노인 급성 골수성 백혈병(AML)의 Eltrombopag
2021년 7월 14일 업데이트: Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
AML 노인 환자에서 엘트롬보팍의 I/II상 연구
이것은 60세 이상의 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 엘트롬보팍(Eltrombopag)의 전반적인 안전성과 초기 유효성을 평가하기 위해 수행되는 1/2상 오픈 라벨 연구입니다.
엘트롬보팍은 미국 식품의약국(FDA)에서 이러한 유형의 질병에 사용하도록 승인되지 않은 시험용 약물입니다.
약 35명이 펜실베이니아 대학교에서 이 연구에 등록할 예정입니다.
연구 개요
상세 설명
주요 목표(1단계 부분): 1). AML이 있는 고령 피험자에서 엘트롬보팍의 안전성 및 내약성을 결정하기 위함 2). AML 1차 목표(제2상 부분)가 있는 고령 피험자에 대한 엘트롬보팍의 최대 허용 초기 시작 용량을 결정하려면: 1). 연구의 1상 부분에서 결정된 최대 허용 시작 용량에서 AML 노인 환자에 대한 엘트롬보팍의 안전성과 내약성을 더 잘 정의합니다. 2). 질병 관련 혈소판 감소증이 있는 피험자에 대한 말초 혈소판 수 개선의 발생률을 결정하기 위해(아래에 정의된 기준선 및 반응 매개변수 사용). 2차 목표(1단계 및 2단계): 1). AML이 있는 노인 피험자에서 엘트롬보팍의 효능(아래에 정의된 AML 반응 기준 사용)을 예비적으로 결정합니다.
2). 1) 백혈병 증식 능력을 평가하고 2) 백혈병 세포 사멸에 대한 잠재적인 엘트롬보팍 유도 세포독성 기전을 조사하기 위해 대상 AML 샘플 및 스톡 엘트롬보팍을 사용하여 생체외 분석을 수행하기 위해. 삼). 약물 노출 전과 노출 동안 다양한 시점에서 수집된 대상 샘플을 사용하여 백혈병 세포에서 약물 활성의 약력학적 평가를 수행합니다. 4). 약력학 소견을 임상 반응과 예비적으로 연관시키기 위해.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
44
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
60년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 다음 중 하나에 해당하는 non-M3 AML 진단: a). 표준 화학 요법 또는 이식 후 재발;
- 표준 유도 화학 요법에 적합하지 않거나 의향이 없는 환자에서 새로 진단된 환자 - 연령이 60세 이상 - 혈소판 수가 75 미만 - ECOG 성능 상태 0-2
- 기대 수명 최소 4주
- 경구용 약물을 섭취할 수 있어야 함
- 이전 화학 요법의 독성 효과에서 회복되어야 함
- 환자는 동의서에 서명할 수 있어야 하며 예정된 방문, 치료 계획 및 실험실 검사를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 1단계 부분만 해당: 피험자는 비동아시아(일본, 중국, 대만 또는 한국) 혈통이어야 합니다.
- Phase II 부분 대상은 동아시아인 또는 비동아시아인 혈통일 수 있습니다.
제외 기준:
- 지난 28일 이내에 수산화요소 이외의 세포독성 화학요법(아자시티딘 또는 데시타빈 포함)
- AML에 대한 다른 연구 치료 연구에 적극적으로 참여합니다.
- 알려진 HIV 또는 C형 간염
- 2보다 큰 ECOG 수행도 상태
- 제어되지 않는 진행성 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
- 로미플로스팀 또는 기타 TPO-R 작용제를 사용한 이전 요법
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1단계 DL1
50mg; 입으로 매일 복용
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매일 복용하는 경구 제제
다른 이름들:
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실험적: 1단계 DL 2
100mg; 입으로 매일 복용
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매일 복용하는 경구 제제
다른 이름들:
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실험적: 1단계 DL3
200mg; 입으로 매일 복용
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매일 복용하는 경구 제제
다른 이름들:
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실험적: 1단계 DL 4
300mg; 입으로 매일 복용
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매일 복용하는 경구 제제
다른 이름들:
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실험적: 2 단계
2주 동안 매일 200 mg을 경구 복용함; 그런 다음 매일 300mg을 입으로 복용합니다.
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매일 복용하는 경구 제제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1상 그룹의 AML을 가진 고령 피험자에 대한 Eltrombopag의 최대 허용 용량
기간: 치료 첫날부터 피험자가 연구 치료를 중단할 때까지의 시간, 평균 10주.
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AML이 있는 고령 피험자에 대한 엘트롬보팍의 최대 허용 용량은 용량 수준당 용량 제한 독성의 수로 정의됩니다.
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치료 첫날부터 피험자가 연구 치료를 중단할 때까지의 시간, 평균 10주.
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II상 코호트에서 최대 용량의 내약성
기간: 치료 첫 날부터 치료 첫 4주까지의 시간.
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연구의 1상 부분에서 결정된 최대 허용 개시 용량에서 AML을 갖는 노인 환자에서 엘트롬보팍의 내약성은 2상 투여 코호트에서 용량 제한 독성의 수에 의해 평가될 것이다.
유해 사례 및 DLT의 임상 평가 및 실험실 평가는 국립 암 연구소(NCI) 암 치료 평가 프로그램(CTEP)의 버전 4.0, 유해 사례에 대한 공통 용어 기준(CTCAE)에 따라 수행될 것입니다.
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치료 첫 날부터 치료 첫 4주까지의 시간.
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1상 그룹의 AML을 가진 고령 피험자에 대한 엘트롬보팍의 안전성
기간: 연구 치료 첫 날부터 마지막 연구 치료 후 30일까지, 평균 10주.
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엘트롬보팍의 안전성은 엘트롬보팍과 관련된 1상 그룹에서 투여 수준당 3등급 이상 부작용의 수로 측정됩니다.
관련성은 Eltrombopag와 관련이 있을 것 같지 않고 가능성이 있고 아마도 그리고 확실히 관련이 있는 것으로 평가되는 사건으로 정의됩니다.
이러한 평가 범주를 충족하는 모든 사례는 관련된 것으로 간주되며, 3등급 이상으로 평가된 사례는 각 용량 수준에 대해 보고됩니다.
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연구 치료 첫 날부터 마지막 연구 치료 후 30일까지, 평균 10주.
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II상 코호트에서 AML 환자에 대한 Eltrombopag의 안전성.
기간: 연구 치료 첫 날부터 마지막 연구 치료 후 30일까지, 평균 7주.
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엘트롬보팍의 안전성은 엘트롬보팍과 관련된 II상 그룹의 심각한 부작용의 수로 측정됩니다.
관련성은 Eltrombopag와 관련이 있을 것 같지 않고 가능성이 있고 아마도 그리고 확실히 관련이 있는 것으로 평가되는 사건으로 정의됩니다.
이러한 평가 범주를 충족하는 모든 심각한 부작용은 관련된 것으로 간주되며 2상 코호트에 대해 보고됩니다.
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연구 치료 첫 날부터 마지막 연구 치료 후 30일까지, 평균 7주.
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1상 코호트에서 말초 혈소판 수 반응을 보이는 참여자 수
기간: 연구 치료 첫 날부터 마지막 연구 치료 후 30일까지, 평균 10주.
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말초 혈소판수 반응은 IWG 수정 혈액학적 개선 반응 기준을 사용하여 말초 혈소판수 반응을 나타내는 각 투약 코호트의 참가자 수로 정의됩니다. 혈소판수가 100,000/ul 미만인 환자의 경우: 1) 기준 혈소판수가 > 20,000/ul인 환자의 경우 ul, 최소 30,000/ul까지 혈소판 수의 절대 증가 2) 기준 혈소판이 < 20,000/ul인 환자의 경우 > 20,000/ul 및 적어도 100% 증가.
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연구 치료 첫 날부터 마지막 연구 치료 후 30일까지, 평균 10주.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 응답률(1상 및 2상)
기간: IWG(International Working Group)의 정의에 따라 치료 첫날부터 피험자가 완전 관해(CR)를 달성하는 시간까지의 시간은 약 30일입니다.
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여기에는 IWG(International Working Group)의 정의에 따라 완전 관해(CR)를 달성한 피험자가 포함됩니다.
CR은 참여자가 호중구 수가 >1000/ul, 혈소판 수가 >100,000/ul, 골수 모세포 <5%이고 골수외 질환의 증거가 없는 것으로 정의됩니다.
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IWG(International Working Group)의 정의에 따라 치료 첫날부터 피험자가 완전 관해(CR)를 달성하는 시간까지의 시간은 약 30일입니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 3월 14일
연구 완료 (실제)
2015년 11월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 4월 29일
처음 게시됨 (추정)
2010년 4월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 14일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UPCC 17409
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