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Un estudio para evaluar el modo de administración y la seguridad de EUR-1008 (APT-1008) en bebés de 1 a 12 meses de edad

5 de marzo de 2014 actualizado por: Forest Laboratories

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, abierto y cruzado para evaluar el modo de administración y la seguridad de EUR-1008 en bebés de 1 a 12 meses de edad con insuficiencia pancreática exocrina (IPE) asociada con fibrosis quística (FQ)

Un estudio para determinar la seguridad, eficacia y aceptabilidad de 2 métodos de administración de EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] cápsula de liberación retardada) cápsula de 3000 unidades de lipasa, un producto de enzima pancreática (PEP), en bebés con insuficiencia pancreática exocrina (IPE) por fibrosis quística (FQ). Este estudio está patrocinado por Aptalis Pharma (anteriormente Eurand).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, abierto y cruzado en participantes pediátricos con EPI debido a FQ. El estudio se llevará a cabo en lactantes de entre 1 y 12 meses de edad.

El estudio consta de un período de selección (hasta 10 días) seguido de 2 períodos de tratamiento (10 días cada uno). Durante el período de selección, a todos los participantes se les administrará Zenpep® 5000 (pancrelipasa) mezclado con una pequeña cantidad de compota de manzana. Una vez que se determine que reúnen los requisitos para participar, los participantes se asignarán aleatoriamente a 1 de 2 secuencias de tratamiento. Cada secuencia corresponde a tomar un tratamiento en el primer periodo y el otro tratamiento en el segundo periodo, y se les administró EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] cápsula de liberación retardada) cápsula de 3.000 unidades de lipasa mezclada con jugo de manzana usando una jeringa de biberón o compota de manzana usando una cuchara.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes con diagnóstico de FQ basado en los siguientes criterios: una característica clínica compatible con FQ y un genotipo con 2 mutaciones identificables que se sabe que causan FQ o una concentración de cloruro en el sudor superior a 60 miliequivalentes por litro mediante iontoforesis cuantitativa de pilocarpina
  • Participantes que tienen la necesidad de una PEP definida como elastasa fecal monoclonal inferior a 200 microgramos por gramo (mcg/g) de heces
  • El cuidador debe estar dispuesto a cambiar al participante de su PEP anterior (si corresponde) a Zenpep®
  • Participantes que tienen un objetivo de relación altura-peso superior al décimo percentil
  • Participantes que estén clínicamente estables sin evidencia de enfermedad concomitante o infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores durante el intervalo de 7 días anterior a la selección y anterior al ingreso en este estudio clínico

Criterio de exclusión:

  • Participantes menores de 1 mes o mayores de 12 meses
  • Participantes con antecedentes de íleo meconial o atresia del intestino delgado en el período neonatal que requirió cirugía
  • Participantes que son alérgicos a la carne de cerdo u otras PEP porcinas
  • Participantes con cualquier afección respiratoria u otra comorbilidad grave (por ejemplo, conducto arterioso permeable [PDA] o enterocolitis necrotizante [NEC]) que, en opinión del investigador, daría lugar a una intervención que requeriría hospitalización o tratamiento pulmonar intensivo o de otro tipo durante el ensayo
  • Participantes con otras comorbilidades independientes de la FQ que, en opinión del investigador, resultarían en una incapacidad para participar en el estudio o un riesgo excesivo para el participante que está por encima del estándar de atención.
  • Participantes con infección respiratoria aguda en los 14 días anteriores que requirieron antibióticos
  • Participantes que requirieron un cambio en la dosis de antiácido en los 7 días previos a la selección
  • Participantes con administración de glucocorticoides orales, intramusculares (IM), intravenosos (IV) en las 4 semanas previas a la selección
  • Participantes con cualquier condición que, en opinión del investigador, limitaría la capacidad del participante para completar el estudio.
  • Participantes que actualmente participan o han participado en un estudio de investigación, con la excepción de estudios observacionales, dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: EUR-1008 (APT-1008) en jugo de manzana
Droga: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (cápsula de liberación retardada de Zenpep® [pancrelipasa]) de cápsula abierta, mezclada con una pequeña cantidad de jugo de manzana, se administrará por vía oral todos los días usando un biberón con jeringa en incrementos de dosis de 3000 unidades de lipasa, durante 10 días en el primer período de tratamiento o en el segundo período de tratamiento. La dosis total no excederá las 10,000 unidades de lipasa por kilogramo (kg) de peso corporal por día.
Otros nombres:
  • Zenpep® (pancrelipasa) cápsulas de liberación retardada
Droga: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] cápsula de liberación retardada) de cápsula abierta, mezclado con una pequeña cantidad de puré de manzana, se administrará por vía oral diariamente con una cuchara en incrementos de dosis de 3000 unidades de lipasa, durante 10 días ya sea en el primer período de tratamiento o en el segundo período de tratamiento. La dosis total no superará las 10.000 unidades de lipasa por kg de peso corporal al día.
Otros nombres:
  • Zenpep® (pancrelipasa) cápsulas de liberación retardada
Experimental: EUR-1008 (APT-1008) en compota de manzana
Droga: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (cápsula de liberación retardada de Zenpep® [pancrelipasa]) de cápsula abierta, mezclada con una pequeña cantidad de jugo de manzana, se administrará por vía oral todos los días usando un biberón con jeringa en incrementos de dosis de 3000 unidades de lipasa, durante 10 días en el primer período de tratamiento o en el segundo período de tratamiento. La dosis total no excederá las 10,000 unidades de lipasa por kilogramo (kg) de peso corporal por día.
Otros nombres:
  • Zenpep® (pancrelipasa) cápsulas de liberación retardada
Droga: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] cápsula de liberación retardada) de cápsula abierta, mezclado con una pequeña cantidad de puré de manzana, se administrará por vía oral diariamente con una cuchara en incrementos de dosis de 3000 unidades de lipasa, durante 10 días ya sea en el primer período de tratamiento o en el segundo período de tratamiento. La dosis total no superará las 10.000 unidades de lipasa por kg de peso corporal al día.
Otros nombres:
  • Zenpep® (pancrelipasa) cápsulas de liberación retardada

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Diferencia de tratamiento para la aceptabilidad del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (Día 21)
El cuestionario de aceptabilidad consta de 9 preguntas (Q) para evaluar la facilidad, el tiempo y la satisfacción general del fármaco del estudio. Calificado en una escala de 5 puntos para Q1-Q5 y Q7-Q9; P6 no se calificó y se preguntó por el nombre del PEP administrado anteriormente. Q1=facilidad general de administración (1=nada fácil, 2=algo, 3=fácil, 4=mucha, 5=extremadamente); Q2=tiempo de administración (1=muy corta[<2 min],2=corta[2-5 min],3=moderada[5-15 min],4=larga[15-25 min],5=muy larga [>25 min]); Q3=aceptación general del lactante (1=muy fácilmente, 2=fácilmente, 3=igual, 4=con dificultad, 5=con mucha dificultad);Q4=instrucciones claras/completas (1=no claras, 2=algo, 3=claro,4=mucho,5=extremadamente);Q5=satisfacción general con el método de dosificación (1=no satisfecho,2=algo,3=satisfecho,4=mucho,5=extremadamente);Q7=comparativo facilidad de administración (1=mucho peor, 2=peor, 3=igual, 4=mejor, 5=mucho mejor); Q8=aceptación infantil comparativa (1=mucho más difícil, 2=más, 3=igual, 4=más fácil ,5=mucho más fácil); Q9=satisfacción general comparativa (1=mucho menos, 2=menos, 3=igual, 4=más, 5=mucho más).
Línea de base hasta el final del estudio (Día 21)
Pregunta 6 (Producto de enzima pancreática anterior [PEP])
Periodo de tiempo: Base
El cuestionario de aceptabilidad consta de 9 preguntas (Q) para evaluar la facilidad, el tiempo y la satisfacción general del fármaco del estudio. Q6 incluyó "nombre del PEP anterior administrado". Q6 se informó como el número de participantes que usaron cualquier PEP antes de la selección.
Base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número diario de heces
Periodo de tiempo: Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
El promedio diario de deposiciones de cada participante se calculó a partir de la frecuencia de las deposiciones del participante por día. Se resumió el número promedio diario de deposiciones durante el primer período de tratamiento, el segundo período de tratamiento y el final del estudio para el total de participantes.
Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
Número de heces categorizadas según la consistencia
Periodo de tiempo: Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
La consistencia de las heces se clasificó como dura, formada/normal, blanda y diarrea. El número medio de deposiciones clasificadas según la consistencia de cada participante se calculó a partir del número de deposiciones de consistencia específica por día del participante. Se resumió el número promedio de deposiciones clasificadas según la consistencia durante el primer período de tratamiento, el segundo período de tratamiento y el final del estudio para el total de participantes.
Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
Número de heces con signos de sangre y aceite o grasa visibles
Periodo de tiempo: Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
El número medio de deposiciones con signos de sangre y aceite o grasa visibles de cada participante se calculó a partir del número de deposiciones con signos de sangre y aceite o grasa visibles del participante por día. Se resumió el número promedio de heces con signos de sangre y aceite o grasa visibles durante el primer período de tratamiento, el segundo período de tratamiento y el final del estudio para el total de participantes.
Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
Número de síntomas abdominales: hinchazón
Periodo de tiempo: Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
La hinchazón es la inflamación del tracto intestinal causada por la formación excesiva de gases. Los síntomas de distensión abdominal se clasificaron según su gravedad como 0=ninguno, 1=leve (sin deterioro de las actividades diarias), 2=moderado (leve deterioro de las actividades diarias) y 3=grave (incapaz de realizar las actividades diarias). El número promedio de síntomas de gravedad específica para cada participante se calculó a partir de la frecuencia de los síntomas del participante por día. Se resumió el número promedio de síntomas durante el primer período de tratamiento, el segundo período de tratamiento y el final del estudio para el total de participantes.
Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
Número de síntomas abdominales: Flatulencia
Periodo de tiempo: Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
La flatulencia es la presencia de exceso de gas en el tracto digestivo. Los síntomas de flatulencia se clasificaron según su gravedad como 0=ninguno, 1=leve (sin deterioro de las actividades diarias), 2=moderado (leve deterioro de las actividades diarias) y 3=grave (incapacidad para realizar las actividades diarias). El número promedio de síntomas de gravedad específica para cada participante se calculó a partir de la frecuencia de los síntomas del participante por día. Se resumió el número promedio de síntomas durante el primer período de tratamiento, el segundo período de tratamiento y el final del estudio para el total de participantes.
Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
Número de síntomas de dolor abdominal
Periodo de tiempo: Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
Los síntomas de dolor se clasificaron por gravedad como 0=ninguno, 1=leve (sin deterioro de las actividades diarias), 2=moderado (leve deterioro de las actividades diarias) y 3=severo (incapacidad para realizar las actividades diarias). El número promedio de síntomas de gravedad específica para cada participante se calculó a partir de la frecuencia de los síntomas del participante por día. Se resumió el número promedio de síntomas durante el primer período de tratamiento, el segundo período de tratamiento y el final del estudio para el total de participantes.
Hasta el Día 10 en el primer y segundo período de tratamiento, final del estudio (Día 21)
Número de participantes con resultados anormales de laboratorio clínico y signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (Día 21)
Línea de base hasta el final del estudio (Día 21)
Número de participantes con hallazgos anormales con respecto a la mucosa oral
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (Día 21)
Seguridad evaluada por la presencia de lesiones observadas durante un examen físico en cada visita. Gravedad de las lesiones medida por la evaluación del investigador utilizando la siguiente escala: leve = asintomático o síntomas leves y tratamiento no indicado; moderado = dolor moderado pero que no interfiere con la ingesta oral, dieta modificada indicada; severo = dolor severo, que interfiere con la ingesta oral y amenaza la vida o es fatal.
Línea de base hasta el final del estudio (Día 21)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Forest Laboratories

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de marzo de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de abril de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

10 de abril de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2014

Última verificación

1 de marzo de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PR-011

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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