Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające sposób podawania i bezpieczeństwo EUR-1008 (APT-1008) u niemowląt w wieku od 1 do 12 miesięcy

5 marca 2014 zaktualizowane przez: Forest Laboratories

Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie krzyżowe w celu oceny sposobu podawania i bezpieczeństwa EUR-1008 u niemowląt w wieku od 1 do 12 miesięcy z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki (EPI) związaną z mukowiscydozą (CF)

Badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa, skuteczności i dopuszczalności 2 metod podawania EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipaza] kapsułka o opóźnionym uwalnianiu) kapsułka 3000 jednostek lipazy, produkt enzymu trzustkowego (PEP), u niemowląt z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki (EPI) spowodowaną mukowiscydozą (CF). Badanie to jest sponsorowane przez Aptalis Pharma (wcześniej Eurand).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie krzyżowe z udziałem dzieci z EPI z powodu mukowiscydozy. Badanie zostanie przeprowadzone na niemowlętach w wieku od 1 do 12 miesięcy.

Badanie obejmuje okres przesiewowy (do 10 dni), po którym następują 2 okresy leczenia (każdy po 10 dni). Podczas okresu przesiewowego wszystkim uczestnikom zostanie podany Zenpep® 5000 (pankrelipaza) zmieszany z niewielką ilością musu jabłkowego. Po ustaleniu, że kwalifikują się do udziału, uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do 1 z 2 sekwencji leczenia. Każda sekwencja odpowiada przyjęciu jednego leczenia w pierwszym okresie i drugiego leczenia w drugim okresie i podano EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipaza] kapsułka o opóźnionym uwalnianiu) Kapsułka 3000 jednostek lipazy albo zmieszana z sokiem jabłkowym za pomocą strzykawki lub musu jabłkowego za pomocą łyżki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32250
        • Nemours Children's Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89107
        • Children's Lung Specialists Ltd.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Cystic Fibrosis Care Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy z rozpoznaniem mukowiscydozy na podstawie następujących kryteriów: jedna cecha kliniczna zgodna z mukowiscydozą oraz albo genotyp z 2 możliwymi do zidentyfikowania mutacjami, o których wiadomo, że powodują mukowiscydozę, albo stężenie chlorków w pocie, które jest większe niż 60 miliekwiwalentów na litr za pomocą ilościowej jonoforezy pilokarpiny
  • Uczestnicy, którzy potrzebują PEP zdefiniowanej jako monoklonalna elastaza kałowa poniżej 200 mikrogramów na gram (mcg/g) stolca
  • Opiekun musi być chętny do zmiany uczestnika z poprzedniego PEP (jeśli istnieje) na Zenpep®
  • Uczestnicy, których stosunek wzrostu do masy celuje w więcej niż dziesiąty percentyl
  • Uczestnicy, których stan kliniczny jest stabilny, bez objawów współistniejącej choroby lub ostrej infekcji górnych lub dolnych dróg oddechowych w ciągu 7-dniowej przerwy przed badaniem przesiewowym i przed przystąpieniem do tego badania klinicznego

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy, którzy mają mniej niż 1 miesiąc lub więcej niż 12 miesięcy
  • Uczestnicy z historią niedrożności smółkowej lub atrezji jelita cienkiego w okresie noworodkowym, która wymagała operacji
  • Uczestnicy uczuleni na wieprzowinę lub inne wieprzowe PEP
  • Uczestnicy z jakąkolwiek chorobą układu oddechowego lub innymi poważnymi chorobami współistniejącymi (na przykład przetrwały przewód tętniczy [PDA] lub martwicze zapalenie jelit [NEC]), które zdaniem badacza skutkowałyby interwencją wymagającą hospitalizacji lub intensywnego leczenia płucnego lub innego podczas badania
  • Uczestnicy z innymi chorobami współistniejącymi niezależnymi od mukowiscydozy, które w opinii badacza skutkowałyby niezdolnością do udziału w badaniu lub nadmiernym ryzykiem dla uczestnika, przekraczającym standard opieki
  • Uczestnicy z ostrą infekcją dróg oddechowych w ciągu ostatnich 14 dni wymagającą antybiotyków
  • Uczestnicy, którzy wymagali zmiany dawki środka zobojętniającego sok żołądkowy w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnicy, którym podawano doustnie, domięśniowo (im.) i dożylnie (iv.) glukokortykoidy w ciągu 4 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe
  • Uczestnicy z jakimkolwiek stanem, który w opinii badacza ograniczałby zdolność uczestnika do ukończenia badania
  • Uczestnicy obecnie uczestniczący lub brali udział w badaniu badawczym, z wyjątkiem badań obserwacyjnych, w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EUR-1008 (APT-1008) w soku jabłkowym
Lek: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipaza] kapsułka o opóźnionym uwalnianiu) z otwartej kapsułki, zmieszany z niewielką ilością soku jabłkowego, będzie podawany doustnie codziennie za pomocą strzykawki pielęgniarskiej w dawkach zwiększanych o 3000 jednostek lipazy, przez 10 dni w pierwszym lub drugim okresie leczenia. Całkowita dawka nie przekroczy 10 000 jednostek lipazy na kilogram (kg) masy ciała na dobę.
Inne nazwy:
  • Zenpep® (pankrelipaza) kapsułki o opóźnionym uwalnianiu
Lek: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipaza] kapsułka o opóźnionym uwalnianiu) z otwartej kapsułki, zmieszany z niewielką ilością musu jabłkowego, będzie podawany doustnie codziennie za pomocą łyżki w dawkach zwiększanych o 3000 jednostek lipazy, przez 10 dni w pierwszym lub drugim okresie leczenia. Całkowita dawka nie przekroczy 10 000 jednostek lipazy na kg masy ciała na dobę.
Inne nazwy:
  • Zenpep® (pankrelipaza) kapsułki o opóźnionym uwalnianiu
Eksperymentalny: EUR-1008 (APT-1008) w sosie jabłkowym
Lek: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipaza] kapsułka o opóźnionym uwalnianiu) z otwartej kapsułki, zmieszany z niewielką ilością soku jabłkowego, będzie podawany doustnie codziennie za pomocą strzykawki pielęgniarskiej w dawkach zwiększanych o 3000 jednostek lipazy, przez 10 dni w pierwszym lub drugim okresie leczenia. Całkowita dawka nie przekroczy 10 000 jednostek lipazy na kilogram (kg) masy ciała na dobę.
Inne nazwy:
  • Zenpep® (pankrelipaza) kapsułki o opóźnionym uwalnianiu
Lek: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) (Zenpep® [pankrelipaza] kapsułka o opóźnionym uwalnianiu) z otwartej kapsułki, zmieszany z niewielką ilością musu jabłkowego, będzie podawany doustnie codziennie za pomocą łyżki w dawkach zwiększanych o 3000 jednostek lipazy, przez 10 dni w pierwszym lub drugim okresie leczenia. Całkowita dawka nie przekroczy 10 000 jednostek lipazy na kg masy ciała na dobę.
Inne nazwy:
  • Zenpep® (pankrelipaza) kapsułki o opóźnionym uwalnianiu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w traktowaniu dla dopuszczalności leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (dzień 21)
Kwestionariusz akceptacji składa się z 9 pytań (Q) służących do oceny łatwości, czasu i ogólnego zadowolenia z badanego leku. Oceniane w 5-punktowej skali dla Q1-Q5 i Q7-Q9; Q6 nie zostało ocenione i poproszono o podanie nazwiska poprzednio zarządzanego PEP. Q1=ogólna łatwość podawania (1=wcale niełatwe,2=trochę,3=łatwe,4=bardzo,5=bardzo); Q2=czas podania (1=bardzo krótki [<2 min],2=krótki [2-5 min],3=umiarkowany [5-15 min],4=długi [15-25 min],5=bardzo długi [>25 min]);Q3=ogólna akceptacja dziecka(1=bardzo łatwo,2=łatwo,3=tak samo,4=z trudnością,5=z dużym trudem);Q4=jasne/pełne instrukcje(1=niejasne, 2=nieco, 3=wyraźnie, 4=bardzo,5=bardzo);Q5=ogólne zadowolenie z metody dawkowania (1=niezadowolony,2=nieco,3=zadowolony,4=bardzo,5=bardzo);Q7=porównawczy łatwość podawania (1=dużo gorzej,2=gorzej,3=tak samo,4=lepiej,5=dużo lepiej);Q8=porównawcza akceptacja niemowląt (1=dużo trudniej,2=więcej,3=tak samo,4=łatwiej ,5=dużo łatwiej);Q9=porównawcza ogólna satysfakcja (1=dużo mniej,2=mniej,3=to samo,4=więcej,5=dużo więcej).
Wartość wyjściowa do końca badania (dzień 21)
Pytanie 6 (Poprzedni produkt zawierający enzym trzustkowy [PEP])
Ramy czasowe: Linia bazowa
Kwestionariusz akceptacji składa się z 9 pytań (Q) służących do oceny łatwości, czasu i ogólnego zadowolenia z badanego leku. Pytanie 6 zawierało „nazwisko poprzednio zarządzanego PEP”. Q6 podano jako liczbę uczestników, którzy korzystali z PEP przed badaniem przesiewowym.
Linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dzienna liczba stolców
Ramy czasowe: Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Średnią dzienną liczbę stolców każdego uczestnika obliczono na podstawie częstości wypróżnień przez uczestnika w ciągu dnia. Podsumowano średnią dzienną liczbę stolców podczas pierwszego okresu leczenia, drugiego okresu leczenia i zakończenia badania dla wszystkich uczestników.
Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Liczba stolców sklasyfikowanych według konsystencji
Ramy czasowe: Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Konsystencję stolca sklasyfikowano jako twardy, uformowany/normalny, miękki i biegunkowy. Średnia liczba stolców sklasyfikowanych według konsystencji każdego uczestnika została obliczona na podstawie liczby stolców o określonej konsystencji przez uczestnika na dzień. Podsumowano średnią liczbę stolców sklasyfikowanych według konsystencji podczas pierwszego okresu leczenia, drugiego okresu leczenia i końca badania dla wszystkich uczestników.
Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Liczba stolców ze śladami krwi i widocznym olejem lub smarem
Ramy czasowe: Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Średnią liczbę stolców ze śladami krwi i widocznym olejem lub tłuszczem każdego uczestnika obliczono na podstawie dziennej liczby stolców ze śladami krwi i widocznym olejem lub tłuszczem. Podsumowano średnią liczbę stolców ze śladami krwi i widocznym olejem lub tłuszczem podczas pierwszego okresu leczenia, drugiego okresu leczenia i zakończenia badania dla wszystkich uczestników.
Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Liczba objawów brzusznych: wzdęcia
Ramy czasowe: Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Wzdęcia to obrzęk przewodu pokarmowego spowodowany nadmiernym tworzeniem się gazów. Objawy wzdęcia zostały sklasyfikowane według ciężkości jako 0 = brak, 1 = łagodne (brak upośledzenia codziennych czynności), 2 = umiarkowane (nieznaczne upośledzenie codziennych czynności) i 3 = ciężkie (niezdolność do wykonywania codziennych czynności). Średnia liczba objawów o określonym nasileniu dla każdego uczestnika została obliczona na podstawie częstości występowania objawów przez uczestnika na dzień. Podsumowano średnią liczbę objawów podczas pierwszego okresu leczenia, drugiego okresu leczenia i zakończenia badania dla wszystkich uczestników.
Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Liczba objawów brzusznych: Wzdęcia
Ramy czasowe: Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Wzdęcia to obecność nadmiaru gazów w przewodzie pokarmowym. Objawy wzdęć zostały sklasyfikowane według ciężkości jako 0=brak, 1=łagodne (brak upośledzenia codziennych czynności), 2=umiarkowane (nieznaczne upośledzenie codziennych czynności) i 3=ciężkie (niezdolność do wykonywania codziennych czynności). Średnia liczba objawów o określonym nasileniu dla każdego uczestnika została obliczona na podstawie częstości występowania objawów przez uczestnika na dzień. Podsumowano średnią liczbę objawów podczas pierwszego okresu leczenia, drugiego okresu leczenia i zakończenia badania dla wszystkich uczestników.
Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Liczba objawów bólu brzucha
Ramy czasowe: Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Objawy bólu zostały sklasyfikowane według nasilenia jako 0=brak, 1=łagodne (brak upośledzenia codziennych czynności), 2=umiarkowane (nieznaczne upośledzenie codziennych czynności) i 3=ciężkie (niezdolność do wykonywania codziennych czynności). Średnia liczba objawów o określonym nasileniu dla każdego uczestnika została obliczona na podstawie częstości występowania objawów przez uczestnika na dzień. Podsumowano średnią liczbę objawów podczas pierwszego okresu leczenia, drugiego okresu leczenia i zakończenia badania dla wszystkich uczestników.
Do dnia 10 w pierwszym i drugim okresie leczenia, koniec badania (dzień 21)
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych i funkcji życiowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (dzień 21)
Wartość wyjściowa do końca badania (dzień 21)
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami w zakresie błony śluzowej jamy ustnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (dzień 21)
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie obecności zmian obserwowanych podczas badania przedmiotowego na każdej wizycie. Nasilenie zmian mierzone na podstawie oceny badacza przy użyciu następującej skali: łagodne = bezobjawowe lub łagodne objawy i brak wskazań do leczenia; umiarkowany = umiarkowany ból, ale nie kolidujący z przyjmowaniem doustnym, wskazana zmodyfikowana dieta; ciężki = silny ból, utrudniający przyjmowanie doustne i zagrażający życiu lub śmiertelny.
Wartość wyjściowa do końca badania (dzień 21)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Forest Laboratories

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 kwietnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PR-011

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na EUR-1008 (APT-1008)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj