Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке способа введения и безопасности EUR-1008 (APT-1008) у детей в возрасте от 1 до 12 месяцев

5 марта 2014 г. обновлено: Forest Laboratories

Многоцентровое рандомизированное открытое перекрестное исследование для оценки способа введения и безопасности EUR-1008 у детей в возрасте от 1 до 12 месяцев с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы (ЭНПЖ), связанной с кистозным фиброзом (МВ)

Исследование для определения безопасности, эффективности и приемлемости 2 методов введения EUR-1008 (APT-1008) (капсула Zenpep® [панкрелипаза] с отсроченным высвобождением) 3000 единиц липазы в капсуле, продукт фермента поджелудочной железы (PEP), у младенцев. с внешнесекреторной недостаточностью поджелудочной железы (ЭНПЖ) вследствие муковисцидоза (МВ). Это исследование спонсируется Aptalis Pharma (ранее Eurand).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое рандомизированное открытое перекрестное исследование с участием детей с ЭНПЖ, вызванной муковисцидозом. Исследование будет проводиться у детей в возрасте от 1 до 12 месяцев.

Исследование включает период скрининга (до 10 дней), за которым следуют 2 периода лечения (каждый по 10 дней). В период скрининга всем участникам будет вводиться Zenpep® 5000 (панкрелипаза), смешанный с небольшим количеством яблочного пюре. После того, как будет определено, что они имеют право на участие, участники будут рандомизированы в 1 из 2 последовательностей лечения. Каждая последовательность соответствует проведению одного лечения в первый период и другого лечения во второй период, и вводили EUR-1008 (APT-1008) (капсула Zenpep® [панкрелипаза] с отсроченным высвобождением) 3000 единиц липазы в капсуле либо в смеси с яблочным соком. с помощью шприца или яблочного соуса с помощью ложки.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 месяц до 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участники с диагнозом МВ на основании следующих критериев: один клинический признак, соответствующий МВ, и либо генотип с 2 идентифицируемыми мутациями, которые, как известно, вызывают МВ, либо концентрация хлоридов в поту, превышающая 60 миллиэквивалентов на литр, по данным количественного ионофореза пилокарпина
  • Участники, у которых есть потребность в ПКП, определяемая как моноклональная фекальная эластаза менее 200 микрограммов на грамм (мкг/г) стула
  • Опекун должен быть готов перевести участника с предыдущего ПКП (если таковой имеется) на Зенпеп®.
  • Участники, у которых целевое соотношение роста и веса превышает десятый процентиль
  • Участники, клинически стабильные, без признаков сопутствующего заболевания или острой инфекции верхних или нижних дыхательных путей в течение 7-дневного интервала до скрининга и до включения в это клиническое исследование.

Критерий исключения:

  • Участники младше 1 месяца или старше 12 месяцев
  • Участники с историей мекониевой непроходимости кишечника или атрезии тонкой кишки в периоде новорожденности, что потребовало хирургического вмешательства
  • Участники с аллергией на свинину или другие PEP свиней
  • Участники с любым респираторным заболеванием или другим серьезным сопутствующим заболеванием (например, открытым артериальным протоком [ОАП] или некротизирующим энтероколитом [НЭК]), которые, по мнению исследователя, могут привести к вмешательству, требующему госпитализации или интенсивного легочного или другого лечения во время исследования.
  • Участники с другими сопутствующими заболеваниями, не зависящими от МВ, которые, по мнению исследователя, могут привести к невозможности участия в исследовании или к повышенному риску для участника, превышающему стандарт лечения.
  • Участники с острой респираторной инфекцией в предыдущие 14 дней, нуждающиеся в антибиотиках
  • Участники, которым потребовалось изменение дозы антацида за 7 дней до скрининга
  • Участники, принимавшие перорально, внутримышечно (в/м), внутривенно (в/в) глюкокортикоиды за 4 недели до скрининга
  • Участники с любым состоянием, которое, по мнению исследователя, ограничило бы способность участника завершить исследование.
  • Участники, которые в настоящее время участвуют или участвовали в исследовательском исследовании, за исключением обсервационных исследований, в течение 30 дней после визита для скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: EUR-1008 (APT-1008) в яблочном соке
Лекарство: ЕВРО-1008 (АПТ-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (капсула Zenpep® [панкрелипаза] с отсроченным высвобождением) из открытой капсулы, смешанная с небольшим количеством яблочного сока, будет вводиться перорально ежедневно с помощью медсестры-шприца с увеличением дозы на 3000 единиц липазы в течение 10 дней либо в первый период лечения, либо во второй период лечения. Общая доза не должна превышать 10 000 единиц липазы на килограмм (кг) массы тела в сутки.
Другие имена:
  • Капсулы Zenpep® (панкрелипаза) с отсроченным высвобождением
Лекарство: ЕВРО-1008 (АПТ-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (капсула Zenpep® [панкрелипаза] с отсроченным высвобождением) из открытой капсулы, смешанная с небольшим количеством яблочного пюре, будет вводиться перорально ежедневно с помощью ложки с увеличением дозы на 3000 единиц липазы в течение 10 дней. либо в первый период лечения, либо во второй период лечения. Суммарная доза не должна превышать 10 000 единиц липазы на кг массы тела в сутки.
Другие имена:
  • Капсулы Zenpep® (панкрелипаза) с отсроченным высвобождением
Экспериментальный: EUR-1008 (APT-1008) в яблочном соусе
Лекарство: ЕВРО-1008 (АПТ-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (капсула Zenpep® [панкрелипаза] с отсроченным высвобождением) из открытой капсулы, смешанная с небольшим количеством яблочного сока, будет вводиться перорально ежедневно с помощью медсестры-шприца с увеличением дозы на 3000 единиц липазы в течение 10 дней либо в первый период лечения, либо во второй период лечения. Общая доза не должна превышать 10 000 единиц липазы на килограмм (кг) массы тела в сутки.
Другие имена:
  • Капсулы Zenpep® (панкрелипаза) с отсроченным высвобождением
Лекарство: ЕВРО-1008 (АПТ-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (капсула Zenpep® [панкрелипаза] с отсроченным высвобождением) из открытой капсулы, смешанная с небольшим количеством яблочного пюре, будет вводиться перорально ежедневно с помощью ложки с увеличением дозы на 3000 единиц липазы в течение 10 дней. либо в первый период лечения, либо во второй период лечения. Суммарная доза не должна превышать 10 000 единиц липазы на кг массы тела в сутки.
Другие имена:
  • Капсулы Zenpep® (панкрелипаза) с отсроченным высвобождением

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Разница в лечении для приемлемости лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (день 21)
Опросник приемлемости состоит из 9 вопросов (Q) для оценки легкости, времени и общей удовлетворенности исследуемым препаратом. Оценивается по 5-балльной шкале для Q1-Q5 и Q7-Q9; Вопрос 6 не был оценен, и его попросили указать имя предыдущего политически значимого лица. Q1=общая простота введения (1=совсем непросто, 2=несколько, 3=легко, 4=очень, 5=чрезвычайно); Q2 = время введения (1 = очень короткое [<2 мин], 2 = короткое [2–5 мин], 3 = умеренное [5–15 мин], 4 = длительное [15–25 мин], 5 = очень длительное [>25 мин]); Q3 = общее принятие младенцем (1 = очень легко, 2 = легко, 3 = так же, 4 = с трудом, 5 = с большим трудом); Q4 = четкие/полные инструкции (1 = неясно, 2=в некоторой степени,3=ясно,4=очень,5=в высшей степени);Q5=в целом удовлетворен методом дозирования (1=не удовлетворен,2=в некоторой степени,3=удовлетворен,4=очень,5=чрезвычайно);Q7=сравнительный легкость введения (1=намного хуже, 2=хуже, 3=то же самое, 4=лучше, 5=намного лучше); Q8=сравнительное принятие младенцем (1=намного сложнее, 2=больше, 3=такое же, 4=проще ,5=намного легче); Q9=сравнительная общая удовлетворенность (1=намного меньше, 2=меньше, 3=такое же, 4=больше, 5=намного больше).
Исходный уровень до конца исследования (день 21)
Вопрос 6 (Предыдущий ферментный продукт поджелудочной железы [PEP])
Временное ограничение: Базовый уровень
Опросник приемлемости состоит из 9 вопросов (Q) для оценки легкости, времени и общей удовлетворенности исследуемым препаратом. Вопрос 6 включал «имя предыдущего назначенного политически значимого лица». Q6 был представлен как число участников, которые использовали любой ПКП до скрининга.
Базовый уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ежедневное количество стула
Временное ограничение: До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Среднесуточное количество стула каждого участника рассчитывали по частоте стула участника в день. Суммировали среднесуточное количество стула в течение первого периода лечения, второго периода лечения и в конце исследования для всех участников.
До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Количество стулов, классифицированных по консистенции
Временное ограничение: До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Консистенция стула была разделена на твердую, сформированную/нормальную, мягкую и диарею. Среднее количество стулов, классифицированных по консистенции каждого участника, рассчитывали на основе количества стулов определенной консистенции у участника в день. Среднее количество стула, классифицированное по консистенции, в течение первого периода лечения, второго периода лечения и в конце исследования для всех участников было суммировано.
До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Количество стула с признаками крови и видимого масла или жира
Временное ограничение: До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Среднее количество стула с признаками крови и видимого масла или жира у каждого участника рассчитывали из количества стула с признаками крови и видимого масла или жира у участника в день. Суммировали среднее количество стула с признаками крови и видимого масла или жира в течение первого периода лечения, второго периода лечения и в конце исследования для всех участников.
До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Количество абдоминальных симптомов: Вздутие живота
Временное ограничение: До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Вздутие живота – это вздутие кишечника, вызванное чрезмерным газообразованием. Симптомы вздутия живота были классифицированы по степени тяжести как 0 = отсутствие, 1 = легкая (отсутствие нарушений повседневной деятельности), 2 = умеренная (небольшое нарушение повседневной деятельности) и 3 = тяжелая (неспособность выполнять повседневные действия). Среднее количество симптомов определенной степени тяжести для каждого участника рассчитывали по частоте появления симптомов у участника в день. Суммировали среднее количество симптомов в течение первого периода лечения, второго периода лечения и в конце исследования для всех участников.
До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Количество абдоминальных симптомов: метеоризм
Временное ограничение: До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Метеоризм – это наличие избыточного газа в пищеварительном тракте. Симптомы метеоризма классифицировались по степени тяжести как 0 = отсутствие, 1 = легкая (отсутствие нарушений повседневной деятельности), 2 = умеренная (незначительное нарушение повседневной деятельности) и 3 = тяжелая (неспособность выполнять повседневные действия). Среднее количество симптомов определенной степени тяжести для каждого участника рассчитывали по частоте появления симптомов у участника в день. Суммировали среднее количество симптомов в течение первого периода лечения, второго периода лечения и в конце исследования для всех участников.
До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Количество симптомов боли в животе
Временное ограничение: До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Симптомы боли классифицировались по степени тяжести как 0 = отсутствие, 1 = легкая (отсутствие нарушений повседневной деятельности), 2 = умеренная (незначительное нарушение повседневной деятельности) и 3 = сильная (неспособность выполнять повседневные действия). Среднее количество симптомов определенной степени тяжести для каждого участника рассчитывали по частоте появления симптомов у участника в день. Суммировали среднее количество симптомов в течение первого периода лечения, второго периода лечения и в конце исследования для всех участников.
До 10-го дня в первый и второй периоды лечения, конец исследования (21-й день)
Количество участников с отклонениями в клинических лабораторных показателях и показателях жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (день 21)
Исходный уровень до конца исследования (день 21)
Количество участников с аномальными результатами в отношении слизистой оболочки полости рта
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (день 21)
Безопасность оценивают по наличию поражений, наблюдаемых во время физического осмотра при каждом посещении. Тяжесть поражений оценивается исследователем по следующей шкале: легкие = бессимптомные или легкие симптомы и лечение не показано; умеренная = умеренная боль, но не мешающая пероральному приему пищи, показана модифицированная диета; сильная = сильная боль, препятствующая пероральному приему пищи, опасная для жизни или смертельная.
Исходный уровень до конца исследования (день 21)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Forest Laboratories

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 марта 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 апреля 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 апреля 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

10 апреля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 марта 2014 г.

Последняя проверка

1 марта 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PR-011

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться