高齢者の急性骨髄性白血病（AML）におけるエルトロンボパグ
2021年7月14日 更新者：Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
AML の高齢患者におけるエルトロンボパグの第 I/II 相試験
これは、60 歳以上の急性骨髄性白血病 (AML) 患者を対象に、治験薬であるエルトロンボパグの全体的な安全性と初期有効性を評価するために実施されている第 I/II 相非盲検試験です。
エルトロンボパグは治験薬です。つまり、この種の疾患での使用は米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていません。
ペンシルバニア大学でのこの研究には、約 35 人が登録されます。
調査の概要
詳細な説明
主な目的 (フェーズ I 部分): 1)。 高齢AML患者におけるエルトロンボパグの安全性と忍容性を確認すること 2)。 AML の高齢者を対象としたエルトロンボパグの最大耐量の初期開始用量を決定すること。 高齢の AML 患者におけるエルトロンボパグの安全性と忍容性を、試験の第 I 相部分で決定された最大耐量の開始用量でよりよく定義すること。 2)。 疾患に関連した血小板減少症を有する被験者について、末梢血小板数の改善の発生率を決定する（以下に定義するベースラインおよび応答パラメータを使用）。 副次的な目的 (フェーズ I および II): 1)。 高齢のAML患者におけるエルトロンボパグの有効性を（以下に定義するAML反応基準を使用して）予備的に決定すること。
2)。 被験者の AML サンプルと保存エルトロンボパグを使用して ex-vivo 分析を実行し、1) 白血病増殖能を評価し、2) エルトロンボパグが誘導する白血病細胞死の潜在的な細胞毒性メカニズムを調査します。 3)。 薬物暴露前および暴露中のさまざまな時点で収集された被験者サンプルを使用して、白血病細胞における薬物活性の薬力学的評価を実行すること。 4)。 薬力学的所見を臨床反応と予備的に相関させること。
研究の種類
介入
入学 (実際)
44
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
60年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 次のいずれかである非 M3 AML の診断: a)。 標準的な化学療法または移植後に再発した;
- -標準的な導入化学療法の適切な、または積極的な候補者ではない患者で新たに診断された -年齢が60歳以上 -血小板数が75未満 -ECOGパフォーマンスステータスが0〜2
- 少なくとも4週間の平均余命
- 経口薬を摂取できる必要があります
- -以前の化学療法の毒性効果から回復している必要があります
- 患者は同意書に署名することができ、予定された訪問、治療計画、臨床検査に進んで従うことができなければなりません。
- フェーズ I 部分のみ: 被験者は非東アジア系 (日本人、中国人、台湾人、または韓国人) である必要があります。
- フェーズ II の場合、被験者は東アジア系または非東アジア系のいずれかになります。
除外基準:
- -ヒドロキシ尿素以外の過去28日以内の細胞毒性化学療法（アザシチジンまたはデシタビンを含む）
- -AMLの他の治験治療研究への積極的な参加。
- 既知のHIVまたはC型肝炎
- 2を超えるECOGパフォーマンスステータス
- -制御されていない進行中の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
- ロミプロスチムまたはその他の TPO-R アゴニストによる以前の治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フェーズ 1 DL1
50mg;毎日経口摂取
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毎日摂取する経口製剤
他の名前：
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実験的：フェーズ 1 DL 2
100mg;毎日経口摂取
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毎日摂取する経口製剤
他の名前：
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実験的：フェーズ 1 DL3
200mg;毎日経口摂取
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毎日摂取する経口製剤
他の名前：
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実験的：フェーズ 1 DL 4
300mg;毎日経口摂取
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毎日摂取する経口製剤
他の名前：
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実験的：フェーズ2
毎日 200 mg を 2 週間経口摂取;その後、毎日 300 mg を経口摂取
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毎日摂取する経口製剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第 1 相グループの AML の高齢者に対するエルトロンボパグの最大耐用量
時間枠：治療の初日から被験者が研究治療を中止するまでの時間、平均10週間。
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高齢の AML 患者に対するエルトロンボパグの最大耐量は、投与量あたりの用量制限毒性の数として定義されます。
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治療の初日から被験者が研究治療を中止するまでの時間、平均10週間。
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第II相コホートにおける最大用量の忍容性
時間枠：治療の初日から治療の最初の 4 週間までの時間。
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研究の第I相部分で決定された最大許容開始用量でのAML高齢患者におけるエルトロンボパグの忍容性は、第II相投薬コホートにおける用量制限毒性の数によって評価されます。
有害事象および DLT の臨床評価および実験室評価は、有害事象の共通用語基準（CTCAE）、国立がん研究所（NCI）がん治療評価プログラム（CTEP）のバージョン 4.0 に従って行われます。
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治療の初日から治療の最初の 4 週間までの時間。
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第 1 相グループにおける AML の高齢者に対するエルトロンボパグの安全性
時間枠：研究治療の初日から最後の研究治療の30日後まで、平均10週間。
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エルトロンボパグの安全性は、エルトロンボパグに関連する第 1 相グループの投与レベルあたりのグレード 3 以上の有害事象の数として測定されます。
関連性は、エルトロンボパグに関連する可能性は低い、可能性がある、可能性が高い、および確実に関連していると評価される事象として定義されます。
これらの評価カテゴリを満たすすべてのイベントは関連があると見なされ、グレード 3 以上と評価されたイベントは各用量レベルについて報告されます。
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研究治療の初日から最後の研究治療の30日後まで、平均10週間。
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第 II 相コホートにおける AML 患者におけるエルトロンボパグの安全性。
時間枠：研究治療の初日から最後の研究治療の30日後まで、平均7週間。
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エルトロンボパグの安全性は、エルトロンボパグに関連するフェーズ II グループの重篤な有害事象の数として測定されます。
関連性は、エルトロンボパグに関連する可能性は低い、可能性がある、可能性が高い、および確実に関連していると評価される事象として定義されます。
これらの評価カテゴリを満たす深刻な有害事象はすべて関連性があると見なされ、第 II 相コホートについて報告されます。
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研究治療の初日から最後の研究治療の30日後まで、平均7週間。
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フェーズIコホートで末梢血小板数反応を示した参加者の数
時間枠：研究治療の初日から最後の研究治療の30日後まで、平均10週間。
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末梢血小板数応答は、IWG 修正血液学的改善応答基準を使用して、末梢血小板数応答を示す各投与コホートの参加者数によって定義されます。カウントが 100,000/ul 未満の患者の場合: ul、少なくとも 30,000/ul の血小板数の絶対増加 2) ベースラインの血小板数が < 20,000/ul の患者の場合、> 20,000/ul への増加、および少なくとも 100% の増加。
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研究治療の初日から最後の研究治療の30日後まで、平均10週間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体の奏効率（フェーズ I およびフェーズ II）
時間枠：治療の初日から被験者が完全寛解（CR）を達成するまでの時間は、国際ワーキンググループ（IWG）の定義に基づいており、約30日です。
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これには、国際作業部会 (IWG) による定義に基づいて完全寛解 (CR) を達成した被験者が含まれます。
CRは、参加者が好中球数> 1000 / ul、血小板数> 100,000 / ul、骨髄芽球が5％未満であり、髄外疾患の証拠がないこととして定義されます。
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治療の初日から被験者が完全寛解（CR）を達成するまでの時間は、国際ワーキンググループ（IWG）の定義に基づいており、約30日です。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年6月1日
一次修了 (実際)
2013年3月14日
研究の完了 (実際)
2015年11月10日
試験登録日
最初に提出
2010年4月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年4月29日
最初の投稿 (見積もり)
2010年4月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月14日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UPCC 17409
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