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Une étude pour évaluer le mode d'administration et l'innocuité de l'EUR-1008 (APT-1008) chez les nourrissons de 1 à 12 mois

5 mars 2014 mis à jour par: Forest Laboratories

Une étude multicentrique, randomisée, ouverte et croisée pour évaluer le mode d'administration et l'innocuité de l'EUR-1008 chez les nourrissons de 1 à 12 mois atteints d'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) associée à la fibrose kystique (FK)

Une étude visant à déterminer l'innocuité, l'efficacité et l'acceptabilité de 2 méthodes d'administration d'EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrélipase] gélule à libération retardée) gélule de 3 000 unités de lipase, un produit à base d'enzymes pancréatiques (PEP), chez les nourrissons atteints d'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) due à la mucoviscidose (FK). Cette étude est sponsorisée par Aptalis Pharma (anciennement Eurand).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée, ouverte et croisée chez des participants pédiatriques atteints d'IPE due à la mucoviscidose. L'étude sera menée chez des nourrissons âgés de 1 à 12 mois.

L'étude comprend une période de dépistage (jusqu'à 10 jours) suivie de 2 périodes de traitement (10 jours chacune). Pendant la période de sélection, tous les participants recevront Zenpep® 5 000 (pancrélipase) mélangé avec une petite quantité de compote de pommes. Une fois déterminés éligibles à la participation, les participants seront randomisés dans 1 des 2 séquences de traitement. Chaque séquence correspond à la prise d'un traitement en première période et de l'autre traitement en deuxième période, et ont été administrées EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pancrélipase] gélule à libération retardée) gélule de 3 000 unités de lipase soit mélangée à du jus de pomme à l'aide d'une seringue nourrice ou de compote de pommes à l'aide d'une cuillère.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Participants avec un diagnostic de mucoviscidose basé sur les critères suivants : une caractéristique clinique compatible avec la mucoviscidose, et soit un génotype avec 2 mutations identifiables connues pour causer la mucoviscidose ou une concentration de chlorure de sueur supérieure à 60 milliéquivalents par litre par iontophorèse quantitative à la pilocarpine
  • Participants qui ont besoin d'une PPE définie comme une élastase fécale monoclonale inférieure à 200 microgrammes par gramme (mcg/g) de selles
  • Le soignant doit être disposé à faire passer le participant de son précédent PEP (le cas échéant) à Zenpep®
  • Participants dont le rapport taille/poids cible est supérieur au dixième centile
  • Participants cliniquement stables sans signe de maladie concomitante ou d'infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures au cours de l'intervalle de 7 jours précédant le dépistage et précédant l'adhésion à cette étude clinique

Critère d'exclusion:

  • Participants âgés de moins d'un mois ou de plus de 12 mois
  • Participants ayant des antécédents d'iléus méconial ou d'atrésie de l'intestin grêle pendant la période néonatale ayant nécessité une intervention chirurgicale
  • Participants allergiques au porc ou à d'autres PPE porcines
  • Participants présentant une affection respiratoire ou une autre comorbidité grave (par exemple persistance du canal artériel [PDA] ou entérocolite nécrosante [NEC]) qui, de l'avis de l'investigateur, entraînerait une intervention nécessitant une hospitalisation ou un traitement pulmonaire intensif ou autre pendant l'essai
  • Participants avec d'autres comorbidités indépendantes de la mucoviscidose qui, de l'avis de l'investigateur, entraîneraient une incapacité à participer à l'étude ou un excès de risque pour le participant qui est au-dessus de la norme de soins
  • Participants ayant une infection respiratoire aiguë au cours des 14 jours précédents nécessitant des antibiotiques
  • Participants ayant nécessité un changement de dose d'antiacide dans les 7 jours précédant le dépistage
  • Participants avec administration de glucocorticoïdes oraux, intramusculaires (IM) et intraveineux (IV) dans les 4 semaines précédant le dépistage
  • Participants présentant une condition qui, de l'avis de l'investigateur, limiterait la capacité du participant à terminer l'étude
  • Participants participant actuellement ou ayant participé à une étude expérimentale, à l'exception des études observationnelles, dans les 30 jours suivant la visite de sélection

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: EUR-1008 (APT-1008) dans Jus de pomme
Médicament: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (capsule à libération retardée Zenpep® [pancrélipase]) de la capsule ouverte, mélangée à une petite quantité de jus de pomme, sera administrée par voie orale quotidiennement à l'aide d'un infirmier à seringue à des doses de 3 000 unités de lipase, pendant 10 jours de la première période de traitement ou de la deuxième période de traitement. La dose totale ne dépassera pas 10 000 unités de lipase par kilogramme (kg) de poids corporel par jour.
Autres noms:
  • Zenpep® (pancrélipase) gélules à libération retardée
Médicament: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (capsule à libération retardée Zenpep® [pancrélipase]) de la capsule ouverte, mélangée à une petite quantité de compote de pommes, sera administrée par voie orale quotidiennement à l'aide d'une cuillère à des doses de 3 000 unités de lipase, pendant 10 jours dans la première période de traitement ou la deuxième période de traitement. La dose totale ne dépassera pas 10 000 unités de lipase par kg de poids corporel par jour.
Autres noms:
  • Zenpep® (pancrélipase) gélules à libération retardée
Expérimental: EUR-1008 (APT-1008) en compote de pommes
Médicament: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (capsule à libération retardée Zenpep® [pancrélipase]) de la capsule ouverte, mélangée à une petite quantité de jus de pomme, sera administrée par voie orale quotidiennement à l'aide d'un infirmier à seringue à des doses de 3 000 unités de lipase, pendant 10 jours de la première période de traitement ou de la deuxième période de traitement. La dose totale ne dépassera pas 10 000 unités de lipase par kilogramme (kg) de poids corporel par jour.
Autres noms:
  • Zenpep® (pancrélipase) gélules à libération retardée
Médicament: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (capsule à libération retardée Zenpep® [pancrélipase]) de la capsule ouverte, mélangée à une petite quantité de compote de pommes, sera administrée par voie orale quotidiennement à l'aide d'une cuillère à des doses de 3 000 unités de lipase, pendant 10 jours dans la première période de traitement ou la deuxième période de traitement. La dose totale ne dépassera pas 10 000 unités de lipase par kg de poids corporel par jour.
Autres noms:
  • Zenpep® (pancrélipase) gélules à libération retardée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Différence de traitement pour l'acceptabilité du traitement
Délai: Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jour 21)
Le questionnaire d'acceptabilité se compose de 9 questions (Q) pour évaluer la facilité, le temps, la satisfaction globale du médicament à l'étude. Évalué sur une échelle de 5 points pour Q1-Q5 et Q7-Q9 ; La Q6 n'a pas été notée et on a demandé le nom de la PPE précédente administrée. Q1=facilité d'administration globale (1=pas du tout facile,2=plutôt,3=facile,4=très,5=extrêmement) ; Q2=temps d'administration (1=très court[<2 min],2=court[2-5 min],3=modéré[5-15 min],4=long[15-25 min],5=très long [>25 min]);Q3=acceptation globale du nourrisson(1=très facilement,2=facilement,3=identique,4=avec difficulté,5=très difficile);Q4=instructions claires/complètes(1=pas clair, 2=plutôt,3=clair,4=très,5=extrêmement );Q5=satisfaction globale avec la méthode de dosage (1=pas satisfait,2=plutôt,3=satisfait,4=très,5=extrêmement);Q7=comparatif facilité d'administration (1=bien pire,2=pire,3=identique,4=meilleur,5=bien meilleur); Q8=acceptation comparative du nourrisson (1=beaucoup plus difficile,2=plus,3=identique,4=plus facile ,5=beaucoup plus facile);Q9=satisfaction globale comparative (1=beaucoup moins,2=moins,3=identique,4=plus,5=beaucoup plus).
Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jour 21)
Question 6 (Produit enzymatique pancréatique précédent [PEP])
Délai: Ligne de base
Le questionnaire d'acceptabilité se compose de 9 questions (Q) pour évaluer la facilité, le temps, la satisfaction globale du médicament à l'étude. Q6 comprenait "nom de la PPE précédente administrée". Q6 a été rapporté comme le nombre de participants qui ont utilisé une PPE avant le dépistage.
Ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre quotidien de selles
Délai: Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Le nombre quotidien moyen de selles de chaque participant a été calculé à partir de la fréquence des selles par le participant par jour. Le nombre quotidien moyen de selles pendant la première période de traitement, la deuxième période de traitement et la fin de l'étude pour l'ensemble des participants a été résumé.
Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Nombre de tabourets classés selon la cohérence
Délai: Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
La consistance des selles a été classée comme dure, formée/normale, molle et diarrhéique. Le nombre moyen de selles classées selon la consistance de chaque participant a été calculé à partir du nombre de selles de consistance spécifique par le participant par jour. Le nombre moyen de selles classées selon la cohérence au cours de la première période de traitement, de la deuxième période de traitement et de la fin de l'étude pour l'ensemble des participants a été résumé.
Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Nombre de selles avec des signes de sang et d'huile ou de graisse visible
Délai: Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Le nombre moyen de selles avec des signes de sang et d'huile ou de graisse visible de chaque participant a été calculé à partir du nombre de selles avec des signes de sang et d'huile ou de graisse visible par le participant par jour. Le nombre moyen de selles présentant des signes de sang et d'huile ou de graisse visible pendant la première période de traitement, la deuxième période de traitement et la fin de l'étude pour l'ensemble des participants a été résumé.
Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Nombre de symptômes abdominaux : ballonnements
Délai: Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Le ballonnement est un gonflement du tractus intestinal causé par une formation excessive de gaz. Les symptômes de ballonnement ont été classés par gravité comme 0=aucun, 1=léger (aucune altération des activités quotidiennes), 2=modéré (légère altération des activités quotidiennes) et 3=sévère (incapable d'effectuer les activités quotidiennes). Le nombre moyen de symptômes de gravité spécifique pour chaque participant a été calculé à partir de la fréquence des symptômes par le participant par jour. Le nombre moyen de symptômes pendant la première période de traitement, la deuxième période de traitement et la fin de l'étude pour l'ensemble des participants a été résumé.
Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Nombre de symptômes abdominaux : flatulences
Délai: Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
La flatulence est la présence excessive de gaz dans le tube digestif. Les symptômes de flatulence ont été classés par gravité comme 0 = aucun, 1 = léger (aucune altération des activités quotidiennes), 2 = modéré (légère altération des activités quotidiennes) et 3 = sévère (incapable d'effectuer les activités quotidiennes). Le nombre moyen de symptômes de gravité spécifique pour chaque participant a été calculé à partir de la fréquence des symptômes par le participant par jour. Le nombre moyen de symptômes pendant la première période de traitement, la deuxième période de traitement et la fin de l'étude pour l'ensemble des participants a été résumé.
Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Nombre de symptômes de douleur abdominale
Délai: Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Les symptômes de la douleur ont été classés par gravité comme 0=aucun, 1=léger (aucune altération des activités quotidiennes), 2=modéré (légère altération des activités quotidiennes) et 3=sévère (incapable d'effectuer les activités quotidiennes). Le nombre moyen de symptômes de gravité spécifique pour chaque participant a été calculé à partir de la fréquence des symptômes par le participant par jour. Le nombre moyen de symptômes pendant la première période de traitement, la deuxième période de traitement et la fin de l'étude pour l'ensemble des participants a été résumé.
Jusqu'au jour 10 des première et deuxième périodes de traitement, fin de l'étude (jour 21)
Nombre de participants présentant des résultats de laboratoire clinique et des signes vitaux anormaux
Délai: Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jour 21)
Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jour 21)
Nombre de participants présentant des résultats anormaux en ce qui concerne la muqueuse buccale
Délai: Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jour 21)
Innocuité évaluée par la présence de lésions observées lors d'un examen physique à chaque visite. Sévérité des lésions mesurée par l'évaluation de l'investigateur à l'aide de l'échelle suivante : légère = symptômes asymptomatiques ou légers et traitement non indiqué ; modéré = douleur modérée mais n'interférant pas avec la prise orale, régime alimentaire modifié indiqué ; sévère = douleur intense, interférant avec la prise orale et mettant la vie en danger ou fatale.
Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jour 21)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Forest Laboratories

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mars 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2010

Première publication (Estimation)

9 avril 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

10 avril 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2014

Dernière vérification

1 mars 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PR-011

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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