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Uno studio per valutare la modalità di somministrazione e la sicurezza di EUR-1008 (APT-1008) nei neonati da 1 a 12 mesi di età

5 marzo 2014 aggiornato da: Forest Laboratories

Uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto, crossover per valutare la modalità di somministrazione e la sicurezza di EUR-1008 nei neonati da 1 a 12 mesi di età con insufficienza pancreatica esocrina (EPI) associata a fibrosi cistica (FC)

Uno studio per determinare la sicurezza, l'efficacia e l'accettabilità di 2 metodi di somministrazione di EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipasi] capsula a rilascio ritardato) capsula da 3.000 unità di lipasi, un prodotto a base di enzimi pancreatici (PEP), nei neonati con insufficienza pancreatica esocrina (EPI) dovuta a fibrosi cistica (CF). Questo studio è sponsorizzato da Aptalis Pharma (ex Eurand).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto, crossover in partecipanti pediatrici con EPI dovuto a FC. Lo studio sarà condotto su bambini di età compresa tra 1 e 12 mesi.

Lo studio comprende un periodo di screening (fino a 10 giorni) seguito da 2 periodi di trattamento (10 giorni ciascuno). Durante il periodo di screening, a tutti i partecipanti verrà somministrato Zenpep® 5.000 (pancrelipasi) mescolato con una piccola quantità di salsa di mele. Una volta determinato l'idoneità alla partecipazione, i partecipanti verranno randomizzati in 1 delle 2 sequenze di trattamento. Ciascuna sequenza corrisponde all'assunzione di un trattamento nel primo periodo e dell'altro trattamento nel secondo periodo e sono stati somministrati EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipasi] capsula a rilascio ritardato) capsula da 3.000 unità di lipasi miscelata con succo di mela usando una siringa o una salsa di mele usando un cucchiaio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipanti con diagnosi di FC basata sui seguenti criteri: una caratteristica clinica coerente con CF e un genotipo con 2 mutazioni identificabili note per causare FC o una concentrazione di cloruro nel sudore superiore a 60 milliequivalenti per litro mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina
  • Partecipanti che hanno bisogno di una PEP definita come elastasi fecale monoclonale inferiore a 200 microgrammi per grammo (mcg/g) di feci
  • L'assistente deve essere disposto a trasferire il partecipante dal PEP precedente (se presente) a Zenpep®
  • Partecipanti con un rapporto altezza/peso target superiore al decimo percentile
  • Partecipanti che sono clinicamente stabili senza evidenza di malattia concomitante o infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore durante l'intervallo di 7 giorni prima dello screening e prima dell'adesione a questo studio clinico

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti di età inferiore a 1 mese o superiore a 12 mesi
  • - Partecipanti con storia di ileo da meconio o atresia dell'intestino tenue nel periodo neonatale che ha richiesto un intervento chirurgico
  • Partecipanti allergici alla carne di maiale o ad altri PEP suini
  • - Partecipanti con qualsiasi condizione respiratoria o altra grave comorbidità (ad esempio dotto arterioso pervio [PDA] o enterocolite necrotizzante [NEC]) che, a parere dello sperimentatore, comporterebbe un intervento che richiederebbe il ricovero in ospedale o un trattamento polmonare intensivo o di altro tipo durante lo studio
  • - Partecipanti con altre comorbilità indipendenti dalla FC che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comporterebbe l'impossibilità di partecipare allo studio o un eccesso di rischio per il partecipante che è al di sopra dello standard di cura
  • - Partecipanti con infezione respiratoria acuta nei 14 giorni precedenti che richiedono antibiotici
  • - Partecipanti che hanno richiesto una modifica della dose di antiacido nei 7 giorni prima dello screening
  • Partecipanti con somministrazione di glucocorticoidi per via orale, intramuscolare (IM), endovenosa (IV) nelle 4 settimane precedenti lo screening
  • - Partecipanti con qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, limiterebbe la capacità del partecipante di completare lo studio
  • - Partecipanti che stanno attualmente partecipando o hanno partecipato a uno studio sperimentale, ad eccezione degli studi osservazionali, entro 30 giorni dalla visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EUR-1008 (APT-1008) in succo di mela
Droga: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipasi] capsula a rilascio ritardato) da capsula aperta, miscelato con una piccola quantità di succo di mela, sarà somministrato per via orale giornalmente utilizzando una siringa infermieristica con incrementi della dose di 3.000 unità di lipasi, per 10 giorni nel primo periodo di trattamento o nel secondo periodo di trattamento. La dose totale non supererà le 10.000 unità di lipasi per chilogrammo (kg) di peso corporeo al giorno.
Altri nomi:
  • Zenpep® (pancrelipasi) capsule a rilascio ritardato
Droga: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipasi] capsula a rilascio ritardato) da capsula aperta, miscelato con una piccola quantità di composta di mele, sarà somministrato per via orale ogni giorno usando un cucchiaio con incrementi della dose di 3.000 unità di lipasi, per 10 giorni nel primo periodo di trattamento o nel secondo periodo di trattamento. La dose totale non supererà le 10.000 unità di lipasi per kg di peso corporeo al giorno.
Altri nomi:
  • Zenpep® (pancrelipasi) capsule a rilascio ritardato
Sperimentale: EUR-1008 (APT-1008) in salsa di mele
Droga: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipasi] capsula a rilascio ritardato) da capsula aperta, miscelato con una piccola quantità di succo di mela, sarà somministrato per via orale giornalmente utilizzando una siringa infermieristica con incrementi della dose di 3.000 unità di lipasi, per 10 giorni nel primo periodo di trattamento o nel secondo periodo di trattamento. La dose totale non supererà le 10.000 unità di lipasi per chilogrammo (kg) di peso corporeo al giorno.
Altri nomi:
  • Zenpep® (pancrelipasi) capsule a rilascio ritardato
Droga: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrelipasi] capsula a rilascio ritardato) da capsula aperta, miscelato con una piccola quantità di composta di mele, sarà somministrato per via orale ogni giorno usando un cucchiaio con incrementi della dose di 3.000 unità di lipasi, per 10 giorni nel primo periodo di trattamento o nel secondo periodo di trattamento. La dose totale non supererà le 10.000 unità di lipasi per kg di peso corporeo al giorno.
Altri nomi:
  • Zenpep® (pancrelipasi) capsule a rilascio ritardato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza di trattamento per l'accettabilità del trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (Giorno 21)
Il questionario di accettabilità è composto da 9 domande (Q) per valutare la facilità, il tempo e la soddisfazione complessiva del farmaco oggetto dello studio. Valutato su una scala a 5 punti per Q1-Q5 e Q7-Q9; Q6 non è stato valutato e ha chiesto il nome della PPE precedentemente somministrata. Q1=facilità generale di amministrazione (1=per niente facile,2=abbastanza,3=facile,4=molto,5=estremamente); Q2=tempo di somministrazione (1=molto breve[<2 min],2=breve[2-5 min],3=moderato[5-15 min],4=lungo[15-25 min],5=molto lungo [>25 min]);Q3=accettazione complessiva del neonato(1=molto facilmente,2=facilmente,3=uguale,4=con difficoltà,5=con grande difficoltà);Q4=istruzioni chiare/complete(1=non chiare, 2=abbastanza,3=chiaro,4=molto,5=estremamente);Q5=soddisfazione generale con il metodo di dosaggio (1=non soddisfatto,2=abbastanza,3=soddisfatto,4=molto,5=estremamente);Q7=comparativo facilità di somministrazione (1=molto peggiore,2=peggiore,3=uguale,4=migliore,5=molto migliore);Q8=accettazione infantile comparativa (1=molto più difficile,2=più,3=uguale,4=più facile ,5=molto più facile);Q9=soddisfazione generale comparativa (1=molto meno,2=meno,3=uguale,4=più,5=molto più).
Basale fino alla fine dello studio (Giorno 21)
Domanda 6 (precedente prodotto a base di enzimi pancreatici [PEP])
Lasso di tempo: Linea di base
Il questionario di accettabilità è composto da 9 domande (Q) per valutare la facilità, il tempo e la soddisfazione generale del farmaco oggetto dello studio. Q6 includeva "nome del PEP somministrato in precedenza". Q6 è stato riportato come numero di partecipanti che hanno utilizzato qualsiasi PEP prima dello screening.
Linea di base

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero giornaliero di feci
Lasso di tempo: Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
Il numero medio giornaliero di feci di ciascun partecipante è stato calcolato dalla frequenza delle feci da parte del partecipante al giorno. È stato riassunto il numero medio giornaliero di feci durante il primo periodo di trattamento, il secondo periodo di trattamento e la fine dello studio per i partecipanti totali.
Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
Numero di feci classificate in base alla consistenza
Lasso di tempo: Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
La consistenza delle feci è stata classificata come dura, formata/normale, molle e diarrea. Il numero medio di feci classificate in base alla consistenza di ciascun partecipante è stato calcolato dal numero di feci di consistenza specifica da parte del partecipante al giorno. È stato riassunto il numero medio di feci classificate in base alla consistenza durante il primo periodo di trattamento, il secondo periodo di trattamento e la fine dello studio per i partecipanti totali.
Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
Numero di feci con segni di sangue e olio o grasso visibile
Lasso di tempo: Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
Il numero medio di feci con segni di sangue e olio o grasso visibile di ciascun partecipante è stato calcolato dal numero di feci con segni di sangue e olio o grasso visibile dal partecipante al giorno. È stato riassunto il numero medio di feci con segni di sangue e olio o grasso visibili durante il primo periodo di trattamento, il secondo periodo di trattamento e la fine dello studio per il totale dei partecipanti.
Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
Numero di sintomi addominali: gonfiore
Lasso di tempo: Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
Il gonfiore è il gonfiore del tratto intestinale causato da un'eccessiva formazione di gas. I sintomi del gonfiore sono stati classificati in base alla gravità come 0=nessuno, 1=lieve (nessuna compromissione delle attività quotidiane), 2=moderato (lieve compromissione delle attività quotidiane) e 3=grave (incapacità di svolgere le attività quotidiane). Il numero medio di sintomi di gravità specifica per ciascun partecipante è stato calcolato dalla frequenza dei sintomi da parte del partecipante al giorno. È stato riassunto il numero medio di sintomi durante il primo periodo di trattamento, il secondo periodo di trattamento e la fine dello studio per i partecipanti totali.
Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
Numero di sintomi addominali: flatulenza
Lasso di tempo: Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
La flatulenza è la presenza di gas in eccesso nel tratto digestivo. I sintomi di flatulenza sono stati classificati in base alla gravità come 0=nessuno, 1=lieve (nessuna compromissione delle attività quotidiane), 2=moderato (lieve compromissione delle attività quotidiane) e 3=grave (incapacità di svolgere le attività quotidiane). Il numero medio di sintomi di gravità specifica per ciascun partecipante è stato calcolato dalla frequenza dei sintomi da parte del partecipante al giorno. È stato riassunto il numero medio di sintomi durante il primo periodo di trattamento, il secondo periodo di trattamento e la fine dello studio per i partecipanti totali.
Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
Numero di sintomi di dolore addominale
Lasso di tempo: Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
I sintomi del dolore sono stati classificati in base alla gravità come 0=nessuno, 1=lieve (nessuna compromissione delle attività quotidiane), 2=moderato (lieve compromissione delle attività quotidiane) e 3=grave (incapacità di svolgere le attività quotidiane). Il numero medio di sintomi di gravità specifica per ciascun partecipante è stato calcolato dalla frequenza dei sintomi da parte del partecipante al giorno. È stato riassunto il numero medio di sintomi durante il primo periodo di trattamento, il secondo periodo di trattamento e la fine dello studio per i partecipanti totali.
Fino al giorno 10 nel primo e nel secondo periodo di trattamento, fine dello studio (giorno 21)
Numero di partecipanti con risultati anormali di laboratorio clinico e segni vitali
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (Giorno 21)
Basale fino alla fine dello studio (Giorno 21)
Numero di partecipanti con reperti anomali rispetto alla mucosa orale
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (Giorno 21)
Sicurezza valutata dalla presenza di lesioni osservate durante un esame fisico ad ogni visita. Gravità delle lesioni misurata dalla valutazione dello sperimentatore utilizzando la seguente scala: lieve = sintomi asintomatici o lievi e trattamento non indicato; moderato = dolore moderato ma che non interferisce con l'assunzione orale, è indicata una dieta modificata; grave = forte dolore, che interferisce con l'assunzione orale e pericoloso per la vita o fatale.
Basale fino alla fine dello studio (Giorno 21)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Forest Laboratories

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2010

Primo Inserito (Stima)

9 aprile 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 aprile 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 marzo 2014

Ultimo verificato

1 marzo 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PR-011

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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