En studie for å evaluere administrasjonsmåten og sikkerheten til EUR-1008 (APT-1008) hos spedbarn i alderen 1 til 12 måneder
5. mars 2014 oppdatert av: Forest Laboratories
En multisenter, randomisert, åpen etikett, crossover-studie for å evaluere administrasjonsmåten og sikkerheten til EUR-1008 hos spedbarn i alderen 1 til 12 måneder med eksokrin pankreasinsuffisiens (EPI) assosiert med cystisk fibrose (CF)
En studie for å bestemme sikkerheten, effektiviteten og akseptabiliteten av 2 administreringsmetoder av EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipase] kapsel med forsinket frigjøring) 3000 lipaseenheter kapsel, et pankreasenzymprodukt (PEP), hos spedbarn med eksokrin pankreasinsuffisiens (EPI) på grunn av cystisk fibrose (CF).
Denne studien er sponset av Aptalis Pharma (tidligere Eurand).
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, randomisert, åpen crossover-studie hos pediatriske deltakere med EPI på grunn av CF. Studien vil bli utført på spedbarn mellom 1 og 12 måneder.
Studien består av en screeningperiode (opptil 10 dager) etterfulgt av 2 behandlingsperioder (10 dager hver). I løpet av screeningsperioden vil alle deltakerne bli administrert Zenpep® 5000 (pankrelipase) blandet med en liten mengde eplemos. Når det er fastslått å være kvalifisert for deltakelse, vil deltakerne bli randomisert i 1 av 2 behandlingssekvenser. Hver sekvens tilsvarer å ta en behandling i den første perioden og den andre behandlingen i den andre perioden, og ble administrert EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] kapsel med forsinket frigjøring) 3000 lipaseenheter kapsel enten blandet med eplejuice ved hjelp av en sprøyte nuser eller eplemos med en skje.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32250
- Nemours Children's Clinic
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89107
- Children's Lung Specialists Ltd.
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Cystic Fibrosis Care Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 måned til 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere med diagnose av CF basert på følgende kriterier: ett klinisk trekk i samsvar med CF, og enten en genotype med 2 identifiserbare mutasjoner kjent for å forårsake CF eller en svettekloridkonsentrasjon som er større enn 60 milliekvivalent per liter ved kvantitativ pilokarpiniontoforese
- Deltakere som har behov for en PEP definert som monoklonal fekal elastase mindre enn 200 mikrogram per gram (mcg/g) avføring
- Omsorgsperson må være villig til å bytte deltaker fra sin tidligere PEP (hvis noen) til Zenpep®
- Deltakere som har et høyde-til-vekt-forhold mål på mer enn tiende persentil
- Deltakere som er klinisk stabile uten tegn på samtidig sykdom eller akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon i løpet av 7-dagers intervallet før screening og før tiltredelse til denne kliniske studien
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere som er under 1 måned eller er eldre enn 12 måneder
- Deltakere med anamnese med meconium ileus eller tynntarmsatresi i nyfødtperioden som krevde kirurgi
- Deltakere som er allergiske mot svinekjøtt eller andre PEP-er fra svin
- Deltakere med en luftveislidelse eller annen alvorlig komorbiditet (for eksempel patent ductus arteriosus [PDA] eller nekrotiserende enterokolitt [NEC]) som etter etterforskerens mening vil resultere i en intervensjon som krever sykehusinnleggelse eller intensiv lunge- eller annen behandling under forsøket
- Deltakere med andre komorbiditeter uavhengig av CF som etter etterforskerens mening ville resultere i manglende evne til å delta i studien eller overrisiko for deltakeren som er over standarden for omsorg
- Deltakere med akutt luftveisinfeksjon de siste 14 dagene som trenger antibiotika
- Deltakere som trengte endring i syrenøytraliserende dose i løpet av de 7 dagene før screening
- Deltakere med administrering av orale, intramuskulære (IM), intravenøse (IV) glukokortikoider i løpet av de 4 ukene før screening
- Deltakere med en hvilken som helst tilstand som etter etterforskerens mening vil begrense deltakerens mulighet til å fullføre studien
- Deltakere som for øyeblikket deltar i eller har deltatt i en undersøkelsesstudie, med unntak av observasjonsstudier, innen 30 dager etter screeningbesøket
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EUR-1008 (APT-1008) i eplejuice
|
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] kapsel med forsinket frigjøring) fra åpen kapsel, blandet med en liten mengde eplejuice, vil bli gitt oralt daglig med en sprøytepleier i doseøkninger på 3000 lipaseenheter, i 10 dager i enten første behandlingsperiode eller andre behandlingsperiode.
Totaldosen vil ikke overstige 10 000 lipaseenheter per kilogram (kg) kroppsvekt per dag.
Andre navn:
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipase] kapsel med forsinket frigjøring) fra åpen kapsel, blandet med en liten mengde eplemos, vil bli gitt oralt daglig med en skje i doseøkninger på 3000 lipaseenheter, i 10 dager enten i første behandlingsperiode eller andre behandlingsperiode.
Totaldosen vil ikke overstige 10 000 lipaseenheter per kg kroppsvekt per dag.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: EUR-1008 (APT-1008) i eplesaus
|
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] kapsel med forsinket frigjøring) fra åpen kapsel, blandet med en liten mengde eplejuice, vil bli gitt oralt daglig med en sprøytepleier i doseøkninger på 3000 lipaseenheter, i 10 dager i enten første behandlingsperiode eller andre behandlingsperiode.
Totaldosen vil ikke overstige 10 000 lipaseenheter per kilogram (kg) kroppsvekt per dag.
Andre navn:
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipase] kapsel med forsinket frigjøring) fra åpen kapsel, blandet med en liten mengde eplemos, vil bli gitt oralt daglig med en skje i doseøkninger på 3000 lipaseenheter, i 10 dager enten i første behandlingsperiode eller andre behandlingsperiode.
Totaldosen vil ikke overstige 10 000 lipaseenheter per kg kroppsvekt per dag.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsforskjell for aksept av behandling
Tidsramme: Grunnlinje frem til slutten av studiet (dag 21)
|
Akseptabilitetsspørreskjema består av 9 spørsmål (Q) for å vurdere brukervennlighet, tid, generell tilfredshet med studiemedisinen.
Vurdert på 5-punkts skala for Q1-Q5 og Q7-Q9; Q6 ble ikke vurdert og spurt om navn på tidligere PEP administrert.
Q1 = generell enkel administrasjon (1=ikke lett,2=noe,3=lett,4=veldig,5=ekstremt); Q2=administrasjonstid (1=svært kort[<2 min],2=kort[2-5 min],3=moderat[5-15 min],4=lang[15-25 min],5=svært lang [>25 min]);Q3=generelt aksept hos spedbarn(1=veldig lett,2=lett,3=samme,4=med vanskeligheter,5=med store vanskeligheter);Q4=klare/fullstendige instruksjoner(1=ikke tydelig, 2=noe,3=klar,4=veldig,5=ekstremt);Q5=generell tilfredshet med doseringsmetode (1=ikke fornøyd,2=noe,3=fornøyd,4=veldig,5=ekstremt);Q7=komparativ enkel administrasjon (1=mye dårligere,2=verre,3=samme,4=bedre,5=mye bedre); Q8=komparativ spedbarnsaksept (1=mye vanskeligere,2=mer,3=samme,4=enklere ,5=mye enklere);Q9=komparativ generell tilfredshet (1=mye mindre,2=mindre,3=samme,4=mer,5=mye mer).
|
Grunnlinje frem til slutten av studiet (dag 21)
|
|
Spørsmål 6 (Tidligere pankreasenzymprodukt [PEP])
Tidsramme: Grunnlinje
|
Akseptabilitetsspørreskjema består av 9 spørsmål (Q) for å vurdere brukervennligheten, tiden, den generelle tilfredsheten til studiemedikamentet.
Q6 inkluderte "navnet på tidligere administrert PEP".
Q6 ble rapportert som antall deltakere som brukte PEP før screening.
|
Grunnlinje
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Daglig antall avføring
Tidsramme: Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
Gjennomsnittlig daglig antall avføringer for hver deltaker ble beregnet fra frekvensen av avføring av deltakeren per dag.
Gjennomsnittlig daglig antall avføringer i løpet av den første behandlingsperioden, andre behandlingsperioden og slutten av studien for totalt antall deltakere ble oppsummert.
|
Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
|
Antall avføring kategorisert som per konsistens
Tidsramme: Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
Avføringens konsistens ble kategorisert som hard, dannet/normal, myk og diaré.
Gjennomsnittlig antall avføringer kategorisert etter konsistens for hver deltaker ble beregnet ut fra antall avføringer med spesifikk konsistens av deltakeren per dag.
Gjennomsnittlig antall avføringer kategorisert etter konsistens i løpet av den første behandlingsperioden, andre behandlingsperioden og slutten av studien for totalt antall deltakere ble oppsummert.
|
Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
|
Antall avføring med tegn på blod og synlig olje eller fett
Tidsramme: Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
Gjennomsnittlig antall avføring med tegn på blod og synlig olje eller fett fra hver deltaker ble beregnet fra antall avføring med tegn på blod og synlig olje eller fett av deltakeren per dag.
Gjennomsnittlig antall avføringer med tegn på blod og synlig olje eller fett i løpet av første behandlingsperiode, andre behandlingsperiode og studieslutt for totalt antall deltakere ble oppsummert.
|
Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
|
Antall abdominale symptomer: Oppblåsthet
Tidsramme: Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
Oppblåsthet er hevelse i tarmkanalen forårsaket av overdreven gassdannelse.
Symptomer på oppblåsthet ble klassifisert etter alvorlighetsgrad som 0=ingen, 1=mild (ingen svekkelse av daglige aktiviteter), 2=moderat (liten svekkelse av daglige aktiviteter) og 3=alvorlig (ikke i stand til å utføre daglige aktiviteter).
Gjennomsnittlig antall symptomer av spesifikk alvorlighetsgrad for hver deltaker ble beregnet fra frekvensen av symptomer av deltakeren per dag.
Gjennomsnittlig antall symptomer i løpet av den første behandlingsperioden, andre behandlingsperioden og slutten av studien for totalt antall deltakere ble oppsummert.
|
Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
|
Antall abdominale symptomer: Flatulens
Tidsramme: Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
Flatulens er tilstedeværelsen av overdreven gass i fordøyelseskanalen.
Symptomer på flatulens ble klassifisert etter alvorlighetsgrad som 0=ingen, 1=mild (ingen svekkelse av daglige aktiviteter), 2=moderat (liten svekkelse av daglige aktiviteter) og 3=alvorlig (ikke i stand til å utføre daglige aktiviteter).
Gjennomsnittlig antall symptomer av spesifikk alvorlighetsgrad for hver deltaker ble beregnet fra frekvensen av symptomer av deltakeren per dag.
Gjennomsnittlig antall symptomer i løpet av den første behandlingsperioden, andre behandlingsperioden og slutten av studien for totalt antall deltakere ble oppsummert.
|
Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
|
Antall abdominale smertesymptomer
Tidsramme: Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
Symptomer på smerte ble klassifisert etter alvorlighetsgrad som 0=ingen, 1=mild (ingen svekkelse av daglige aktiviteter), 2=moderat (liten svekkelse av daglige aktiviteter) og 3=alvorlig (ikke i stand til å utføre daglige aktiviteter).
Gjennomsnittlig antall symptomer av spesifikk alvorlighetsgrad for hver deltaker ble beregnet fra frekvensen av symptomer av deltakeren per dag.
Gjennomsnittlig antall symptomer i løpet av den første behandlingsperioden, andre behandlingsperioden og slutten av studien for totalt antall deltakere ble oppsummert.
|
Opp til dag 10 i første og andre behandlingsperiode, slutten av studien (dag 21)
|
|
Antall deltakere med unormale kliniske laboratorie- og vitale tegnfunn
Tidsramme: Grunnlinje frem til slutten av studiet (dag 21)
|
Grunnlinje frem til slutten av studiet (dag 21)
|
|
|
Antall deltakere med unormale funn med hensyn til oral slimhinne
Tidsramme: Grunnlinje frem til slutten av studiet (dag 21)
|
Sikkerhet vurderes ved tilstedeværelse av lesjoner observert under en fysisk undersøkelse ved hvert besøk.
Alvorlighetsgraden av lesjonene målt ved etterforskerens vurdering ved bruk av følgende skala: mild = asymptomatiske eller milde symptomer og behandling er ikke indisert; moderat = moderat smerte, men forstyrrer ikke oralt inntak, modifisert diett indikert; alvorlig = alvorlig smerte, forstyrrer oralt inntak og livstruende eller dødelig.
|
Grunnlinje frem til slutten av studiet (dag 21)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2010
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2010
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. mars 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. april 2010
Først lagt ut (Anslag)
9. april 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
10. april 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. mars 2014
Sist bekreftet
1. mars 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PR-011
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .