En studie för att utvärdera administrationssättet och säkerheten för EUR-1008 (APT-1008) hos spädbarn 1 till 12 månaders ålder
5 mars 2014 uppdaterad av: Forest Laboratories
En multicenter, randomiserad, öppen etikett, crossover-studie för att utvärdera administrationssättet och säkerheten för EUR-1008 hos spädbarn 1 till 12 månaders ålder med exokrin pankreasinsufficiens (EPI) associerad med cystisk fibros (CF)
En studie för att fastställa säkerheten, effektiviteten och acceptansen av två administreringsmetoder av EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipas] kapsel med fördröjd frisättning) 3 000 lipasenheter kapsel, en pankreasenzymprodukt (PEP), hos spädbarn med exokrin pankreasinsufficiens (EPI) på grund av cystisk fibros (CF).
Denna studie är sponsrad av Aptalis Pharma (tidigare Eurand).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, randomiserad, öppen, crossover-studie på pediatriska deltagare med EPI på grund av CF. Studien kommer att genomföras på spädbarn mellan 1 och 12 månaders ålder.
Studien består av en screeningperiod (upp till 10 dagar) följt av 2 behandlingsperioder (10 dagar vardera). Under screeningsperioden kommer alla deltagare att få Zenpep® 5 000 (pankrelipas) blandat med en liten mängd äppelmos. När de väl har fastställts som kvalificerade för deltagande kommer deltagarna att randomiseras till 1 av 2 behandlingssekvenser. Varje sekvens motsvarar att ta en behandling under den första perioden och den andra behandlingen under den andra perioden, och gavs EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipas] kapsel med fördröjd frisättning) 3 000 lipasenheter kapsel antingen blandad med äppeljuice med hjälp av en spruta nuser eller äppelmos med en sked.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
15
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32250
- Nemours Children's Clinic
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89107
- Children's Lung Specialists Ltd.
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Cystic Fibrosis Care Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 månad till 1 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare med diagnos av CF baserat på följande kriterier: en klinisk egenskap som överensstämmer med CF, och antingen en genotyp med 2 identifierbara mutationer kända för att orsaka CF eller en svettkloridkoncentration som är större än 60 milliekvivalenter per liter genom kvantitativ pilokarpinjontofores
- Deltagare som har behov av en PEP definierad som monoklonalt fekalt elastas mindre än 200 mikrogram per gram (mcg/g) avföring
- Vårdgivaren måste vara villig att byta deltagare från sin tidigare PEP (om någon) till Zenpep®
- Deltagare som har ett förhållande mellan längd och vikt mål på mer än tionde percentilen
- Deltagare som är kliniskt stabila utan tecken på samtidig sjukdom eller akut övre eller nedre luftvägsinfektion under 7-dagarsintervallet före screening och före anslutning till denna kliniska studie
Exklusions kriterier:
- Deltagare som är yngre än 1 månad eller äldre än 12 månader
- Deltagare med anamnes på meconium ileus eller tunntarmsatresi under den nyfödda perioden som krävde operation
- Deltagare som är allergiska mot fläsk eller andra PEP:er från gris
- Deltagare med något luftvägstillstånd eller annan allvarlig komorbiditet (till exempel patent ductus arteriosus [PDA] eller nekrotiserande enterokolit [NEC]) som enligt utredarens åsikt skulle resultera i en intervention som kräver sjukhusvistelse eller intensiv lung- eller annan behandling under prövningen
- Deltagare med andra komorbiditeter oberoende av CF som, enligt utredarens uppfattning, skulle resultera i oförmåga att delta i studien eller överrisk för deltagaren som ligger över vårdstandarden
- Deltagare med akut luftvägsinfektion under de senaste 14 dagarna som behöver antibiotika
- Deltagare som krävde förändring av antaciddosen under de 7 dagarna före screening
- Deltagare med administrering av orala, intramuskulära (IM), intravenösa (IV) glukokortikoider under de fyra veckorna före screening
- Deltagare med något tillstånd som enligt utredarens åsikt skulle begränsa deltagarens förmåga att slutföra studien
- Deltagare som för närvarande deltar i eller har deltagit i en undersökningsstudie, med undantag för observationsstudier, inom 30 dagar efter screeningbesöket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: EUR-1008 (APT-1008) i äppeljuice
|
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipas] kapsel med fördröjd frisättning) från öppen kapsel, blandad med en liten mängd äppeljuice, kommer att ges oralt dagligen med hjälp av en spruta i dossteg om 3 000 lipasenheter, för 10 dagar i antingen första behandlingsperioden eller andra behandlingsperioden.
Den totala dosen kommer inte att överstiga 10 000 lipasenheter per kilogram (kg) kroppsvikt per dag.
Andra namn:
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipas] kapsel med fördröjd frisättning) från öppen kapsel, blandad med en liten mängd äppelmos, ges oralt dagligen med en sked i dossteg om 3 000 lipasenheter, under 10 dagar i antingen första behandlingsperioden eller andra behandlingsperioden.
Den totala dosen kommer inte att överstiga 10 000 lipasenheter per kg kroppsvikt och dag.
Andra namn:
|
|
Experimentell: EUR-1008 (APT-1008) i äppelmos
|
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipas] kapsel med fördröjd frisättning) från öppen kapsel, blandad med en liten mängd äppeljuice, kommer att ges oralt dagligen med hjälp av en spruta i dossteg om 3 000 lipasenheter, för 10 dagar i antingen första behandlingsperioden eller andra behandlingsperioden.
Den totala dosen kommer inte att överstiga 10 000 lipasenheter per kilogram (kg) kroppsvikt per dag.
Andra namn:
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipas] kapsel med fördröjd frisättning) från öppen kapsel, blandad med en liten mängd äppelmos, ges oralt dagligen med en sked i dossteg om 3 000 lipasenheter, under 10 dagar i antingen första behandlingsperioden eller andra behandlingsperioden.
Den totala dosen kommer inte att överstiga 10 000 lipasenheter per kg kroppsvikt och dag.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingsskillnad för acceptabel behandling
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (dag 21)
|
Acceptansfrågeformuläret består av 9 frågor (Q) för att bedöma hur lätt det är, tid och övergripande tillfredsställelse av studieläkemedlet.
Betygsatt på 5-gradig skala för Q1-Q5 och Q7-Q9; Q6 betygsattes inte och bad om namn på tidigare administrerad PEP.
Q1=övergripande enkel administration (1=inte alls lätt,2=något,3=lätt,4=mycket,5=extremt); Q2=administreringstid (1=mycket kort[<2 min],2=kort[2-5 min],3=måttlig[5-15 min],4=lång[15-25 min],5=mycket lång [>25 min]);Q3=övergripande spädbarnsacceptans(1=mycket lätt,2=lätt,3=samma,4=med svårighet,5=med stora svårigheter);Q4=tydliga/fullständiga instruktioner(1=inte tydlig, 2=något,3=tydlig,4=mycket,5=extremt);Q5=övergripande nöjdhet med doseringsmetoden (1=inte nöjd,2=något,3=nöjd,4=mycket,5=extremt);Q7=jämförande enkel administration (1=mycket sämre,2=sämre,3=samma,4=bättre,5=mycket bättre); Q8=jämförande spädbarnsacceptans (1=mycket svårare,2=mer,3=samma,4=lättare ,5=mycket lättare); F9=jämförande övergripande tillfredsställelse (1=mycket mindre,2=mindre,3=samma,4=mer,5=mycket mer).
|
Baslinje fram till slutet av studien (dag 21)
|
|
Fråga 6 (Tidigare pankreasenzymprodukt [PEP])
Tidsram: Baslinje
|
Acceptansfrågeformuläret består av 9 frågor (Q) för att bedöma hur lätt det är, tid och övergripande tillfredsställelse av studieläkemedlet.
Q6 inkluderade "namn på tidigare administrerad PEP".
Q6 rapporterades som antal deltagare som använde någon PEP före screening.
|
Baslinje
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dagligt antal avföring
Tidsram: Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
Det genomsnittliga dagliga antalet avföring för varje deltagare beräknades från frekvensen av avföring av deltagaren per dag.
Genomsnittligt dagligt antal avföring under den första behandlingsperioden, andra behandlingsperioden och slutet av studien för totalt antal deltagare sammanfattades.
|
Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
|
Antal pallar kategoriserade som per konsistens
Tidsram: Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
Avföringskonsistensen kategoriserades som hård, formad/normal, mjuk och diarré.
Genomsnittligt antal avföringar kategoriserade efter konsistens för varje deltagare beräknades från antalet avföring av specifik konsistens av deltagaren per dag.
Genomsnittligt antal avföring kategoriserade enligt konsistens under den första behandlingsperioden, andra behandlingsperioden och slutet av studien för det totala antalet deltagare sammanfattades.
|
Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
|
Antal avföring med tecken på blod och synlig olja eller fett
Tidsram: Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
Genomsnittligt antal avföring med tecken på blod och synlig olja eller fett för varje deltagare beräknades från antalet avföring med tecken på blod och synlig olja eller fett av deltagaren per dag.
Genomsnittligt antal avföring med tecken på blod och synlig olja eller fett under den första behandlingsperioden, andra behandlingsperioden och studieslutet för totalt antal deltagare sammanfattades.
|
Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
|
Antal buksymtom: Uppblåsthet
Tidsram: Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
Uppblåsthet är svullnad av tarmkanalen orsakad av överdriven gasbildning.
Symtom på uppblåsthet klassificerades efter svårighetsgrad som 0=ingen, 1=lindrig (ingen försämring av dagliga aktiviteter), 2=måttlig (lätt försämring av dagliga aktiviteter) och 3=svår (oförmögen att utföra dagliga aktiviteter).
Genomsnittligt antal symtom av specifik svårighetsgrad för varje deltagare beräknades från frekvensen av symtom av deltagaren per dag.
Genomsnittligt antal symtom under den första behandlingsperioden, andra behandlingsperioden och slutet av studien för totalt antal deltagare sammanfattades.
|
Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
|
Antal buksymtom: Flatulens
Tidsram: Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
Flatulens är närvaron av överdriven gas i matsmältningskanalen.
Symtom på gasbildning klassificerades efter svårighetsgrad som 0=ingen, 1=lindrig (ingen försämring av dagliga aktiviteter), 2=måttlig (lätt försämring av dagliga aktiviteter) och 3=svår (oförmögen att utföra dagliga aktiviteter).
Genomsnittligt antal symtom av specifik svårighetsgrad för varje deltagare beräknades från frekvensen av symtom av deltagaren per dag.
Genomsnittligt antal symtom under den första behandlingsperioden, andra behandlingsperioden och slutet av studien för totalt antal deltagare sammanfattades.
|
Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
|
Antal buksmärtor
Tidsram: Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
Smärtsymtom klassificerades efter svårighetsgrad som 0=ingen, 1=lindrig (ingen försämring av dagliga aktiviteter), 2=måttlig (lätt försämring av dagliga aktiviteter) och 3=svår (oförmögen att utföra dagliga aktiviteter).
Genomsnittligt antal symtom av specifik svårighetsgrad för varje deltagare beräknades från frekvensen av symtom av deltagaren per dag.
Genomsnittligt antal symtom under den första behandlingsperioden, andra behandlingsperioden och slutet av studien för totalt antal deltagare sammanfattades.
|
Upp till dag 10 i första och andra behandlingsperioden, studieslut (dag 21)
|
|
Antal deltagare med onormala kliniska laboratorie- och vitala tecken
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (dag 21)
|
Baslinje fram till slutet av studien (dag 21)
|
|
|
Antal deltagare med onormala fynd med avseende på oral slemhinna
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (dag 21)
|
Säkerheten bedöms genom förekomsten av lesioner observerade under en fysisk undersökning vid varje besök.
Svårighetsgraden av lesionerna mäts genom utredarens bedömning med hjälp av följande skala: mild = asymtomatiska eller milda symtom och behandling ej indicerad; måttlig = måttlig smärta men stör inte oralt intag, modifierad kost indikerad; allvarlig = svår smärta, störande oralt intag och livshotande eller dödlig.
|
Baslinje fram till slutet av studien (dag 21)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2010
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2010
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 mars 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 april 2010
Första postat (Uppskatta)
9 april 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
10 april 2014
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 mars 2014
Senast verifierad
1 mars 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PR-011
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .