老年急性髓性白血病 (AML) 中的艾曲波帕
2021年7月14日 更新者：Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
艾曲波帕在老年 AML 患者中的 I/II 期研究
这是一项 I/II 期开放标签研究，旨在评估研究药物艾曲波帕在 60 岁及以上的急性髓性白血病 (AML) 患者中的总体安全性和初始有效性。
Eltrombopag 是一种研究药物，这意味着它尚未获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准用于此类疾病。
大约 35 人将在宾夕法尼亚大学参加这项研究
研究概览
详细说明
主要目标（第一阶段部分）： 1)。 确定艾曲波帕在患有 AML 的老年受试者中的安全性和耐受性 2)。 确定患有 AML 的老年受试者的艾曲波帕的最大耐受初始起始剂量（II 期部分）：1)。 为了更好地确定艾曲波帕在老年 AML 患者中的安全性和耐受性，在第一阶段研究中确定的最大耐受起始剂量第 9 页，共 18 页。 2). 确定患有疾病相关血小板减少症的受试者外周血小板计数改善的发生率（使用如下定义的基线和响应参数）。 次要目标（第一阶段和第二阶段）： 1)。 初步确定艾曲波帕对患有 AML 的老年受试者的疗效（使用如下定义的 AML 反应标准）。
2). 使用受试者 AML 样本和艾曲波帕原液进行离体分析，以 1) 评估白血病增殖能力和 2) 研究潜在的艾曲波帕诱导白血病细胞死亡的细胞毒性机制。 3). 使用在药物暴露之前和期间的不同时间点收集的受试者样本，对白血病细胞中的药物活性进行药效学评估。 4). 初步将药效学发现与临床反应相关联。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
44
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
60年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 非 M3 AML 的诊断是：a)。 标准化疗或移植后复发；
- 新诊断的患者不适合或不愿意接受标准诱导化疗 - 年龄等于或大于 60 岁 - 血小板计数低于 75 - ECOG 体能状态为 0-2
- 至少4周的预期寿命
- 必须能够服用口服药物
- 必须已经从先前化疗的毒性作用中恢复过来
- 患者必须能够签署同意书并愿意并能够遵守预定的就诊、治疗计划和实验室检测。
- 仅限第一阶段：受试者必须是非东亚（日本、中国、台湾或韩国）血统。
- 对于第二阶段部分，受试者可以是东亚或非东亚血统。
排除标准：
- 除羟基脲外，过去 28 天内接受过细胞毒性化疗（包括阿扎胞苷或地西他滨）
- 积极参与 AML 的任何其他研究性治疗研究。
- 已知的 HIV 或丙型肝炎
- ECOG 体能状态大于 2
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于：不受控制的持续感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
- 以前用 romiplostim 或任何其他 TPO-R 激动剂治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第一阶段 DL1
50 毫克；每天口服
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每天服用口服制剂
其他名称：
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实验性的：第 1 阶段 DL 2
100毫克；每天口服
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每天服用口服制剂
其他名称：
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实验性的：第一阶段 DL3
200 毫克;每天口服
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每天服用口服制剂
其他名称：
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实验性的：第一阶段 DL 4
300 毫克；每天口服
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每天服用口服制剂
其他名称：
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实验性的：阶段2
每天口服 200 毫克，持续 2 周；然后每天口服 300 毫克
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每天服用口服制剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1 期组老年 AML 受试者艾曲波帕的最大耐受剂量
大体时间：从治疗的第一天到受试者停止研究治疗的时间，平均 10 周。
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对于患有 AML 的老年受试者，艾曲波帕的最大耐受剂量将定义为每个剂量水平的剂量限制性毒性的数量。
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从治疗的第一天到受试者停止研究治疗的时间，平均 10 周。
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II 期队列中最大剂量的耐受性
大体时间：从治疗的第一天到治疗的前四个星期的时间。
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在 I 期研究部分确定的最大耐受起始剂量下，老年 AML 患者对艾曲波帕的耐受性将通过 II 期给药队列中的剂量限制性毒性数量进行评估。
不良事件和 DLT 的临床评估和实验室评估将根据美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）的不良事件通用术语标准（CTCAE）4.0 版进行。
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从治疗的第一天到治疗的前四个星期的时间。
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艾曲波帕对 1 期组 AML 老年受试者的安全性
大体时间：研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天，平均 10 周。
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艾曲波帕的安全性将衡量为与艾曲波帕相关的第 1 阶段组中每个剂量水平的 3 级或更高级别不良事件的数量。
相关性定义为事件被评估为不太可能、可能、可能和肯定与艾曲波帕相关。
符合这些评估类别的所有事件都将被视为相关，并且针对每个剂量水平报告评估为 3 级或更高级别的事件。
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研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天，平均 10 周。
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艾曲波帕在 II 期队列中 AML 患者中的安全性。
大体时间：研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天，平均 7 周。
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艾曲波帕的安全性将衡量为与艾曲波帕相关的 II 期组中严重不良事件的数量。
相关性定义为事件被评估为不太可能、可能、可能和肯定与艾曲波帕相关。
符合这些评估类别的所有严重不良事件将被视为相关，并针对 II 期队列进行报告。
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研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天，平均 7 周。
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I 期队列中具有外周血小板计数反应的参与者人数
大体时间：研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天，平均 10 周。
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使用 IWG 修改后的血液学改善反应标准，外周血小板计数反应由每个给药队列中表现出外周血小板计数反应的参与者人数定义：对于计数低于 100,000/ul 的患者：1) 对于基线血小板 > 20,000/ul 的患者ul，血小板计数的绝对增加至少 30,000 /ul 2) 对于基线血小板 < 20,000 /ul 的患者，增加至 > 20,000 /ul 并增加至少 100%。
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研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天，平均 10 周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体反应率（第一阶段和第二阶段）
大体时间：根据国际工作组 (IWG) 的定义，从治疗第一天到受试者达到完全缓解 (CR) 的时间约为 30 天。
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这将包括根据国际工作组 (IWG) 的定义实现完全缓解 (CR) 的受试者。
CR 定义为参与者的中性粒细胞计数>1000/ul，血小板计数>100,000/ul，骨髓原始细胞<5%，并且没有髓外疾病的证据。
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根据国际工作组 (IWG) 的定义，从治疗第一天到受试者达到完全缓解 (CR) 的时间约为 30 天。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年6月1日
初级完成 (实际的)
2013年3月14日
研究完成 (实际的)
2015年11月10日
研究注册日期
首次提交
2010年4月28日
首先提交符合 QC 标准的
2010年4月29日
首次发布 (估计)
2010年4月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年7月14日
最后验证
2021年7月1日
更多信息
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