Tanulmány az EUR-1008 (APT-1008) beadási módjának és biztonságosságának értékelésére 1-12 hónapos csecsemőknél
2014. március 5. frissítette: Forest Laboratories
Multicentrikus, randomizált, nyílt, keresztezett vizsgálat az EUR-1008 beadási módjának és biztonságosságának értékelésére 1–12 hónapos korú, exokrin hasnyálmirigy-elégtelenségben (EPI) társuló cisztás fibrózissal (CF) szenvedő csecsemőknél
Egy tanulmány az EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] késleltetett felszabadulású kapszula) 3000 lipázegységes kapszula, hasnyálmirigy enzimtermék (PEP) csecsemőknél történő beadási két módszerének biztonságosságának, hatékonyságának és elfogadhatóságának meghatározására cisztás fibrózis (CF) miatt kialakuló exokrin hasnyálmirigy-elégtelenséggel (EPI).
Ezt a tanulmányt az Aptalis Pharma (korábban Eurand) támogatja.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy többközpontú, randomizált, nyílt, keresztezett vizsgálat olyan gyermekgyógyászati résztvevők körében, akiknél CF okozta EPI-t szenvedtek. A vizsgálatot 1 és 12 hónapos kor közötti csecsemőkön végzik el.
A vizsgálat egy szűrési időszakból (legfeljebb 10 napig), majd 2 kezelési időszakból áll (mindegyik 10 nap). A szűrési időszak alatt minden résztvevőnek Zenpep® 5000-et (pancrelipase) adnak be kis mennyiségű almaszósszal keverve. Miután megállapították, hogy jogosultak a részvételre, a résztvevőket véletlenszerűen besorolják a 2 kezelési szekvencia közül egybe. Mindegyik szekvencia megfelel egy kezelésnek az első periódusban és a másik kezelésnek a második periódusban, és EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] késleltetett felszabadulású kapszula) 3000 lipáz egységnyi kapszula almalével keverve. fecskendővel vagy almaszósszal kanál segítségével.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
15
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32250
- Nemours Children's Clinic
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89107
- Children's Lung Specialists Ltd.
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Cystic Fibrosis Care Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azok a résztvevők, akiknél a CF a következő kritériumok alapján diagnosztizálódik: egy klinikai jellemző, amely konzisztens a CF-vel, és vagy egy genotípus 2 azonosítható mutációval, amelyekről ismert, hogy CF-et okoznak, vagy a verejték-klorid koncentrációja meghaladja a 60 milliekvivalens literenkénti pilokarpin-iontoforézissel.
- Azok a résztvevők, akiknek monoklonális széklet elasztázként meghatározott PEP-re van szüksége, kevesebb mint 200 mikrogramm/gramm (mcg/g) széklet
- A gondozónak hajlandónak kell lennie arra, hogy a résztvevőt a korábbi PEP-ről (ha volt) a Zenpep®-re váltsa
- Azok a résztvevők, akiknél a testmagasság/tömeg arány nagyobb, mint a tizedik percentilis
- Olyan résztvevők, akik klinikailag stabilak, kísérő betegség vagy akut felső vagy alsó légúti fertőzés nem mutatkozott a szűrést megelőző 7 napos időszakban és a klinikai vizsgálatba való csatlakozást megelőzően
Kizárási kritériumok:
- 1 hónaposnál fiatalabb vagy 12 hónaposnál idősebb résztvevők
- Azok a résztvevők, akiknek a kórtörténetében meconium ileus vagy vékonybél atresia szerepelt az újszülött időszakban, amely műtétet igényelt
- Sertéshúsra vagy más sertés PEP-re allergiás résztvevők
- Bármilyen légúti betegségben vagy egyéb súlyos társbetegségben szenvedő résztvevők (például ductus arteriosus ductus [PDA] vagy necrotizáló enterocolitis [NEC]), amely a vizsgáló véleménye szerint kórházi kezelést vagy intenzív tüdő- vagy egyéb kezelést igényelne a vizsgálat során.
- A CF-től független egyéb társbetegségben szenvedő résztvevők, amelyek a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel képtelenségét vagy az ellátás színvonalát meghaladó kockázatot jelentenek a résztvevő számára
- Azok a résztvevők, akik az elmúlt 14 napban akut légúti fertőzésben szenvedtek, és antibiotikumot igényeltek
- Azok a résztvevők, akiknek a szűrést megelőző 7 napban az antacid dózis módosítására volt szükség
- A szűrést megelőző 4 hétben orális, intramuszkuláris (IM), intravénás (IV) glükokortikoidokat kapó résztvevők
- Azok a résztvevők, akiknek olyan állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint korlátozná a résztvevő képességét a vizsgálat befejezésére
- Azok a résztvevők, akik jelenleg vizsgálati vizsgálatban vesznek részt, vagy részt vettek abban, a megfigyeléses vizsgálatok kivételével, a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: EUR-1008 (APT-1008) Apple Juice-ban
|
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] késleltetett felszabadulású kapszula) nyitott kapszulából, kis mennyiségű almalével keverve, naponta szájon át, fecskendős ápoló segítségével, 3000 lipáz egységnyi adagnöveléssel, 10 napon belül akár az első, akár a második kezelési időszakban.
A teljes dózis nem haladhatja meg a napi 10 000 lipázegységet testtömeg-kilogrammonként (kg).
Más nevek:
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] késleltetett felszabadulású kapszula) nyitott kapszulából, kis mennyiségű almaszósszal keverve, szájon át, naponta egy kanállal, 3000 lipázegységenkénti növeléssel, 10 napon keresztül. akár az első, akár a második kezelési időszakban.
A teljes dózis nem haladhatja meg a napi 10 000 lipáz egységet testtömeg-kilogrammonként.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: EUR-1008 (APT-1008) almaszószban
|
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] késleltetett felszabadulású kapszula) nyitott kapszulából, kis mennyiségű almalével keverve, naponta szájon át, fecskendős ápoló segítségével, 3000 lipáz egységnyi adagnöveléssel, 10 napon belül akár az első, akár a második kezelési időszakban.
A teljes dózis nem haladhatja meg a napi 10 000 lipázegységet testtömeg-kilogrammonként (kg).
Más nevek:
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipase] késleltetett felszabadulású kapszula) nyitott kapszulából, kis mennyiségű almaszósszal keverve, szájon át, naponta egy kanállal, 3000 lipázegységenkénti növeléssel, 10 napon keresztül. akár az első, akár a második kezelési időszakban.
A teljes dózis nem haladhatja meg a napi 10 000 lipáz egységet testtömeg-kilogrammonként.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés elfogadhatóságának különbsége
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (21. nap)
|
Az elfogadhatósági kérdőív 9 kérdésből (Q) áll a vizsgálati gyógyszerrel való könnyűség, idő és általános elégedettség felmérésére.
5 fokozatú skálán értékelve Q1-Q5 és Q7-Q9; A Q6-ot nem értékelték, és a korábban beadott PEP nevét kérték.
Q1=általános egyszerű adminisztráció (1=egyáltalán nem könnyű,2=valamelyest,3=könnyű,4=nagyon,5=rendkívül); Q2 = beadási idő (1 = nagyon rövid [<2 perc], 2 = rövid [2-5 perc], 3 = közepes [5-15 perc], 4 = hosszú [15-25 perc], 5 = nagyon hosszú [>25 perc]);Q3 = általános csecsemőfogadás (1 = nagyon könnyen, 2 = könnyen, 3 = ugyanaz, 4 = nehezen, 5 = nagyon nehezen); Q4 = egyértelmű/teljes utasítások (1 = nem egyértelmű, 2=valamelyest,3=tiszta,4=nagyon,5=nagyon);Q5=általános elégedettség az adagolási módszerrel (1=nem elégedett,2=valamennyire,3=elégedett,4=nagyon,5=nagyon);Q7=összehasonlító könnyű kezelhetőség (1=sokkal rosszabb,2=rosszabb,3=ugyanolyan,4=jobb,5=sokkal jobb);Q8=összehasonlító csecsemőelfogadás (1=sokkal nehezebb,2=több,3=ugyanolyan,4=könnyebb ,5=sokkal könnyebb);Q9=összehasonlító általános elégedettség (1=sokkal kevesebb,2=kevésbé,3=ugyanolyan,4=több,5=sokkal több).
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (21. nap)
|
|
6. kérdés (Korábbi hasnyálmirigy-enzim termék [PEP])
Időkeret: Alapvonal
|
Az elfogadhatósági kérdőív 9 kérdésből (Q) áll a vizsgált gyógyszer könnyűségének, időzítésének és általános elégedettségének felmérésére.
A 6. kérdés tartalmazza a „korábban beadott PEP nevét”.
A 6. negyedévben jelentették azon résztvevők számát, akik bármilyen PEP-t használtak a szűrés előtt.
|
Alapvonal
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A széklet napi száma
Időkeret: A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
Az egyes résztvevők átlagos napi székletszámát a résztvevő napi székelési gyakoriságából számítottuk ki.
Összefoglalták a széklet átlagos napi számát az első kezelési periódusban, a második kezelési időszakban és a vizsgálat végén az összes résztvevőre vonatkozóan.
|
A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
|
A konzisztencia szerint kategorizált székletek száma
Időkeret: A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
A széklet állagát kemény, kialakult/normál, lágy és hasmenéses kategóriába soroltuk.
Az egyes résztvevők konzisztenciája szerint kategorizált széklet átlagos számát a résztvevők által naponta specifikus konzisztenciájú székletszámból számítottuk ki.
Összefoglalták a széklet átlagos számát az első kezelési periódusban, a második kezelési periódusban és a vizsgálat végén a konzisztencia szerint kategorizálva az összes résztvevőre vonatkozóan.
|
A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
|
A vér és látható olaj vagy zsír jeleit tartalmazó széklet száma
Időkeret: A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
Az egyes résztvevők véres és látható olajos vagy zsíros ürülékeinek átlagos számát a véres és látható olajos vagy zsíros ürülékek számából számították ki a résztvevők naponta.
Összefoglalták a véres és látható olajos vagy zsíros ürülékek átlagos számát az első kezelési periódusban, a második kezelési időszakban és a vizsgálat végén az összes résztvevőre vonatkozóan.
|
A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
|
A hasi tünetek száma: puffadás
Időkeret: A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
A puffadás a bélrendszer duzzanata, amelyet a túlzott gázképződés okoz.
A puffadás tüneteit súlyosságuk szerint 0=nincs, 1=enyhe (a napi tevékenységek enyhe károsodása), 2=közepes (a napi tevékenységek enyhe károsodása) és 3=súlyos (nem tudja elvégezni a napi tevékenységeket) kategóriába soroltuk.
Az egyes résztvevők specifikus súlyosságú tüneteinek átlagos számát a résztvevők napi gyakoriságából számították ki.
Összefoglalták a tünetek átlagos számát az első kezelési periódusban, a második kezelési időszakban és a vizsgálat végén az összes résztvevőre vonatkozóan.
|
A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
|
A hasi tünetek száma: puffadás
Időkeret: A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
A puffadás a túlzott gáz jelenléte az emésztőrendszerben.
A flatulencia tüneteit súlyosságuk szerint 0=nincs, 1=enyhe (a napi tevékenységeket nem zavarja), 2=közepes (a napi tevékenységek enyhe károsodása) és 3=súlyos (nem tudja elvégezni a napi tevékenységeket) kategóriába soroltuk.
Az egyes résztvevők specifikus súlyosságú tüneteinek átlagos számát a résztvevők napi gyakoriságából számították ki.
Összefoglalták a tünetek átlagos számát az első kezelési periódusban, a második kezelési időszakban és a vizsgálat végén az összes résztvevőre vonatkozóan.
|
A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
|
A hasi fájdalom tüneteinek száma
Időkeret: A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
A fájdalom tüneteit súlyosságuk szerint osztályozták: 0=nincs, 1=enyhe (nincs károsodás a napi tevékenységekben), 2=közepes (a napi tevékenységek enyhe károsodása) és 3=súlyos (nem tudja elvégezni a napi tevékenységeket).
Az egyes résztvevők specifikus súlyosságú tüneteinek átlagos számát a résztvevők napi gyakoriságából számították ki.
Összefoglalták a tünetek átlagos számát az első kezelési periódusban, a második kezelési időszakban és a vizsgálat végén az összes résztvevőre vonatkozóan.
|
A 10. napig az első és a második kezelési időszakban, a vizsgálat vége (21. nap)
|
|
A kóros klinikai laboratóriumi és életjellel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (21. nap)
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (21. nap)
|
|
|
A szájnyálkahártyával kapcsolatos kóros leletekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (21. nap)
|
A biztonságot az egyes látogatások alkalmával végzett fizikális vizsgálat során észlelt elváltozások alapján értékelik.
Az elváltozások súlyossága a vizsgáló értékelésével, a következő skála segítségével mérve: enyhe = tünetmentes vagy enyhe tünetek és kezelés nem javasolt; mérsékelt = mérsékelt fájdalom, de nem zavarja a szájon át történő bevitelt, módosított étrend javasolt; súlyos = súlyos fájdalom, amely megzavarja a szájon át történő bevételt és életveszélyes vagy halálos.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (21. nap)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2010. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. március 31.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. április 7.
Első közzététel (Becslés)
2010. április 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. április 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. március 5.
Utolsó ellenőrzés
2014. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PR-011
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .