生後1～12か月の乳児におけるEUR-1008（APT-1008）の投与方法と安全性を評価する研究
2014年3月5日 更新者：Forest Laboratories
嚢胞性線維症（CF）を伴う外分泌膵機能不全（EPI）を患う生後1～12か月の乳児を対象としたEUR-1008の投与方法と安全性を評価するための多施設無作為化非盲検クロスオーバー研究
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [パンクレリパーゼ] 遅延放出カプセル) 3,000 リパーゼ単位カプセル、膵臓酵素製品 (PEP) の乳児への 2 つの投与方法の安全性、有効性、および許容性を判断する研究嚢胞性線維症（CF）による膵外分泌機能不全（EPI）を伴う。
この研究は、Aptalis Pharma (旧 Eurand) によって後援されています。
調査の概要
詳細な説明
これは、CFによるEPIの小児参加者を対象とした多施設無作為化非盲検クロスオーバー研究である。 この研究は、生後1か月から12か月までの乳児を対象に実施されます。
この研究は、スクリーニング期間（最大 10 日間）とそれに続く 2 つの治療期間（それぞれ 10 日間）で構成されます。 スクリーニング期間中、すべての参加者には、少量のアップルソースと混合した Zenpep® 5,000 (パンクレリパーゼ) が投与されます。 参加資格があると判断されると、参加者は 2 つの治療シーケンスのうち 1 つにランダムに割り当てられます。 各シーケンスは、最初の期間で 1 つの治療を受け、2 番目の期間でもう 1 つの治療を受けることに対応し、EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [パンクレリパーゼ] 遅延放出カプセル) 3,000 リパーゼ単位のカプセルをリンゴジュースと混合して投与されました。シリンジナーサーを使用するか、スプーンを使用するアップルソースを使用します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32250
- Nemours Children's Clinic
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89107
- Children's Lung Specialists Ltd.
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Cystic Fibrosis Care Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～1年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 以下の基準に基づいてCFと診断された参加者: 1つの臨床的特徴がCFと一致し、CFを引き起こすことが知られている2つの特定可能な変異を有する遺伝子型、または定量的ピロカルピンイオントフォレシスによる汗塩化物濃度が1リットルあたり60ミリ当量を超えるいずれか
- モノクローナル糞便エラスターゼが便1グラムあたり200マイクログラム（mcg/g）未満であると定義されるPEPが必要な参加者
- 介護者は、参加者を以前の PEP (存在する場合) から Zenpep® に切り替える意思がなければなりません
- 身長と体重の比率が 10 パーセンタイルを超えることを目標とする参加者
- スクリーニング前およびこの臨床研究への参加前の7日間に、臨床的に安定しており、併発疾患または急性上気道または下気道感染症の証拠がない参加者
除外基準:
- 生後1か月未満または生後12か月以上の参加者
- 手術を必要とした新生児期の胎便イレウスまたは小腸閉鎖の病歴のある参加者
- 豚肉または他の豚のPEPにアレルギーのある参加者
- 呼吸器疾患またはその他の重篤な併存疾患（例：動脈管開存症[PDA]、壊死性腸炎[NEC]）を有しており、治験中に入院または集中的な肺治療またはその他の治療が必要となると治験責任医師が判断した参加者
- -治験責任医師の意見で、研究に参加できない、または標準治療を超える過剰なリスクを参加者にもたらす可能性がある、CFとは独立した他の併存疾患を有する参加者
- 過去14日間に抗生物質を必要とする急性呼吸器感染症を患っている参加者
- スクリーニング前の7日間に制酸薬の投与量の変更が必要な参加者
- スクリーニング前の4週間に経口、筋肉内（IM）、静脈内（IV）グルココルチコイドの投与を受けた参加者
- 研究者が研究を完了するための参加者の能力を制限すると判断した何らかの症状のある参加者
- スクリーニング訪問から30日以内に、観察研究を除く治験研究に現在参加している、または参加したことがある参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EUR-1008 (APT-1008) リンゴジュース中
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EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [パンクレリパーゼ] 遅延放出カプセル) をオープンカプセルから取り出し、少量のリンゴジュースと混合し、シリンジナーサーを使用して、10 回、3,000 リパーゼ単位の用量増分で毎日経口投与します。最初の治療期間または第 2 の治療期間のいずれかの日数。
総用量は、1 日あたり体重 1 キログラム (kg) あたり 10,000 リパーゼ単位を超えてはなりません。
他の名前：
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [パンクレリパーゼ] 遅延放出カプセル) をオープンカプセルから取り出し、少量のアップルソースと混合し、スプーンを使用して 3,000 リパーゼ単位の用量増分で 10 日間毎日経口投与します。最初の治療期間または第 2 の治療期間のいずれかで。
総用量は、1 日あたり体重 1 kg あたり 10,000 リパーゼ単位を超えてはなりません。
他の名前：
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実験的：EUR-1008 (APT-1008) アップルソース
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EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [パンクレリパーゼ] 遅延放出カプセル) をオープンカプセルから取り出し、少量のリンゴジュースと混合し、シリンジナーサーを使用して、10 回、3,000 リパーゼ単位の用量増分で毎日経口投与します。最初の治療期間または第 2 の治療期間のいずれかの日数。
総用量は、1 日あたり体重 1 キログラム (kg) あたり 10,000 リパーゼ単位を超えてはなりません。
他の名前：
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [パンクレリパーゼ] 遅延放出カプセル) をオープンカプセルから取り出し、少量のアップルソースと混合し、スプーンを使用して 3,000 リパーゼ単位の用量増分で 10 日間毎日経口投与します。最初の治療期間または第 2 の治療期間のいずれかで。
総用量は、1 日あたり体重 1 kg あたり 10,000 リパーゼ単位を超えてはなりません。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療の受容性に関する治療の違い
時間枠：研究終了（21日目）までのベースライン
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受容性アンケートは、治験薬の容易さ、時間、全体的な満足度を評価するための 9 つの質問 (Q) で構成されています。
Q1 ～ Q5 および Q7 ～ Q9 の 5 段階評価。 Q6 は評価されず、以前に実施された PEP の名前を尋ねられました。
Q1 = 全体的な投与の容易さ (1 = まったく簡単ではない、2 = やや簡単、3 = 簡単、4 = 非常に、5 = 非常に); Q2=投与時間(1=非常に短い[<2分]、2=短い[2～5分]、3=中程度[5～15分]、4=長い[15～25分]、5=非常に長い) [>25 分]);Q3=全体的な乳児の受け入れ(1=非常に容易、2=簡単、3=同じ、4=困難を伴う、5=非常に困難を伴う);Q4=明確/完全な指示(1=明確ではない、 2=やや満足、3=明確、4=非常に、5=非常に満足);Q5=投与方法に対する全体的な満足度 (1=満足していない、2=やや満足、3=満足、4=非常に、5=非常に満足);Q7=比較的投与の容易さ (1= はるかに悪い、2= 悪い、3= 同じ、4= より良い、5= かなり良い);Q8= 乳児の受容性の比較 (1= 非常に難しい、2= より多く、3= 同じ、4= より簡単) 、5= はるかに簡単);Q9= 全体的な満足度の比較 (1= はるかに低い、2= 低い、3= 同じ、4= 高い、5 = はるかに高い)。
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研究終了（21日目）までのベースライン
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質問 6 (以前の膵臓酵素製品 [PEP])
時間枠：ベースライン
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受容性アンケートは、治験薬の容易さ、時間、全体的な満足度を評価するための 9 つの質問 (Q) で構成されています。
Q6 には「以前に投与された PEP の名前」が含まれていました。
Q6 は、スクリーニング前に PEP を使用した参加者の数として報告されました。
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ベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1日の便の数
時間枠：第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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各参加者の 1 日あたりの平均排便数は、参加者による 1 日あたりの排便頻度から計算されました。
参加者全体の、最初の治療期間、二回目の治療期間、および研究終了時の一日の平均排便数がまとめられました。
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第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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一貫性ごとに分類された便の数
時間枠：第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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便の硬さは、硬い、形成済み/正常、柔らかい、下痢に分類されました。
各参加者の硬さごとに分類された平均便数は、参加者による 1 日あたりの特定の硬さの便の数から計算されました。
参加者全体の、最初の治療期間、2回目の治療期間、および研究終了時の一貫性ごとに分類された平均便数が要約されました。
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第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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血液および目に見える油またはグリースの痕跡がある便の数
時間枠：第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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各参加者の血液および目に見える油またはグリースの兆候を伴う便の平均数は、参加者による 1 日あたりの血液および目に見える油またはグリースの兆候を伴う便の数から計算されました。
参加者全体の、最初の治療期間、二回目の治療期間、および研究終了時の血液および目に見える油またはグリースの兆候を伴う便の平均数が要約されました。
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第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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腹部症状の数: 膨満感
時間枠：第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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膨満感とは、過剰なガス形成によって引き起こされる腸管の腫れです。
膨満感の症状は、重症度によって 0=なし、1=軽度 (日常生活に支障なし)、2=中等度 (日常生活にわずかな支障)、3=重度 (日常生活に支障がある)に分類されました。
各参加者の特定の重症度の症状の平均数は、参加者による 1 日あたりの症状の頻度から計算されました。
参加者全体の最初の治療期間、2回目の治療期間、および研究終了時の症状の平均数が要約されました。
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第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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腹部症状の数: 鼓腸
時間枠：第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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鼓腸は、消化管内に過剰なガスが存在することです。
鼓腸の症状は、重症度によって 0=なし、1=軽度 (日常生活に支障がない)、2=中等度 (日常生活に軽度の障害)、3=重度 (日常生活ができない)に分類されました。
各参加者の特定の重症度の症状の平均数は、参加者による 1 日あたりの症状の頻度から計算されました。
参加者全体の最初の治療期間、2回目の治療期間、および研究終了時の症状の平均数が要約されました。
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第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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腹痛の症状の数
時間枠：第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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痛みの症状は、重症度によって0=なし、1=軽度（日常生活に支障なし）、2=中等度（日常生活に軽度の支障）、3=重度（日常生活に支障）に分類されました。
各参加者の特定の重症度の症状の平均数は、参加者による 1 日あたりの症状の頻度から計算されました。
参加者全体の最初の治療期間、2回目の治療期間、および研究終了時の症状の平均数が要約されました。
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第 1 および第 2 治療期間の 10 日目まで、研究終了 (21 日目)
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臨床検査およびバイタルサインに異常があった参加者の数
時間枠：研究終了（21日目）までのベースライン
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研究終了（21日目）までのベースライン
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口腔粘膜の異常所見を有する参加者数
時間枠：研究終了（21日目）までのベースライン
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安全性は、各訪問時の身体検査中に観察される病変の存在によって評価されます。
病変の重症度は、以下の尺度を使用した研究者の評価によって測定されます: 軽度 = 無症候性、または軽度の症状があり治療の必要がない。中等度 = 中程度の痛みがあるが、経口摂取には支障がないため、食事の修正が必要。重度 = 激しい痛み、経口摂取を妨げ、生命を脅かす、または致命的。
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研究終了（21日目）までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年6月1日
一次修了 (実際)
2010年12月1日
研究の完了 (実際)
2010年12月1日
試験登録日
最初に提出
2010年3月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年4月7日
最初の投稿 (見積もり)
2010年4月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年4月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年3月5日
最終確認日
2014年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。