van steroïdafhankelijk nefrotisch syndroom bij kinderen (NEPHROMYCY)

25 maart 2015 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Cyclofosfamide versus mycofenolaatmofetil voor kinderen met steroïde-afhankelijk idiopathisch nefrotisch syndroom: een multicenter gerandomiseerde gecontroleerde studie

Idiopathisch nefrotisch syndroom is steroïdgevoelig in meer dan 90% van de gevallen bij kinderen. 60% van de gevallen is echter afhankelijk van steroïden en vereist behandeling met een immunosuppressivum. Cyclofosfamide en ciclosporine worden langdurig gebruikt om de afhankelijkheid van steroïden te verminderen, maar de duur van deze behandelingen moet worden beperkt vanwege gonadotoxiciteit voor cyclofosfamide en nefrotoxiciteit voor ciclosporine.

Mycofenolaatmofetil lijkt een alternatieve behandeling zonder gonadotoxiciteit en nefrotoxiciteit. In tegenstelling tot cyclofosfamide lijkt mycofenolaatmofetil echter geen blijvende werking te hebben, zodat de behandeling gedurende maanden of jaren moet worden voortgezet.

Het doel van de studie is om de werkzaamheid van cyclofosfamide en mycofenolaatmofetil bij steroïde-afhankelijk nefrotisch syndroom bij kinderen te vergelijken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Doel van de studie: Vergelijking van de werkzaamheid van cyclofosfamide 148 mg/kg in 12 weken en mycofenolaatmofetil 1200 mg/m² gedurende 18 maanden, bij kinderen met steroïde-afhankelijk nefrotisch syndroom.

De 70 patiënten zullen worden gerekruteerd in de 26 centra voor kindernefrologie in Frankrijk, opgenomen en gerandomiseerd op het moment van een terugval. Ze krijgen dezelfde behandeling met steroïden in de 2 armen.

Het belangrijkste punt is het optreden van een terugval tijdens de 24 maanden follow-up. Detectie van terugval zal worden gedaan met behulp van dipsticks en bevestigd door biologische doseringen (ratio albuminemie en proteïnurie/CREATININURIE). Klinische en biologische controle zal gedurende de hele studie om de 3 maanden worden uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Robert Debré Hospital, AP-HP

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • kinderen van 2 tot 16 jaar
  • afhankelijkheid van steroïden ≥30mg/m² eod
  • of afhankelijkheid van steroïden ≥15mg/m² eod en optreden van: minstens 2 recidieven in 1 jaar, bijwerking van steroïdentherapie (groeisnelheid ≤-1SD, zwaarlijvigheid, andere complicatie) of ernstige complicatie van nefrotisch syndroom (trombose, collaps, ernstige infectie ,...)
  • toestemming informeren

Uitsluitingscriteria:

  • steroïdresistent nefrotisch syndroom
  • eerdere behandeling met cyclofosfamide, mycofenolaatmofetil of ciclosporine
  • afwezigheid van anticonceptie bij puberende meisjes
  • allergie voor cyclofosfamide of mycofenolaatmofetil
  • kwaadaardige ziekte
  • behandeling met een andere immunosuppressieve behandeling of met niet-steroïde anti-inflammatoire of anti-proteïnurische medicatie (enzymconverseantagonist en angiotensine II-receptorantagonist)
  • afwezigheid van geïnformeerde toestemming
  • deelname aan een ander therapeutisch onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mycofenolaat mofetil
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
1200mg/m²/dag verdeeld over twee doses gedurende 18 maanden
Andere namen:
  • Celcept (Roche)
Actieve vergelijker: Cyclofosfamide
Cumulatieve dosis van 148 mg/kg cyclofosfamide in 84 dagen (2 mg/kg/dag gedurende 12 weken)
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
2 mg/kg/dag gedurende 12 weken (cumulatieve dosis 148 mg/kg)
Andere namen:
  • Endoxaan (BAXTER)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Terugval van nefrotisch syndroom (gedefinieerd door het optreden van proteïnurie ≥ 0,25 g/mmol CREATININURIE (of ≥ 2 g/g) met hypoalbuminemie ≤ 30 g/L EN/OF dipsticks >2+ gedurende 3 dagen en verhouding proteïnurie/CREATININURIE ≥ 0, 25 g/mmol) gedurende 2 jaar.
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
In geval van recidief, is de steroïddrempeldosis om een ​​remissie te behouden vergelijkbaar met die vóór opname in het onderzoek
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Cumulatieve dosis steroïden ontvangen gedurende de jaren vóór en tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Vergelijking van groeigegevens, gedurende het jaar vóór en onder behandeling
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Farmacokinetische meting van MPA en relatie met werkzaamheid bij behandeling met MMF
Tijdsspanne: Een maand na het starten van MMF
Een maand na het starten van MMF

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Véronique BAUDOUIN, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 maart 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

25 maart 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

26 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 augustus 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P071221

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren