Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení způsobu podávání a bezpečnosti EUR-1008 (APT-1008) u kojenců ve věku 1 až 12 měsíců

5. března 2014 aktualizováno: Forest Laboratories

Multicentrická, randomizovaná, otevřená, zkřížená studie k vyhodnocení způsobu podávání a bezpečnosti EUR-1008 u kojenců ve věku 1 až 12 měsíců s exokrinní pankreatickou nedostatečností (EPI) spojenou s cystickou fibrózou (CF)

Studie ke stanovení bezpečnosti, účinnosti a přijatelnosti 2 způsobů podávání EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipáza] kapsle s opožděným uvolňováním) 3000 lipázových jednotek kapsle, produkt pankreatického enzymu (PEP), u kojenců s exokrinní pankreatickou insuficiencí (EPI) v důsledku cystické fibrózy (CF). Tato studie je sponzorována společností Aptalis Pharma (dříve Eurand).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, otevřenou, zkříženou studii u pediatrických účastníků s EPI v důsledku CF. Studie bude provedena u kojenců ve věku 1 až 12 měsíců.

Studie zahrnuje období screeningu (až 10 dní), po kterém následují 2 období léčby (každé 10 dní). Během období screeningu bude všem účastníkům podáván Zenpep® 5 000 (pankrelipáza) smíchaný s malým množstvím jablečné omáčky. Jakmile se určí způsobilost k účasti, budou účastníci randomizováni do 1 ze 2 léčebných sekvencí. Každá sekvence odpovídá jednomu ošetření v prvním období a druhému ošetření ve druhém období a bylo jim podáno EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipáza] kapsle s opožděným uvolňováním) 3000 lipázových jednotek kapsle buď smíchaných s jablečným džusem pomocí stříkačky nebo jablečné omáčky pomocí lžíce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s diagnózou CF na základě následujících kritérií: jeden klinický rys konzistentní s CF a buď genotyp se 2 identifikovatelnými mutacemi, o nichž je známo, že způsobují CF, nebo koncentrace chloridu potu, která je vyšší než 60 miliekvivalentů na litr kvantitativní iontoforézou pilokarpinu
  • Účastníci, kteří mají potřebu PEP definovanou jako monoklonální fekální elastázu méně než 200 mikrogramů na gram (mcg/g) stolice
  • Pečovatel musí být ochoten změnit účastníka z předchozího PEP (pokud existuje) na Zenpep®
  • Účastníci, kteří mají poměr výšky k hmotnosti, cílí na více než desetinový percentil
  • Účastníci, kteří jsou klinicky stabilní bez známek souběžného onemocnění nebo akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích během 7denního intervalu před screeningem a před vstupem do této klinické studie

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří jsou mladší než 1 měsíc nebo starší 12 měsíců
  • Účastníci s anamnézou mekoniového ilea nebo atrézie tenkého střeva v novorozeneckém období, které vyžadovalo chirurgický zákrok
  • Účastníci, kteří jsou alergičtí na vepřové nebo jiné prasečí PEP
  • Účastníci s jakýmkoli respiračním onemocněním nebo jinou závažnou komorbiditou (například otevřený ductus arteriosus [PDA] nebo nekrotizující enterokolitida [NEC]), které by podle názoru zkoušejícího vedly k intervenci vyžadující hospitalizaci nebo intenzivní plicní či jinou léčbu během studie
  • Účastníci s jinými komorbiditami nezávislými na CF, které by podle názoru výzkumníka vedly k neschopnosti zúčastnit se studie nebo k nadměrnému riziku pro účastníka, které je nadstandardní péče
  • Účastníci s akutní respirační infekcí v předchozích 14 dnech vyžadující antibiotika
  • Účastníci, kteří vyžadovali změnu dávky antacid během 7 dnů před screeningem
  • Účastníci s podáváním perorálních, intramuskulárních (IM), intravenózních (IV) glukokortikoidů během 4 týdnů před screeningem
  • Účastníci s jakýmkoli stavem, který by podle názoru výzkumníka omezoval schopnost účastníka dokončit studii
  • Účastníci, kteří se v současné době účastní nebo se účastnili výzkumné studie, s výjimkou observačních studií, do 30 dnů od screeningové návštěvy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: EUR-1008 (APT-1008) v jablečném džusu
Lék: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (tobolka Zenpep® [pancrelipáza] s opožděným uvolňováním) z otevřené tobolky, smíchaná s malým množstvím jablečné šťávy, bude podávána perorálně denně pomocí injekční stříkačky v dávkách 3000 jednotek lipázy, po dobu 10 dnů buď v prvním léčebném období, nebo v druhém léčebném období. Celková dávka nepřesáhne 10 000 jednotek lipázy na kilogram (kg) tělesné hmotnosti za den.
Ostatní jména:
  • Zenpep® (pancrelipáza) kapsle s opožděným uvolňováním
Lék: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (tobolka Zenpep® [pancrelipáza] s opožděným uvolňováním) z otevřené tobolky, smíchaná s malým množstvím jablečné omáčky, bude podávána perorálně denně pomocí lžíce v dávkách o 3 000 jednotek lipázy po dobu 10 dnů buď v prvním léčebném období, nebo v druhém léčebném období. Celková dávka nepřesáhne 10 000 jednotek lipázy na kg tělesné hmotnosti za den.
Ostatní jména:
  • Zenpep® (pancrelipáza) kapsle s opožděným uvolňováním
Experimentální: EUR-1008 (APT-1008) v jablečné omáčce
Lék: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (tobolka Zenpep® [pancrelipáza] s opožděným uvolňováním) z otevřené tobolky, smíchaná s malým množstvím jablečné šťávy, bude podávána perorálně denně pomocí injekční stříkačky v dávkách 3000 jednotek lipázy, po dobu 10 dnů buď v prvním léčebném období, nebo v druhém léčebném období. Celková dávka nepřesáhne 10 000 jednotek lipázy na kilogram (kg) tělesné hmotnosti za den.
Ostatní jména:
  • Zenpep® (pancrelipáza) kapsle s opožděným uvolňováním
Lék: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (tobolka Zenpep® [pancrelipáza] s opožděným uvolňováním) z otevřené tobolky, smíchaná s malým množstvím jablečné omáčky, bude podávána perorálně denně pomocí lžíce v dávkách o 3 000 jednotek lipázy po dobu 10 dnů buď v prvním léčebném období, nebo v druhém léčebném období. Celková dávka nepřesáhne 10 000 jednotek lipázy na kg tělesné hmotnosti za den.
Ostatní jména:
  • Zenpep® (pancrelipáza) kapsle s opožděným uvolňováním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v léčbě pro přijatelnost léčby
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (21. den)
Dotazník přijatelnosti se skládá z 9 otázek (Q) k posouzení jednoduchosti, času a celkové spokojenosti se studovaným lékem. Hodnoceno na 5bodové stupnici pro Q1-Q5 a Q7-Q9; Q6 nebyl hodnocen a požádal o jméno předchozího podávaného PEP. Q1=celková snadnost administrace (1=není vůbec snadná,2=poněkud,3=snadná,4=velmi,5=extrémně); Q2=doba podávání (1=velmi krátká[<2 min],2=krátká[2-5 min],3=střední[5-15min],4=dlouhá[15-25 min],5=velmi dlouhá [>25 min]);O3=celkové přijetí kojenců(1=velmi snadno,2=snadno,3=stejně,4=s obtížemi,5=velmi obtížně);O4=jasné/úplné pokyny(1=není jasné, 2=poněkud,3=jasné,4=velmi,5=mimořádně);O5=celková spokojenost se způsobem dávkování (1=nespokojen,2=poněkud,3=spokojen,4=velmi,5=mimořádně);Q7=srovnávací snadnost podávání (1=mnohem horší,2=horší,3=stejné,4=lepší,5=mnohem lepší);Q8=komparativní akceptace kojencem (1=mnohem obtížnější,2=více,3=stejné,4=snadnější ,5=mnohem jednodušší);Q9=komparativní celková spokojenost (1=mnohem méně,2=méně,3=stejně,4=více,5=mnohem více).
Výchozí stav do konce studie (21. den)
Otázka 6 (Předchozí produkt pankreatického enzymu [PEP])
Časové okno: Základní linie
Dotazník přijatelnosti se skládá z 9 otázek (Q) k posouzení jednoduchosti, času a celkové spokojenosti se studovaným lékem. Q6 obsahovalo „jméno předchozí administrované PEP“. Q6 byl hlášen jako počet účastníků, kteří před screeningem použili jakýkoli PEP.
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Denní počet stolic
Časové okno: Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Průměrný denní počet stolic každého účastníka byl vypočten z frekvence stolic účastníkem za den. Byl shrnut průměrný denní počet stolic během prvního léčebného období, druhého léčebného období a konce studie pro všechny účastníky.
Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Počet stoliček kategorizovaných podle konzistence
Časové okno: Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Konzistence stolice byla kategorizována jako tvrdá, formovaná/normální, měkká a průjmová. Průměrný počet stolic kategorizovaný podle konzistence každého účastníka byl vypočten z počtu stolic specifické konzistence účastníkem za den. Byl shrnut průměrný počet stolic kategorizovaný podle konzistence během prvního léčebného období, druhého léčebného období a konce studie pro všechny účastníky.
Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Počet stolic se známkami krve a viditelným olejem nebo mastnotou
Časové okno: Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Průměrný počet stolic se známkami krve a viditelným olejem nebo mastnotou každého účastníka byl vypočítán z počtu stolic se známkami krve a viditelného oleje nebo mastnoty účastníkem za den. Byl shrnut průměrný počet stolic se známkami krve a viditelného oleje nebo mastnoty během prvního léčebného období, druhého léčebného období a konce studie pro celkový počet účastníků.
Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Počet břišních příznaků: Nadýmání
Časové okno: Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Nadýmání je otok střevního traktu způsobený nadměrnou tvorbou plynu. Příznaky nadýmání byly klasifikovány podle závažnosti jako 0=žádné, 1=mírné (žádné narušení denních aktivit), 2=střední (mírné narušení denních aktivit) a 3=závažné (neschopnost vykonávat denní aktivity). Průměrný počet příznaků specifické závažnosti pro každého účastníka byl vypočten z frekvence příznaků účastníkem za den. Byl shrnut průměrný počet symptomů během prvního léčebného období, druhého léčebného období a konce studie pro všechny účastníky.
Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Počet břišních příznaků: Plynatost
Časové okno: Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Nadýmání je přítomnost nadměrného množství plynu v trávicím traktu. Příznaky plynatosti byly klasifikovány podle závažnosti jako 0=žádné, 1=mírné (žádné narušení denních aktivit), 2=střední (mírné narušení denních aktivit) a 3=závažné (neschopnost vykonávat denní aktivity). Průměrný počet příznaků specifické závažnosti pro každého účastníka byl vypočten z frekvence příznaků účastníkem za den. Byl shrnut průměrný počet symptomů během prvního léčebného období, druhého léčebného období a konce studie pro všechny účastníky.
Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Počet příznaků bolesti břicha
Časové okno: Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Příznaky bolesti byly klasifikovány podle závažnosti jako 0=žádné, 1=mírné (žádné narušení denních aktivit), 2=střední (mírné narušení denních aktivit) a 3=silné (neschopnost vykonávat denní aktivity). Průměrný počet příznaků specifické závažnosti pro každého účastníka byl vypočten z frekvence příznaků účastníkem za den. Byl shrnut průměrný počet symptomů během prvního léčebného období, druhého léčebného období a konce studie pro všechny účastníky.
Do 10. dne v prvním a druhém léčebném období, konec studie (21. den)
Počet účastníků s abnormálními klinickými laboratorními nálezy a nálezy vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (21. den)
Výchozí stav do konce studie (21. den)
Počet účastníků s abnormálními nálezy s ohledem na ústní sliznici
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (21. den)
Bezpečnost hodnocena přítomností lézí pozorovaných během fyzikálního vyšetření při každé návštěvě. Závažnost lézí měřená hodnocením zkoušejícího s použitím následující stupnice: mírné = asymptomatické nebo mírné příznaky a léčba není indikována; střední = střední bolest, ale neinterferující s perorálním příjmem, indikována upravená dieta; těžká = silná bolest, narušující perorální příjem a život ohrožující nebo smrtelná.
Výchozí stav do konce studie (21. den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Forest Laboratories

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2010

První zveřejněno (Odhad)

9. dubna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. března 2014

Naposledy ověřeno

1. března 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PR-011

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EUR-1008 (APT-1008)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit