Um estudo para avaliar o modo de administração e a segurança do EUR-1008 (APT-1008) em bebês de 1 a 12 meses de idade
5 de março de 2014 atualizado por: Forest Laboratories
Um estudo multicêntrico, randomizado, aberto e cruzado para avaliar o modo de administração e a segurança de EUR-1008 em bebês de 1 a 12 meses de idade com insuficiência pancreática exócrina (IPE) associada à fibrose cística (FC)
Um estudo para determinar a segurança, eficácia e aceitabilidade de 2 métodos de administração de EUR-1008 (APT-1008) (cápsula de liberação retardada Zenpep® [pancrelipase]) cápsula de 3.000 unidades de lipase, um produto enzimático pancreático (PEP), em lactentes com insuficiência pancreática exócrina (IPE) por fibrose cística (FC).
Este estudo é patrocinado pela Aptalis Pharma (anteriormente Eurand).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, randomizado, aberto e cruzado em participantes pediátricos com IPE devido à FC. O estudo será realizado em lactentes entre 1 e 12 meses de idade.
O estudo compreende um período de triagem (até 10 dias) seguido por 2 períodos de tratamento (10 dias cada). Durante o período de triagem, todos os participantes receberão Zenpep® 5.000 (pancrelipase) misturado com uma pequena quantidade de molho de maçã. Uma vez determinada a elegibilidade para participação, os participantes serão randomizados em 1 de 2 sequências de tratamento. Cada sequência corresponde a um tratamento no primeiro período e outro tratamento no segundo período, e foram administrados EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] cápsula de liberação retardada) 3.000 unidades de lipase cápsula ou misturado com suco de maçã usando uma enfermeira de seringa ou molho de maçã usando uma colher.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32250
- Nemours Children's Clinic
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89107
- Children's Lung Specialists Ltd.
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Cystic Fibrosis Care Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês a 1 ano (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com diagnóstico de FC com base nos seguintes critérios: uma característica clínica consistente com FC e um genótipo com 2 mutações identificáveis conhecidas por causar FC ou uma concentração de cloreto no suor superior a 60 miliequivalentes por litro por iontoforese quantitativa de pilocarpina
- Participantes que precisam de um PEP definido como elastase fecal monoclonal inferior a 200 microgramas por grama (mcg/g) de fezes
- O cuidador deve estar disposto a mudar o participante de seu PEP anterior (se houver) para Zenpep®
- Os participantes que têm uma meta de relação altura/peso maior que o décimo percentil
- Participantes clinicamente estáveis sem evidência de doença concomitante ou infecção aguda do trato respiratório superior ou inferior durante o intervalo de 7 dias antes da triagem e antes da adesão a este estudo clínico
Critério de exclusão:
- Participantes com menos de 1 mês ou mais de 12 meses
- Participantes com história de íleo meconial ou atresia do intestino delgado no período neonatal que necessitaram de cirurgia
- Participantes alérgicos a carne suína ou outras PEPs suínas
- Participantes com qualquer condição respiratória ou outra comorbidade grave (por exemplo, persistência do canal arterial [PDA] ou enterocolite necrosante [NEC]) que, na opinião do investigador, resultaria em uma intervenção que exigiria hospitalização ou tratamento pulmonar intensivo ou outro tratamento durante o estudo
- Participantes com outras comorbidades independentes da FC que, na opinião do investigador, resultariam em incapacidade de participar do estudo ou excesso de risco para o participante que está acima do padrão de atendimento
- Participantes com infecção respiratória aguda nos últimos 14 dias necessitando de antibióticos
- Participantes que necessitaram de alteração na dose de antiácido nos 7 dias anteriores à triagem
- Participantes com administração de glicocorticóides orais, intramusculares (IM) e intravenosos (IV) nas 4 semanas anteriores à triagem
- Participantes com qualquer condição que, na opinião do investigador, limite a capacidade do participante de concluir o estudo
- Participantes que atualmente participam ou participaram de um estudo investigativo, com exceção de estudos observacionais, dentro de 30 dias da visita de triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: EUR-1008 (APT-1008) em suco de maçã
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EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] cápsula de liberação retardada) de cápsula aberta, misturado com uma pequena quantidade de suco de maçã, será administrado oralmente diariamente usando uma seringa em incrementos de dose de 3.000 unidades de lipase, por 10 dias no primeiro período de tratamento ou no segundo período de tratamento.
A dose total não excederá 10.000 unidades de lipase por quilograma (kg) de peso corporal por dia.
Outros nomes:
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] cápsula de liberação retardada) de cápsula aberta, misturado com uma pequena quantidade de molho de maçã, será administrado por via oral diariamente usando uma colher em incrementos de dose de 3.000 unidades de lipase, por 10 dias no primeiro período de tratamento ou no segundo período de tratamento.
A dose total não excederá 10.000 unidades de lipase por kg de peso corporal por dia.
Outros nomes:
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Experimental: EUR-1008 (APT-1008) em molho de maçã
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EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] cápsula de liberação retardada) de cápsula aberta, misturado com uma pequena quantidade de suco de maçã, será administrado oralmente diariamente usando uma seringa em incrementos de dose de 3.000 unidades de lipase, por 10 dias no primeiro período de tratamento ou no segundo período de tratamento.
A dose total não excederá 10.000 unidades de lipase por quilograma (kg) de peso corporal por dia.
Outros nomes:
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] cápsula de liberação retardada) de cápsula aberta, misturado com uma pequena quantidade de molho de maçã, será administrado por via oral diariamente usando uma colher em incrementos de dose de 3.000 unidades de lipase, por 10 dias no primeiro período de tratamento ou no segundo período de tratamento.
A dose total não excederá 10.000 unidades de lipase por kg de peso corporal por dia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Diferença de tratamento para aceitabilidade do tratamento
Prazo: Linha de base até o final do estudo (dia 21)
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O questionário de aceitabilidade consiste em 9 perguntas (Q) para avaliar a facilidade, o tempo e a satisfação geral do medicamento em estudo.
Classificado em escala de 5 pontos para Q1-Q5 e Q7-Q9; Q6 não foi avaliado e perguntou o nome do PEP administrado anteriormente.
Q1=facilidade geral de administração (1=nada fácil,2=um pouco,3=fácil,4=muito,5=extremamente); Q2=tempo de administração (1=muito curto[<2 min],2=curto[2-5 min],3=moderado[5-15 min],4=longo[15-25 min],5=muito longo [>25 min]); Q3=aceitação geral do bebê (1=muito facilmente,2=facilmente,3=igual,4=com dificuldade,5=com muita dificuldade);Q4=instruções claras/completas (1=não claro, 2=um pouco,3=claro,4=muito,5=extremamente);Q5=satisfação geral com o método de dosagem (1=não satisfeito,2=um pouco,3=satisfeito,4=muito,5=extremamente);Q7=comparativo facilidade de administração (1=muito pior,2=pior,3=igual,4=melhor,5=muito melhor);Q8=aceitação comparativa do bebê (1=muito mais difícil,2=mais,3=igual,4=mais fácil ,5=muito mais fácil);Q9=satisfação geral comparativa (1=muito menos,2=menos,3=igual,4=mais,5=muito mais).
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Linha de base até o final do estudo (dia 21)
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Questão 6 (Produto anterior de enzima pancreática [PEP])
Prazo: Linha de base
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O questionário de aceitabilidade consiste em 9 perguntas (Q) para avaliar a facilidade, o tempo e a satisfação geral do medicamento em estudo.
Q6 incluiu "nome do PEP anterior administrado".
Q6 foi relatado como o número de participantes que usaram qualquer PEP antes da triagem.
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Linha de base
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número diário de fezes
Prazo: Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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O número médio diário de evacuações de cada participante foi calculado a partir da frequência de evacuações do participante por dia.
O número médio diário de evacuações durante o primeiro período de tratamento, segundo período de tratamento e final do estudo para o total de participantes foi resumido.
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Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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Número de fezes categorizadas conforme a consistência
Prazo: Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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A consistência das fezes foi categorizada em dura, formada/normal, mole e diarréia.
O número médio de evacuações categorizadas de acordo com a consistência de cada participante foi calculado a partir do número de evacuações de consistência específica do participante por dia.
O número médio de evacuações categorizadas por consistência durante o primeiro período de tratamento, segundo período de tratamento e final do estudo para o total de participantes foi resumido.
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Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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Número de fezes com sinais de sangue e óleo ou graxa visível
Prazo: Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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O número médio de evacuações com sinais de sangue e óleo ou graxa visível de cada participante foi calculado a partir do número de evacuações com sinais de sangue e óleo ou graxa visíveis pelo participante por dia.
O número médio de fezes com sinais de sangue e óleo ou graxa visível durante o primeiro período de tratamento, segundo período de tratamento e final do estudo para o total de participantes foi resumido.
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Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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Número de sintomas abdominais: inchaço
Prazo: Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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Inchaço é o inchaço do trato intestinal causado pela formação excessiva de gás.
Os sintomas de inchaço foram classificados por gravidade como 0=nenhum, 1=leve (sem comprometimento das atividades diárias), 2=moderado (leve comprometimento das atividades diárias) e 3=grave (incapaz de realizar atividades diárias).
O número médio de sintomas de gravidade específica para cada participante foi calculado a partir da frequência de sintomas por participante por dia.
O número médio de sintomas durante o primeiro período de tratamento, segundo período de tratamento e final do estudo para o total de participantes foi resumido.
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Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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Número de sintomas abdominais: flatulência
Prazo: Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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Flatulência é a presença de excesso de gás no trato digestivo.
Os sintomas de flatulência foram classificados por gravidade como 0=nenhum, 1=leve (sem comprometimento das atividades diárias), 2=moderado (leve comprometimento das atividades diárias) e 3=grave (incapaz de realizar atividades diárias).
O número médio de sintomas de gravidade específica para cada participante foi calculado a partir da frequência de sintomas por participante por dia.
O número médio de sintomas durante o primeiro período de tratamento, segundo período de tratamento e final do estudo para o total de participantes foi resumido.
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Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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Número de sintomas de dor abdominal
Prazo: Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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Os sintomas de dor foram classificados por gravidade como 0=nenhum, 1=leve (sem comprometimento das atividades diárias), 2=moderado (leve comprometimento das atividades diárias) e 3=grave (incapaz de realizar atividades diárias).
O número médio de sintomas de gravidade específica para cada participante foi calculado a partir da frequência de sintomas por participante por dia.
O número médio de sintomas durante o primeiro período de tratamento, segundo período de tratamento e final do estudo para o total de participantes foi resumido.
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Até o dia 10 no primeiro e segundo períodos de tratamento, final do estudo (dia 21)
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Número de participantes com achados anormais de laboratório clínico e sinais vitais
Prazo: Linha de base até o final do estudo (dia 21)
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Linha de base até o final do estudo (dia 21)
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Número de participantes com achados anormais em relação à mucosa oral
Prazo: Linha de base até o final do estudo (dia 21)
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Segurança avaliada pela presença de lesões observadas durante o exame físico em cada visita.
Gravidade das lesões medida pela avaliação do investigador usando a seguinte escala: leve = sintomas assintomáticos ou leves e tratamento não indicado; moderada = dor moderada, mas não interferindo na ingestão oral, dieta modificada indicada; grave = dor intensa, interferindo na ingestão oral e com risco de vida ou fatal.
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Linha de base até o final do estudo (dia 21)
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2010
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de março de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de abril de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
9 de abril de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
10 de abril de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de março de 2014
Última verificação
1 de março de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PR-011
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