Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de wijze van toediening en veiligheid van EUR-1008 (APT-1008) bij baby's van 1 tot 12 maanden oud

5 maart 2014 bijgewerkt door: Forest Laboratories

Een multicenter, gerandomiseerde, open-label, cross-over studie om de wijze van toediening en veiligheid van EUR-1008 te evalueren bij baby's van 1 tot 12 maanden oud met exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI) geassocieerd met cystische fibrose (CF)

Een studie om de veiligheid, effectiviteit en aanvaardbaarheid te bepalen van 2 toedieningsmethoden van EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] capsule met vertraagde afgifte) 3.000 lipase-eenheden capsule, een pancreas-enzymproduct (PEP), bij zuigelingen met exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI) als gevolg van cystische fibrose (CF). Deze studie wordt gesponsord door Aptalis Pharma (voorheen Eurand).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, open-label, cross-over studie bij pediatrische deelnemers met EPI als gevolg van CF. De studie zal worden uitgevoerd bij zuigelingen tussen 1 en 12 maanden oud.

Het onderzoek bestaat uit een screeningsperiode (tot 10 dagen) gevolgd door 2 behandelingsperioden (elk 10 dagen). Tijdens de screeningsperiode krijgen alle deelnemers Zenpep® 5.000 (pancrelipase) gemengd met een kleine hoeveelheid appelmoes. Zodra is vastgesteld dat ze in aanmerking komen voor deelname, worden de deelnemers gerandomiseerd in 1 van de 2 behandelingsreeksen. Elke reeks komt overeen met het nemen van één behandeling in de eerste periode en de andere behandeling in de tweede periode, en werden toegediend EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] capsule met vertraagde afgifte) 3.000 lipase-eenheden capsule ofwel gemengd met appelsap met behulp van een spuitverpleegkundige of appelmoes met behulp van een lepel.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers met de diagnose CF op basis van de volgende criteria: één klinisch kenmerk dat overeenkomt met CF, en ofwel een genotype met 2 identificeerbare mutaties waarvan bekend is dat ze CF veroorzaken, ofwel een zweetchlorideconcentratie van meer dan 60 milli-equivalent per liter door kwantitatieve pilocarpine-iontoforese
  • Deelnemers die behoefte hebben aan een PEP gedefinieerd als monoklonaal fecaal elastase minder dan 200 microgram per gram (mcg/g) ontlasting
  • Zorgverlener moet bereid zijn om van deelnemer over te stappen van hun vorige PEP (indien aanwezig) naar Zenpep®
  • Deelnemers met een lengte-gewichtsverhouding richten zich op meer dan het tiende percentiel
  • Deelnemers die klinisch stabiel zijn zonder bewijs van bijkomende ziekte of acute infectie van de bovenste of onderste luchtwegen gedurende het interval van 7 dagen voorafgaand aan de screening en voorafgaand aan deelname aan deze klinische studie

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die jonger zijn dan 1 maand of ouder zijn dan 12 maanden
  • Deelnemers met een voorgeschiedenis van meconiumileus of dunnedarmatresie in de pasgeboren periode waarvoor een operatie nodig was
  • Deelnemers die allergisch zijn voor varkensvlees of andere PEP's van varkens
  • Deelnemers met een luchtwegaandoening of andere ernstige comorbiditeit (bijvoorbeeld open ductus arteriosus [PDA] of necrotiserende enterocolitis [NEC]) die volgens de onderzoeker zou resulteren in een ingreep waarvoor ziekenhuisopname of intensieve long- of andere behandeling tijdens het onderzoek nodig is
  • Deelnemers met andere comorbiditeiten onafhankelijk van CF die, naar de mening van de onderzoeker, ertoe zouden leiden dat ze niet aan het onderzoek kunnen deelnemen of dat de deelnemer een groter risico loopt dan de zorgstandaard
  • Deelnemers met een acute luchtweginfectie in de afgelopen 14 dagen die antibiotica nodig hadden
  • Deelnemers die in de 7 dagen voorafgaand aan de screening een verandering van de dosis antacidum nodig hadden
  • Deelnemers met toediening van orale, intramusculaire (IM), intraveneuze (IV) glucocorticoïden in de 4 weken voorafgaand aan de screening
  • Deelnemers met een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer om het onderzoek te voltooien zou beperken
  • Deelnemers die momenteel deelnemen aan of hebben deelgenomen aan een onderzoeksstudie, met uitzondering van observationele studies, binnen 30 dagen na het screeningsbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: EUR-1008 (APT-1008) in appelsap
Geneesmiddel: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] capsule met vertraagde afgifte) uit open capsule, gemengd met een kleine hoeveelheid appelsap, wordt dagelijks oraal toegediend met behulp van een spuitverpleegkundige in dosisverhogingen van 3.000 lipase-eenheden, gedurende 10 dagen in ofwel de eerste behandelingsperiode ofwel de tweede behandelingsperiode. De totale dosis zal niet hoger zijn dan 10.000 lipase-eenheden per kilogram (kg) lichaamsgewicht per dag.
Andere namen:
  • Zenpep® (pancrelipase) capsules met vertraagde afgifte
Geneesmiddel: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] capsule met vertraagde afgifte) uit open capsule, gemengd met een kleine hoeveelheid appelmoes, wordt dagelijks oraal toegediend met een lepel in dosisverhogingen van 3.000 lipase-eenheden, gedurende 10 dagen in ofwel de eerste behandelperiode ofwel de tweede behandelperiode. De totale dosis zal niet hoger zijn dan 10.000 lipase-eenheden per kg lichaamsgewicht per dag.
Andere namen:
  • Zenpep® (pancrelipase) capsules met vertraagde afgifte
Experimenteel: EUR-1008 (APT-1008) in Appelmoes
Geneesmiddel: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] capsule met vertraagde afgifte) uit open capsule, gemengd met een kleine hoeveelheid appelsap, wordt dagelijks oraal toegediend met behulp van een spuitverpleegkundige in dosisverhogingen van 3.000 lipase-eenheden, gedurende 10 dagen in ofwel de eerste behandelingsperiode ofwel de tweede behandelingsperiode. De totale dosis zal niet hoger zijn dan 10.000 lipase-eenheden per kilogram (kg) lichaamsgewicht per dag.
Andere namen:
  • Zenpep® (pancrelipase) capsules met vertraagde afgifte
Geneesmiddel: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] capsule met vertraagde afgifte) uit open capsule, gemengd met een kleine hoeveelheid appelmoes, wordt dagelijks oraal toegediend met een lepel in dosisverhogingen van 3.000 lipase-eenheden, gedurende 10 dagen in ofwel de eerste behandelperiode ofwel de tweede behandelperiode. De totale dosis zal niet hoger zijn dan 10.000 lipase-eenheden per kg lichaamsgewicht per dag.
Andere namen:
  • Zenpep® (pancrelipase) capsules met vertraagde afgifte

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelingsverschil voor aanvaardbaarheid van behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de studie (dag 21)
Aanvaardbaarheidsvragenlijst bestaat uit 9 vragen (Q) om het gemak, de tijd en de algemene tevredenheid van het onderzoeksgeneesmiddel te beoordelen. Beoordeeld op 5-puntsschaal voor Q1-Q5 en Q7-Q9; Q6 werd niet beoordeeld en er werd gevraagd naar de naam van de eerder toegediende PEP. Q1=over het algemeen gemak van toediening (1=helemaal niet gemakkelijk,2=enigszins,3=gemakkelijk,4=heel erg,5=uiterst); Q2=tijd van toediening (1=zeer kort[<2 min],2=kort[2-5 min],3=matig[5-15 min],4=lang[15-25 min],5=zeer lang [>25 min]);Q3=algehele babyacceptatie(1=zeer gemakkelijk,2=gemakkelijk,3=hetzelfde,4=met moeite,5=met grote moeite);Q4=duidelijke/volledige instructies(1=niet duidelijk, 2=enigszins,3=duidelijk,4=heel erg,5=heel erg);Q5=algehele tevredenheid over doseringsmethode (1=niet tevreden,2=enigszins,3=tevreden,4=heel erg,5=heel erg);Q7=vergelijkend toedieningsgemak (1=veel slechter,2=slechter,3=hetzelfde,4=beter,5=veel beter);Q8=comparatieve babyacceptatie (1=veel moeilijker,2=meer,3=hetzelfde,4=gemakkelijker ,5=veel gemakkelijker);Q9=comparatieve algemene tevredenheid (1=veel minder,2=minder,3=hetzelfde,4=meer,5=veel meer).
Basislijn tot het einde van de studie (dag 21)
Vraag 6 (Vorige pancreas-enzymproduct [PEP])
Tijdsspanne: Basislijn
Aanvaardbaarheidsvragenlijst bestaat uit 9 vragen (Q) om het gemak, de tijd en de algemene tevredenheid van het onderzoeksgeneesmiddel te beoordelen. Q6 bevatte "naam van vorige toegediende PEP". Q6 werd gerapporteerd als het aantal deelnemers dat voorafgaand aan de screening een PEP gebruikte.
Basislijn

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dagelijks aantal ontlasting
Tijdsspanne: Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Het gemiddelde dagelijkse aantal ontlasting van elke deelnemer werd berekend op basis van de frequentie van ontlasting door de deelnemer per dag. Het gemiddelde dagelijkse aantal stoelgangen tijdens de eerste behandelingsperiode, de tweede behandelingsperiode en het einde van de studie voor het totale aantal deelnemers werd samengevat.
Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Aantal ontlasting gecategoriseerd volgens consistentie
Tijdsspanne: Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
De consistentie van de ontlasting werd gecategoriseerd als hard, gevormd/normaal, zacht en diarree. Gemiddeld aantal ontlasting gecategoriseerd volgens consistentie van elke deelnemer werd berekend op basis van het aantal ontlasting van specifieke consistentie door de deelnemer per dag. Het gemiddelde aantal stoelgangen ingedeeld naar consistentie tijdens de eerste behandelingsperiode, de tweede behandelingsperiode en het einde van de studie voor het totale aantal deelnemers werd samengevat.
Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Aantal ontlasting met tekenen van bloed en zichtbare olie of vet
Tijdsspanne: Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Het gemiddelde aantal ontlasting met tekenen van bloed en zichtbare olie of vet van elke deelnemer werd berekend op basis van het aantal ontlasting met tekenen van bloed en zichtbare olie of vet door de deelnemer per dag. Het gemiddelde aantal ontlastingen met tekenen van bloed en zichtbare olie of vet tijdens de eerste behandelingsperiode, tweede behandelingsperiode en einde van de studie voor het totale aantal deelnemers werd samengevat.
Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Aantal buiksymptomen: opgeblazen gevoel
Tijdsspanne: Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Een opgeblazen gevoel is zwelling van het darmkanaal veroorzaakt door overmatige gasvorming. Symptomen van een opgeblazen gevoel werden naar ernst geclassificeerd als 0=geen, 1=mild (geen beperking van dagelijkse activiteiten), 2=matig (lichte beperking van dagelijkse activiteiten) en 3=ernstig (niet in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren). Het gemiddelde aantal symptomen van specifieke ernst voor elke deelnemer werd berekend op basis van de frequentie van symptomen door de deelnemer per dag. Het gemiddelde aantal symptomen tijdens de eerste behandelingsperiode, de tweede behandelingsperiode en het einde van de studie voor het totale aantal deelnemers werd samengevat.
Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Aantal buiksymptomen: winderigheid
Tijdsspanne: Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Winderigheid is de aanwezigheid van overmatig gas in het spijsverteringskanaal. Symptomen van winderigheid werden naar ernst geclassificeerd als 0=geen, 1=mild (geen beperking van dagelijkse activiteiten), 2=matig (lichte beperking van dagelijkse activiteiten) en 3=ernstig (niet in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren). Het gemiddelde aantal symptomen van specifieke ernst voor elke deelnemer werd berekend op basis van de frequentie van symptomen door de deelnemer per dag. Het gemiddelde aantal symptomen tijdens de eerste behandelingsperiode, de tweede behandelingsperiode en het einde van de studie voor het totale aantal deelnemers werd samengevat.
Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Aantal symptomen van buikpijn
Tijdsspanne: Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Symptomen van pijn werden naar ernst geclassificeerd als 0=geen, 1=mild (geen beperking van dagelijkse activiteiten), 2=matig (lichte beperking van dagelijkse activiteiten) en 3=ernstig (niet in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren). Het gemiddelde aantal symptomen van specifieke ernst voor elke deelnemer werd berekend op basis van de frequentie van symptomen door de deelnemer per dag. Het gemiddelde aantal symptomen tijdens de eerste behandelingsperiode, de tweede behandelingsperiode en het einde van de studie voor het totale aantal deelnemers werd samengevat.
Tot dag 10 in de eerste en tweede behandelingsperiode, einde studie (dag 21)
Aantal deelnemers met abnormale klinische laboratorium- en vitale functies bevindingen
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de studie (dag 21)
Basislijn tot het einde van de studie (dag 21)
Aantal deelnemers met abnormale bevindingen met betrekking tot het mondslijmvlies
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de studie (dag 21)
Veiligheid beoordeeld door de aanwezigheid van laesies waargenomen tijdens een lichamelijk onderzoek bij elk bezoek. Ernst van laesies gemeten door de beoordeling van de onderzoeker met behulp van de volgende schaal: mild = asymptomatische of milde symptomen en behandeling niet geïndiceerd; matig = matige pijn maar geen belemmering voor orale inname, aangepaste voeding geïndiceerd; ernstig = hevige pijn, die de orale inname belemmert en levensbedreigend of dodelijk is.
Basislijn tot het einde van de studie (dag 21)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Forest Laboratories

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 maart 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

9 april 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 april 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 maart 2014

Laatst geverifieerd

1 maart 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PR-011

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op EUR-1008 (APT-1008)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren