Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af administrationsmåden og sikkerheden af ​​EUR-1008 (APT-1008) hos spædbørn i alderen 1 til 12 måneder

5. marts 2014 opdateret af: Forest Laboratories

En multicenter, randomiseret, open-label, crossover-undersøgelse til evaluering af administrationsmåden og sikkerheden af ​​EUR-1008 hos spædbørn i alderen 1 til 12 måneder med eksokrin pancreasinsufficiens (EPI) forbundet med cystisk fibrose (CF)

En undersøgelse for at bestemme sikkerheden, effektiviteten og acceptabiliteten af ​​2 metoder til administration af EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] kapsel med forsinket frigivelse) 3.000 lipase-enheder kapsel, et pancreasenzymprodukt (PEP), til spædbørn med eksokrin pancreasinsufficiens (EPI) på grund af cystisk fibrose (CF). Denne undersøgelse er sponsoreret af Aptalis Pharma (tidligere Eurand).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret, open-label, crossover-studie i pædiatriske deltagere med EPI på grund af CF. Undersøgelsen vil blive udført på spædbørn mellem 1 og 12 måneder.

Undersøgelsen består af en screeningsperiode (op til 10 dage) efterfulgt af 2 behandlingsperioder (10 dage hver). I løbet af screeningsperioden vil alle deltagere få Zenpep® 5.000 (pancrelipase) blandet med en lille mængde æblemos. Når det er fastslået, at de er kvalificerede til deltagelse, vil deltagerne blive randomiseret i 1 ud af 2 behandlingssekvenser. Hver sekvens svarer til at tage en behandling i den første periode og den anden behandling i den anden periode og blev administreret EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] kapsel med forsinket frigivelse) 3.000 lipase-enheder kapsel enten blandet med æblejuice ved hjælp af en sprøjte nuser eller æblemos ved hjælp af en ske.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med diagnose af CF baseret på følgende kriterier: et klinisk træk i overensstemmelse med CF og enten en genotype med 2 identificerbare mutationer, der vides at forårsage CF eller en svedkloridkoncentration, der er større end 60 milliækvivalent pr. liter ved kvantitativ pilocarpiniontoforese
  • Deltagere, der har behov for en PEP defineret som monoklonal fækal elastase mindre end 200 mikrogram pr. gram (mcg/g) afføring
  • Pårørende skal være villig til at skifte deltager fra deres tidligere PEP (hvis nogen) til Zenpep®
  • Deltagere, der har et højde-til-vægt-forhold mål på mere end tiende percentilen
  • Deltagere, som er klinisk stabile uden tegn på samtidig sygdom eller akut øvre eller nedre luftvejsinfektion i løbet af 7-dages intervallet forud for screening og forud for optagelse i denne kliniske undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der er under 1 måned gamle eller er mere end 12 måneder gamle
  • Deltagere med anamnese med meconium ileus eller tyndtarmsatresi i den nyfødte periode, der krævede operation
  • Deltagere, der er allergiske over for svinekød eller andre PEP'er fra svin
  • Deltagere med enhver respiratorisk lidelse eller anden alvorlig komorbiditet (f.eks. patent ductus arteriosus [PDA] eller nekrotiserende enterocolitis [NEC]), som efter investigators mening ville resultere i en intervention, der kræver hospitalsindlæggelse eller intensiv lunge- eller anden behandling under forsøget
  • Deltagere med andre komorbiditeter uafhængige af CF, der efter investigators mening ville resultere i manglende evne til at deltage i undersøgelsen eller overdreven risiko for deltageren, der er over standarden for pleje
  • Deltagere med akut luftvejsinfektion inden for de foregående 14 dage, der har behov for antibiotika
  • Deltagere, der krævede ændring i antacida dosis i de 7 dage før screening
  • Deltagere med administration af orale, intramuskulære (IM), intravenøse (IV) glukokortikoider i de 4 uger før screening
  • Deltagere med en hvilken som helst tilstand, der efter investigators mening ville begrænse deltagerens mulighed for at gennemføre undersøgelsen
  • Deltagere, der i øjeblikket deltager i eller har deltaget i en undersøgelse, med undtagelse af observationsundersøgelser, inden for 30 dage efter screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EUR-1008 (APT-1008) i æblejuice
Medicin: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] kapsel med forsinket frigivelse) fra åben kapsel, blandet med en lille mængde æblejuice, vil blive givet oralt dagligt ved hjælp af en sprøjteplejer i dosistrin på 3.000 lipaseenheder i 10 dage i enten første behandlingsperiode eller anden behandlingsperiode. Den samlede dosis vil ikke overstige 10.000 lipaseenheder pr. kg (kg) kropsvægt pr. dag.
Andre navne:
  • Zenpep® (pancrelipase) kapsler med forsinket frigivelse
Medicin: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] kapsel med forsinket frigivelse) fra åben kapsel, blandet med en lille mængde æblemos, vil blive givet oralt dagligt med en ske i dosistrin på 3.000 lipase-enheder i 10 dage i enten første behandlingsperiode eller anden behandlingsperiode. Den samlede dosis vil ikke overstige 10.000 lipaseenheder pr. kg legemsvægt pr. dag.
Andre navne:
  • Zenpep® (pancrelipase) kapsler med forsinket frigivelse
Eksperimentel: EUR-1008 (APT-1008) i æblesauce
Medicin: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] kapsel med forsinket frigivelse) fra åben kapsel, blandet med en lille mængde æblejuice, vil blive givet oralt dagligt ved hjælp af en sprøjteplejer i dosistrin på 3.000 lipaseenheder i 10 dage i enten første behandlingsperiode eller anden behandlingsperiode. Den samlede dosis vil ikke overstige 10.000 lipaseenheder pr. kg (kg) kropsvægt pr. dag.
Andre navne:
  • Zenpep® (pancrelipase) kapsler med forsinket frigivelse
Medicin: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] kapsel med forsinket frigivelse) fra åben kapsel, blandet med en lille mængde æblemos, vil blive givet oralt dagligt med en ske i dosistrin på 3.000 lipase-enheder i 10 dage i enten første behandlingsperiode eller anden behandlingsperiode. Den samlede dosis vil ikke overstige 10.000 lipaseenheder pr. kg legemsvægt pr. dag.
Andre navne:
  • Zenpep® (pancrelipase) kapsler med forsinket frigivelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsforskel for acceptabel behandling
Tidsramme: Baseline frem til slutningen af ​​studiet (dag 21)
Acceptabilitetsspørgeskemaet består af 9 spørgsmål (Q) for at vurdere lethed, tid, overordnet tilfredshed med studielægemidlet. Vurderet på 5-punkts skala for Q1-Q5 og Q7-Q9; Q6 blev ikke vurderet og bedt om navn på tidligere administreret PEP. Q1=generel nem administration (1=slet ikke let,2=noget,3=let,4=meget,5=ekstremt); Q2=tid for administration (1=meget kort[<2 min],2=kort[2-5 min],3=moderat[5-15 min],4=lang[15-25 min],5=meget lang [>25 min]); Q3=overordnet accept af spædbørn(1=meget let,2=let,3=samme,4=med besvær,5=med stort besvær);Q4=klare/fuldstændige instruktioner(1=ikke klar, 2=noget,3=klar,4=meget,5=ekstremt);Q5=generel tilfredshed med doseringsmetoden (1=ikke tilfreds,2=noget,3=tilfreds,4=meget,5=ekstremt);Q7=komparativ nem administration (1=meget værre,2=værre,3=samme,4=bedre,5=meget bedre); Q8=komparativ spædbarnsaccept (1=meget sværere,2=mere,3=samme,4=lettere ,5=meget lettere);Q9=komparativ overordnet tilfredshed (1=meget mindre,2=mindre,3=samme,4=mere,5=meget mere).
Baseline frem til slutningen af ​​studiet (dag 21)
Spørgsmål 6 (tidligere pancreasenzymprodukt [PEP])
Tidsramme: Baseline
Acceptabilitetsspørgeskemaet består af 9 spørgsmål (Q) for at vurdere lethed, tid og overordnet tilfredshed med studielægemidlet. Q6 inkluderede "navn på tidligere administreret PEP". Q6 blev rapporteret som antal deltagere, der brugte enhver PEP før screening.
Baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dagligt Antal afføringer
Tidsramme: Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Det gennemsnitlige daglige antal afføringer for hver deltager blev beregnet ud fra frekvensen af ​​afføring af deltageren pr. dag. Det gennemsnitlige daglige antal afføringer i den første behandlingsperiode, anden behandlingsperiode og afslutningen af ​​undersøgelsen for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Antal afføringer kategoriseret som pr. konsistens
Tidsramme: Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Afføringens konsistens blev kategoriseret som hård, dannet/normal, blød og diarré. Det gennemsnitlige antal afføringer kategoriseret efter konsistens for hver deltager blev beregnet ud fra antallet af afføringer med specifik konsistens af deltageren pr. dag. Gennemsnitligt antal afføringer kategoriseret efter konsistens i den første behandlingsperiode, anden behandlingsperiode og slutningen af ​​undersøgelsen for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Antal afføringer med tegn på blod og synlig olie eller fedt
Tidsramme: Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Det gennemsnitlige antal afføringer med tegn på blod og synlig olie eller fedt af hver deltager blev beregnet ud fra antal afføringer med tegn på blod og synlig olie eller fedt af deltageren pr. dag. Gennemsnitligt antal afføringer med tegn på blod og synlig olie eller fedt under den første behandlingsperiode, anden behandlingsperiode og slutningen af ​​undersøgelsen for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Antal abdominale symptomer: Oppustethed
Tidsramme: Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Oppustethed er hævelse af tarmkanalen forårsaget af overdreven gasdannelse. Symptomer på oppustethed blev klassificeret efter sværhedsgrad som 0=ingen, 1=mild (ingen svækkelse af daglige aktiviteter), 2=moderat (let svækkelse af daglige aktiviteter) og 3=alvorlige (ikke i stand til at udføre daglige aktiviteter). Det gennemsnitlige antal symptomer af specifik sværhedsgrad for hver deltager blev beregnet ud fra hyppigheden af ​​symptomer af deltageren pr. dag. Gennemsnitligt antal symptomer under den første behandlingsperiode, anden behandlingsperiode og afslutningen af ​​undersøgelsen for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Antal abdominale symptomer: Flatulens
Tidsramme: Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Flatulens er tilstedeværelsen af ​​overdreven gas i fordøjelseskanalen. Symptomer på flatulens blev klassificeret efter sværhedsgrad som 0=ingen, 1=mild (ingen svækkelse af daglige aktiviteter), 2=moderat (let svækkelse af daglige aktiviteter) og 3=alvorlige (ikke i stand til at udføre daglige aktiviteter). Det gennemsnitlige antal symptomer af specifik sværhedsgrad for hver deltager blev beregnet ud fra hyppigheden af ​​symptomer af deltageren pr. dag. Gennemsnitligt antal symptomer under den første behandlingsperiode, anden behandlingsperiode og afslutningen af ​​undersøgelsen for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Antal mavesmerter Symptomer
Tidsramme: Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Symptomer på smerte blev klassificeret efter sværhedsgrad som 0=ingen, 1=mild (ingen svækkelse af daglige aktiviteter), 2=moderat (let svækkelse af daglige aktiviteter) og 3=alvorlige (ikke i stand til at udføre daglige aktiviteter). Det gennemsnitlige antal symptomer af specifik sværhedsgrad for hver deltager blev beregnet ud fra hyppigheden af ​​symptomer af deltageren pr. dag. Gennemsnitligt antal symptomer under den første behandlingsperiode, anden behandlingsperiode og afslutningen af ​​undersøgelsen for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
Op til dag 10 i første og anden behandlingsperiode, slutningen af ​​undersøgelsen (dag 21)
Antal deltagere med unormale kliniske laboratorie- og vitale tegn
Tidsramme: Baseline frem til slutningen af ​​studiet (dag 21)
Baseline frem til slutningen af ​​studiet (dag 21)
Antal deltagere med unormale fund med hensyn til mundslimhinden
Tidsramme: Baseline frem til slutningen af ​​studiet (dag 21)
Sikkerhed vurderet ved tilstedeværelsen af ​​læsioner observeret under en fysisk undersøgelse ved hvert besøg. Sværhedsgraden af ​​læsioner målt ved investigators vurdering ved hjælp af følgende skala: mild = asymptomatiske eller milde symptomer og behandling ikke indiceret; moderat = moderat smerte, men forstyrrer ikke oralt indtag, modificeret kost indiceret; svær = svær smerte, forstyrrende oral indtagelse og livstruende eller dødelig.
Baseline frem til slutningen af ​​studiet (dag 21)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Forest Laboratories

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2010

Først opslået (Skøn)

9. april 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. april 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. marts 2014

Sidst verificeret

1. marts 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PR-011

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med EUR-1008 (APT-1008)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner