嚢胞性線維症におけるアタルレン（PTC124）の拡張研究
2020年10月16日 更新者：PTC Therapeutics
ナンセンス変異媒介性嚢胞性線維症の被験者におけるアタルレン（PTC124®）の第3相延長試験
嚢胞性線維症 (CF) は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) タンパク質を作る遺伝子の突然変異によって引き起こされる遺伝性疾患です。
ナンセンス (早期終止コドン) 変異と呼ばれる特定のタイプの変異が、この疾患の患者の約 10% で CF の原因となっています。
アタルレンは、ナンセンス変異の影響を克服する可能性を秘めた経口投与の治験薬です。
この研究は、有害事象および検査異常によって決定される、ナンセンス突然変異 CF (nmCF) を有する成人および小児の参加者におけるアタルレンの長期的な安全性を評価する第 3 相延長試験です。
この研究では、肺機能、CF 肺増悪、健康関連の生活の質、CF 関連感染に対する抗生物質の使用、CF 関連の日常生活の混乱、体重、および CF 病態生理学の変化も評価します。
この研究の資金源は FDA OOPD です。
調査の概要
詳細な説明
この第 3 相非盲検安全性および有効性試験は、北米、ヨーロッパ、およびイスラエルの施設で実施されます。
この研究には、アタルレンの以前の第3相研究（PTC124-GD-009-CF [Study 009]、NCT00803205）に参加したnmCFの最大約208人の参加者が登録されます。
参加者は、約48週間（約1年）、1日3回（TID）（朝食、昼食、夕食）に治験薬を受け取ります。
研究評価は、8週間ごとの診療所訪問で行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
191
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama-Birmingham
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- The Children's Hospital
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University Cystic Fibrosis Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Children's Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10011
- St. Vincent's Hospital
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Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Childrens Hospital of Pittsburgh
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Belfast、イギリス
- Belfast City Hospital
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Jerusalem、イスラエル、91240
- Hadassah University Hospital - Mount Scopus
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Roma、イタリア
- Università La Sapienza
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Verona、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Verona
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Utrecht、オランダ
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Toronto、カナダ
- University of Toronto
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska University Hospital, Huddinge
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
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Köln、ドイツ
- Klinikum der Universität Köln
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Paris、フランス
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Paris、フランス
- Hôpital Cochin
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Toulouse、フランス、31059
- Hopital des Enfants
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Brussels、ベルギー
- Hopital Erasme
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Brussels、ベルギー
- University Hospital Brussels
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Brussels、ベルギー
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
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Leuven、ベルギー
- University Hospital Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 以前のフェーズ 3 試験 (PTC124-GD-009-CF) における盲検治験薬治療の完了。
- -書面によるインフォームドコンセント（該当する場合は親/保護者の同意）/同意（18歳未満の場合）を提供する能力。
- 性的に活発な参加者では、アタルレン投与中および4週間のフォローアップ期間中に、性交を控えるか、バリアまたは避妊の医学的方法を採用する意欲があります。
- -予定された訪問、薬物投与計画、研究手順、実験室試験、および研究制限を遵守する意欲と能力。
除外基準:
- -治験薬の成分または賦形剤のいずれかに対する既知の過敏症（治験施設で提供されるリスト）。
- -現在の妊娠中または授乳中、または以前の第3相試験中の妊娠中または授乳中。
- -他の治療臨床試験への継続的な参加。
- -以前または進行中の病状（たとえば、付随する病気、精神病状、行動障害、アルコール依存症、薬物乱用）、病歴、身体所見、心電図所見、または治験責任医師の意見では、安全性に悪影響を及ぼす可能性のある検査室の異常参加者は、一連の治療またはフォローアップが完了する可能性を低くしたり、研究結果の評価を損なう可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アタルレン/アタルレン
009 試験中に二重盲検でアタルレンを投与された参加者は、非盲検アタルレンを 1 日 3 回、TID で引き続き投与されます: 朝食で体重 10 ミリグラム (mg)/キログラム (kg)、昼食で 10 mg/kg、および 20 mg /kg を夕食とともに (総用量 40 mg/kg/日)、最大 96 週間。
参加者は、治療後4週間追跡されます。
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アタルレンは、水または牛乳と混ぜてバニラ風味の粉末として提供されます。
他の名前：
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実験的：プラセボ/アタルレン
スタディ 009 で二重盲検プラセボを投与された参加者は、非盲検のアタルレン TID を受け取ります: 朝食で 10 mg/kg 体重、昼食で 10 mg/kg、夕食で 20 mg/kg (総用量 40 mg/kg/日)、最大 96 週間。
参加者は、治療後4週間追跡されます。
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アタルレンは、水または牛乳と混ぜてバニラ風味の粉末として提供されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の割合
時間枠：ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) 治療後 4 週間 (第 100 週 [合計研究週 148]) または早期中止 (PD) (いずれか早い方)
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TEAE は、治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後 6 週間までの期間に発生または悪化した因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における不都合な医学的発生でした。
重大な有害事象 (SAE) は、以下の結果のいずれかをもたらす有害事象 (AE)、またはその他の理由で重大と見なされる有害事象 (AE) でした。初期または長期の入院患者;生命を脅かす経験（即死のリスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。
AE には、SAE と重篤でない AE の両方が含まれていました。
AE の重症度は次のように等級付けされました。グレード 1: 軽度。グレード 2: 中等度。グレード 3: 重度;グレード 4: 生命を脅かす。グレード 5: 致命的。
治験責任医師の意見では、TEAE が治験薬によって引き起こされた可能性がある、またはおそらく引き起こされた場合、TEAE は関連していると見なされました。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての SAE の概要は、Adverse Events モジュールにあります。
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ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) 治療後 4 週間 (第 100 週 [合計研究週 148]) または早期中止 (PD) (いずれか早い方)
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何らかの治療緊急検査異常（TELA）のある参加者の数
時間枠：ベースライン (第 1 週 [研究の合計 48 週]) 治療後 4 週間 (第 100 週 [研究の合計 148 週]) または PD (いずれか早い方)
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TELAは、治験薬の投与後に開始または悪化した検査値の異常です。
異常値は、正常範囲外の値として定義されました。
異常とみなされる値が含まれる -肝臓：血清総ビリルビン≧1.5*正常上限（ULN）。血清ガンマグルタミルトランスフェラーゼ > 2.5*ULN;血清アラニンアミノトランスフェラーゼが150単位/リットル（U / L）を超えて増加し、クレアチンキナーゼは増加しません。 -副腎: 血漿副腎皮質刺激ホルモン >ULN (正常なコルチゾール); -腎臓: 血清シスタチン C >1.33 ミリグラム (mg)/L;血清クレアチニン >ULN-1.5*ULN
年齢のために; -血清尿素窒素≥1.5 * ULN;尿タンパク:クレアチニン >0.40 mg/デシリットル (dL):mg/dL;尿タンパク:浸透圧 >0.30 mg/L:ミリオスモル/キログラム;尿血 2+; - 血清電解質: 血清ナトリウム >150 ミリモル (mmol)/L、<130 mmol/L;血清カリウム >5.5、<3.0 mmol/L;血清マグネシウム >1.23 mmol/L、<0.5 mmol/L;総血清カルシウム >2.9 mmol/L、<2.0 mmol/L;血清リン <0.8 mmol/L;血清重炭酸塩 - <16 mmol/L。
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ベースライン (第 1 週 [研究の合計 48 週]) 治療後 4 週間 (第 100 週 [研究の合計 148 週]) または PD (いずれか早い方)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインでの 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) の予測関数 (Percent-Predicted) のパーセンテージ
時間枠：ベースライン (第 1 週 [全研究週 48])
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スパイロメトリーを使用して、FEV1 (1 秒間に吐き出すことができる空気の量) について、同じ検査で得られた身長値に基づいて決定された予測パーセントを測定することにより、肺機能を評価しました。
スパイロメトリーは、米国胸部学会 (ATS) および欧州呼吸器学会 (ERS) の現在のガイドラインを使用して検証されました。
ベースラインは、1 週目、または 009e 試験における非盲検治療の初回投与前の予測 FEV1 パーセントの最新値として定義されました。
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ベースライン (第 1 週 [全研究週 48])
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48週および96週でのFEV1の予測パーセントでのベースラインからの変化率
時間枠：48 週目 (合計研究週 96)、治療終了 (EOT) (96 週目 [合計研究週 144])
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スパイロメトリーを使用して、FEV1 (1 秒間に吐き出すことができる空気の量) について、同じ検査で得られた身長値に基づいて決定された予測パーセントを測定することにより、肺機能を評価しました。
スパイロメトリーは、米国胸部学会 (ATS) および欧州呼吸器学会 (ERS) の現在のガイドラインを使用して検証されました。
ＦＥＶ１の予測パーセントの変化率は、次のように計算された：（（予測ＦＥＶ１のパーセント−予測ＦＥＶ１のベースラインパーセント）／ＦＥＶ１のベースライン予測パーセント）×１００。
ベースラインは、1 週目、または 009e 試験における非盲検治療の初回投与前の予測 FEV1 パーセントの最新値として定義されました。
ベースラインからのプラスの変化は、FEV1 が改善したことを示します。
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48 週目 (合計研究週 96)、治療終了 (EOT) (96 週目 [合計研究週 144])
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ベースラインでの強制肺活量 (FVC) のパーセント予測
時間枠：ベースライン (第 1 週 [全研究週 48])
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スパイロメトリーを使用して、FVC (深呼吸した後に吐き出すことができる空気の量) について、同じ研究訪問で得られた身長値に基づいて決定された予測パーセントを測定することにより、肺機能を評価しました。
スパイロメトリーは、ATS および ERS の現在のガイドラインを使用して検証されました。
ベースラインは、1 週目、または 009e 試験における非盲検治療の初回投与前のパーセント予測 FVC の最新の値として定義されました。
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ベースライン (第 1 週 [全研究週 48])
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48週および96週でのFVCの予測パーセントでのベースラインからの変化率
時間枠：48 週 (合計研究週 96)、EOT (週 96 [合計研究週 144])
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スパイロメトリーを使用して、FVC (深呼吸した後に吐き出すことができる空気の量) について、同じ研究訪問で得られた身長値に基づいて決定された予測パーセントを測定することにより、肺機能を評価しました。
スパイロメトリーは、ATS および ERS の現在のガイドラインを使用して検証されました。
ＦＶＣのパーセント予測の変化率は、次のように計算された：（（パーセント予測ＦＶＣ−ベースラインパーセント予測ＦＶＣ）／ベースラインパーセント予測ＦＶＣ）×１００。
ベースラインは、1 週目、または 009e 試験における非盲検治療の初回投与前のパーセント予測 FVC の最新の値として定義されました。
ベースラインからのプラスの変化は、FVC が改善されたことを示します。
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48 週 (合計研究週 96)、EOT (週 96 [合計研究週 144])
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ベースラインでの呼気の 25% から 75% (FEF25-75) の間の強制呼気フローの予測パーセント
時間枠：ベースライン (第 1 週 [全研究週 48])
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スパイロメトリーを使用して、FEF25-75 (呼気の中間部分の気流速度) について、同じ研究訪問で得られた身長値に基づいて決定された予測パーセントを測定することにより、肺機能を評価しました。
スパイロメトリーは、ATS および ERS の現在のガイドラインを使用して検証されました。
ベースラインは、試験 009e における非盲検治療の初回投与前の 1 週目または予測 FEF25-75 の最新値として定義されました。
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ベースライン (第 1 週 [全研究週 48])
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48週および96週でのFEF25-75の予測パーセントでのベースラインからの変化率
時間枠：48 週 (合計研究週 96)、EOT (週 96 [合計研究週 144])
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スパイロメトリーを使用して、FEF25-75 (呼気の中間部分の気流速度) について、同じ研究訪問で得られた身長値に基づいて決定された予測パーセントを測定することにより、肺機能を評価しました。
スパイロメトリーは、ATS および ERS の現在のガイドラインを使用して検証されました。
FEF25-75 の予測パーセントの変化率は、次のように計算されました: (((予測 FEF25-75 パーセント - ベースライン予測 FEF25-75 パーセント)/ベースライン予測 FEF25-75 パーセント) * 100。
ベースラインは、試験 009e における非盲検治療の初回投与前の 1 週目または予測 FEF25-75 の最新値として定義されました。
ベースラインからのプラスの変化は、FEF25-75 が改善したことを示しています。
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48 週 (合計研究週 96)、EOT (週 96 [合計研究週 144])
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修正フックス基準によって定義される肺増悪を伴う参加者の数
時間枠：ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から第 48 週まで、および EOT (第 96 週) (合計研究週 96 および 144)
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各イベントのさまざまな徴候、症状、および影響に関するデータを収集した呼吸イベントフォーム（REF）は、参加者から呼吸イベントについて知らされたときに治験責任医師によって記入されました。
肺の増悪は、増悪を、静脈内（IV）抗生物質の有無にかかわらず、次の 12 の症状のうちのいずれか 4 つの非経口抗生物質による治療を必要とする呼吸事象として定義する修正フックス基準を使用して評価されました。新規または増加した喀血;咳の増加;呼吸困難の増加;倦怠感;温度 >38°C;食欲不振;副鼻腔の痛み;副鼻腔分泌の変化;胸部の身体検査の変化;または以前に記録された値から 10% 以上の肺機能の低下;または肺機能を示すX線写真の変化。
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ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から第 48 週まで、および EOT (第 96 週) (合計研究週 96 および 144)
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48週間にわたる修正フックス基準によって定義される肺増悪の割合
時間枠：ベースライン (第 1 週 [全研究週 48]) から第 48 週 (全研究週 96) まで
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各イベントのさまざまな徴候、症状、および影響に関するデータを収集した REF は、参加者から呼吸イベントについて知らされたときに、治験責任医師によって完了されました。
肺機能は、IV 抗生物質による治療の有無にかかわらず、次の 12 の症状のうちのいずれか 4 つについて非経口抗生物質による治療を必要とする呼吸事象として増悪を定義する修正フックス基準を使用して評価されました。新規または増加した喀血;咳の増加;呼吸困難の増加;倦怠感;温度 >38°C;食欲不振;副鼻腔の痛み;副鼻腔分泌の変化;胸部の身体検査の変化;以前に記録された値から 10% 以上の肺機能の低下;または肺機能を示すX線写真の変化。
48 週間の増悪率は、48 週間ごとに各群の週ごとの率を加算し、合計を 48 で割ることによって決定されました。
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ベースライン (第 1 週 [全研究週 48]) から第 48 週 (全研究週 96) まで
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修正フックス基準によって定義される肺増悪の持続時間
時間枠：43 週目から 48 週目まで、91 週目から 96 週目まで (全研究週 91 週目から 96 週目まで、139 週目から 144 週目まで)
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各イベントのさまざまな徴候、症状、および影響に関するデータを収集した REF は、参加者から呼吸イベントについて知らされたときに、治験責任医師によって完了されました。
肺機能は、IV 抗生物質による治療の有無にかかわらず、次の 12 の症状のうちのいずれか 4 つについて非経口抗生物質による治療を必要とする呼吸事象として増悪を定義する修正フックス基準を使用して評価されました。新規または増加した喀血;咳の増加;呼吸困難の増加;倦怠感;温度 >38°C;食欲不振;副鼻腔の痛み;副鼻腔分泌の変化;胸部の身体検査の変化;以前に記録された値から 10% 以上の肺機能の低下;または肺機能を示すX線写真の変化。
5 週間間隔の期間が表示されます。
期間は次のように計算された：安定状態に戻る推定日（治験責任医師が決定）－症状発症の推定日。
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43 週目から 48 週目まで、91 週目から 96 週目まで (全研究週 91 週目から 96 週目まで、139 週目から 144 週目まで)
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修正フックス基準によって定義された重度の肺増悪を伴う参加者の数
時間枠：43 週目から 48 週目まで、91 週目から 96 週目まで (全研究週 91 週目から 96 週目まで、139 週目から 144 週目まで)
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各イベントのさまざまな徴候、症状、および影響に関するデータを収集した REF は、参加者から呼吸イベントについて知らされたときに、治験責任医師によって完了されました。
肺機能は、IV 抗生物質による治療の有無にかかわらず、次の 12 の症状のうちのいずれか 4 つについて非経口抗生物質による治療を必要とする呼吸事象として増悪を定義する修正フックス基準を使用して評価されました。新規または増加した喀血;咳の増加;呼吸困難の増加;倦怠感;温度 >38°C;食欲不振;副鼻腔の痛み;副鼻腔分泌の変化;胸部の身体検査の変化;以前に記録された値から 10% 以上の肺機能の低下;または肺機能を示すX線写真の変化。
5 週間間隔で肺の増悪の重症度が表示されます。
肺増悪の重症度は、軽度、中等度、または重度に分類されました。
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43 週目から 48 週目まで、91 週目から 96 週目まで (全研究週 91 週目から 96 週目まで、139 週目から 144 週目まで)
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嚢胞性線維症 (CF) 質問票改訂版 (CFQ-R) の呼吸領域スコアのベースラインからの変化 (48 週および 96 週)
時間枠：ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48])、第 48 週 (合計研究週 96)、EOT (第 96 週 [合計研究週 144])
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CFQ-R は、身体機能、役割機能、活力、健康認識、情緒機能、社会機能の一般的な尺度と、呼吸器および消化器症状、身体イメージ、摂食障害、および治療の CF 固有の尺度を含む 44 項目で構成されています。負担。
質問は 1 から 4 のスケールでスコア付けされ、スコアが高いほど生活の質 (QOL) が高いことを示します。
一部の質問では、1 がより良い QOL を示すように、スケールが逆になっています。
ドメイン スコアを 0 ～ 100 のスケールに直線的に変換したため、スコアが高いほど QOL が高くなります。
ドメイン スコアは、次の式を使用して計算されました: 100 * (応答の合計 - 最小可能合計)/(最大可能合計 - 最小可能合計)。
可能な最小合計 = 問題数 * 1;可能な最大数 = 質問数 * 4. ベースラインは 1 週目です。
ベースラインからのマイナスの変化は、健康状態が悪化したことを示します。
参加者は、研究中に年齢層を変更した可能性があります。
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ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48])、第 48 週 (合計研究週 96)、EOT (第 96 週 [合計研究週 144])
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治験薬コンプライアンス率
時間枠：ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から EOT (第 96 週 [合計研究週 144]) まで
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服薬遵守率は、実際に服用した回数を計画した回数×100で割ったものとして定義されました。
参加者が報告したデータは、参加者または介護者によって完成された参加者のコンプライアンス ログから取得されました。
参加者または介護者は、服用した回数を報告しました。
薬物説明責任によるコンプライアンスは、使用済みおよび未使用の治験薬小袋を数えることによって決定されました。
すべての計算は、最初の投与日から最後の投与日までの記録に基づいていました。
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ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から EOT (第 96 週 [合計研究週 144]) まで
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アタルレンの投与前濃度
時間枠：1、16、32、48、64、80 週および EOT (96 週) での投与前 (合計研究週 48、64、80、96、112、128、および 144 週)
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血液サンプルは、アタルレンの最初の 1 日用量 (朝食とともに摂取する用量) を投与する直前に採取されました。
可能な限り、試験用アタルレン投与後 15 分以内に投与前サンプルを採取する必要がありました。
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1、16、32、48、64、80 週および EOT (96 週) での投与前 (合計研究週 48、64、80、96、112、128、および 144 週)
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肺症状のために介入を必要とした参加者の数
時間枠：ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から EOT (第 96 週 [合計研究週 144]) まで
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治療中、増悪様のエピソードが原因であった場合、入院または経口、吸入、または IV 抗生物質の使用を含む介入が記録されました。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての SAE の概要は、Adverse Events モジュールにあります。
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ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から EOT (第 96 週 [合計研究週 144]) まで
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肺症状により日常生活に支障をきたした参加者数
時間枠：ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から EOT (第 96 週 [合計研究週 144]) まで
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治療中、参加者は肺症状のために学校や仕事を休んだことを報告しました。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての SAE の概要は、Adverse Events モジュールにあります。
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ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から EOT (第 96 週 [合計研究週 144]) まで
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肺症状による日常生活の障害の持続時間
時間枠：ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から EOT (第 96 週 [合計研究週 144]) まで
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治療中、参加者は肺症状のために学校や仕事を休んだことを報告しました。
イベント日が 1 日目 (ベースライン) より前の場合、研究日 = イベント日 - 最初の投与日。
イベント日が 1 日目以降の場合、試験日 = イベント日 - 最初の投与日 + 1。
期間 = 安定に戻る日 - 発症日。
参加者が研究を中止したときに呼吸イベントが進行していた参加者は、評価できないと見なされました。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての SAE の概要は、Adverse Events モジュールにあります。
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ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48]) から EOT (第 96 週 [合計研究週 144]) まで
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48週および96週での体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48])、第 48 週 (合計研究週 96)、EOT (第 96 週 [合計研究週 144])
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参加者の体重を測定し、体重をベースラインで記録し、治療期間中は 8 週間ごとに記録しました。
ベースラインは第 1 週でした。
ベースラインからの正の変化は、体重が増加したことを示します。
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ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48])、第 48 週 (合計研究週 96)、EOT (第 96 週 [合計研究週 144])
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48週および96週でのボディマス指数（BMI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48])、第 48 週 (合計研究週 96)、EOT (第 96 週 [合計研究週 144])
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参加者の体重を測定し、体重と身長を訪問ごとに記録しました。
BMI は、参加者の体重を身長で割ることによって決定されました。
ベースラインは第 1 週でした。
ベースラインからのプラスの変化は、BMI が増加したことを示します。
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ベースライン (第 1 週 [合計研究週 48])、第 48 週 (合計研究週 96)、EOT (第 96 週 [合計研究週 144])
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48週目および96週目の総肺コンピュータ断層撮影（CT）スコア
時間枠：48 週 (合計研究週 96) および EOT (週 96 [合計研究週 144])
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肺は、非造影スパイラル CT を使用して画像化されました。
CT スキャンの投与は、この探索的エンドポイントが 48 週間の研究期間にわたってプラセボから積極的な治療を区別できなかったことを示した研究 009 の結果に基づいて、すべての治験責任医師に送付された覚書を介して、この研究のために中止されました。
したがって、このアウトカム指標は二次アウトカム指標として研究から削除され、この研究のために実施された CT スキャンは、このアウトカム指標のためにレビューまたは分析されませんでした。
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48 週 (合計研究週 96) および EOT (週 96 [合計研究週 144])
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48週目の鼻経上皮電位差（TEPD）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (第 1 週 [全研究週 48]) および第 48 週 (全研究週 96)
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TEPD は、標準化された機器、技術、およびソリューションを使用して、各鼻孔で評価されることになっていました。
009 試験の結果に基づいて、すべての治験責任医師に送付された覚書により、鼻の TEPD トレースの収集は、この試験では中止されました。これは、このバイオマーカーが 48 週間の試験期間にわたって積極的な治療とプラセボを区別できなかったことを示しています。
したがって、このアウトカム メジャーは二次アウトカム メジャーとして研究から削除され、鼻の TEPD トレースはこのアウトカム メジャーについてレビューまたは分析されませんでした。
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ベースライン (第 1 週 [全研究週 48]) および第 48 週 (全研究週 96)
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48週目の汗の塩化物濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (第 1 週 [全研究週 48])、第 48 週 (全研究週 96)
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ピロカルピンイオントフォレーシスを用いて、各腕から汗を採取した。
汗中の塩化物濃度は、標準的な実験方法を使用して各腕について定量化されました。
汗の収集時間が 35 分以下の場合、テストは有効であると見なされました。分析に十分な量 (≥15uL) を得るために余分な時間が必要な場合は、より長い収集時間のテストも有効であると見なされました。
分析の目的で、各アームからの値の平均が計算されました。
評価が有効であり、かつ/または一方のアームのみで利用可能であった場合、この値は両方のアームの平均であるかのように使用されました。
使用した方法は、Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics - Therapeutic Development Network のガイドラインと一致していました。
ベースラインは、試験 009e での治療前の汗塩化物の最新の値でした。
ベースラインからの正の変化は、汗の塩化物濃度が増加したことを示します。
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ベースライン (第 1 週 [全研究週 48])、第 48 週 (全研究週 96)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Temitayo Ajayi, MD、PTC Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年8月12日
一次修了 (実際)
2013年12月2日
研究の完了 (実際)
2013年12月2日
試験登録日
最初に提出
2010年6月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年6月8日
最初の投稿 (見積もり)
2010年6月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月16日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
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