一项评估 1 至 12 个月婴儿 EUR-1008 (APT-1008) 给药方式和安全性的研究
2014年3月5日 更新者：Forest Laboratories
一项多中心、随机、开放标签、交叉研究，以评估 1 至 12 个月大患有囊性纤维化 (CF) 相关胰腺外分泌功能不全 (EPI) 婴儿的 EUR-1008 给药方式和安全性
一项确定 EUR-1008 (APT-1008)（Zenpep® [胰脂肪酶] 缓释胶囊）3,000 脂肪酶单位胶囊（一种胰酶产品 (PEP)）在婴儿中的 2 种给药方法的安全性、有效性和可接受性的研究囊性纤维化 (CF) 导致的胰腺外分泌功能不全 (EPI)。
本研究由 Aptalis Pharma（前身为 Eurand）赞助。
研究概览
详细说明
这是一项针对因 CF 而患有 EPI 的儿科参与者的多中心、随机、开放标签、交叉研究。 该研究将在 1 至 12 个月大的婴儿中进行。
该研究包括一个筛选期（最多 10 天），然后是 2 个治疗期（每个 10 天）。 在筛选期间，所有参与者都将服用混合少量苹果酱的 Zenpep® 5,000（胰脂肪酶）。 一旦确定有资格参与，参与者将被随机分配到 2 个治疗序列中的 1 个。 每个序列对应于在第一阶段接受一种治疗，在第二阶段接受另一种治疗，并给予 EUR-1008 (APT-1008)（Zenpep® [胰脂肪酶] 缓释胶囊）3,000 脂肪酶单位胶囊或与苹果汁混合使用注射器护士或使用勺子的苹果酱。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32250
- Nemours Children's Clinic
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89107
- Children's Lung Specialists Ltd.
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Cystic Fibrosis Care Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据以下标准诊断为 CF 的参与者：一项与 CF 一致的临床特征，以及具有 2 种已知可导致 CF 的可识别突变的基因型，或通过定量毛果芸香碱离子电渗疗法测定的汗液氯化物浓度大于 60 毫当量/升
- 需要 PEP 的参与者定义为单克隆粪便弹性蛋白酶低于 200 微克/克 (mcg/g) 粪便
- 看护者必须愿意将参与者从他们之前的 PEP（如果有）转换为 Zenpep®
- 身高体重比目标值大于百分之十的参与者
- 在筛选前和加入本临床研究之前的 7 天间隔内，临床稳定且没有伴随疾病或急性上呼吸道或下呼吸道感染证据的参与者
排除标准：
- 小于 1 个月大或大于 12 个月大的参与者
- 需要手术的新生儿期有胎粪性肠梗阻或小肠闭锁病史的参与者
- 对猪肉或其他猪 PEP 过敏的参与者
- 研究者认为患有任何呼吸系统疾病或其他严重合并症（例如动脉导管未闭 [PDA] 或坏死性小肠结肠炎 [NEC]）的参与者会导致需要住院治疗或强化肺部治疗或其他治疗的干预
- 患有独立于 CF 的其他合并症的参与者，在研究者看来，这些合并症将导致无法参与研究或给参与者带来超出护理标准的额外风险
- 在过去 14 天内患有急性呼吸道感染需要抗生素的参与者
- 筛选前 7 天内需要改变抗酸剂剂量的参与者
- 筛选前 4 周内口服、肌肉注射 (IM)、静脉注射 (IV) 糖皮质激素的参与者
- 参与者有任何条件，在研究者看来，会限制参与者完成研究的能力
- 在筛选访视后 30 天内，目前正在或已经参与调查性研究的参与者，观察性研究除外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：苹果汁中的 EUR-1008 (APT-1008)
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EUR-1008 (APT-1008)（Zenpep® [胰脂肪酶] 延迟释放胶囊）从打开的胶囊中混合少量苹果汁，每天使用注射器护士以 3,000 脂肪酶单位的剂量增量口服给药，10第一治疗期或第二治疗期的天数。
总剂量不会超过每天每公斤 (kg) 体重 10,000 个脂肪酶单位。
其他名称：
EUR-1008 (APT-1008)（Zenpep® [胰脂肪酶] 延迟释放胶囊）从开放胶囊中混合少量苹果酱，每天使用勺子以 3,000 脂肪酶单位的剂量增量口服给药，持续 10 天在第一治疗期或第二治疗期。
每天每公斤体重的总剂量不会超过 10,000 个脂肪酶单位。
其他名称：
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实验性的：苹果酱中的 EUR-1008 (APT-1008)
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EUR-1008 (APT-1008)（Zenpep® [胰脂肪酶] 延迟释放胶囊）从打开的胶囊中混合少量苹果汁，每天使用注射器护士以 3,000 脂肪酶单位的剂量增量口服给药，10第一治疗期或第二治疗期的天数。
总剂量不会超过每天每公斤 (kg) 体重 10,000 个脂肪酶单位。
其他名称：
EUR-1008 (APT-1008)（Zenpep® [胰脂肪酶] 延迟释放胶囊）从开放胶囊中混合少量苹果酱，每天使用勺子以 3,000 脂肪酶单位的剂量增量口服给药，持续 10 天在第一治疗期或第二治疗期。
每天每公斤体重的总剂量不会超过 10,000 个脂肪酶单位。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗可接受性的治疗差异
大体时间：研究结束时的基线（第 21 天）
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可接受性问卷由 9 个问题 (Q) 组成，用于评估研究药物的易用性、时间和总体满意度。
Q1-Q5 和 Q7-Q9 采用 5 分制评分； Q6 未被评级，并要求提供以前管理的 PEP 的名称。
Q1 = 整体易于管理（1 = 一点也不容易，2 = 有点，3 = 容易，4 = 非常，5 = 极其）； Q2=给药时间（1=很短[<2分钟]，2=短[2-5分钟]，3=中等[5-15分钟]，4=长[15-25分钟]，5=很长[>25 分钟])；Q3=总体婴儿接受度（1=非常容易，2=容易，3=相同，4=困难，5=非常困难）；Q4=清楚/完整的说明（1=不清楚， 2=有点，3=清楚，4=非常，5=非常）；Q5=对给药方法的总体满意度（1=不满意，2=有点，3=满意，4=非常，5=非常）；Q7=比较易于给药（1=更差，2=更差，3=相同，4=更好，5=更好）；Q8=比较婴儿接受度（1=更难，2=更多，3=相同，4=更容易,5=容易得多）；Q9=比较总体满意度（1=少得多，2=少，3=相同，4=多，5=多）。
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研究结束时的基线（第 21 天）
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问题 6（以前的胰酶产品 [PEP]）
大体时间：基线
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可接受性问卷由 9 个问题 (Q) 组成，用于评估研究药物的易用性、时间、总体满意度。
Q6 包括“以前管理的 PEP 的名称”。
Q6 报告为在筛选前使用任何 PEP 的参与者人数。
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基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每日大便次数
大体时间：第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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每个参与者的平均每日大便次数是根据参与者每天的大便频率计算的。
总结了所有参与者在第一个治疗期、第二个治疗期和研究结束期间的平均每日排便次数。
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第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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按一致性分类的凳子数量
大体时间：第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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粪便稠度分为硬、成形/正常、软和腹泻。
根据参与者每天特定稠度的粪便数计算每个参与者按稠度分类的平均粪便数。
汇总了所有参与者在第一个治疗期、第二个治疗期和研究结束期间按稠度分类的平均大便次数。
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第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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有血迹和可见油或油脂迹象的大便次数
大体时间：第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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每个参与者平均有血迹和可见油或油脂的粪便次数是根据参与者每天有血迹和可见油或油脂的粪便次数计算的。
总结了所有参与者在第一个治疗期、第二个治疗期和研究结束期间带有血液和可见油或油脂迹象的平均粪便次数。
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第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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腹部症状的数量：腹胀
大体时间：第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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腹胀是由过多的气体形成引起的肠道肿胀。
腹胀症状按严重程度分类为 0=无，1=轻度（日常活动无障碍），2=中度（日常活动轻微障碍），3=重度（无法进行日常活动）。
每个参与者的特定严重程度的平均症状数是根据参与者每天的症状频率计算的。
总结了所有参与者在第一个治疗期、第二个治疗期和研究结束期间的平均症状数。
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第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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腹部症状的数量：胀气
大体时间：第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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胃肠胀气是消化道中存在过多的气体。
肠胃胀气的症状按严重程度分类为 0=无，1=轻度（日常活动无障碍），2=中度（日常活动轻微障碍），3=重度（无法进行日常活动）。
每个参与者的特定严重程度的平均症状数是根据参与者每天的症状频率计算的。
总结了所有参与者在第一个治疗期、第二个治疗期和研究结束期间的平均症状数。
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第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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腹痛症状的数量
大体时间：第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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疼痛症状按严重程度分类为 0=无，1=轻度（日常活动无障碍），2=中度（日常活动轻微障碍），3=重度（无法进行日常活动）。
每个参与者的特定严重程度的平均症状数是根据参与者每天的症状频率计算的。
总结了所有参与者在第一个治疗期、第二个治疗期和研究结束期间的平均症状数。
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第一和第二治疗期第 10 天，研究结束（第 21 天）
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临床实验室和生命体征异常的参与者人数
大体时间：研究结束时的基线（第 21 天）
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研究结束时的基线（第 21 天）
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口腔粘膜异常发现的参与者人数
大体时间：研究结束时的基线（第 21 天）
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安全性通过每次就诊时体格检查期间观察到的病变的存在来评估。
损伤的严重程度由研究者使用以下量表进行评估：轻度 = 无症状或轻微症状且未指示治疗；中度 = 中度疼痛但不影响口服摄入，需要调整饮食；严重 = 剧烈疼痛，影响口服摄入，危及生命或致命。
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研究结束时的基线（第 21 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年6月1日
初级完成 (实际的)
2010年12月1日
研究完成 (实际的)
2010年12月1日
研究注册日期
首次提交
2010年3月31日
首先提交符合 QC 标准的
2010年4月7日
首次发布 (估计)
2010年4月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年4月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年3月5日
最后验证
2014年3月1日
更多信息
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