Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus EUR-1008:n (APT-1008) antotavan ja turvallisuuden arvioimiseksi 1–12 kuukauden ikäisillä pikkulapsilla

keskiviikko 5. maaliskuuta 2014 päivittänyt: Forest Laboratories

Monikeskus, satunnaistettu, avoin, crossover-tutkimus EUR-1008:n antotavan ja turvallisuuden arvioimiseksi 1–12 kuukauden ikäisillä pikkulapsilla, joilla on kystiseen fibroosiin (CF) liittyvä eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI)

Tutkimus, jossa määritettiin kahden EUR-1008:n (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipaasi] viivästetysti vapauttava kapseli) 3 000 lipaasiyksikön kapseli, haimaentsyymituote (PEP) turvallisuutta, tehokkuutta ja hyväksyttävyyttä imeväisille. eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI), joka johtuu kystisesta fibroosista (CF). Tätä tutkimusta sponsoroi Aptalis Pharma (entinen Eurand).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, avoin, crossover-tutkimus lapsipotilailla, joilla on CF:n aiheuttama EPI. Tutkimus tehdään 1–12 kuukauden ikäisille vauvoille.

Tutkimus käsittää seulontajakson (enintään 10 päivää), jota seuraa 2 hoitojaksoa (kukin 10 päivää). Seulontajakson aikana kaikille osallistujille annetaan Zenpep® 5 000 (pankrelipaasi) sekoitettuna pieneen määrään omenakastiketta. Kun osallistujat on määritetty osallistumiskelpoisiksi, he satunnaistetaan yhteen kahdesta hoitojaksosta. Jokainen jakso vastaa yhden hoidon ottamista ensimmäisellä jaksolla ja toista hoitoa toisella jaksolla, ja niille annettiin EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipaasi] viivästyneesti vapautuva kapseli) 3 000 lipaasiyksikön kapseli joko sekoitettuna omenamehuun käyttämällä ruiskua tai omenakastiketta lusikalla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on CF-diagnoosi seuraavien kriteerien perusteella: yksi CF:n mukainen kliininen piirre ja joko genotyyppi, jossa on 2 tunnistettavaa mutaatiota, joiden tiedetään aiheuttavan CF:n, tai hikikloridipitoisuus, joka on suurempi kuin 60 milliekvivalenttia litrassa kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla
  • Osallistujat, joilla on monoklonaaliseksi ulosteen elastaasiksi määritelty PEP:n tarve alle 200 mikrogrammaa grammaa kohden (mcg/g) uloste
  • Omaishoitajan on oltava valmis vaihtamaan osallistuja aiemmasta PEP:stä (jos sellainen on) Zenpepiin®
  • Osallistujat, joilla on pituuden ja painon suhde, tavoittelevat yli kymmenesosaa
  • Osallistujat, jotka ovat kliinisesti stabiileja ja joilla ei ole näyttöä samanaikaisesta sairaudesta tai akuutista ylä- tai alahengitystieinfektiosta 7 päivän aikana ennen seulontaa ja ennen liittymistä tähän kliiniseen tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka ovat alle 1 kuukauden ikäisiä tai yli 12 kuukauden ikäisiä
  • Osallistujat, joilla on ollut mekoniumsulku tai ohutsuolen atresia vastasyntyneen aikana, joka vaati leikkausta
  • Osallistujat, jotka ovat allergisia sianlihalle tai muille sian PEP:ille
  • Osallistujat, joilla on mikä tahansa hengityssairaus tai jokin muu vakava rinnakkaissairaus (esimerkiksi avoin valtimotiehye [PDA] tai nekrotisoiva enterokoliitti [NEC]), joka tutkijan mielestä johtaisi sairaalahoitoa tai intensiivistä keuhko- tai muuta hoitoa vaativaan interventioon tutkimuksen aikana
  • Osallistujat, joilla on muita CF:stä riippumattomia liitännäissairauksia, jotka tutkijan mielestä johtaisivat kyvyttömyyteen osallistua tutkimukseen tai ylimääräiseen riskiin osallistujalle, joka ylittää hoitotason
  • Osallistujat, joilla on akuutti hengitystieinfektio viimeisten 14 päivän aikana ja jotka vaativat antibiootteja
  • Osallistujat, jotka vaativat antasidiannoksen muuttamista 7 päivän aikana ennen seulontaa
  • Osallistujat, joille on annettu suun kautta, lihakseen (IM), laskimoon (IV) glukokortikoideja 4 viikon aikana ennen seulontaa
  • Osallistujat, joilla on jokin ehto, joka tutkijan mielestä rajoittaisi osallistujan kykyä suorittaa tutkimus
  • Osallistujat, jotka osallistuvat parhaillaan tai ovat osallistuneet tutkimustutkimukseen, lukuun ottamatta havainnointitutkimuksia, 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EUR-1008 (APT-1008) omenamehussa
Lääke: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipaasi] viivästyneesti vapautuva kapseli) avoimesta kapselista, johon on sekoitettu pieni määrä omenamehua, annetaan suun kautta päivittäin ruiskunhoitajan avulla 3 000 lipaasiyksikön annoslisäyksillä 10 päivää joko ensimmäisessä tai toisessa hoitojaksossa. Kokonaisannos ei saa ylittää 10 000 lipaasiyksikköä painokiloa (kg) kohti päivässä.
Muut nimet:
  • Zenpep® (pancrelipaasi) viivästyneesti vapauttavat kapselit
Lääke: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipaasi] viivästyneesti vapautuva kapseli) avokapselista, johon on sekoitettu pieni määrä omenakastiketta, annetaan suun kautta päivittäin lusikalla 3 000 lipaasiyksikön annoslisäyksillä 10 päivän ajan. joko ensimmäisellä tai toisella hoitojaksolla. Kokonaisannos ei saa ylittää 10 000 lipaasiyksikköä painokiloa kohti päivässä.
Muut nimet:
  • Zenpep® (pancrelipaasi) viivästyneesti vapauttavat kapselit
Kokeellinen: EUR-1008 (APT-1008) omenakastikkeessa
Lääke: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipaasi] viivästyneesti vapautuva kapseli) avoimesta kapselista, johon on sekoitettu pieni määrä omenamehua, annetaan suun kautta päivittäin ruiskunhoitajan avulla 3 000 lipaasiyksikön annoslisäyksillä 10 päivää joko ensimmäisessä tai toisessa hoitojaksossa. Kokonaisannos ei saa ylittää 10 000 lipaasiyksikköä painokiloa (kg) kohti päivässä.
Muut nimet:
  • Zenpep® (pancrelipaasi) viivästyneesti vapauttavat kapselit
Lääke: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipaasi] viivästyneesti vapautuva kapseli) avokapselista, johon on sekoitettu pieni määrä omenakastiketta, annetaan suun kautta päivittäin lusikalla 3 000 lipaasiyksikön annoslisäyksillä 10 päivän ajan. joko ensimmäisellä tai toisella hoitojaksolla. Kokonaisannos ei saa ylittää 10 000 lipaasiyksikköä painokiloa kohti päivässä.
Muut nimet:
  • Zenpep® (pancrelipaasi) viivästyneesti vapauttavat kapselit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon hyväksyttävyyden ero
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun asti (päivä 21)
Hyväksyttävä kyselylomake koostuu 9 kysymyksestä (Q), joilla arvioidaan tutkimuslääkkeen helppoutta, aikaa ja yleistä tyytyväisyyttä. Arvioitu 5 pisteen asteikolla Q1-Q5 ja Q7-Q9; Q6:ta ei arvioitu ja kysyttiin aiemmin annetun PEP:n nimi. Q1=yleinen helppokäyttöisyys (1=ei ollenkaan helppo,2=jokseenkin,3=helppo,4=erittäin,5=erittäin); Q2 = antoaika (1 = erittäin lyhyt[<2 min], 2 = lyhyt[2-5 min], 3 = kohtalainen[5-15 min], 4 = pitkä [15-25 min], 5 = erittäin pitkä [>25 min]);Q3 = vauvan yleinen hyväksyntä (1 = erittäin helposti, 2 = helposti, 3 = sama, 4 = vaikeasti, 5 = erittäin vaikeasti); Q4 = selkeät / täydelliset ohjeet (1 = epäselvä, 2=jokseenkin,3=selkeä,4=erittäin,5=erittäin);Q5=yleinen tyytyväinen annostelutapaan (1=en tyytyväinen,2=jokseenkin,3=tyytyväinen,4=erittäin,5=erittäin);Q7=vertailu helppokäyttöisyys (1=paljon huonompi,2=huonompi,3=sama,4=parempi,5=paljon parempi);Q8=vertailuvauvan hyväksyntä (1=paljon vaikeampi,2=paljon vaikeampi,3=sama,4=helpompi ,5=paljon helpompaa);Q9=vertailullinen kokonaistyytyväisyys (1=paljon vähemmän,2=vähemmän,3=sama,4=enemmän,5=paljon enemmän).
Perustaso tutkimuksen loppuun asti (päivä 21)
Kysymys 6 (edellinen haimaentsyymituote [PEP])
Aikaikkuna: Perustaso
Hyväksyttävä kyselylomake koostuu 9 kysymyksestä (Q), joilla arvioidaan tutkimuslääkkeen helppoutta, aikaa ja yleistä tyytyväisyyttä. Q6 sisälsi "aiemmin annetun PEP:n nimen". Q6 ilmoitettiin niiden osallistujien lukumääränä, jotka käyttivät mitä tahansa PEP:tä ennen seulontaa.
Perustaso

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Päivittäinen ulosteiden määrä
Aikaikkuna: Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Kunkin osallistujan keskimääräinen päivittäinen ulosteiden lukumäärä laskettiin osallistujan päivittäisestä ulostetiheydestä. Keskimääräinen päivittäinen ulosteiden lukumäärä ensimmäisen hoitojakson, toisen hoitojakson ja tutkimuksen lopussa kaikkien osallistujien osalta tehtiin yhteenveto.
Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Johdonmukaisuuden mukaan luokiteltujen ulosteiden määrä
Aikaikkuna: Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Ulosteen konsistenssi luokiteltiin kovaksi, muodostuneeksi/normaaliksi, pehmeäksi ja ripuliksi. Keskimääräinen ulosteiden määrä, joka on luokiteltu kunkin osallistujan koostumuksen mukaan, laskettiin osallistujan tietyn koostumuksen omaavien ulosteiden lukumäärästä päivässä. Yhteenveto kaikkien osallistujien keskimääräisestä ulosteiden määrästä, jotka luokiteltiin yhtenäisyyden mukaan ensimmäisen hoitojakson, toisen hoitojakson ja tutkimuksen lopussa.
Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Veren ja näkyvän öljyn tai rasvan merkkejä sisältävien ulosteiden määrä
Aikaikkuna: Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Kunkin osallistujan veren ja näkyviä öljyjä tai rasvaa sisältävien ulosteiden keskimääräinen lukumäärä laskettiin osallistujan päivittäisten veren ja näkyvien öljyn tai rasvan merkkejä sisältävien ulosteiden lukumäärästä. Kaikkien osallistujien keskimääräinen määrä ulosteista, joissa oli merkkejä verestä ja näkyvistä öljystä tai rasvasta ensimmäisen hoitojakson, toisen hoitojakson ja tutkimuksen lopussa.
Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Vatsaoireiden määrä: Turvotus
Aikaikkuna: Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Turvotus on suoliston turvotusta, joka johtuu liiallisesta kaasunmuodostuksesta. Turvotuksen oireet luokiteltiin vakavuuden mukaan seuraavasti: 0 = ei mitään, 1 = lievä (ei päivittäisten toimintojen heikkenemistä), 2 = keskivaikea (päivittäisten toimintojen lievä heikkeneminen) ja 3 = vaikea (ei pysty suorittamaan päivittäisiä toimintoja). Vakavuusasteisten oireiden keskimääräinen lukumäärä kullekin osallistujalle laskettiin osallistujan oireiden esiintymistiheydestä päivässä. Oireiden keskimääräinen lukumäärä ensimmäisen hoitojakson, toisen hoitojakson ja tutkimuksen lopussa kaikkien osallistujien osalta tehtiin yhteenveto.
Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Vatsaoireiden määrä: Ilmavaivat
Aikaikkuna: Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Ilmavaivat ovat liiallisia kaasuja ruoansulatuskanavassa. Ilmavaivat oireet luokiteltiin vakavuuden mukaan seuraavasti: 0 = ei mitään, 1 = lievä (ei päivittäisten toimintojen heikkenemistä), 2 = keskivaikea (päivittäisten toimintojen lievä heikkeneminen) ja 3 = vaikea (ei pysty suorittamaan päivittäisiä toimintoja). Vakavuusasteisten oireiden keskimääräinen lukumäärä kullekin osallistujalle laskettiin osallistujan oireiden esiintymistiheydestä päivässä. Oireiden keskimääräinen lukumäärä ensimmäisen hoitojakson, toisen hoitojakson ja tutkimuksen lopussa kaikkien osallistujien osalta tehtiin yhteenveto.
Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Vatsakipuoireiden määrä
Aikaikkuna: Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Kivun oireet luokiteltiin vakavuuden mukaan seuraavasti: 0 = ei mitään, 1 = lievä (ei päivittäisten toimintojen heikkenemistä), 2 = keskivaikea (päivittäisten toimintojen lievä heikkeneminen) ja 3 = vaikea (ei pysty suorittamaan päivittäisiä toimintoja). Vakavuusasteisten oireiden keskimääräinen lukumäärä kullekin osallistujalle laskettiin osallistujan oireiden esiintymistiheydestä päivässä. Oireiden keskimääräinen lukumäärä ensimmäisen hoitojakson, toisen hoitojakson ja tutkimuksen lopussa kaikkien osallistujien osalta tehtiin yhteenveto.
Päivään 10 asti ensimmäisellä ja toisella hoitojaksolla, tutkimuksen lopussa (päivä 21)
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit kliiniset laboratorio- ja elintoimintolöydökset
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun asti (päivä 21)
Perustaso tutkimuksen loppuun asti (päivä 21)
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaalit löydökset suun limakalvon suhteen
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun asti (päivä 21)
Turvallisuus arvioidaan jokaisen käynnin fyysisen tutkimuksen aikana havaittujen leesioiden perusteella. Leesioiden vakavuus mitattuna tutkijan arvioinnilla seuraavalla asteikolla: lievä = oireettomia tai lieviä oireita ja hoitoa ei ole indikoitu; kohtalainen = kohtalainen kipu, mutta ei häiritse suun kautta ottamista, muutettu ruokavalio on indikoitu; vakava = voimakas kipu, häiritsee suun kautta ottamista ja hengenvaarallinen tai kuolemaan johtava.
Perustaso tutkimuksen loppuun asti (päivä 21)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Forest Laboratories

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. huhtikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 9. huhtikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 10. huhtikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. maaliskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PR-011

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset EUR-1008 (APT-1008)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa