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Eine Studie zur Bewertung der Verabreichungsart und Sicherheit von EUR-1008 (APT-1008) bei Säuglingen im Alter von 1 bis 12 Monaten

5. März 2014 aktualisiert von: Forest Laboratories

Eine multizentrische, randomisierte, offene Crossover-Studie zur Bewertung der Verabreichungsart und Sicherheit von EUR-1008 bei Säuglingen im Alter von 1 bis 12 Monaten mit exokriner Pankreasinsuffizienz (EPI) im Zusammenhang mit Mukoviszidose (CF)

Eine Studie zur Bestimmung der Sicherheit, Wirksamkeit und Akzeptanz von zwei Verabreichungsmethoden von EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [Pancrelipase]-Kapsel mit verzögerter Freisetzung) 3.000 Lipase-Einheiten-Kapsel, einem Pankreasenzymprodukt (PEP), bei Säuglingen mit exokriner Pankreasinsuffizienz (EPI) aufgrund von Mukoviszidose (CF). Diese Studie wird von Aptalis Pharma (ehemals Eurand) gesponsert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, offene Crossover-Studie an pädiatrischen Teilnehmern mit EPI aufgrund von CF. Die Studie wird an Säuglingen im Alter zwischen 1 und 12 Monaten durchgeführt.

Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum (bis zu 10 Tage), gefolgt von 2 Behandlungsperioden (jeweils 10 Tage). Während des Screening-Zeitraums wird allen Teilnehmern Zenpep® 5.000 (Pancrelipase) gemischt mit einer kleinen Menge Apfelmus verabreicht. Sobald die Teilnahmeberechtigung festgestellt wurde, werden die Teilnehmer randomisiert einer von zwei Behandlungssequenzen zugeteilt. Jede Sequenz entspricht der Einnahme einer Behandlung im ersten Zeitraum und der anderen Behandlung im zweiten Zeitraum und es wurden EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [Pancrelipase]-Kapsel mit verzögerter Freisetzung) 3.000 Lipase-Einheiten-Kapseln, entweder gemischt mit Apfelsaft, verabreicht mit einer Spritze oder Apfelmus mit einem Löffel.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit einer CF-Diagnose basierend auf den folgenden Kriterien: ein klinisches Merkmal, das mit CF übereinstimmt, und entweder ein Genotyp mit 2 identifizierbaren Mutationen, von denen bekannt ist, dass sie CF verursachen, oder eine Schweißchloridkonzentration, die gemäß quantitativer Pilocarpin-Iontophorese mehr als 60 Milliäquivalent pro Liter beträgt
  • Teilnehmer, die einen PEP benötigen, definiert als monoklonale fäkale Elastase von weniger als 200 Mikrogramm pro Gramm (mcg/g) Stuhl
  • Die Pflegekraft muss bereit sein, den Teilnehmer von seinem vorherigen PEP (falls vorhanden) auf Zenpep® umzustellen
  • Teilnehmer, deren Zielgröße-Gewicht-Verhältnis bei mehr als dem zehnten Perzentil liegt
  • Teilnehmer, die klinisch stabil sind und im Zeitraum von 7 Tagen vor dem Screening und vor der Aufnahme in diese klinische Studie keine Anzeichen einer Begleiterkrankung oder einer akuten Infektion der oberen oder unteren Atemwege aufweisen

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die jünger als 1 Monat oder älter als 12 Monate sind
  • Teilnehmer mit Mekoniumileus oder Dünndarmatresie in der Neugeborenenperiode, die eine Operation erforderten
  • Teilnehmer, die allergisch gegen Schweinefleisch oder andere Schweine-PEPs sind
  • Teilnehmer mit einer Atemwegserkrankung oder einer anderen schwerwiegenden Komorbidität (z. B. offener Ductus arteriosus [PDA] oder nekrotisierende Enterokolitis [NEC]), die nach Ansicht des Prüfarztes zu einem Eingriff führen würde, der einen Krankenhausaufenthalt oder eine intensive Lungen- oder andere Behandlung während der Studie erforderlich machen würde
  • Teilnehmer mit anderen Komorbiditäten unabhängig von CF, die nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würden, dass sie nicht an der Studie teilnehmen können oder dass für den Teilnehmer ein erhöhtes Risiko besteht, das über dem Pflegestandard liegt
  • Teilnehmer mit einer akuten Atemwegsinfektion in den letzten 14 Tagen, die Antibiotika benötigen
  • Teilnehmer, bei denen in den 7 Tagen vor dem Screening eine Änderung der Antazidosis erforderlich war
  • Teilnehmer, denen in den 4 Wochen vor dem Screening orale, intramuskuläre (IM) und intravenöse (IV) Glukokortikoide verabreicht wurden
  • Teilnehmer mit einer Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers, die Studie abzuschließen, einschränken würde
  • Teilnehmer, die derzeit an einer Untersuchungsstudie teilnehmen oder daran teilgenommen haben, mit Ausnahme von Beobachtungsstudien, innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EUR-1008 (APT-1008) in Apfelsaft
Arzneimittel: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [Pancrelipase]-Kapsel mit verzögerter Freisetzung) aus einer offenen Kapsel, gemischt mit einer kleinen Menge Apfelsaft, wird täglich oral mit einer Spritze in Dosisschritten von 3.000 Lipase-Einheiten für 10 verabreicht Tage entweder in der ersten oder zweiten Behandlungsperiode. Die Gesamtdosis wird 10.000 Lipase-Einheiten pro Kilogramm (kg) Körpergewicht pro Tag nicht überschreiten.
Andere Namen:
  • Zenpep® (Pancrelipase) Kapseln mit verzögerter Freisetzung
Arzneimittel: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [Pancrelipase]-Kapsel mit verzögerter Freisetzung) aus einer offenen Kapsel, gemischt mit einer kleinen Menge Apfelmus, wird 10 Tage lang täglich oral mit einem Löffel in Dosisschritten von 3.000 Lipase-Einheiten verabreicht entweder in der ersten oder zweiten Behandlungsperiode. Die Gesamtdosis wird 10.000 Lipase-Einheiten pro kg Körpergewicht und Tag nicht überschreiten.
Andere Namen:
  • Zenpep® (Pancrelipase) Kapseln mit verzögerter Freisetzung
Experimental: EUR-1008 (APT-1008) in Apfelsauce
Arzneimittel: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [Pancrelipase]-Kapsel mit verzögerter Freisetzung) aus einer offenen Kapsel, gemischt mit einer kleinen Menge Apfelsaft, wird täglich oral mit einer Spritze in Dosisschritten von 3.000 Lipase-Einheiten für 10 verabreicht Tage entweder in der ersten oder zweiten Behandlungsperiode. Die Gesamtdosis wird 10.000 Lipase-Einheiten pro Kilogramm (kg) Körpergewicht pro Tag nicht überschreiten.
Andere Namen:
  • Zenpep® (Pancrelipase) Kapseln mit verzögerter Freisetzung
Arzneimittel: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [Pancrelipase]-Kapsel mit verzögerter Freisetzung) aus einer offenen Kapsel, gemischt mit einer kleinen Menge Apfelmus, wird 10 Tage lang täglich oral mit einem Löffel in Dosisschritten von 3.000 Lipase-Einheiten verabreicht entweder in der ersten oder zweiten Behandlungsperiode. Die Gesamtdosis wird 10.000 Lipase-Einheiten pro kg Körpergewicht und Tag nicht überschreiten.
Andere Namen:
  • Zenpep® (Pancrelipase) Kapseln mit verzögerter Freisetzung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsunterschied für die Akzeptanz der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Tag 21)
Der Fragebogen zur Akzeptanz besteht aus 9 Fragen (Q), um die Einfachheit, den Zeitaufwand und die allgemeine Zufriedenheit mit dem Studienmedikament zu bewerten. Bewertet auf einer 5-Punkte-Skala für Q1-Q5 und Q7-Q9; Q6 wurde nicht bewertet und nach dem Namen der zuvor verabreichten PEP gefragt. Q1 = insgesamt einfache Verabreichung (1 = überhaupt nicht einfach, 2 = einigermaßen, 3 = einfach, 4 = sehr, 5 = sehr); Q2 = Verabreichungszeit (1 = sehr kurz [<2 Min.], 2 = kurz [2–5 Min.], 3 = mäßig [5–15 Min.], 4 = lang [15–25 Min.], 5 = sehr lang [>25 Min.]);Q3=allgemeine Akzeptanz durch das Kind (1=sehr leicht, 2=leicht, 3=gleich, 4=mit Schwierigkeiten, 5=mit großen Schwierigkeiten);Q4=klare/vollständige Anweisungen (1=nicht klar, 2=etwas, 3=klar, 4=sehr, 5=extrem);Q5=Gesamtzufriedenheit mit der Dosierungsmethode (1=nicht zufrieden,2=etwas,3=zufrieden,4=sehr,5=extrem);Q7=vergleichend einfache Verabreichung (1=viel schlechter, 2=schlechter, 3=gleich, 4=besser, 5=viel besser); Q8=vergleichende Säuglingsakzeptanz (1=viel schwieriger, 2=mehr, 3=gleich, 4=einfacher). ,5=viel einfacher);Q9=vergleichende Gesamtzufriedenheit (1=viel weniger,2=weniger,3=gleich,4=mehr,5=viel mehr).
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Tag 21)
Frage 6 (Früheres Pankreasenzymprodukt [PEP])
Zeitfenster: Grundlinie
Der Fragebogen zur Akzeptanz besteht aus 9 Fragen (Q), um die Einfachheit, den Zeitaufwand und die allgemeine Zufriedenheit mit dem Studienmedikament zu bewerten. In Q6 war „Name der zuvor verabreichten PEP“ enthalten. Q6 wurde als Anzahl der Teilnehmer angegeben, die vor dem Screening PEP verwendeten.
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tägliche Stuhlanzahl
Zeitfenster: Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Die durchschnittliche tägliche Stuhlzahl jedes Teilnehmers wurde aus der Häufigkeit des Stuhlgangs des Teilnehmers pro Tag berechnet. Die durchschnittliche tägliche Stuhlzahl während der ersten Behandlungsperiode, der zweiten Behandlungsperiode und am Ende der Studie für alle Teilnehmer wurde zusammengefasst.
Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Anzahl der Stuhlgänge, kategorisiert nach Konsistenz
Zeitfenster: Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Die Stuhlkonsistenz wurde in die Kategorien hart, geformt/normal, weich und Durchfall eingeteilt. Die durchschnittliche Anzahl der Stuhlgänge, kategorisiert nach der Konsistenz jedes Teilnehmers, wurde aus der Anzahl der Stühle einer bestimmten Konsistenz pro Tag durch den Teilnehmer berechnet. Die durchschnittliche Stuhlzahl, kategorisiert nach Konsistenz, während der ersten Behandlungsperiode, der zweiten Behandlungsperiode und am Ende der Studie für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Anzahl der Stuhlgänge mit Anzeichen von Blut und sichtbarem Öl oder Fett
Zeitfenster: Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Die durchschnittliche Anzahl der Stuhlgänge jedes Teilnehmers mit Anzeichen von Blut und sichtbarem Öl oder Fett wurde aus der Anzahl der Stuhlgänge mit Anzeichen von Blut und sichtbarem Öl oder Fett pro Tag durch den Teilnehmer berechnet. Die durchschnittliche Anzahl der Stuhlgänge mit Anzeichen von Blut und sichtbarem Öl oder Fett während der ersten Behandlungsperiode, der zweiten Behandlungsperiode und am Ende der Studie für alle Teilnehmer wurde zusammengefasst.
Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Anzahl der Bauchsymptome: Blähungen
Zeitfenster: Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Blähungen sind Schwellungen des Darmtrakts, die durch übermäßige Gasbildung verursacht werden. Die Blähungssymptome wurden nach Schweregrad in 0 = keine, 1 = leicht (keine Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 2 = mäßig (leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) und 3 = schwer (Unfähigkeit, täglichen Aktivitäten nachzugehen) klassifiziert. Die durchschnittliche Anzahl der Symptome mit spezifischem Schweregrad für jeden Teilnehmer wurde aus der Häufigkeit der Symptome des Teilnehmers pro Tag berechnet. Die durchschnittliche Anzahl der Symptome während der ersten Behandlungsperiode, der zweiten Behandlungsperiode und am Ende der Studie für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Anzahl der Bauchsymptome: Blähungen
Zeitfenster: Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Blähungen sind das Vorhandensein übermäßiger Gase im Verdauungstrakt. Blähungssymptome wurden nach Schweregrad in 0 = keine, 1 = leicht (keine Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 2 = mäßig (leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) und 3 = schwer (Unfähigkeit, täglichen Aktivitäten nachzugehen) klassifiziert. Die durchschnittliche Anzahl der Symptome mit spezifischem Schweregrad für jeden Teilnehmer wurde aus der Häufigkeit der Symptome des Teilnehmers pro Tag berechnet. Die durchschnittliche Anzahl der Symptome während der ersten Behandlungsperiode, der zweiten Behandlungsperiode und am Ende der Studie für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Anzahl der Bauchschmerzsymptome
Zeitfenster: Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Die Schmerzsymptome wurden nach Schweregrad in 0 = keine, 1 = leicht (keine Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), 2 = mäßig (leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) und 3 = schwer (Unfähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen) klassifiziert. Die durchschnittliche Anzahl der Symptome mit spezifischem Schweregrad für jeden Teilnehmer wurde aus der Häufigkeit der Symptome des Teilnehmers pro Tag berechnet. Die durchschnittliche Anzahl der Symptome während der ersten Behandlungsperiode, der zweiten Behandlungsperiode und am Ende der Studie für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
Bis zum 10. Tag in der ersten und zweiten Behandlungsperiode, Ende der Studie (Tag 21)
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen klinischen Labor- und Vitalparameterbefunden
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Tag 21)
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Tag 21)
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen Befunden in Bezug auf die Mundschleimhaut
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Tag 21)
Die Sicherheit wurde anhand des Vorhandenseins von Läsionen beurteilt, die bei einer körperlichen Untersuchung bei jedem Besuch beobachtet wurden. Schweregrad der Läsionen, gemessen anhand der Beurteilung durch den Prüfer anhand der folgenden Skala: mild = asymptomatische oder leichte Symptome und Behandlung nicht angezeigt; mäßig = mäßige Schmerzen, die aber die orale Aufnahme nicht beeinträchtigen, eine veränderte Ernährung ist angezeigt; schwer = starke Schmerzen, die die orale Einnahme beeinträchtigen und lebensbedrohlich oder tödlich sein können.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Tag 21)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Forest Laboratories

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. April 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. April 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. April 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. März 2014

Zuletzt verifiziert

1. März 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PR-011

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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