생후 1~12개월 영유아에서 EUR-1008(APT-1008)의 투여 방식 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2014년 3월 5일 업데이트: Forest Laboratories
낭포성 섬유증(CF)과 관련된 외분비 췌장 기능 부전(EPI)이 있는 생후 1~12개월 영유아에서 EUR-1008의 투여 방식 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 공개, 교차 연구
췌장효소제제(PEP)인 EUR-1008(APT-1008)(Zenpep® [판크레리파제] 지연 방출 캡슐) 3,000 리파제 단위 캡슐의 영유아 투여에 대한 2가지 투여 방법의 안전성, 유효성 및 수용성을 결정하는 연구 낭포성 섬유증(CF)으로 인한 외분비 췌장 기능 부전(EPI).
이 연구는 Aptalis Pharma(구 Euland)의 후원을 받았습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 CF로 인한 EPI가 있는 소아 참가자에 대한 다기관, 무작위, 공개 라벨, 교차 연구입니다. 연구는 생후 1개월에서 12개월 사이의 영아를 대상으로 수행됩니다.
이 연구는 스크리닝 기간(최대 10일)과 2개의 치료 기간(각각 10일)으로 구성됩니다. 심사 기간 동안 모든 참가자에게 소량의 사과 소스와 혼합된 Zenpep® 5,000(판크레리파제)을 투여합니다. 참가 자격이 있다고 판단되면 참가자는 2가지 치료 순서 중 하나로 무작위 배정됩니다. 각 순서는 첫 번째 기간에 하나의 치료를 받는 것과 두 번째 기간에 다른 치료를 받는 것에 해당하며 EUR-1008(APT-1008)(Zenpep®[판크레리파제] 지연 방출 캡슐) 3,000 리파제 단위 캡슐을 사과 주스와 혼합하여 투여했습니다. 숟가락을 사용하여 주사기 간호사 또는 사과 소스를 사용합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32250
- Nemours Children's Clinic
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89107
- Children's Lung Specialists Ltd.
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Cystic Fibrosis Care Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 다음 기준에 따라 CF 진단을 받은 참가자: CF와 일치하는 하나의 임상 특징 및 CF를 유발하는 것으로 알려진 2개의 확인 가능한 돌연변이가 있는 유전자형 또는 정량적 필로카르핀 이온영동법에 의해 리터당 60밀리당량 이상의 땀 염화물 농도
- 대변 1g당 200마이크로그램(mcg/g) 미만의 단클론 대변 엘라스타제로 정의된 PEP가 필요한 참가자
- 간병인은 참가자를 이전 PEP(있는 경우)에서 Zenpep®으로 기꺼이 전환해야 합니다.
- 신장 대 체중 비율이 10분위수 이상인 참가자
- 스크리닝 전 7일 동안 수반되는 질병 또는 급성 상기도 또는 하기도 감염의 증거 없이 임상적으로 안정적인 참가자 및 이 임상 연구에 참여하기 전 참가자
제외 기준:
- 생후 1개월 미만 또는 12개월 이상인 참가자
- 수술이 필요한 신생아기에 태변 장폐색증 또는 소장 폐쇄증 병력이 있는 참가자
- 돼지고기 또는 기타 돼지 PEP에 알레르기가 있는 참가자
- 연구자의 의견에 따라 임상시험 기간 동안 입원 또는 집중 폐 또는 기타 치료가 필요한 중재가 필요한 호흡기 질환 또는 기타 심각한 동반이환(예: 동맥관 개존[PDA] 또는 괴사성 장염[NEC])이 있는 참가자
- 조사관의 의견에 따라 연구에 참여할 수 없거나 참가자에게 치료 표준을 초과하는 과도한 위험을 초래하는 CF와 독립적인 다른 합병증이 있는 참가자
- 지난 14일 동안 항생제가 필요한 급성 호흡기 감염이 있는 참가자
- 스크리닝 전 7일 동안 제산제 용량의 변경이 필요한 참가자
- 스크리닝 전 4주 동안 경구, 근육내(IM), 정맥내(IV) 글루코코르티코이드를 투여한 참가자
- 연구자의 의견에 따라 참가자가 연구를 완료할 수 있는 능력을 제한하는 조건이 있는 참가자
- 스크리닝 방문일로부터 30일 이내에 관찰 연구를 제외한 조사 연구에 현재 참여 중이거나 참여한 참여자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 사과 주스의 EUR-1008(APT-1008)
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개방형 캡슐의 EUR-1008(APT-1008)(Zenpep® [췌장리파제] 지연 방출 캡슐)을 소량의 사과 주스와 혼합하여 주사기 간호사를 사용하여 10회 동안 3,000 리파제 단위의 용량 증분으로 매일 경구 투여합니다. 첫 번째 치료 기간 또는 두 번째 치료 기간 중 일 수.
총 용량은 일일 체중 kg당 10,000 리파제 단위를 초과하지 않습니다.
다른 이름들:
개방형 캡슐의 EUR-1008(APT-1008)(Zenpep® [췌장리파제] 지연 방출 캡슐)을 소량의 사과 소스와 혼합하여 숟가락을 사용하여 10일 동안 3,000 리파제 단위의 복용량 증분으로 매일 경구 투여합니다. 1차 치료 기간 또는 2차 치료 기간 중 하나.
총 복용량은 일일 체중 kg당 10,000 리파제 단위를 초과하지 않습니다.
다른 이름들:
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실험적: 사과 소스에 넣은 EUR-1008(APT-1008)
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개방형 캡슐의 EUR-1008(APT-1008)(Zenpep® [췌장리파제] 지연 방출 캡슐)을 소량의 사과 주스와 혼합하여 주사기 간호사를 사용하여 10회 동안 3,000 리파제 단위의 용량 증분으로 매일 경구 투여합니다. 첫 번째 치료 기간 또는 두 번째 치료 기간 중 일 수.
총 용량은 일일 체중 kg당 10,000 리파제 단위를 초과하지 않습니다.
다른 이름들:
개방형 캡슐의 EUR-1008(APT-1008)(Zenpep® [췌장리파제] 지연 방출 캡슐)을 소량의 사과 소스와 혼합하여 숟가락을 사용하여 10일 동안 3,000 리파제 단위의 복용량 증분으로 매일 경구 투여합니다. 1차 치료 기간 또는 2차 치료 기간 중 하나.
총 복용량은 일일 체중 kg당 10,000 리파제 단위를 초과하지 않습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 수용 가능성에 대한 치료 차이
기간: 기준선에서 연구 종료까지(21일차)
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수용 가능성 설문지는 연구 약물의 용이성, 시간, 전반적인 만족도를 평가하기 위한 9개의 질문(Q)으로 구성됩니다.
Q1-Q5 및 Q7-Q9에 대해 5점 척도로 평가됨; Q6은 평가되지 않았으며 이전에 관리된 PEP의 이름을 요청했습니다.
Q1=전반적인 관리 용이성(1=전혀 쉽지 않음, 2=다소, 3=쉬움, 4=매우, 5=매우 매우); Q2=투여 시간(1=매우 짧음[<2분],2=짧음[2-5분],3=보통[5-15분],4=길음[15-25분],5=매우 길음 [>25분]);Q3=전반적인 유아 수용(1=매우 쉽게,2=쉽게,3=동일,4=어려움,5=매우 어려움);Q4=명확한/완전한 지시(1=명확하지 않음, 2=다소,3=깨끗함,4=매우,5=매우);Q5=투약 방법에 대한 전반적인 만족도(1=불만족,2=다소,3=만족,4=매우,5=매우);Q7=비교 투여 용이성(1=훨씬 나쁘다, 2=나쁘다, 3=동일하다, 4=좋다, 5=훨씬 낫다), Q8=비교 영아 수용(1=훨씬 더 어렵다, 2=더 어렵다, 3=동일하다, 4=더 쉬움) ,5=훨씬 쉬움);Q9=전체 비교 만족도(1=훨씬 적음,2=적음,3=동일함,4=더 좋음,5=훨씬 더 좋음).
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기준선에서 연구 종료까지(21일차)
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질문 6(이전 췌장 효소 제품[PEP])
기간: 기준선
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수용 가능성 설문지는 연구 약물의 용이성, 시간, 전반적인 만족도를 평가하기 위한 9개의 질문(Q)으로 구성됩니다.
Q6에는 "이전 PEP 관리 이름"이 포함되었습니다.
Q6은 스크리닝 전에 PEP를 사용한 참가자 수로 보고되었습니다.
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기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일일 대변 수
기간: 첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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각 참가자의 하루 평균 배변 횟수는 참가자의 하루 배변 빈도로부터 계산되었습니다.
총 참가자에 대한 첫 번째 치료 기간, 두 번째 치료 기간 및 연구 종료 기간 동안 평균 일일 배변 횟수를 요약했습니다.
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첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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일관성에 따라 분류된 대변의 수
기간: 첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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대변 점조도는 단단함, 형성됨/정상, 연성 및 설사로 분류되었습니다.
각 참가자의 일관성에 따라 분류된 평균 대변 수는 참가자가 하루에 특정 일관성의 대변 수에서 계산되었습니다.
총 참가자에 대한 첫 번째 치료 기간, 두 번째 치료 기간 및 연구 종료 동안 일관성에 따라 분류된 평균 대변 수를 요약했습니다.
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첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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혈액과 육안으로 보이는 오일 또는 그리스의 징후가 있는 대변의 수
기간: 첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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각 참가자의 혈액 및 육안으로 보이는 기름 또는 기름기의 징후가 있는 대변의 평균 수는 참가자가 하루에 혈액 및 눈으로 기름 또는 기름기의 징후가 있는 대변의 수로부터 계산되었습니다.
총 참가자에 대한 첫 번째 치료 기간, 두 번째 치료 기간 및 연구 종료 기간 동안 혈액 및 눈에 보이는 오일 또는 지방의 징후가 있는 대변의 평균 수를 요약했습니다.
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첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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복부 증상의 수: 배부품
기간: 첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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팽만감은 과도한 가스 생성으로 인한 장의 팽창입니다.
팽만감의 증상은 0=없음, 1=경증(일상 활동에 지장 없음), 2=중간(경미한 일상 활동 지장), 3=심함(일상 활동 불가능)으로 분류하였다.
각 참가자에 대한 특정 심각도의 평균 증상 수는 참가자의 하루 증상 빈도로부터 계산되었습니다.
전체 참가자에 대한 첫 번째 치료 기간, 두 번째 치료 기간 및 연구 종료 동안의 평균 증상 수를 요약했습니다.
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첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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복부 증상의 수: 헛배부름
기간: 첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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헛배부름은 소화관에 과도한 가스가 존재하는 것입니다.
방귀 증상은 0=없음, 1=경증(일상 활동에 지장 없음), 2=중간(경미한 일상 활동 지장), 3=심함(일상 활동 불가능)으로 분류하였다.
각 참가자에 대한 특정 심각도의 평균 증상 수는 참가자의 하루 증상 빈도로부터 계산되었습니다.
전체 참가자에 대한 첫 번째 치료 기간, 두 번째 치료 기간 및 연구 종료 동안의 평균 증상 수를 요약했습니다.
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첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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복통 증상의 수
기간: 첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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통증의 증상은 정도에 따라 0=없음, 1=경증(일상 활동에 지장 없음), 2=중간(경미한 일상 활동 지장), 3=심함(일상 활동 불가능)으로 분류하였다.
각 참가자에 대한 특정 심각도의 평균 증상 수는 참가자의 하루 증상 빈도로부터 계산되었습니다.
전체 참가자에 대한 첫 번째 치료 기간, 두 번째 치료 기간 및 연구 종료 동안의 평균 증상 수를 요약했습니다.
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첫 번째 및 두 번째 치료 기간의 최대 10일, 연구 종료(21일)
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비정상적인 임상 검사 및 활력 징후 소견이 있는 참여자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(21일차)
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기준선에서 연구 종료까지(21일차)
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구강점막 이상 소견을 보인 참여자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(21일차)
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각 방문 시 신체 검사 동안 관찰된 병변의 존재에 의해 안전성을 평가했습니다.
다음 척도를 사용하여 조사자의 평가에 의해 측정된 병변의 중증도: 경증 = 무증상 또는 경증 증상 및 치료가 지시되지 않음; 중등도 = 중등도의 통증이 있지만 경구 섭취를 방해하지 않음, 수정된 식이요법이 필요함; 심한 = 심한 통증, 경구 섭취를 방해하고 생명을 위협하거나 치명적임.
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기준선에서 연구 종료까지(21일차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 4월 7일
처음 게시됨 (추정)
2010년 4월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 3월 5일
마지막으로 확인됨
2014년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PR-011
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EUR-1008 (APT-1008)에 대한 임상 시험
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Forest Laboratories완전한만성 췌장염 | 외분비 췌장 기능 부전미국, 이탈리아, 우크라이나
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Forest Laboratories완전한외분비 췌장 부전: 낭포성 섬유증영국, 이탈리아, 벨기에, 불가리아, 프랑스, 독일, 폴란드
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Ludwig Institute for Cancer ResearchDaiichi Sankyo, Inc.완전한
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National Cancer Institute (NCI)완전한
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Daiichi Sankyo, Inc.종료됨